Spierstamceltherapie (Q4301340)
Jump to navigation
Jump to search
Project Q4301340 in Netherlands, Germany, Belgium
| Language | Label | Description | Also known as |
|---|---|---|---|
| English | Spierstamceltherapie |
Project Q4301340 in Netherlands, Germany, Belgium |
Statements
0 references
1,422,888.27 Euro
0 references
2,873,325.51 Euro
0 references
49.52 percent
0 references
1 February 2020
0 references
31 July 2023
0 references
Maastricht University
0 references
50°50'6.50"N, 5°42'58.46"E
0 references
50°56'0.92"N, 5°20'32.32"E
0 references
50°52'41.16"N, 4°41'58.96"E
0 references
50°38'28.00"N, 5°34'33.53"E
0 references
52°8'8.88"N, 5°14'25.30"E
0 references
50°46'36.66"N, 6°2'36.20"E
0 references
50°49'54.91"N, 5°42'55.37"E
0 references
GYM (Generate Your Muscle) aims to develop and commercially produce a stem cell therapy for recovery of muscle mass and strength in patients with muscle disease and muscle breakdown. GYM will make the EMR a leader in stem cell therapy for muscle disease. The challenges the GYM project addresses impact both the vulnerable population and the socio-economic status of the EMR. 1. GYM combats the major health care problem of loss of muscle mass and power, which impacts the EMR more than other regions. Retaining muscle mass and strength is important for a long, healthy life, but: - Genetic muscle diseases lead to serious loss of function in 1 in 1,000 people and often premature death. - Muscle breakdown is an important negative predictor in cancer patients and determines both the chance of recovery after surgery and the quality of life. - Muscle breakdown affects 10-20% of the older population, leading to loss of function, reduced quality of life and sometimes even death. For each case, no effective treatment exists and the development of a generic therapy has an enormous impact in preventing severe suffering and improving quality of life. In addition, the economic significance is big. For genetic muscle disease, the costs are at least €500,000 per patient, while those of age-related muscle loss already amount to. 1.5% of health care costs. This is even a bigger issue in the EMR, having a higher degree of aging and lower life expectancy, especially in specifc, vulnerable areas. Insufficient physical exercise, overweight, smoking (cancer), age and poor socio-economic status are key determing factors. GYM has the potential to combat the accompanying loss of muscle mass and to improve quality of life and life expectancy and save health care costs. 2. GYM will improve the socioeconomic status of the EMR, compensating the loss of old industry. A higher socio-economic status will generate high-quality jobs, a better environment and improved quality of life. GYM will contribute to this by fostering cross-border collaborations and establishing a highly innovative company in the EMR for the production of muscle stem cells, which can become an international player, making use of regional supply companies. Cross-border cooperation is key to this project due to available synergistic expertise and complementary infrastructure on each site of the border in knowledge institutions as well as in companies. The GYM treatment consists of administering large numbers of healthy, autologous muscle stem cells, called mesoangioblasts as autologous somatic Cell Therapy Medicinal Product (asCTMP), to the patient's blood. These mesoangioblasts migrate to affected muscles, growing into healthy muscle fibers and compensating loss of muscle mass and strength. Based on succesful preclinical studies and production acoording to Good Manufacturing Practice (GMP), a phase I/II clinical (Technological Readiness Level [TRL] 6/7) can already be executed. The project has 3 objectives: 1. Defining safety and partial effectiveness of muscle stem cell therapy (Phase I / II Clinical Trial) A specific group of patients with a genetic muscle disease make healthy mesoangioblasts without the genetic defect. Therefore, their autologous mesoangioblasts can be administered directly after culture. GYM will perform a phase I / II clinical trial (TRL6/7) for this patient group, aimed at safety and (partially) effectiveness. 2. Defining the market for muscle stem cell therapy. - Large groups of patients with a broad variety of diseases, like cancer, sarcopenia and stroke, suffer from loss of muscle mass and power. Mesoangioblast will be collected from these patients to determine their therapeutic potential. The treatment is tested preclinically in a mouse model with colon cancer. - Patients with muscle diseases due to a genetic defect in a nuclear gene make only mesoangioblasts containing this defect and this first needs to be repaired. After correction and showing safety, and compliance with GMP, this treatment can be applicable to all genetic muscle diseases. 3. Industrial production of mesoangioblasts. A feasibility study has been carried out, which shows that setting up a company is a realistic option, provided that a good IP position is built up. The latter is achieved through method development, where on the one hand the effectiveness and specificity of the muscle stem cell therapy is increased and on the other hand the production process is shortened and optimized. The company will be established as spin off during the project. The momentum exists in the EMR to become a key player in muscle stem cell therapy, embedded in the excellent frontal area of regenerative medicine, this region aims to be. II (Technological Readiness Level [TRL] 6. (English)
0.4828550394839359
0 references
Gym (Generate Your Muscle) har til formål at udvikle og kommercielt producere en stamcelleterapi til genopretning af muskelmasse og styrke hos patienter med muskelsygdom og muskelnedbrydning. Gym vil gøre EMR en førende inden for stamcelleterapi for muskelsygdomme. De udfordringer, som GYM-projektet tager fat på, påvirker både den sårbare befolkning og EMR's socioøkonomiske status. 1. Gym bekæmper det store sundhedsproblem med tab af muskelmasse og magt, hvilket påvirker EMR mere end andre regioner. Fastholdelse af muskelmasse og styrke er vigtigt for et langt, sundt liv, men: Genetiske muskelsygdomme fører til alvorligt tab af funktion hos 1 ud af 1.000 mennesker og ofte for tidlig død. Muskelnedbrydning er en vigtig negativ prædiktor hos kræftpatienter og bestemmer både chancen for genopretning efter operationen og livskvaliteten. Muskelnedbrydning påvirker 10-20 % af den ældre befolkning, hvilket fører til funktionstab, nedsat livskvalitet og undertiden endda død. I hvert tilfælde findes der ingen effektiv behandling, og udviklingen af en generisk terapi har en enorm indvirkning på forebyggelse af alvorlige lidelser og forbedring af livskvaliteten. Desuden er den økonomiske betydning stor. For genetisk muskelsygdom er omkostningerne mindst 500 000 EUR pr. patient, mens udgifterne til aldersrelateret muskeltab allerede beløber sig til. 1,5 % af sundhedsudgifterne. Dette er endnu et større problem i EMR med en højere grad af aldring og lavere forventet levetid, især i særlige, sårbare områder. Utilstrækkelig motion, overvægt, rygning (kræft), alder og dårlig socioøkonomisk status er nøglefaktorer. Gym har potentiale til at bekæmpe det ledsagende tab af muskelmasse og forbedre livskvaliteten og den forventede levetid og spare udgifter til sundhedspleje. 2. Gym vil forbedre EMR's socioøkonomiske status og kompensere for tabet af den gamle industri. En højere socioøkonomisk status vil skabe job af høj kvalitet, et bedre miljø og bedre livskvalitet. Gym vil bidrage til dette ved at fremme grænseoverskridende samarbejde og etablere en meget innovativ virksomhed i EMR til produktion af muskelstamceller, som kan blive en international spiller ved hjælp af regionale forsyningsvirksomheder. Grænseoverskridende samarbejde er nøglen til dette projekt på grund af den tilgængelige synergistiske ekspertise og supplerende infrastruktur på hvert sted ved grænsen i videninstitutioner og i virksomheder. GYM-behandlingen består i at administrere et stort antal sunde, autologe muskelstamceller, kaldet mesoangioblaster som autologt somatisk celleterapilægemiddel (asCTMP), til patientens blod. Disse mesoangioblaster migrere til berørte muskler, vokser til sunde muskelfibre og kompenserer tab af muskelmasse og styrke. Baseret på succesrige prækliniske undersøgelser og produktionskoordinering til god fremstillingspraksis (GMP) kan en fase I/II klinisk (Technological Readiness Level [TRL] 6/7) allerede udføres. Projektet har tre målsætninger: 1. Definition af sikkerhed og delvis effektivitet af muskelstamcelleterapi (fase I/II klinisk forsøg) En specifik gruppe af patienter med en genetisk muskelsygdom gør sunde mesoangioblaster uden den genetiske defekt. Derfor kan deres autologe mesoangioblaster administreres direkte efter kultur. Gym vil udføre et fase I/II klinisk forsøg (TRL6/7) for denne patientgruppe, der tager sigte på sikkerhed og (delvist) effektivitet. 2. Definition af markedet for muskelstamcelleterapi. Store grupper af patienter med en bred vifte af sygdomme, såsom kræft, sarkopeni og slagtilfælde, lider af tab af muskelmasse og magt. Mesoangioblast vil blive indsamlet fra disse patienter for at bestemme deres terapeutiske potentiale. Behandlingen testes præklinisk i en musemodel med tyktarmskræft. Patienter med muskelsygdomme på grund af en genetisk defekt i et nukleart gen fremstiller kun mesoangioblaster, der indeholder denne defekt, og dette skal først repareres. Efter korrektion og viser sikkerhed og overholdelse af GMP, kan denne behandling anvendes på alle genetiske muskelsygdomme. 3. Industriel produktion af mesoangioblaster. Der er gennemført en gennemførlighedsundersøgelse, som viser, at oprettelse af en virksomhed er en realistisk mulighed, forudsat at der opbygges en god IP-position. Sidstnævnte opnås gennem metodeudvikling, hvor på den ene side effektiviteten og specificiteten af muskelstamcelleterapien øges, og på den anden side forkortes og optimeres produktionsprocessen. Virksomheden vil blive etableret som spin off i løbet af projektet. Momentum eksisterer i EMR at blive en nøglespiller i muskel stamcelleterapi, indlejret i den fremragende frontale område af regenerativ medicin, denne region sigter mod at være. II (Technological Readiness Level [TRL] 6. (Danish)
4 November 2022
0 references
Фитнес (Generate Your Muscle) има за цел да разработи и комерсиално да произвежда терапия със стволови клетки за възстановяване на мускулна маса и сила при пациенти с мускулни заболявания и разпад на мускулите. Фитнесът ще направи EMR лидер в терапията със стволови клетки за мускулни заболявания. Предизвикателствата, пред които е изправен проектът GYM, са насочени към въздействието както върху уязвимото население, така и върху социално-икономическия статус на ЕМП. 1. Фитнесът се бори с основния здравен проблем със загубата на мускулна маса и енергия, което влияе на EMR повече от други региони. Поддържането на мускулна маса и сила е важно за дълъг и здравословен живот, но: Генетичните мускулни заболявания водят до сериозна загуба на функция при 1 на 1000 души и често до преждевременна смърт. Разграждането на мускулите е важен негативен показател при пациенти с рак и определя както шанса за възстановяване след операцията, така и качеството на живот. Разграждането на мускулите засяга 10—20 % от по-възрастното население, което води до загуба на функция, понижено качество на живот и понякога дори смърт. За всеки случай не съществува ефективно лечение и развитието на генерична терапия има огромно въздействие върху предотвратяването на тежките страдания и подобряването на качеството на живот. Освен това икономическото значение е голямо. За генетичните мускулни заболявания разходите са най-малко 500 000 EUR на пациент, докато тези, свързани с възрастта, вече възлизат на. 1,5 % от разходите за здравеопазване. Това е още по-голям проблем в ЕМП, като има по-висока степен на стареене и по-ниска продължителност на живота, особено в специфични, уязвими райони. Недостатъчните физически упражнения, наднорменото тегло, тютюнопушенето (рак), възрастта и лошият социално-икономически статус са ключови определящи фактори. Фитнесът има потенциала да се бори с съпътстващата загуба на мускулна маса и да подобри качеството на живот и продължителността на живота и да спести разходи за здравеопазване. 2. Фитнесът ще подобри социално-икономическия статус на ЕМП, компенсирайки загубата на старата индустрия. По-високият социално-икономически статус ще създаде висококачествени работни места, по-добра околна среда и по-добро качество на живот. Фитнесът ще допринесе за това чрез насърчаване на трансграничното сътрудничество и създаване на силно новаторска компания в EMR за производството на мускулни стволови клетки, които могат да се превърнат в международен играч, като използват регионални компании за доставка. Трансграничното сътрудничество е от ключово значение за този проект поради наличния синергичен експертен опит и допълваща инфраструктура на всяко място на границата в институциите на знанието, както и в предприятията. Лечението с GYM се състои в прилагането на голям брой здрави, автоложни мускулни стволови клетки, наречени мезоангиобласти като автоложен соматичен лекарствен продукт за клетъчна терапия (asCTMP), в кръвта на пациента. Тези мезоангиобласти мигрират към засегнатите мускули, растат в здрави мускулни влакна и компенсират загубата на мускулна маса и сила. Въз основа на успешни предклинични проучвания и производство, координирано с добрата производствена практика (ДПП), вече може да бъде изпълнена фаза I/II клинична фаза (ниво на технологична готовност [TRL] 6/7). Проектът има 3 цели: 1. Определяне на безопасността и частичната ефективност на терапията със стволови клетки (Фаза I/II Клинично изпитване) Специфична група пациенти с генетично мускулно заболяване правят здрави мезоангиобласти без генетичен дефект. Следователно, техните автоложни мезоангиобласти могат да се прилагат директно след култура. Фитнес зала ще извърши фаза I/II клинично изпитване (TRL6/7) за тази група пациенти, насочено към безопасност и (частично) ефективност. 2. Определяне на пазара за лечение на мускулни стволови клетки. — Големи групи пациенти с голямо разнообразие от заболявания, като рак, саркопения и инсулт, страдат от загуба на мускулна маса и сила. Мезоангиобласт се събира от тези пациенти, за да се определи терапевтичният им потенциал. Лечението се тества предклинично в миши модел с рак на дебелото черво. Пациенти с мускулни заболявания, дължащи се на генетичен дефект в ядрен ген, произвеждат само мезоангиобласти, съдържащи този дефект и това първо трябва да бъде поправено. След корекция и показване на безопасност и съответствие с ДПП, това лечение може да бъде приложимо за всички генетични мускулни заболявания. 3. Промишлено производство на мезоангиобласти. Проведено е проучване за осъществимост, което показва, че създаването на дружество е реалистичен вариант, при условие че се изгради добра позиция в областта на интелектуалната собственост. Последното се постига чрез разработване на методи, при което от една страна се увеличава ефективността и специфичността на терапията с мускулни стволови клетки, а от друга — процесът на производство се съкращава и оптимизира. Компанията ще бъде създадена по време на проекта. Инерцията съществува в ... (Bulgarian)
4 November 2022
0 references
Fitnessstudio (Generate Your Muscle) zielt darauf ab, eine Stammzelltherapie zur Genesung von Muskelmasse und Kraft bei Patienten mit Muskelerkrankungen und Muskelabbau zu entwickeln und zu produzieren. Fitnessstudio wird die EMR zu einem führenden Unternehmen in der Stammzelltherapie für Muskelerkrankungen machen. Die Herausforderungen des GYM-Projekts betreffen sowohl die Auswirkungen der gefährdeten Bevölkerung als auch den sozioökonomischen Status der EMR. 1. Fitnessstudio bekämpft das Hauptproblem der Gesundheitsversorgung des Verlusts von Muskelmasse und Kraft, die die EMR mehr als andere Regionen beeinflusst. Die Beibehaltung von Muskelmasse und Kraft ist wichtig für ein langes, gesundes Leben, aber: — Genetische Muskelerkrankungen führen zu einem schweren Funktionsverlust bei 1 von 1.000 Menschen und oft zu vorzeitigem Tod. — Muskelabbau ist ein wichtiger negativer Prädiktor bei Krebspatienten und bestimmt sowohl die Wahrscheinlichkeit der Genesung nach der Operation als auch die Lebensqualität. — Muskelabbau betrifft 10-20 % der älteren Bevölkerung, was zu Funktionsverlust, verminderter Lebensqualität und manchmal sogar zum Tod führt. Für jeden Fall gibt es keine wirksame Behandlung und die Entwicklung einer generischen Therapie hat enorme Auswirkungen auf die Prävention von schweren Leiden und die Verbesserung der Lebensqualität. Darüber hinaus ist die wirtschaftliche Bedeutung groß. Für genetische Muskelerkrankungen betragen die Kosten mindestens 500,000 EUR pro Patient, während die Kosten für altersbedingten Muskelverlust bereits betragen. 1,5 % der Gesundheitskosten. Dies ist ein noch größeres Problem in der EMR, da sie einen höheren Alterungsgrad und eine niedrigere Lebenserwartung aufweist, insbesondere in bestimmten, gefährdeten Gebieten. Unzureichende körperliche Betätigung, Übergewicht, Rauchen (Krebs), Alter und schlechter sozioökonomischer Status sind wesentliche Abgrenzungsfaktoren. Fitnessstudio hat das Potenzial, den damit einhergehenden Verlust von Muskelmasse zu bekämpfen und die Lebensqualität und Lebenserwartung zu verbessern und Gesundheitskosten zu sparen. 2. Gym wird den sozioökonomischen Status der EMR verbessern und den Verlust der alten Industrie kompensieren. Ein höherer sozioökonomischer Status wird hochwertige Arbeitsplätze, ein besseres Umfeld und eine bessere Lebensqualität schaffen. Gym wird dazu beitragen, indem es grenzüberschreitende Kooperationen fördert und ein hochinnovatives Unternehmen in der EMR für die Produktion von Muskelstammzellen etabliert, das zu einem internationalen Akteur werden kann und regionale Versorgungsunternehmen nutzt. Die grenzüberschreitende Zusammenarbeit ist aufgrund der vorhandenen synergistischen Expertise und der komplementären Infrastruktur an jedem Grenzstandort in Wissenseinrichtungen sowie in Unternehmen von entscheidender Bedeutung für dieses Projekt. Die GYM-Behandlung besteht aus der Verabreichung einer großen Anzahl gesunder, autologer Muskelstammzellen, sogenannte Mesoangioblasten als autologes somatisches Zelltherapiemedikament (asCTMP), an das Blut des Patienten. Diese Mesoangioblasten wandern zu betroffenen Muskeln, wachsen in gesunde Muskelfasern und kompensieren den Verlust von Muskelmasse und Kraft. Basierend auf erfolgreichen präklinischen Studien und Produktionsacoording zur Good Manufacturing Practice (GMP) kann bereits eine klinische Phase I/II (Technological Readiness Level [TRL] 6/7) durchgeführt werden. Das Projekt hat drei Ziele: 1. Definition der Sicherheit und partiellen Wirksamkeit der Muskelstammzelltherapie (Phase I/II Clinical Trial) Eine spezifische Gruppe von Patienten mit einer genetischen Muskelerkrankung macht gesunde Mesoangioblasten ohne den genetischen Defekt. Daher können ihre autologen Mesoangioblasten direkt nach der Kultur verabreicht werden. Gym wird eine klinische Phase I/II-Studie (TRL6/7) für diese Patientengruppe durchführen, die auf Sicherheit und (teilweise) Wirksamkeit ausgerichtet ist. 2. Definition des Marktes für Muskelstammzelltherapie. — Große Gruppen von Patienten mit einer Vielzahl von Krankheiten, wie Krebs, Sarkopenie und Schlaganfall, leiden unter Verlust von Muskelmasse und Kraft. Mesoangioblast wird von diesen Patienten gesammelt, um ihr therapeutisches Potenzial zu bestimmen. Die Behandlung wird präklinisch in einem Mausmodell mit Darmkrebs getestet. — Patienten mit Muskelerkrankungen aufgrund eines genetischen Defekts in einem Kerngen machen nur Mesoangioblasten, die diesen Defekt enthalten, und dieser muss zuerst repariert werden. Nach der Korrektur und dem Nachweis der Sicherheit und der Einhaltung von GMP kann diese Behandlung auf alle genetischen Muskelerkrankungen anwendbar sein. 3. Industrielle Produktion von Mesoangioblasten. Es wurde eine Machbarkeitsstudie durchgeführt, die zeigt, dass die Gründung eines Unternehmens eine realistische Option ist, sofern eine gute IP-Position aufgebaut ist. Letzteres wird durch Methodenentwicklung erreicht, bei der einerseits die... (German)
4 November 2022
0 references
Tělocvična (Generate Your Muscle) si klade za cíl vyvinout a komerčně produkovat kmenové buňky terapie pro obnovu svalové hmoty a síly u pacientů s onemocněním svalů a rozpadu svalů. Tělocvična učiní z EMR lídra v terapii kmenových buněk pro svalovou chorobu. Výzvy projektu GYM řeší dopad jak na zranitelné obyvatelstvo, tak na sociálně-ekonomický status EMR. 1. Tělocvična bojuje s hlavním problémem zdravotní péče ztráty svalové hmoty a síly, což ovlivňuje EMR více než jiné oblasti. Udržení svalové hmoty a síly je důležité pro dlouhý, zdravý život, ale: Genetická svalová onemocnění vedou k vážné ztrátě funkce u 1 z 1000 lidí a často k předčasnému úmrtí. Rozklad svalů je důležitým negativním prediktorem u pacientů s rakovinou a určuje jak šanci na zotavení po operaci, tak i kvalitu života. Porucha svalů postihuje 10–20 % starší populace, což vede ke ztrátě funkce, snížení kvality života a někdy i smrti. Pro každý případ neexistuje účinná léčba a vývoj generické terapie má obrovský dopad na prevenci těžkého utrpení a zlepšení kvality života. Kromě toho je velký ekonomický význam. U genetického onemocnění svalů činí náklady nejméně 500 000 EUR na pacienta, zatímco náklady na ztrátu svalů související s věkem již dosahují. 1,5 % nákladů na zdravotní péči. To je ještě větší problém v EMR, který má vyšší stupeň stárnutí a nižší střední délku života, zejména ve specifických a zranitelných oblastech. Klíčovými určujícími faktory jsou nedostatečné fyzické cvičení, nadváha, kouření (rakovina), věk a špatný socioekonomický status. Tělocvična má potenciál bojovat proti doprovodné ztrátě svalové hmoty a zlepšit kvalitu života a střední délku života a ušetřit náklady na zdravotní péči. 2. Tělocvična zlepší socioekonomický status EMR, což kompenzuje ztrátu starého průmyslu. Vyšší socioekonomický status vytvoří vysoce kvalitní pracovní místa, lepší životní prostředí a lepší kvalitu života. Tělocvična k tomu přispěje podporou přeshraniční spolupráce a zřízením vysoce inovativní společnosti v oblasti EMR pro výrobu svalových kmenových buněk, která se může stát mezinárodním hráčem s využitím regionálních dodavatelských společností. Přeshraniční spolupráce je pro tento projekt klíčová vzhledem k dostupným synergickým odborným znalostem a doplňkové infrastruktuře na každém místě hranice ve znalostních institucích i ve společnostech. Léčba GYM spočívá v podávání velkého počtu zdravých, autologních svalových kmenových buněk, nazývaných mesoangioblasts jako autologní somatická buněčná terapie léčivého přípravku (asCTMP), do krve pacienta. Tyto mezoangioblasty migrují do postižených svalů, rostou do zdravých svalových vláken a kompenzují ztrátu svalové hmoty a síly. Na základě úspěšných předklinických studií a produkčního přístupu ke správné výrobní praxi (GMP) lze již provést klinický stupeň I/II (úroveň technické připravenosti [TRL] 6/7). Projekt má tři cíle: 1. Definování bezpečnosti a částečné účinnosti léčby svalovými kmenovými buňkami (fáze I/II Klinická zkouška) Specifická skupina pacientů s genetickým svalovým onemocněním vytváří zdravé mezoangioblasty bez genetické vady. Proto mohou být jejich autologní mezoangioblasty podávány přímo po kultuře. Tělocvična provede klinické hodnocení fáze I/II (TRL6/7) pro tuto skupinu pacientů, zaměřené na bezpečnost a (částečnou) účinnost. 2. Definování trhu pro léčbu svalových kmenových buněk. Velké skupiny pacientů s širokou škálou onemocnění, jako je rakovina, sarkopenie a mrtvice, trpí ztrátou svalové hmoty a síly. Mezoangioblast bude shromažďován od těchto pacientů, aby se zjistil jejich terapeutický potenciál. Léčba je testována preklinicky v myším modelu s rakovinou tlustého střeva. — Pacienti s svalovými onemocněními v důsledku genetické vady v nukleárním genu dělají pouze mezoangioblasty obsahující tuto vadu, a to nejprve je třeba opravit. Po korekci a prokázání bezpečnosti a souladu se SVP může být tato léčba použitelná na všechna genetická onemocnění svalů. 3. Průmyslová výroba mezoangioblastů. Byla provedena studie proveditelnosti, která ukazuje, že založení společnosti je realistickou možností za předpokladu, že bude vybudována dobrá pozice v oblasti duševního vlastnictví. Toho je dosaženo vývojem metod, kde se na jedné straně zvyšuje účinnost a specifičnost léčby svalovými kmenovými buňkami a na druhé straně je výrobní proces zkrácen a optimalizován. Společnost bude založena jako spin off během projektu. Hybnost existuje v EMR stát se klíčovým hráčem v léčbě svalových kmenových buněk, zakotvené ve vynikající čelní oblasti regenerativní medicíny, tato oblast si klade za cíl být. II (úroveň technické připravenosti [TRL] 6. (Czech)
4 November 2022
0 references
Το γυμναστήριο (Generate Your Muscle) έχει ως στόχο να αναπτύξει και να παράγει εμπορικά μια θεραπεία βλαστοκυττάρων για την ανάκτηση της μυϊκής μάζας και της δύναμης σε ασθενείς με μυϊκή νόσο και μυϊκή διάσπαση. Το γυμναστήριο θα κάνει το EMR ηγέτη στη θεραπεία βλαστοκυττάρων για μυϊκή νόσο. Οι προκλήσεις που αντιμετωπίζει το έργο GYM αφορούν τόσο τον ευάλωτο πληθυσμό όσο και την κοινωνικοοικονομική κατάσταση του EMR. 1. Το γυμναστήριο καταπολεμά το μεγάλο πρόβλημα υγειονομικής περίθαλψης της απώλειας μυϊκής μάζας και δύναμης, το οποίο επηρεάζει το EMR περισσότερο από άλλες περιοχές. Η διατήρηση της μυϊκής μάζας και της δύναμης είναι σημαντική για μια μακρά, υγιή ζωή, αλλά: Οι γενετικές μυϊκές παθήσεις οδηγούν σε σοβαρή απώλεια της λειτουργίας σε 1 στα 1.000 άτομα και συχνά πρόωρο θάνατο. Η μυϊκή κατάρρευση είναι ένας σημαντικός αρνητικός προγνωστικός παράγοντας σε ασθενείς με καρκίνο και καθορίζει τόσο την πιθανότητα ανάκαμψης μετά τη χειρουργική επέμβαση όσο και την ποιότητα ζωής. Η μυϊκή κατάρρευση επηρεάζει το 10-20 % του ηλικιωμένου πληθυσμού, οδηγώντας σε απώλεια λειτουργίας, μειωμένη ποιότητα ζωής και μερικές φορές ακόμη και θάνατο. Για κάθε περίπτωση, δεν υπάρχει αποτελεσματική θεραπεία και η ανάπτυξη μιας γενικής θεραπείας έχει τεράστιο αντίκτυπο στην πρόληψη της σοβαρής ταλαιπωρίας και στη βελτίωση της ποιότητας ζωής. Επιπλέον, η οικονομική σημασία είναι μεγάλη. Για τη γενετική μυϊκή νόσο, το κόστος είναι τουλάχιστον 500,000 EUR ανά ασθενή, ενώ το κόστος της απώλειας μυών που σχετίζεται με την ηλικία ανέρχεται ήδη σε. 1,5 % του κόστους της υγειονομικής περίθαλψης. Αυτό είναι ακόμη μεγαλύτερο ζήτημα στο EMR, με υψηλότερο βαθμό γήρανσης και χαμηλότερο προσδόκιμο ζωής, ιδίως σε ευάλωτες περιοχές. Η ανεπαρκής σωματική άσκηση, το υπερβολικό βάρος, το κάπνισμα (καρκίνος), η ηλικία και η κακή κοινωνικοοικονομική κατάσταση αποτελούν καθοριστικούς παράγοντες. Το γυμναστήριο έχει τη δυνατότητα να καταπολεμήσει τη συνακόλουθη απώλεια μυϊκής μάζας και να βελτιώσει την ποιότητα ζωής και το προσδόκιμο ζωής και να εξοικονομήσει δαπάνες υγειονομικής περίθαλψης. 2. Το γυμναστήριο θα βελτιώσει την κοινωνικοοικονομική κατάσταση του EMR, αντισταθμίζοντας την απώλεια της παλιάς βιομηχανίας. Η υψηλότερη κοινωνικοοικονομική κατάσταση θα δημιουργήσει θέσεις εργασίας υψηλής ποιότητας, καλύτερο περιβάλλον και καλύτερη ποιότητα ζωής. Η Γυμναστική θα συμβάλει σε αυτό με την προώθηση διασυνοριακών συνεργασιών και τη δημιουργία μιας εξαιρετικά καινοτόμου εταιρείας στο EMR για την παραγωγή μυϊκών βλαστοκυττάρων, η οποία μπορεί να γίνει διεθνής παράγοντας, αξιοποιώντας περιφερειακές εταιρείες εφοδιασμού. Η διασυνοριακή συνεργασία είναι καίριας σημασίας για το έργο αυτό λόγω της διαθέσιμης συνεργιστικής εμπειρογνωμοσύνης και της συμπληρωματικής υποδομής σε κάθε χώρο των συνόρων, τόσο σε ιδρύματα γνώσης όσο και σε εταιρείες. Η θεραπεία GYM συνίσταται στη χορήγηση μεγάλου αριθμού υγιών, αυτόλογων μυϊκών βλαστοκυττάρων, που ονομάζονται μεσοαγγειοβλάστες ως αυτόλογη φαρμακευτική αγωγή σωματικών κυττάρων (asCTMP), στο αίμα του ασθενούς. Αυτοί οι μεσοαγγειοβλάστες μεταναστεύουν στους επηρεαζόμενους μυς, μεγαλώνοντας σε υγιείς μυϊκές ίνες και αντισταθμίζοντας την απώλεια μυϊκής μάζας και δύναμης. Με βάση επιτυχείς προκλινικές μελέτες και συντεταγμένες παραγωγής σύμφωνα με την ορθή παρασκευαστική πρακτική (GMP), μπορεί ήδη να εκτελεστεί κλινική φάση I/II (επίπεδο τεχνολογικής ετοιμότητας [TRL] 6/7). Το έργο έχει τρεις στόχους: 1. Προσδιορισμός της ασφάλειας και της μερικής αποτελεσματικότητας της θεραπείας των μυϊκών βλαστοκυττάρων (Κλινική Δοκιμή Φάσης Ι/ΙΙ) Μια συγκεκριμένη ομάδα ασθενών με γενετική μυϊκή νόσο κάνουν υγιείς μεσοαγγειοβλάστες χωρίς το γενετικό ελάττωμα. Ως εκ τούτου, οι αυτόλογοι μεσοαγγειοβλάστες τους μπορούν να χορηγηθούν αμέσως μετά την καλλιέργεια. Το γυμναστήριο θα πραγματοποιήσει μια κλινική δοκιμή φάσης Ι/ΙΙ (TRL6/7) για αυτή την ομάδα ασθενών, με στόχο την ασφάλεια και (εν μέρει) την αποτελεσματικότητα. 2. Καθορισμός της αγοράς για τη θεραπεία των μυϊκών βλαστοκυττάρων. Μεγάλες ομάδες ασθενών με μια ευρεία ποικιλία ασθενειών, όπως ο καρκίνος, η σαρκοπενία και το εγκεφαλικό επεισόδιο, υποφέρουν από απώλεια μυϊκής μάζας και δύναμης. Η μεσοαγγειοβλαστία θα συλλεχθεί από αυτούς τους ασθενείς για να προσδιοριστεί το θεραπευτικό τους δυναμικό. Η θεραπεία δοκιμάζεται προκλινικά σε ένα μοντέλο ποντικού με καρκίνο του παχέος εντέρου. Οι ασθενείς με μυϊκές παθήσεις λόγω γενετικού ελαττώματος σε ένα πυρηνικό γονίδιο κάνουν μόνο μεσοαγγειοβλάστες που περιέχουν αυτό το ελάττωμα και αυτό πρώτα πρέπει να επισκευαστεί. Μετά τη διόρθωση και την επίδειξη ασφάλειας, και τη συμμόρφωση με την GMP, αυτή η θεραπεία μπορεί να εφαρμοστεί σε όλες τις γενετικές μυϊκές ασθένειες. 3. Βιομηχανική παραγωγή μεσοαγγειοβλαστών. Εκπονήθηκε μελέτη σκοπιμότητας, η οποία δείχνει ότι η σύσταση μιας εταιρείας αποτελεί ρεαλιστική επιλογή, υπό την προϋπόθεση ότι θα δημιουργηθεί μια καλή θέση IP. Η τελευταία επιτυγχάνεται μέσω της ανάπτυξης μεθόδων, ... (Greek)
4 November 2022
0 references
Kuntosali (Generate Your Muscle) pyrkii kehittämään ja kaupallisesti tuottamaan kantasoluhoitoa lihasmassan ja voiman palauttamiseksi potilailla, joilla on lihassairaus ja lihasten hajoaminen. Kuntosali tekee EMR: stä johtavan lihassairauksien kantasoluterapian. GYM-hankkeen haasteet koskevat sekä haavoittuvassa asemassa olevaa väestöä että ympäristöalan hoitokertomuksen sosioekonomista asemaa. 1. Kuntosali taistelee suuri terveydenhuollon ongelma menettää lihasmassaa ja voimaa, joka vaikuttaa enemmän EMR kuin muilla alueilla. Lihasmassan ja voiman säilyttäminen on tärkeää pitkälle, terveelle elämälle, mutta: Geneettinen lihassairaudet johtavat vakavaan toiminnan menetykseen yhdellä tuhannesta ihmisestä ja usein ennenaikaiseen kuolemaan. Lihasten hajoaminen on tärkeä negatiivinen ennustaja syöpäpotilailla ja määrittää sekä leikkauksen jälkeisen elpymisen mahdollisuuden että elämänlaadun. — Lihasten jakautuminen vaikuttaa 10–20 % iäkkäästä väestöstä, mikä johtaa toiminnan menetykseen, elämänlaadun heikkenemiseen ja joskus jopa kuolemaan. Jokaisessa tapauksessa tehokasta hoitoa ei ole ja geneerisen hoidon kehittäminen vaikuttaa valtavasti vakavien kärsimysten ehkäisemiseen ja elämänlaadun parantamiseen. Lisäksi taloudellinen merkitys on suuri. Geneettisen lihassairauden kustannukset ovat vähintään 500 000 euroa potilasta kohti, kun taas ikääntymiseen liittyvät lihasten menetykset ovat jo maksaneet. 1,5 % terveydenhuollon kustannuksista. Tämä on vielä suurempi ongelma ympäristöalan kertomuksessa, sillä sen ikääntymisaste ja elinajanodote ovat korkeammat, erityisesti erityisillä ja haavoittuvilla alueilla. Riittämätön liikunta, ylipaino, tupakointi (syöpä), ikä ja huono sosioekonominen asema ovat ratkaisevia tekijöitä. Kuntosalilla on potentiaalia torjua lihasmassan menetystä ja parantaa elämänlaatua ja elinajanodotetta sekä säästää terveydenhuollon kustannuksia. 2. Kuntosali parantaa EMR:n sosioekonomista asemaa ja korvaa vanhan teollisuuden menetykset. Korkeampi sosioekonominen asema luo laadukkaita työpaikkoja, parantaa ympäristöä ja parantaa elämänlaatua. Kuntosali edistää tätä edistämällä rajatylittävää yhteistyötä ja perustamalla erittäin innovatiivisen yrityksen EMR:ään lihasten kantasolujen tuotantoa varten, josta voi tulla kansainvälinen toimija ja joka hyödyntää alueellisia toimitusyrityksiä. Rajat ylittävä yhteistyö on avainasemassa tässä hankkeessa, koska osaamislaitoksissa ja yrityksissä on saatavilla synergia-asiantuntemusta ja täydentävää infrastruktuuria kaikilla raja-alueilla. GYM-hoito koostuu siitä, että potilaan vereen annetaan suuria määriä terveitä, autologisia lihaskantasoluja, joita kutsutaan mesoangioblaseiksi autologiseksi somaattiseksi soluterapialääkkeeksi (asCTMP). Nämä mesoangioblastit siirtyvät kärsineisiin lihaksiin, kasvavat terveiksi lihassyiksi ja kompensoivat lihasmassan ja voiman menetystä. Onnistuneen prekliinisen tutkimuksen ja hyvän valmistustavan (GMP) mukaisen tuotannon perusteella voidaan jo suorittaa vaiheen I/II kliininen (teknologinen valmiustaso [TRL] 6/7). Hankkeella on kolme tavoitetta: 1. Lihaksen kantasoluhoidon turvallisuuden ja osittaisen tehokkuuden määrittely (vaihe I/II Kliininen tutkimus) Erityinen ryhmä potilaita, joilla on geneettinen lihassairaus, tekevät terveistä mesoangioblastista ilman geneettistä vikaa. Siksi niiden autologiset mesoangioblastit voidaan antaa suoraan kulttuurin jälkeen. Kuntosali suorittaa vaiheen I/II kliinisen tutkimuksen (TRL6/7) tälle potilasryhmälle, jonka tavoitteena on turvallisuus ja (osittain) tehokkuus. 2. Lihasten kantasoluhoidon markkinoiden määrittely. — Suuret potilasryhmät, joilla on monenlaisia sairauksia, kuten syöpä, saropenia ja aivohalvaus, kärsivät lihasmassan ja voiman menetyksestä. Mesoangioblasti kerätään näiltä potilailta niiden terapeuttisen potentiaalin määrittämiseksi. Hoito testataan prekliinisesti hiirimallissa, jossa on paksusuolen syöpä. — Potilaat, joilla on ydingeenin geneettisestä viasta johtuvia lihassairauksia, tekevät vain mesoangioblastit, jotka sisältävät tämän vian, ja tämä on ensin korjattava. Korjauksen ja turvallisuuden ja hyvän tuotantotavan noudattamisen jälkeen tätä hoitoa voidaan soveltaa kaikkiin geneettisiin lihassairauksiin. 3. Mesoangioblastien teollinen tuotanto. Toteutettavuustutkimus on tehty, mikä osoittaa, että yrityksen perustaminen on realistinen vaihtoehto edellyttäen, että luodaan hyvä teollis- ja tekijänoikeuksien asema. Jälkimmäinen saavutetaan menetelmän kehittämisen avulla, jossa yhtäältä lihasten kantasoluhoidon tehokkuutta ja spesifisyyttä lisätään ja toisaalta tuotantoprosessia lyhennetään ja optimoidaan. Yritys perustetaan spin off projektin aikana. EMR: ssä on liikettä tulla keskeinen toimija lihasten kantasoluterapiassa, joka on upotettu erinomaiseen regeneratiivisen lääketieteen etuosaan, tällä alueella pyritään olemaan. II (Teknologinen valmiustaso [TRL] 6. (Finnish)
4 November 2022
0 references
Jõusaali (Generate Your Muscle) eesmärk on arendada ja kaubanduslikult toota tüvirakkude ravi lihasmassi ja tugevuse taastumiseks lihashaiguse ja lihaste lagunemisega patsientidel. Jõusaal teeb EMRist lihashaiguste tüvirakkude ravi liider. Projektis GYM käsitletakse probleeme, mis mõjutavad nii haavatavat elanikkonda kui ka EMRi sotsiaal-majanduslikku olukorda. 1. Jõusaal võitleb suur tervishoiu probleem kaotus lihasmassi ja võimu, mis mõjutab EMR rohkem kui teistes piirkondades. Lihasmassi ja tugevuse säilitamine on oluline pika ja tervisliku elu jaoks, kuid: – Geneetilised lihashaigused põhjustavad tõsiseid talitlushäireid 1 inimesel 1000st ja sageli enneaegset surma. – Lihaste lagunemine on vähipatsientidel oluline negatiivne ennustaja ja määrab nii operatsioonijärgse taastumise võimaluse kui ka elukvaliteedi. – Lihaste lagunemine mõjutab 10–20 % vanemast elanikkonnast, põhjustades funktsiooni kadumist, elukvaliteedi halvenemist ja mõnikord isegi surma. Iga juhtumi puhul puudub tõhus ravi ja geneerilise ravi arendamine avaldab tohutut mõju raskete kannatuste ennetamisele ja elukvaliteedi parandamisele. Lisaks on majanduslik tähtsus suur. Geneetilise lihashaiguse kulud on vähemalt 500 000 eurot patsiendi kohta, samas kui vanusega seotud lihaste kaotuse kulud juba ulatuvad. 1,5 % tervishoiukuludest. See on veelgi suurem probleem EMRis, kus vananemine on kõrgem ja oodatav eluiga madalam, eriti konkreetsetes haavatavates piirkondades. Ebapiisav füüsiline koormus, ülekaalulisus, suitsetamine (vähk), vanus ja halb sotsiaal-majanduslik seisund on peamised tegurid. Jõusaalil on potentsiaali võidelda kaasneva lihasmassi kaotuse vastu ning parandada elukvaliteeti ja eluiga ning säästa tervishoiukulusid. 2. Jõusaal parandab EMRi sotsiaalmajanduslikku staatust, kompenseerides vana tööstuse kaotust. Kõrgem sotsiaal-majanduslik staatus loob kvaliteetseid töökohti, parema keskkonna ja parema elukvaliteedi. Jõusaal aitab sellele kaasa, soodustades piiriülest koostööd ja luues väga uuendusliku ettevõtte EMR-is lihase tüvirakkude tootmiseks, millest võib saada rahvusvaheline osaleja, kasutades ära piirkondlikke tarneettevõtteid. Piiriülene koostöö on selle projekti jaoks keskse tähtsusega tänu olemasolevatele sünergiaalastele eksperditeadmistele ja täiendavale taristule igal piiril asuval alal nii teadmisteasutustes kui ka ettevõtetes. GYM-ravi seisneb suures koguses tervete, autoloogsete lihase tüvirakkude, mida nimetatakse mesoangioblastide kui autoloogse somaatilise rakuteraapia ravimi (asCTMP) manustamiseks patsiendi verele. Need mesoangioblastid rändavad mõjutatud lihastesse, kasvavad terveteks lihaskiududeks ja kompenseerivad lihasmassi ja tugevuse kaotust. Edukate prekliiniliste uuringute ja tootmise heade tootmistavade (GMP) põhjal on juba võimalik teostada I/II faasi kliinilist (tehnilise valmisoleku tase [TRL] 6/7). Projektil on kolm eesmärki: 1. Lihase tüvirakkude ravi ohutuse ja osalise efektiivsuse määratlemine (I/II kliiniline uuring) Konkreetne rühm patsiente, kellel on geneetiline lihashaigus, muudavad terved mesoangioblastid ilma geneetilise defektita. Seetõttu võib nende autoloogseid mesoangioblaste manustada vahetult pärast kultuuri. Jõusaal viib selle patsiendirühma jaoks läbi I/II faasi kliinilise uuringu (TRL6/7), mille eesmärk on ohutus ja (osaliselt) efektiivsus. 2. Lihase tüvirakkude ravi turu määratlemine. – Suured patsientide rühmad, kellel on mitmesuguseid haigusi, nagu vähk, sarkopeenia ja insult, kannatavad lihasmassi ja võimsuse kaotuse all. Mesoangioblast kogutakse neilt patsientidelt, et määrata kindlaks nende terapeutiline potentsiaal. Ravi testitakse prekliiniliselt hiiremudelis käärsoolevähiga. – Patsiendid, kellel on tuumageeni geneetilisest defektist tingitud lihashaigused, teevad ainult mesoangioblastid, mis sisaldavad seda defekti, ja see tuleb kõigepealt parandada. Pärast korrigeerimist ja ohutust ning vastavust heale tootmistavale võib see ravi olla kohaldatav kõigile geneetilistele lihashaigustele. 3. Mesoangioblastide tööstuslik tootmine. Läbi on viidud teostatavusuuring, mis näitab, et ettevõtte asutamine on realistlik võimalus, tingimusel et intellektuaalomandi olukord on hea. Viimane saavutatakse meetodi arendamisega, kus ühelt poolt suurendatakse lihase tüvirakkude ravi efektiivsust ja spetsiifilisust ning teiselt poolt tootmisprotsessi lühendatakse ja optimeeritakse. Projekti käigus luuakse ettevõte kui spinn. EMR-is on impulss saada lihase tüvirakkude ravi võtmemängijaks, mis on integreeritud regeneratiivse meditsiini suurepärasesse frontaalpiirkonda, selle piirkonna eesmärk on olla. II (tehnilise valmisoleku tase [TRL] 6. (Estonian)
4 November 2022
0 references
Giomnáisiam (Gin Do Muscle) mar aidhm a fhorbairt agus a tháirgeadh go tráchtála teiripe gascheall do ghnóthú mais muscle agus neart in othair a bhfuil galar muscle agus miondealú muscle. Beidh giomnáisiam a dhéanamh ar an EMR ina cheannaire i teiripe gascheall le haghaidh galar muscle. Tugann na dúshláin a bhaineann le tionscadal GYM aghaidh ar thionchar an daonra leochaileach agus ar stádas socheacnamaíoch EMR. 1. Giomnáisiam troideanna an fhadhb cúraim sláinte mór de chailliúint mais muscle agus cumhacht, a bhfuil tionchar ag an EMR níos mó ná réigiúin eile. Tá sé tábhachtach mais muscle agus neart a choinneáil ar feadh saol fada sláintiúil, ach: — Galair muscle géiniteach mar thoradh ar chaillteanas tromchúiseach feidhme i 1 i 1,000 duine agus go minic bás roimh am. — Tá miondealú muscle ina predictor diúltach tábhachtach in othair ailse agus cinneann an dá an deis a ghnóthú tar éis máinliacht agus an caighdeán na beatha. — Bíonn tionchar ag miondealú matáin ar 10-20 % den daonra níos sine, rud a fhágann go gcailltear feidhm, gur laghdaíodh cáilíocht na beatha agus uaireanta go bhfaigheann siad bás fiú. I gcás gach cás, níl aon chóireáil éifeachtach ann agus tá tionchar ollmhór ag forbairt teiripe cineálach maidir le dianfhulaingt a chosc agus cáilíocht na beatha a fheabhsú. Ina theannta sin, tá an tábhacht eacnamaíoch mór. Maidir le galar géiniteach muscle, is ionann na costais ar a laghad agus EUR 500,000 in aghaidh an othair, agus is ionann na costais a bhaineann le caillteanas matáin a bhaineann le haois cheana féin. 1.5 % de na costais cúraim sláinte. Tá sé seo fiú ceist níos mó san EMR, a bhfuil leibhéal níos airde de ag dul in aois agus ionchas saoil níos ísle, go háirithe i specifc, limistéir leochaileacha. Tá cleachtadh fisiceach neamhleor, rómheáchan, caitheamh tobac (ailse), aois agus drochstádas socheacnamaíoch ina bpríomhthosca cinntitheacha. Tá an cumas chun dul i ngleic leis an caillteanas a ghabhann le mais muscle Giomnáisiam agus chun feabhas a chur ar chaighdeán na beatha agus ionchas saoil agus costais cúraim sláinte a shábháil. 2. Feabhsóidh giomnáisiam stádas socheacnamaíoch an EMR, rud a thugann cúiteamh do chailliúint seantionscail. Cruthóidh stádas socheacnamaíoch níos airde poist ardcháilíochta, timpeallacht níos fearr agus cáilíocht saoil níos fearr. Cuirfidh an giomnáisiam leis sin trí chomhoibriú trasteorann a chothú agus trí chuideachta an-nuálach a bhunú in EMR chun gaschealla matáin a tháirgeadh, ar gaschealla iad a d’fhéadfadh a bheith ina ghníomhaí idirnáisiúnta, agus úsáid á baint as cuideachtaí soláthair réigiúnacha. Tá comhar trasteorann ríthábhachtach don tionscadal seo toisc go bhfuil saineolas sineirgisteach agus bonneagar comhlántach ar fáil ar gach suíomh den teorainn in institiúidí eolais agus i gcuideachtaí. Is éard atá i gceist le cóireáil GYM ná líon mór cealla gas muscle sláintiúla, uathlógacha, ar a dtugtar mesoangioblasts mar Táirge Íocshláinte Teiripe Cille sómach uathlógach (asCTMP), a riar d’fhuil an othair. Tá na mesoangioblasts imirce chuig matáin difear, ag fás isteach i snáithíní muscle sláintiúil agus caillteanas cúitimh mais muscle agus neart. Is féidir céim I/II cliniciúil (Leibhéal Ullmhachta Teicneolaíochta [TRL] 6/7) a chur i gcrích cheana féin bunaithe ar staidéir réamhchliniciúla succesful agus táirgeadh de réir Dea-Chleachtais Mhonaraíochta (GMP), is féidir céim I/II cliniciúil (Leibhéal Ullmhachta Teicneolaí [TRL] 6/7) a chur i gcrích cheana féin. Tá 3 chuspóir ag an tionscadal: 1. Ag sainmhíniú sábháilteachta agus éifeachtacht páirteach teiripe gascheall muscle (Céim I/II Triail Cliniciúil) Déanann grúpa sonrach othar a bhfuil galar muscle géiniteach mesoangioblasts sláintiúil gan an locht géiniteach. Dá bhrí sin, is féidir a mesoangioblasts uathlógacha a riaradh go díreach tar éis an chultúir. Déanfaidh giomnáisiam triail chliniciúil chéim I/II (TRL6/7) don ghrúpa othar seo, a bheidh dírithe ar shábháilteacht agus ar éifeachtacht (páirteach). 2. Sainmhíniú ar an margadh le haghaidh teiripe gascheall muscle. — Tá grúpaí móra othar a bhfuil éagsúlacht leathan galair acu, cosúil le hailse, sarcopenia agus stróc, ag fulaingt ó chailliúint mais muscle agus cumhachta. Baileofar Mesoangioblast ó na hothair seo chun a n-acmhainneacht theiripeach a chinneadh. Déantar an chóireáil a thástáil go réamhchliniciúil i samhail luch le hailse an cholúin. — Ní dhéanann othair a bhfuil galair muscle orthu mar gheall ar locht géiniteach i ngéin núicléach ach mesoangioblasts ina bhfuil an locht seo agus ní mór é seo a dheisiú ar dtús. Tar éis a cheartú agus a léiríonn sábháilteacht, agus comhlíonadh DCD, is féidir an chóireáil seo a bheith infheidhme maidir le gach galar muscle géiniteach. 3. Táirgeadh tionsclaíoch mesoangioblasts. Tá staidéar féidearthachta déanta, a léiríonn gur rogha réalaíoch é cuideachta a chur ar bun, ar choinníoll go bhfuil seasamh maith IP tógtha. Baintear amach an dara ceann trí fhorbairt modha, áit a méadaítear éifeachtacht agus... (Irish)
4 November 2022
0 references
Gimnasio (Generate Your Muscle) tiene como objetivo desarrollar y producir comercialmente una terapia con células madre para la recuperación de la masa muscular y la fuerza en pacientes con enfermedad muscular y descomposición muscular. El gimnasio hará de la EMR un líder en terapia con células madre para enfermedades musculares. Los desafíos que aborda el proyecto GYM afectan tanto a la población vulnerable como a la situación socioeconómica de la RME. 1. El gimnasio combate el principal problema de atención médica de la pérdida de masa muscular y potencia, lo que afecta a la EMR más que a otras regiones. Retener la masa muscular y la fuerza es importante para una vida larga y saludable, pero: — Las enfermedades musculares genéticas conducen a una grave pérdida de función en 1 de cada 1.000 personas y, a menudo, a la muerte prematura. — La descomposición muscular es un importante predictor negativo en pacientes con cáncer y determina tanto la posibilidad de recuperación después de la cirugía como la calidad de vida. — La descomposición muscular afecta al 10-20 % de la población mayor, lo que lleva a la pérdida de la función, la reducción de la calidad de vida y, a veces, incluso la muerte. Para cada caso, no existe un tratamiento efectivo y el desarrollo de una terapia genérica tiene un enorme impacto en la prevención de sufrimientos graves y la mejora de la calidad de vida. Además, la importancia económica es grande. Para las enfermedades musculares genéticas, los costos son de al menos 500,000 EUR por paciente, mientras que los de pérdida muscular relacionada con la edad ya ascienden. 1,5 % de los costos de atención médica. Este es un problema aún mayor en la EMR, ya que tiene un mayor grado de envejecimiento y una menor esperanza de vida, especialmente en áreas específicas y vulnerables. El ejercicio físico insuficiente, el sobrepeso, el tabaquismo (cáncer), la edad y la mala situación socioeconómica son factores determinantes clave. El gimnasio tiene el potencial de combatir la pérdida de masa muscular que acompaña y mejorar la calidad de vida y la esperanza de vida y ahorrar costos de atención médica. 2. El gimnasio mejorará el estatus socioeconómico de la EMR, compensando la pérdida de la industria antigua. Un mayor estatus socioeconómico generará empleos de alta calidad, un mejor medio ambiente y una mejor calidad de vida. Gym contribuirá a esto mediante el fomento de colaboraciones transfronterizas y el establecimiento de una empresa altamente innovadora en el EMR para la producción de células madre musculares, que pueden convertirse en un actor internacional, haciendo uso de las empresas de suministro regionales. La cooperación transfronteriza es clave para este proyecto debido a la experiencia sinérgica disponible y la infraestructura complementaria en cada lugar de la frontera en las instituciones de conocimiento, así como en las empresas. El tratamiento GYM consiste en administrar un gran número de células madre musculares sanas y autólogas, llamadas mesoangioblastos como producto médico de terapia celular somática autóloga (asCTMP), a la sangre del paciente. Estos mesoangioblastos migran a los músculos afectados, creciendo en fibras musculares saludables y compensando la pérdida de masa muscular y fuerza. Sobre la base de estudios preclínicos exitosos y la adaptación de la producción a las buenas prácticas de fabricación (GMP), ya se puede ejecutar una fase I/II clínica (nivel de preparación tecnológica [TRL] 6/7). El proyecto tiene 3 objetivos: 1. Definición de seguridad y efectividad parcial de la terapia con células madre musculares (Fase I/II Clinical Trial) Un grupo específico de pacientes con una enfermedad muscular genética producen mesoangioblastos saludables sin el defecto genético. Por lo tanto, sus mesoangioblastos autólogos se pueden administrar directamente después del cultivo. Gimnasia realizará un ensayo clínico de fase I/II (TRL6/7) para este grupo de pacientes, dirigido a la seguridad y (parcialmente) efectividad. 2. Definir el mercado de la terapia de células madre musculares. — Grandes grupos de pacientes con una amplia variedad de enfermedades, como cáncer, sarcopenia y accidente cerebrovascular, sufren de pérdida de masa muscular y potencia. Mesoangioblast se recogerá de estos pacientes para determinar su potencial terapéutico. El tratamiento se prueba preclínicamente en un modelo de ratón con cáncer de colon. — Los pacientes con enfermedades musculares debidas a un defecto genético en un gen nuclear solo producen mesoangioblastos que contienen este defecto y este primero necesita ser reparado. Después de la corrección y la demostración de seguridad, y el cumplimiento de GMP, este tratamiento puede ser aplicable a todas las enfermedades musculares genéticas. 3. Producción industrial de mesoangioblastos. Se ha llevado a cabo un estudio de viabilidad, que muestra que la creación de una empresa es una opción realista, siempre que se establezca una buena posición de propied... (Spanish)
4 November 2022
0 references
Siłownia (Generate Your Muscle) ma na celu rozwój i komercyjnie produkcję terapii komórkami macierzystymi w celu odzyskania masy mięśniowej i siły u pacjentów z chorobami mięśni i rozpadem mięśni. Siłownia uczyni EMR liderem w terapii komórkami macierzystymi dla chorób mięśni. Wyzwania związane z projektem GYM mają wpływ zarówno na słabszą populację, jak i na status społeczno-ekonomiczny EMR. 1. Siłownia zwalcza główny problem opieki zdrowotnej związany z utratą masy mięśniowej i mocy, który wpływa na EMR bardziej niż w innych regionach. Utrzymanie masy mięśniowej i siły jest ważne dla długiego, zdrowego życia, ale: Genetyczne choroby mięśni prowadzą do poważnej utraty funkcji u 1 na 1000 osób i często przedwczesnej śmierci. Rozkład mięśni jest ważnym negatywnym predyktorem u pacjentów z rakiem i określa zarówno szanse na powrót do zdrowia po operacji, jak i jakość życia. Rozpad mięśni dotyka 10-20 % starszej populacji, prowadząc do utraty funkcji, obniżenia jakości życia, a czasem nawet śmierci. W każdym przypadku nie ma skutecznego leczenia, a rozwój terapii ogólnej ma ogromny wpływ na zapobieganie ciężkiemu cierpieniu i poprawę jakości życia. Ponadto znaczenie gospodarcze jest duże. W przypadku genetycznej choroby mięśni koszty wynoszą co najmniej 500 000 EUR na pacjenta, podczas gdy straty mięśni związane z wiekiem już wynoszą. 1,5 % kosztów opieki zdrowotnej. Jest to jeszcze większy problem w EMR, który charakteryzuje się wyższym stopniem starzenia się i niższą oczekiwaną długością życia, zwłaszcza w określonych, wrażliwych obszarach. Niedostateczne ćwiczenia fizyczne, nadwaga, palenie tytoniu (rak), wiek i słaby status społeczno-ekonomiczny są kluczowymi czynnikami determinującymi. Siłownia ma potencjał do walki z towarzyszącą utratą masy mięśniowej oraz do poprawy jakości życia i oczekiwanej długości życia oraz oszczędności kosztów opieki zdrowotnej. 2. Siłownia poprawi status społeczno-ekonomiczny EMR, kompensując utratę starego przemysłu. Wyższy status społeczno-gospodarczy przyczyni się do powstania wysokiej jakości miejsc pracy, lepszego środowiska i poprawy jakości życia. Siłownia przyczyni się do tego poprzez wspieranie współpracy transgranicznej i utworzenie wysoce innowacyjnej firmy w EMR zajmującej się produkcją komórek macierzystych mięśni, które mogą stać się międzynarodowym graczem, korzystając z regionalnych firm dostawczych. Współpraca transgraniczna ma kluczowe znaczenie dla tego projektu ze względu na dostępną synergiczną wiedzę fachową i uzupełniającą się infrastrukturę na każdym obszarze granicznym, zarówno w instytucjach wiedzy, jak i w przedsiębiorstwach. Leczenie GYM polega na podaniu dużej liczby zdrowych, autologicznych komórek macierzystych mięśni, zwanych mezoangioblastami jako autologicznym produktem leczniczym terapii somatycznej (asCTMP) do krwi pacjenta. Te mezoangioblasty migrują do dotkniętych mięśni, rosnąc w zdrowe włókna mięśniowe i kompensując utratę masy mięśniowej i siły. W oparciu o udane badania przedkliniczne i koordynację produkcji z Dobrą Praktyką Produkcyjną (GMP), można już wykonać etap I/II kliniczny (poziom gotowości technologicznej [TRL] 6/7). Projekt ma trzy cele: 1. Definiowanie bezpieczeństwa i częściowej skuteczności terapii komórkami macierzystymi mięśni (faza I/II próba kliniczna) Swoista grupa pacjentów z genetyczną chorobą mięśni wytwarza zdrowe mezoangioblasty bez wady genetycznej. Dlatego ich autologiczne mezoangioblasty mogą być podawane bezpośrednio po hodowli. Siłownia przeprowadzi badanie kliniczne fazy I/II (TRL6/7) dla tej grupy pacjentów, mające na celu bezpieczeństwo i (częściowo) skuteczność. 2. Definiowanie rynku terapii komórkami macierzystymi mięśni. Duże grupy pacjentów z szeroką gamą chorób, takich jak rak, sarkopenia i udar, cierpią na utratę masy mięśniowej i siły. Mezoangioblast zostanie pobrany od tych pacjentów w celu określenia ich potencjału terapeutycznego. Leczenie jest testowane przedklinicznie w modelu myszy z rakiem jelita grubego. Pacjenci z chorobami mięśni z powodu wady genetycznej genu jądrowego wytwarzają tylko mezoangioblasty zawierające tę wadę i najpierw należy to naprawić. Po korekcie i wykazaniu bezpieczeństwa i zgodności z GMP, leczenie to może mieć zastosowanie do wszystkich chorób mięśni genetycznych. 3. Produkcja przemysłowa mezoangioblastów. Przeprowadzono studium wykonalności, które pokazuje, że założenie firmy jest realistyczną opcją, pod warunkiem, że zbudowana zostanie dobra pozycja IP. Ten ostatni osiąga się poprzez rozwój metody, gdzie z jednej strony zwiększa się skuteczność i swoistość terapii komórkami macierzystymi mięśni, a z drugiej proces produkcji jest skracany i optymalizowany. Firma zostanie powołana jako spin off w trakcie realizacji projektu. Dynamika istnieje w EMR, aby stać się kluczowym graczem w terapii komórek macierzystych mięśni, osadzony w doskonałej czołowym obszarze medycyny regeneracyjnej, region ten ma być. II (poziom gotowości technologicznej [TRL] 6. (Polish)
4 November 2022
0 references
Telocvičňa (Generate Your Muscle) má za cieľ vyvinúť a komerčne produkovať liečbu kmeňovými bunkami pre obnovu svalovej hmoty a sily u pacientov s ochorením svalov a svalovým rozpadom. Telocvičňa urobí z EMR lídra v terapii kmeňových buniek pre svalové ochorenia. Výzvy projektu GYM riešia vplyv tak na zraniteľné obyvateľstvo, ako aj na sociálno-ekonomické postavenie EMR. 1. Telocvičňa bojuje proti hlavnému zdravotnému problému straty svalovej hmoty a sily, čo ovplyvňuje EMR viac ako iné regióny. Udržanie svalovej hmoty a sily je dôležité pre dlhý, zdravý život, ale: Genetické svalové ochorenia vedú k vážnej strate funkcie u 1 z 1 000 ľudí a často k predčasnej smrti. Rozpad svalov je dôležitým negatívnym prediktorom u pacientov s rakovinou a určuje tak šancu na zotavenie po operácii, ako aj kvalitu života. Rozpad svalov postihuje 10 – 20 % staršej populácie, čo vedie k strate funkcie, zníženej kvalite života a niekedy dokonca k smrti. Pre každý prípad neexistuje účinná liečba a vývoj generickej terapie má obrovský vplyv na prevenciu závažného utrpenia a zlepšenie kvality života. Okrem toho je ekonomický význam veľký. V prípade genetickej svalovej choroby sú náklady najmenej 500 000 EUR na pacienta, zatiaľ čo náklady na stratu svalov súvisiacich s vekom už dosahujú. 1,5 % nákladov na zdravotnú starostlivosť. To je ešte väčší problém v EMR, ktorý má vyšší stupeň starnutia a nižšiu strednú dĺžku života, najmä v špecifických, zraniteľných oblastiach. Nedostatočné fyzické cvičenie, nadváha, fajčenie (rakovina), vek a zlý sociálno-ekonomický stav sú kľúčovými odstrašujúcimi faktormi. Telocvičňa má potenciál bojovať proti sprievodným stratám svalovej hmoty a zlepšiť kvalitu života a očakávanú dĺžku života a ušetriť náklady na zdravotnú starostlivosť. 2. Telocvičňa zlepší sociálno-ekonomické postavenie EMR, kompenzuje stratu starého priemyslu. Vyšší sociálno-ekonomický status vytvorí kvalitné pracovné miesta, lepšie životné prostredie a lepšiu kvalitu života. Telocvičňa k tomu prispeje podporou cezhraničnej spolupráce a založením vysoko inovatívnej spoločnosti v EMR na výrobu svalových kmeňových buniek, ktorá sa môže stať medzinárodným hráčom s využitím regionálnych dodávateľských spoločností. Cezhraničná spolupráca je kľúčom k tomuto projektu vzhľadom na dostupné synergické odborné znalosti a komplementárnu infraštruktúru na každom mieste hranice v znalostných inštitúciách, ako aj v spoločnostiach. Liečba GYM pozostáva z podávania veľkého množstva zdravých, autológnych svalových kmeňových buniek nazývaných mesoangioblasty ako autológneho lieku na somatickú bunkovú terapiu (asCTMP) do krvi pacienta. Tieto mesoangioblasty migrujú do postihnutých svalov, rastú do zdravých svalových vlákien a kompenzujú stratu svalovej hmoty a sily. Na základe úspešných predklinických štúdií a výroby, ktorá zodpovedá správnej výrobnej praxi (GMP), sa už môže vykonať klinická fáza I/II (úroveň technologickej pripravenosti [TRL] 6/7). Projekt má tri ciele: 1. Definovanie bezpečnosti a čiastočnej účinnosti liečby svalovými kmeňovými bunkami (fáza I/II Klinické skúšanie) Špecifická skupina pacientov s genetickým ochorením svalov robí zdravé mesoangioblasty bez genetickej chyby. Preto sa ich autológne mezoangioblasty môžu podávať priamo po kultúre. Telocvičňa vykoná fázu I/II klinické skúšanie (TRL6/7) pre túto skupinu pacientov, zamerané na bezpečnosť a (čiastočne) účinnosť. 2. Definovanie trhu pre liečbu svalových kmeňových buniek. Veľké skupiny pacientov so širokou škálou chorôb, ako je rakovina, sarkopénia a mŕtvica, trpia stratou svalovej hmoty a sily. Mezoangioblast sa bude zbierať od týchto pacientov na určenie ich terapeutického potenciálu. Liečba sa testuje predklinicky v modeli myši s rakovinou hrubého čreva. — Pacienti s ochoreniami svalov v dôsledku genetickej poruchy v jadrovom géne robia iba mezoangioblasty obsahujúce túto defekt a toto je potrebné najprv opraviť. Po korekcii a preukázaní bezpečnosti a súladu so SVP môže byť táto liečba uplatniteľná na všetky genetické ochorenia svalov. 3. Priemyselná výroba mesoangioblastov. Uskutočnila sa štúdia uskutočniteľnosti, z ktorej vyplýva, že založenie spoločnosti je realistickou možnosťou za predpokladu, že sa vytvorí dobrá pozícia v oblasti duševného vlastníctva. Ten sa dosahuje prostredníctvom vývoja metódy, kde sa na jednej strane zvyšuje účinnosť a špecifickosť liečby svalovými kmeňovými bunkami a na druhej strane sa výrobný proces skracuje a optimalizuje. Spoločnosť bude založená ako spin off počas projektu. Hybnosť existuje v EMR, aby sa stala kľúčovým hráčom v terapii svalových kmeňových buniek, zakotvená v vynikajúcej čelnej oblasti regeneratívnej medicíny. II (úroveň technologickej pripravenosti [TRL] 6. (Slovak)
4 November 2022
0 references
Gym (Generate Your Muscle) mira a sviluppare e produrre commercialmente una terapia con cellule staminali per il recupero della massa muscolare e della forza nei pazienti con malattia muscolare e rottura muscolare. La palestra renderà l'EMR un leader nella terapia con cellule staminali per le malattie muscolari. Le sfide del progetto GYM affrontano l'impatto sia sulla popolazione vulnerabile che sullo status socioeconomico della REM. 1. Palestra combatte il principale problema di assistenza sanitaria di perdita di massa muscolare e di potenza, che colpisce il EMR più di altre regioni. Mantenere la massa muscolare e la forza è importante per una vita lunga e sana, ma: Le malattie genetiche del muscolo portano a una grave perdita di funzione in 1 persona su 1.000 e spesso alla morte prematura. La rottura muscolare è un importante predittore negativo nei pazienti oncologici e determina sia la possibilità di recupero dopo l'intervento chirurgico che la qualità della vita. La rottura muscolare colpisce il 10-20 % della popolazione più anziana, portando alla perdita di funzione, alla riduzione della qualità della vita e talvolta anche alla morte. Per ogni caso, non esiste un trattamento efficace e lo sviluppo di una terapia generica ha un impatto enorme nella prevenzione di gravi sofferenze e nel miglioramento della qualità della vita. Inoltre, il significato economico è grande. Per la malattia muscolare genetica, i costi sono di almeno 500,000 EUR per paziente, mentre quelli di perdita muscolare legata all'età ammontano già a. 1,5 % dei costi sanitari. Questo è un problema ancora più grande nel EMR, con un più alto grado di invecchiamento e una minore aspettativa di vita, soprattutto nelle aree specifiche e vulnerabili. L'insufficiente esercizio fisico, il sovrappeso, il fumo (cancro), l'età e il cattivo stato socioeconomico sono fattori determinanti chiave. La palestra ha il potenziale per combattere la perdita di massa muscolare associata e per migliorare la qualità della vita e l'aspettativa di vita e risparmiare i costi dell'assistenza sanitaria. 2. Gym migliorerà lo status socioeconomico della EMR, compensando la perdita della vecchia industria. Uno status socioeconomico più elevato genererà posti di lavoro di alta qualità, un ambiente migliore e una migliore qualità della vita. Gym contribuirà a questo favorendo collaborazioni transfrontaliere e istituendo un'azienda altamente innovativa nell'EMR per la produzione di cellule staminali muscolari, che possono diventare un player internazionale, avvalendosi di aziende regionali di approvvigionamento. La cooperazione transfrontaliera è fondamentale per questo progetto grazie alle competenze sinergiche disponibili e alle infrastrutture complementari in ciascun sito della frontiera, sia negli istituti di conoscenza che nelle imprese. Il trattamento GYM consiste nella somministrazione di un gran numero di cellule staminali muscolari sane e autologhe, chiamate mesoangioblasti come prodotto medicinale per terapia cellulare somatica autologa (asCTMP), al sangue del paziente. Questi mesoangioblasti migrano ai muscoli colpiti, crescendo in fibre muscolari sane e compensando la perdita di massa e forza muscolare. Sulla base di studi preclinici di successo e di acoording alla buona pratica manifatturiera (GMP), un clinico di fase I/II (livello di preparazione tecnologica [TRL] 6/7) può già essere eseguito. Il progetto ha tre obiettivi: 1. Definizione della sicurezza e dell'efficacia parziale della terapia con cellule staminali muscolari (prova clinica di fase I/II) Un gruppo specifico di pazienti con una malattia muscolare genetica rende mesoangioblasti sani senza il difetto genetico. Pertanto, i loro mesoangioblasti autologhi possono essere somministrati direttamente dopo la coltura. La palestra eseguirà uno studio clinico di fase I/II (TRL6/7) per questo gruppo di pazienti, finalizzato alla sicurezza e (parzialmente) efficacia. 2. Definizione del mercato per la terapia delle cellule staminali muscolari. — Grandi gruppi di pazienti con un'ampia varietà di malattie, come cancro, sarcopenia e ictus, soffrono di perdita di massa muscolare e potenza. Il mesoangioblasto sarà raccolto da questi pazienti per determinare il loro potenziale terapeutico. Il trattamento è testato preclinicamente in un modello di topo con cancro del colon. — I pazienti con malattie muscolari a causa di un difetto genetico in un gene nucleare fanno solo mesoangioblasti contenenti questo difetto e questo deve prima essere riparato. Dopo la correzione e la dimostrazione di sicurezza, e la conformità con GMP, questo trattamento può essere applicabile a tutte le malattie muscolari genetiche. 3. Produzione industriale di mesoangioblasti. È stato effettuato uno studio di fattibilità, che dimostra che la creazione di un'impresa è un'opzione realistica, a condizione che venga costruita una buona posizione IP. Quest'ultimo si ottiene attraverso lo sviluppo metodologico, dove da un lato si aumenta l'effic... (Italian)
4 November 2022
0 references
Gym (Generate Your Muscle) heeft tot doel een stamceltherapie te ontwikkelen en commercieel te produceren voor het herstel van spiermassa en kracht bij patiënten met spierziekte en spierafbraak. Gym maakt van de EMR een leider in stamceltherapie voor spierziekte. De uitdagingen van het GYM-project hebben betrekking op zowel de kwetsbare bevolking als de sociaal-economische status van de EMR. 1. Gym bestrijdt de belangrijkste gezondheidszorg probleem van verlies van spiermassa en macht, die invloed op de EMR meer dan andere regio’s. Het behouden van spiermassa en kracht is belangrijk voor een lang, gezond leven, maar: Genetische spierziekten leiden tot ernstig verlies van functie bij 1 op de 1.000 mensen en vaak tot vroegtijdige dood. Spierafbraak is een belangrijke negatieve voorspeller bij kankerpatiënten en bepaalt zowel de kans op herstel na de operatie als de kwaliteit van leven. Spierafbraak beïnvloedt 10-20 % van de oudere bevolking, wat leidt tot verlies van functie, verminderde kwaliteit van leven en soms zelfs de dood. Voor elk geval bestaat er geen effectieve behandeling en de ontwikkeling van een generieke therapie heeft een enorme impact op het voorkomen van ernstig lijden en het verbeteren van de kwaliteit van leven. Bovendien is de economische betekenis groot. Voor genetische spierziekte zijn de kosten minimaal EUR 500.000 per patiënt, terwijl die van leeftijdsgebonden spierverlies al oplopen. 1,5 % van de kosten van de gezondheidszorg. Dit is zelfs een groter probleem in de EMR, met een hogere mate van veroudering en lagere levensverwachting, vooral in specifieke, kwetsbare gebieden. Onvoldoende lichaamsbeweging, overgewicht, roken (kanker), leeftijd en slechte sociaaleconomische status zijn belangrijke bepalende factoren. Gym heeft het potentieel om het bijbehorende verlies van spiermassa te bestrijden en de kwaliteit van leven en levensverwachting te verbeteren en kosten voor gezondheidszorg te besparen. 2. Gym zal de sociaaleconomische status van de EMR verbeteren, waardoor het verlies van de oude industrie wordt gecompenseerd. Een hogere sociaaleconomische status zal hoogwaardige banen, een beter milieu en een betere levenskwaliteit opleveren. Gym zal hieraan bijdragen door grensoverschrijdende samenwerkingen te bevorderen en een zeer innovatief bedrijf in de EMR op te richten voor de productie van spierstamcellen, die een internationale speler kunnen worden, waarbij gebruik wordt gemaakt van regionale bevoorradingsbedrijven. Grensoverschrijdende samenwerking is essentieel voor dit project vanwege de beschikbare synergetische expertise en complementaire infrastructuur op elke grenslocatie in kennisinstellingen en bedrijven. De GYM behandeling bestaat uit het toedienen van grote aantallen gezonde, autologe spierstamcellen, genaamd mesoangioblasts als autologe somatische Cell Therapy Medicinal Product (asCTMP), aan het bloed van de patiënt. Deze mesoangioblasten migreren naar aangetaste spieren, groeien tot gezonde spiervezels en compenseren het verlies van spiermassa en kracht. Op basis van succesvolle preklinische studies en productie acoording to Good Manufacturing Practice (GMP), kan reeds een fase I/II klinisch (Technological Readiness Level [TRL] 6/7) worden uitgevoerd. Het project heeft 3 doelstellingen: 1. Het definiëren van veiligheid en gedeeltelijke effectiviteit van spierstamceltherapie (Phase I/II Clinical Trial) Een specifieke groep patiënten met een genetische spierziekte maakt gezonde mesoangioblasten zonder het genetische defect. Daarom kunnen hun autologe mesoangioblasten direct na de cultuur worden toegediend. Gym zal een fase I/II klinische studie (TRL6/7) uitvoeren voor deze patiëntengroep, gericht op veiligheid en (gedeeltelijk) effectiviteit. 2. Het definiëren van de markt voor spierstamceltherapie. Grote groepen patiënten met een breed scala aan ziekten, zoals kanker, sarcopenie en beroerte, lijden aan verlies van spiermassa en kracht. Mesoangioblast zal worden verzameld van deze patiënten om hun therapeutische potentieel te bepalen. De behandeling wordt preklinisch getest in een muismodel met darmkanker. Patiënten met spierziekten als gevolg van een genetisch defect in een nucleair gen maken alleen mesoangioblasten die dit defect bevatten en dit moet eerst worden gerepareerd. Na correctie en het tonen van veiligheid, en naleving van GMP, kan deze behandeling van toepassing zijn op alle genetische spierziekten. 3. Industriële productie van mesoangioblasten. Er is een haalbaarheidsstudie uitgevoerd, waaruit blijkt dat het opzetten van een bedrijf een realistische optie is, mits een goede IP-positie wordt opgebouwd. Dit laatste wordt bereikt door middel van methodeontwikkeling, waarbij enerzijds de effectiviteit en specificiteit van de spierstamceltherapie wordt verhoogd en anderzijds het productieproces wordt verkort en geoptimaliseerd. Het bedrijf zal worden opgericht als spin-off tijdens het project. Het momentum bestaat in de EMR om een belangrijke speler te wor... (Dutch)
4 November 2022
0 references
Gym (Generate Your Muscle) vise à développer et à produire commercialement une thérapie de cellules souches pour la récupération de la masse musculaire et de la force chez les patients atteints de maladie musculaire et de dégradation musculaire. Le gymnase fera de l’EMR un chef de file dans la thérapie par les cellules souches pour les maladies musculaires. Les défis que le projet GYM aborde ont un impact à la fois sur la population vulnérable et sur le statut socio-économique de la RME. 1. Le gymnase combat le problème majeur des soins de santé liés à la perte de masse musculaire et de puissance, ce qui a un impact plus important sur l’EMR que dans d’autres régions. Conserver la masse musculaire et la force est important pour une vie longue et saine, mais: Les maladies génétiques musculaires entraînent une grave perte de fonction chez 1 personne sur 1 000 et souvent une mort prématurée. — La dégradation musculaire est un prédicteur négatif important chez les patients atteints de cancer et détermine à la fois les chances de récupération après la chirurgie et la qualité de vie. La dégradation musculaire affecte 10 à 20 % de la population âgée, entraînant une perte de fonction, une diminution de la qualité de vie et parfois même la mort. Pour chaque cas, il n’existe pas de traitement efficace et le développement d’une thérapie générique a un impact énorme sur la prévention des souffrances graves et l’amélioration de la qualité de vie. En outre, l’importance économique est importante. Pour les maladies musculaires génétiques, les coûts sont d’au moins 500 000 EUR par patient, tandis que ceux de la perte musculaire liée à l’âge s’élèvent déjà à. 1,5 % des coûts des soins de santé. Il s’agit encore d’un problème plus important dans la RME, avec un degré de vieillissement plus élevé et une espérance de vie plus faible, en particulier dans les zones vulnérables. L’insuffisance physique, le surpoids, le tabagisme (cancer), l’âge et le mauvais statut socio-économique sont des facteurs déterminants. Le gymnase a le potentiel de lutter contre la perte de masse musculaire qui l’accompagne et d’améliorer la qualité de vie et l’espérance de vie et d’économiser les coûts des soins de santé. 2. Le gymnase améliorera le statut socio-économique de l’EMR, compensant la perte de l’ancienne industrie. Un statut socio-économique plus élevé créera des emplois de qualité, un meilleur environnement et une meilleure qualité de vie. Le gymnase y contribuera en favorisant les collaborations transfrontalières et en établissant une entreprise hautement innovante dans l’EMR pour la production de cellules souches musculaires, qui peuvent devenir un acteur international, en faisant appel à des entreprises d’approvisionnement régionales. La coopération transfrontalière est essentielle à ce projet en raison de l’expertise synergique disponible et des infrastructures complémentaires sur chaque site de la frontière dans les institutions de la connaissance ainsi que dans les entreprises. Le traitement GYM consiste à administrer un grand nombre de cellules souches musculaires autologues saines, appelées mésoangioblastes en tant que médicament de thérapie cellulaire somatique autologue (asCTMP), au sang du patient. Ces mésoangioblasts migrent vers les muscles affectés, se développant en fibres musculaires saines et compensant la perte de masse et de force musculaires. Sur la base d’études précliniques réussies et d’une coordination de la production selon les bonnes pratiques de fabrication (BPF), une phase I/II clinique (niveau de préparation technologique [TRL] 6/7) peut déjà être exécutée. Le projet a 3 objectifs: 1. Définition de la sécurité et de l’efficacité partielle de la thérapie par cellules souches musculaires (essai clinique de phase I/II) Un groupe spécifique de patients atteints d’une maladie musculaire génétique font des mésoangioblastes sains sans le défaut génétique. Par conséquent, leurs mésoangioblasts autologues peuvent être administrés directement après la culture. Le gymnase effectuera un essai clinique de phase I/II (TRL6/7) pour ce groupe de patients, visant la sécurité et (partiellement) l’efficacité. 2. Définir le marché de la thérapie par cellules souches musculaires. — De grands groupes de patients atteints d’une grande variété de maladies, comme le cancer, la sarcopénie et les accidents vasculaires cérébraux, souffrent d’une perte de masse musculaire et de puissance. Le mésoangioblast sera collecté auprès de ces patients pour déterminer leur potentiel thérapeutique. Le traitement est testé précliniquement dans un modèle de souris avec un cancer du côlon. Les patients atteints de maladies musculaires dues à un défaut génétique dans un gène nucléaire ne font que des mésoangioblastes contenant ce défaut et cela doit d’abord être réparé. Après correction et preuve de sécurité et de conformité aux BPF, ce traitement peut s’appliquer à toutes les maladies musculaires génétiques. 3. Production industrielle de mésoangioblas... (French)
4 November 2022
0 references
Sporto salė (Generate Your Muscle) siekia sukurti ir komerciškai gaminti kamieninių ląstelių terapiją, skirtą raumenų masės ir stiprumo atkūrimui pacientams, sergantiems raumenų ligomis ir raumenų skilimu. Sporto salė padarys EMR lydere kamieninių ląstelių terapijoje raumenų ligoms gydyti. GYM projekto uždaviniai daro poveikį ir pažeidžiamiems gyventojams, ir socialinei bei ekonominei EMR būklei. 1. Sporto salė kovoja su pagrindine sveikatos priežiūros problema raumenų masės ir galios praradimo, kuris veikia EMR labiau nei kituose regionuose. Išlaikyti raumenų masę ir jėgą yra svarbu ilgą, sveiką gyvenimą, bet: Genetinės raumenų ligos sukelia rimtą funkcijos praradimą 1 iš 1000 žmonių ir dažnai ankstyvą mirtį. Raumenų irimas yra svarbus neigiamas prognozatorius vėžiu sergantiems pacientams ir lemia tiek atsigavimo po operacijos tikimybę, tiek gyvenimo kokybę. – Raumenų skilimas paveikia 10–20 % vyresnio amžiaus gyventojų, dėl to prarandama funkcija, sumažėja gyvenimo kokybė ir kartais net miršta. Kiekvienu atveju nėra veiksmingo gydymo, o generinio gydymo kūrimas turi didžiulį poveikį užkertant kelią sunkioms kančioms ir gerinant gyvenimo kokybę. Be to, ekonominė reikšmė yra didelė. Genetinių raumenų ligų atveju išlaidos yra ne mažesnės kaip 500 000 EUR vienam pacientui, o su amžiumi susijusio raumenų praradimo išlaidos jau siekia. 1,5 proc. sveikatos priežiūros išlaidų. Tai dar didesnė EMR problema, nes senėja ir trumpesnė gyvenimo trukmė, ypač tam tikrose pažeidžiamose vietovėse. Nepakankamas fizinis krūvis, antsvoris, rūkymas (vėžys), amžius ir prasta socialinė ir ekonominė padėtis yra pagrindiniai veiksniai. Sporto salė turi potencialą kovoti su lydinčiu raumenų masės praradimu ir pagerinti gyvenimo kokybę bei gyvenimo trukmę ir sutaupyti sveikatos priežiūros išlaidas. 2. Sporto salė pagerins socialinį ir ekonominį EMR statusą, kompensuodama senosios pramonės praradimą. Didesnis socialinis ir ekonominis statusas sukurs aukštos kokybės darbo vietas, geresnę aplinką ir geresnę gyvenimo kokybę. Sporto salė prie to prisidės skatindama tarpvalstybinį bendradarbiavimą ir įsteigdama labai novatorišką EMR įmonę raumenų kamieninių ląstelių gamybai, kuri gali tapti tarptautiniu veikėju, pasinaudojant regioninėmis tiekimo bendrovėmis. Tarpvalstybinis bendradarbiavimas yra labai svarbus šiam projektui dėl turimos sinergetinės patirties ir papildomos infrastruktūros kiekvienoje pasienio vietoje žinių institucijose ir įmonėse. GYM gydymas susideda iš didelio skaičiaus sveikų autologinių raumenų kamieninių ląstelių, vadinamų mezoangioblastais, kaip autologinio somatinių ląstelių terapijos vaistinio preparato (asCTMP), suleidimo į paciento kraują. Šie mesoangioblastai migruoja į paveiktus raumenis, auga į sveikus raumenų pluoštus ir kompensuoja raumenų masės ir jėgos praradimą. Remiantis sėkmingais ikiklinikiniais tyrimais ir gamyba pagal gerą gamybos praktiką (GGP), jau galima atlikti I/II fazės klinikinį (technologinio pasirengimo lygis [TRL] 6/7). Projektas turi tris tikslus: 1. Raumenų kamieninių ląstelių terapijos saugumo ir dalinio veiksmingumo apibrėžimas (I/II klinikinis tyrimas) Konkreti pacientų, sergančių genetine raumenų liga, grupė sudaro sveikus mezoangioblastus be genetinių defektų. Todėl jų autologiniai mezoangioblastai gali būti skiriami iš karto po kultūros. Sporto salė atliks šios pacientų grupės I/II fazės klinikinį tyrimą (TRL6/7), kurio tikslas – saugumas ir (iš dalies) veiksmingumas. 2. Apibrėžti raumenų kamieninių ląstelių terapijos rinką. – Didelės grupės pacientų, sergančių įvairiomis ligomis, tokiomis kaip vėžys, sarkopenija ir insultas, kenčia nuo raumenų masės ir galios praradimo. Mezoangioblastas bus surinktas iš šių pacientų, siekiant nustatyti jų terapinį potencialą. Gydymas yra išbandytas ikiklinikiniu pelės modeliu su storosios žarnos vėžiu. Pacientai, sergantys raumenų ligomis dėl genetinio branduolinio geno defekto, gamina tik mezoangioblastus, kuriuose yra šis defektas, ir tai pirmiausia reikia ištaisyti. Po korekcijos ir saugumo bei atitikties GGP, šis gydymas gali būti taikomas visoms genetinėms raumenų ligoms. 3. Pramoninė mezoangioblastų gamyba. Atlikta galimybių studija, iš kurios matyti, kad įmonės steigimas yra reali galimybė, jei bus sukurta gera IN padėtis. Pastarasis pasiekiamas kuriant metodą, kai, viena vertus, padidėja raumenų kamieninių ląstelių terapijos veiksmingumas ir specifiškumas, kita vertus, gamybos procesas sutrumpinamas ir optimizuojamas. Įmonė bus įkurta kaip nugara projekto metu. Impulsas egzistuoja EMR tapti pagrindiniu žaidėju raumenų kamieninių ląstelių terapija, įterpta į puikią priekinėje srityje regeneracinės medicinos, šis regionas siekia būti. II (technologinio pasirengimo lygis [TRL] 6. (Lithuanian)
4 November 2022
0 references
Telovadnica (Generate Your Muscle) si prizadeva za razvoj in komercialno proizvodnjo terapije z izvornimi celicami za okrevanje mišične mase in moči pri bolnikih z boleznimi mišic in razgradnjo mišic. Telovadnica bo EMR postala vodilna v terapiji z matičnimi celicami za mišične bolezni. Izzivi projekta GYM vplivajo tako na ranljivo prebivalstvo kot na socialno-ekonomski status EMR. 1. Telovadnica se bori z glavnim zdravstvenim problemom izgube mišične mase in moči, ki vpliva na EMR bolj kot druge regije. Ohranjanje mišične mase in moči je pomembno za dolgo, zdravo življenje, vendar: Genetske bolezni mišic povzročijo resno izgubo funkcije pri 1 od 1.000 ljudi in pogosto prezgodnjo smrt. Razgradnja mišic je pomemben negativni napovedovalec pri bolnikih z rakom in določa tako možnost okrevanja po operaciji kot tudi kakovost življenja. Razgradnja mišic prizadene 10–20 % starejše populacije, kar vodi v izgubo funkcije, zmanjšano kakovost življenja in včasih celo smrt. Za vsak primer ni učinkovitega zdravljenja in razvoj generične terapije ima ogromen vpliv na preprečevanje hudega trpljenja in izboljšanje kakovosti življenja. Poleg tega je gospodarski pomen velik. Pri genetskih mišičnih boleznih so stroški vsaj 500.000 evrov na pacienta, medtem ko stroški izgube mišic, povezani s starostjo, že znašajo. 1,5 % stroškov zdravstvenega varstva. To je še večje vprašanje v EMR, saj ima višjo stopnjo staranja in krajšo pričakovano življenjsko dobo, zlasti na posebnih, ranljivih območjih. Nezadostna telesna vadba, prekomerna telesna teža, kajenje (rak), starost in slab socialno-ekonomski status so ključni dejavniki, ki določajo. Telovadnica ima potencial za boj proti spremljajoči izgubi mišične mase in za izboljšanje kakovosti življenja in pričakovane življenjske dobe ter za prihranek stroškov zdravstvenega varstva. 2. Telovadnica bo izboljšala socialno-ekonomski status EMR in nadomestila izgubo stare industrije. Višji socialno-ekonomski status bo ustvaril visokokakovostna delovna mesta, boljše okolje in boljšo kakovost življenja. Telovadnica bo k temu prispevala s spodbujanjem čezmejnega sodelovanja in ustanovitvijo visoko inovativnega podjetja v EMR za proizvodnjo mišičnih matičnih celic, ki lahko postane mednarodni akter, pri čemer uporablja regionalna oskrbovalna podjetja. Čezmejno sodelovanje je ključnega pomena za ta projekt zaradi razpoložljivega sinergističnega strokovnega znanja in dopolnilne infrastrukture na vsaki lokaciji meje v ustanovah znanja in podjetjih. Zdravljenje z GYM je sestavljeno iz dajanja velikega števila zdravih, avtolognih mišičnih matičnih celic, imenovanih mezoangioblasti kot avtologno zdravilo za somatsko celično terapijo (asCTMP), v bolnikovo kri. Ti mezoangioblasti selijo na prizadete mišice, rastejo v zdravih mišičnih vlaknih in kompenzirajo izgubo mišične mase in moči. Na podlagi uspešnih predkliničnih študij in upoštevanja dobre proizvodne prakse (GMP) je že mogoče izvesti klinično fazo I/II (raven tehnološke pripravljenosti [TRL] 6/7). Projekt ima tri cilje: 1. Opredelitev varnosti in delne učinkovitosti zdravljenja mišičnih matičnih celic (faza I/II Klinično preskušanje) Posebna skupina bolnikov z genetsko boleznijo mišic naredi zdrave mezoangioblaste brez genetske okvare. Zato se lahko njihovi avtologni mezoangioblasti dajejo neposredno po kulturi. Telovadnica bo za to skupino bolnikov izvedla klinično preskušanje faze I/II (TRL6/7), usmerjeno v varnost in (delno) učinkovitost. 2. Opredelitev trga za zdravljenje mišičnih matičnih celic. Velike skupine bolnikov s široko paleto bolezni, kot so rak, sarkopenija in možganska kap, trpijo zaradi izgube mišične mase in moči. Mezoangioblast bodo zbrani pri teh bolnikih, da se določi njihov terapevtski potencial. Zdravljenje se predklinično testira na modelu miši z rakom debelega črevesa. Bolniki z boleznimi mišic zaradi genetske okvare jedrskega gena naredijo samo mezoangioblaste, ki vsebujejo to napako, in to je treba najprej popraviti. Po korekciji in dokazovanju varnosti ter skladnosti z dobro proizvodno prakso se to zdravljenje lahko uporablja za vse genetske mišične bolezni. 3. Industrijska proizvodnja mezoangioblastov. Izvedena je bila študija izvedljivosti, ki kaže, da je ustanovitev podjetja realna možnost, če se vzpostavi dober položaj intelektualne lastnine. Slednje dosežemo z razvojem metode, kjer se po eni strani poveča učinkovitost in specifičnost terapije mišičnih matičnih celic, po drugi strani pa se proizvodni proces skrajša in optimizira. Podjetje bo ustanovljeno kot spin off med projektom. Zagon obstaja v EMR, da postane ključni akter v terapiji mišičnih matičnih celic, vgrajeni v odlično frontalno področje regenerativne medicine, ta regija si prizadeva biti. II (raven tehnološke pripravljenosti [TRL] 6. (Slovenian)
4 November 2022
0 references
Gym (Generate Your Muscle) syftar till att utveckla och kommersiellt producera en stamcellsterapi för återhämtning av muskelmassa och styrka hos patienter med muskelsjukdom och muskelnedbrytning. Gym kommer att göra EMR till ledande inom stamcellsterapi för muskelsjukdom. De utmaningar som GYM-projektet tar itu med påverkar både den utsatta befolkningen och EMR:s socioekonomiska status. 1. Gym bekämpar det stora sjukvårdsproblemet med förlust av muskelmassa och kraft, vilket påverkar EMR mer än andra regioner. Att behålla muskelmassa och styrka är viktigt för ett långt, hälsosamt liv, men: Genetiska muskelsjukdomar leder till allvarlig förlust av funktion hos 1 av 1000 personer och ofta för tidig död. Muskelnedbrytning är en viktig negativ prediktor hos cancerpatienter och bestämmer både risken för återhämtning efter operationen och livskvaliteten. Muskelnedbrytning påverkar 10–20 % av den äldre befolkningen, vilket leder till förlust av funktion, minskad livskvalitet och ibland till och med död. För varje fall finns ingen effektiv behandling och utvecklingen av en generisk terapi har en enorm inverkan när det gäller att förhindra allvarligt lidande och förbättra livskvaliteten. Dessutom är den ekonomiska betydelsen stor. För genetisk muskelsjukdom är kostnaderna minst 500 000 EUR per patient, medan kostnaderna för åldersrelaterad muskelförlust redan uppgår till. 1,5 % av sjukvårdskostnaderna. Detta är ännu en större fråga i EMR, med en högre grad av åldrande och lägre förväntad livslängd, särskilt i specifc, sårbara områden. Otillräcklig fysisk träning, övervikt, rökning (cancer), ålder och dålig socioekonomisk status är nyckelfaktorer. Gym har potential att bekämpa åtföljande förlust av muskelmassa och förbättra livskvaliteten och livslängden och spara sjukvårdskostnader. 2. Gym kommer att förbättra den socioekonomiska statusen för EMR, vilket kompenserar förlusten av den gamla industrin. En högre socioekonomisk status kommer att skapa arbetstillfällen av hög kvalitet, en bättre miljö och förbättrad livskvalitet. Gym kommer att bidra till detta genom att främja gränsöverskridande samarbeten och etablera ett mycket innovativt företag inom EMR för produktion av muskelstamceller, som kan bli en internationell aktör, med hjälp av regionala leveransföretag. Gränsöverskridande samarbete är avgörande för detta projekt på grund av tillgänglig synergistisk expertis och kompletterande infrastruktur på varje plats vid gränsen i kunskapsinstitutioner och i företag. GYM-behandlingen består av att administrera ett stort antal friska, autologa muskelstamceller, som kallas mesoangioblaster som autolog somatisk somatisk cellterapi Medicinal Product (asCTMP), till patientens blod. Dessa mesoangioblaster migrerar till drabbade muskler, växer till friska muskelfibrer och kompenserar förlust av muskelmassa och styrka. Baserat på framgångsrika prekliniska studier och produktion som överensstämmer med god tillverkningssed (GMP), kan en fas I/II klinisk (Teknologisk beredskapsnivå [TRL] 6/7) redan utföras. Projektet har tre mål: 1. Definiera säkerhet och partiell effektivitet av muskelstamcellsterapi (fas I/II klinisk prövning) En specifik grupp patienter med en genetisk muskelsjukdom gör friska mesoangioblaster utan den genetiska defekten. Därför kan deras autologa mesoangioblaster administreras direkt efter odling. Gym kommer att utföra en fas I/II klinisk prövning (TRL6/7) för denna patientgrupp, som syftar till säkerhet och (delvis) effektivitet. 2. Definiera marknaden för muskelstamcellsterapi. Stora grupper av patienter med en mängd olika sjukdomar, som cancer, sarkopeni och stroke, lider av förlust av muskelmassa och kraft. Mesoangioblast kommer att samlas in från dessa patienter för att bestämma deras terapeutiska potential. Behandlingen testas prekliniskt i en musmodell med koloncancer. — Patienter med muskelsjukdomar på grund av en genetisk defekt i en nukleär gen gör bara mesoangioblaster som innehåller denna defekt och detta måste först repareras. Efter korrigering och visat säkerhet, och överensstämmelse med GMP, kan denna behandling tillämpas på alla genetiska muskelsjukdomar. 3. Industriell produktion av mesoangioblaster. En genomförbarhetsstudie har genomförts som visar att bildandet av ett företag är ett realistiskt alternativ, förutsatt att en bra IP-position byggs upp. Det senare uppnås genom metodutveckling, där å ena sidan effektiviteten och specificiteten hos muskelstamcellsbehandlingen ökar och å andra sidan förkortas och optimeras produktionsprocessen. Företaget kommer att etableras som spin off under projektet. Momentumet finns i EMR för att bli en nyckelspelare i muskelstamcellsterapi, inbäddad i det utmärkta frontalområdet för regenerativ medicin, syftar denna region till att vara. II (Teknologisk beredskapsnivå [TRL] 6. (Swedish)
4 November 2022
0 references
Teretana (Generate Your Muscle) ima za cilj razviti i komercijalno proizvesti terapiju matičnim stanicama za oporavak mišićne mase i snage u bolesnika s bolesti mišića i slomom mišića. Teretana će učiniti EMR liderom u terapiji matičnih stanica za bolesti mišića. Izazovi s kojima se projekt GYM bavi utječu i na ranjivo stanovništvo i na socioekonomski status EMR-a. 1. Teretana se bori protiv velikog zdravstvenog problema gubitka mišićne mase i snage, što utječe na EMR više od drugih regija. Održavanje mišićne mase i snage važno je za dug, zdrav život, ali: Genetske bolesti mišića dovode do ozbiljnog gubitka funkcije u 1 na 1000 ljudi i često prerane smrti. Razgradnja mišića važan je negativni prediktor kod pacijenata oboljelih od raka i određuje mogućnost oporavka nakon operacije i kvalitetu života. Razgradnja mišića utječe na 10 – 20 % starije populacije, što dovodi do gubitka funkcije, smanjene kvalitete života, a ponekad čak i smrti. Za svaki slučaj ne postoji učinkovito liječenje, a razvoj generičkog liječenja ima ogroman utjecaj na sprječavanje teške patnje i poboljšanje kvalitete života. Osim toga, gospodarski značaj je velik. Za genetske mišićne bolesti, troškovi su najmanje 500.000 eura po pacijentu, dok oni gubitka mišića povezan sa starenjem već iznose. 1,5 % troškova zdravstvene skrbi. To je još veći problem u EMR-u, s višim stupnjem starenja i nižim očekivanim životnim vijekom, posebno u specifičnim, osjetljivim područjima. Nedovoljna tjelesna aktivnost, prekomjerna tjelesna težina, pušenje (rak), dob i loš društveno-ekonomski status ključni su čimbenici koji određuju. Teretana ima potencijal za borbu protiv popratnog gubitka mišićne mase i za poboljšanje kvalitete života i očekivanog životnog vijeka te za uštedu troškova zdravstvene skrbi. 2. Teretana će poboljšati socioekonomski status EMR-a, nadoknađujući gubitak stare industrije. Viši društveno-gospodarski status stvorit će kvalitetna radna mjesta, bolje okruženje i bolju kvalitetu života. Teretana će tome doprinijeti poticanjem prekogranične suradnje i osnivanjem visoko inovativne tvrtke u EMR-u za proizvodnju mišićnih matičnih stanica, koje mogu postati međunarodni igrač, koristeći regionalne tvrtke za opskrbu. Prekogranična suradnja ključna je za ovaj projekt zbog dostupnog sinergijskog stručnog znanja i komplementarne infrastrukture na svakoj lokaciji granice u institucijama znanja i poduzećima. Liječenje GYM-om sastoji se od primjene velikog broja zdravih, autolognih mišićnih matičnih stanica, nazvanih mezoangioblastima kao autolognog somatskog lijeka za terapiju stanicama (asCTMP), u bolesnikovu krv. Ovi mezoangioblasti migriraju na pogođene mišiće, rastu u zdrava mišićna vlakna i nadoknađuju gubitak mišićne mase i snage. Na temelju uspješnih pretkliničkih studija i usklađivanja proizvodnje s dobrom proizvođačkom praksom (GMP), već se može provesti klinička faza I/II (razina tehnološke spremnosti [TRL] 6/7). Projekt ima tri cilja: 1. Definiranje sigurnosti i djelomične učinkovitosti terapije mišićnim matičnim stanicama (faza I/II kliničko ispitivanje) Posebna skupina bolesnika s genetskim bolestima mišića čini zdrave mezoangioblaste bez genetskog defekta. Stoga se njihovi autologni mezoangioblasti mogu primijeniti neposredno nakon kulture. Teretana će provesti kliničko ispitivanje faze I/II (TRL6/7) za ovu skupinu bolesnika s ciljem sigurnosti i (djelomično) učinkovitosti. 2. Definiranje tržišta za terapiju mišićnim matičnim stanicama. Velike skupine pacijenata s različitim bolestima, poput raka, sarkopenije i moždanog udara, pate od gubitka mišićne mase i snage. Mezoangioblast će se prikupljati od tih bolesnika kako bi se utvrdio njihov terapijski potencijal. Liječenje se pretklinički testira u mišjem modelu s rakom debelog crijeva. Pacijenti s mišićnim bolestima zbog genetskog defekta nuklearnog gena proizvode samo mezoangioblaste koji sadrže ovaj defekt i to prvo treba popraviti. Nakon korekcije i pokazivanja sigurnosti i usklađenosti s GMP-om, ovaj tretman može biti primjenjiv na sve genetske bolesti mišića. 3. Industrijska proizvodnja mezoangioblasta. Provedena je studija izvedivosti koja pokazuje da je osnivanje poduzeća realna opcija, pod uvjetom da se izgradi dobar položaj intelektualnog vlasništva. Potonji se postiže razvojem metoda, gdje se s jedne strane povećava učinkovitost i specifičnost terapije mišićnim matičnim stanicama, a s druge strane proizvodni proces je skraćen i optimiziran. Tvrtka će biti osnovana kao spin off tijekom projekta. Zamah postoji u EMR-u kako bi postao ključni igrač u terapiji mišićnih matičnih stanica, ugrađen u izvrsnom frontalnom području regenerativne medicine. II (razina tehnološke spremnosti [TRL] 6. (Croatian)
4 November 2022
0 references
Sala de gimnastică (Generate Your Muscle) își propune să dezvolte și să producă comercial o terapie cu celule stem pentru recuperarea masei musculare și a forței la pacienții cu boli musculare și defalcare musculară. Sala de sport va face din EMR un lider în terapia cu celule stem pentru bolile musculare. Provocările pe care proiectul GYM le abordează afectează atât populația vulnerabilă, cât și statutul socio-economic al EMR. 1. Sala de sport combate problema majoră de îngrijire a sănătății de pierdere a masei musculare și a puterii, care afectează EMR mai mult decât alte regiuni. Menținerea masei musculare și a forței este importantă pentru o viață lungă și sănătoasă, dar: Bolile musculare genetice duc la pierderea gravă a funcției la 1 din 1000 de persoane și, adesea, la moartea prematură. Defalcarea musculară este un predictor negativ important la pacienții cu cancer și determină atât șansa de recuperare după intervenția chirurgicală, cât și calitatea vieții. Defalcarea musculară afectează 10-20 % din populația în vârstă, ceea ce duce la pierderea funcției, la scăderea calității vieții și, uneori, la deces. Pentru fiecare caz în parte, nu există un tratament eficient, iar dezvoltarea unei terapii generice are un impact enorm în prevenirea suferințelor grave și îmbunătățirea calității vieții. În plus, importanța economică este mare. Pentru bolile musculare genetice, costurile sunt de cel puțin 500.000 de euro pe pacient, în timp ce cele de pierdere musculară legată de vârstă se ridică deja la. 1,5 % din costurile asistenței medicale. Aceasta este o problemă și mai mare în EMR, având un grad mai ridicat de îmbătrânire și o speranță de viață mai scăzută, în special în zonele specifice, vulnerabile. Exercițiile fizice insuficiente, excesul de greutate, fumatul (cancerul), vârsta și starea socio-economică precară sunt factori cheie de determinare. Sala de sport are potențialul de a combate pierderea suplimentară a masei musculare și de a îmbunătăți calitatea vieții și speranța de viață și de a economisi costurile de îngrijire a sănătății. 2. Sala de sport va îmbunătăți statutul socio-economic al EMR, compensând pierderea vechii industrii. Un statut socio-economic mai ridicat va genera locuri de muncă de înaltă calitate, un mediu mai bun și o calitate mai bună a vieții. Sala de sport va contribui la acest lucru prin încurajarea colaborărilor transfrontaliere și prin înființarea unei companii extrem de inovatoare în cadrul EMR pentru producția de celule stem musculare, care poate deveni un jucător internațional, utilizând companii regionale de aprovizionare. Cooperarea transfrontalieră este esențială pentru acest proiect, datorită expertizei sinergice disponibile și a infrastructurii complementare pe fiecare amplasament al frontierei, atât în instituțiile de cunoaștere, cât și în întreprinderi. Tratamentul GYM constă în administrarea unui număr mare de celule stem musculare sănătoase, autologe, numite mesoangioblaste ca medicament autolog pentru terapia cu celule somatice (asCTMP), în sângele pacientului. Aceste mesoangioblaste migrează la mușchii afectați, crescând în fibre musculare sănătoase și compensând pierderea masei musculare și a forței. Pe baza unor studii preclinice reușite și pe baza bunelor practici de fabricație (GMP), se poate realiza deja o fază I/II (nivelul de pregătire tehnologică [TRL] 6/7). Proiectul are 3 obiective: 1. Definirea siguranței și eficacității parțiale a terapiei cu celule stem musculare (studiul clinic de fază I/II) Un grup specific de pacienți cu o boală musculară genetică face mesoangioblaste sănătoase fără defect genetic. Prin urmare, mesoangioblastele autologe pot fi administrate imediat după cultură. Sala de sport va efectua un studiu clinic de fază I/II (TRL6/7) pentru acest grup de pacienți, care vizează siguranța și (parțial) eficacitatea. 2. Definirea pieței pentru terapia cu celule stem musculare. Grupuri mari de pacienți cu o mare varietate de boli, cum ar fi cancerul, sarcopenia și accidentul vascular cerebral, suferă de pierderea masei musculare și a puterii. Mesoangioblastul va fi colectat de la acești pacienți pentru a determina potențialul lor terapeutic. Tratamentul este testat preclinic pe un model de șoarece cu cancer de colon. Pacienții cu boli musculare cauzate de un defect genetic într-o genă nucleară fac doar mesoangioblaste care conțin acest defect și acest lucru trebuie mai întâi să fie reparat. După corectarea și demonstrarea siguranței și a conformității cu GMP, acest tratament poate fi aplicat tuturor bolilor musculare genetice. 3. Producția industrială de mesoangioblaste. A fost realizat un studiu de fezabilitate, care arată că înființarea unei societăți este o opțiune realistă, cu condiția să se construiască o poziție bună în domeniul proprietății intelectuale. Aceasta din urmă se realizează prin dezvoltarea metodei, unde, pe de o parte, eficiența și specificitatea terapiei cu celule stem musculare este crescută și, pe de altă parte, procesul ... (Romanian)
4 November 2022
0 references
Sporta zāle (Generate Your Muscle) mērķis ir attīstīt un komerciāli ražot cilmes šūnu terapiju muskuļu masas un spēka atgūšanai pacientiem ar muskuļu slimībām un muskuļu sabrukumu. Sporta zāle padarīs EMR par līderi cilmes šūnu terapijā muskuļu slimībām. Problēmas GYM projektā pievēršas ietekmei gan uz neaizsargātiem iedzīvotājiem, gan uz EMR sociālekonomisko statusu. 1. Trenažieru zāle cīnās ar galveno veselības aprūpes problēmu muskuļu masas un varas zudums, kas ietekmē EMR vairāk nekā citos reģionos. Muskuļu masas un spēka saglabāšana ir svarīga ilgai, veselīgai dzīvei, bet: Ģenētiskas muskuļu slimības izraisa nopietnu funkciju zudumu 1 no 1000 cilvēkiem un bieži priekšlaicīgu nāvi. — Muskuļu sabrukums ir svarīgs negatīvs prognozētājs vēža pacientiem un nosaka gan atveseļošanās iespēju pēc operācijas, gan dzīves kvalitāti. Muskuļu sadalīšanās skar 10–20 % vecāka gadagājuma iedzīvotāju, izraisot funkciju zudumu, dzīves kvalitātes pazemināšanos un dažreiz pat nāvi. Katrā gadījumā nav efektīvas ārstēšanas, un vispārējās terapijas attīstībai ir milzīga ietekme uz smagu ciešanu novēršanu un dzīves kvalitātes uzlabošanu. Turklāt ekonomiskā nozīme ir liela. Ģenētisku muskuļu slimību gadījumā izmaksas ir vismaz EUR 500 000 vienam pacientam, bet ar vecumu saistītu muskuļu zudums jau ir. 1,5 % no veselības aprūpes izmaksām. Tas ir vēl lielāks jautājums EMR, kam ir augstāka novecošanās pakāpe un mazāks paredzamais dzīves ilgums, jo īpaši īpašos, neaizsargātos apgabalos. Nepietiekama fiziskā slodze, liekais svars, smēķēšana (vēzis), vecums un slikts sociālekonomiskais stāvoklis ir galvenie faktori, kas ietekmē veselību. Sporta zālei ir potenciāls cīnīties ar saistīto muskuļu masas zudumu un uzlabot dzīves kvalitāti un paredzamo dzīves ilgumu, kā arī ietaupīt veselības aprūpes izmaksas. 2. Sporta zāle uzlabos EMR sociālekonomisko statusu, kompensējot vecās nozares zudumu. Augstāks sociālekonomiskais stāvoklis radīs kvalitatīvas darbvietas, labāku vidi un labāku dzīves kvalitāti. Sporta zāle to sekmēs, veicinot pārrobežu sadarbību un izveidojot ļoti inovatīvu uzņēmumu EMR muskuļu cilmes šūnu ražošanai, kas var kļūt par starptautisku dalībnieku, izmantojot reģionālos piegādes uzņēmumus. Pārrobežu sadarbībai ir būtiska nozīme šajā projektā, jo zināšanu iestādēs, kā arī uzņēmumos ir pieejamas sinerģiskas zināšanas un papildinoša infrastruktūra katrā robežas vietā. GYM ārstēšana sastāv no liela skaita veselu, autologu muskuļu cilmes šūnu, ko sauc par mezoangioblastiem kā autologo somatisko šūnu terapijas zāļu (asCTMP), ievadīšanas pacienta asinīs. Šie mezoangioblasts migrē uz skartajiem muskuļiem, aug veselīgu muskuļu šķiedras un kompensējot muskuļu masas un spēka zudumu. Pamatojoties uz veiksmīgiem preklīniskiem pētījumiem un ražošanu, kas atbilst labai ražošanas praksei (LRP), I/II fāzes klīnisko (Tehnoloģiskās gatavības līmenis [TRL] 6/7) jau var izpildīt. Projektam ir 3 mērķi: 1. Muskuļu cilmes šūnu terapijas drošuma un daļējas efektivitātes noteikšana (I/II posms Klīniskais pētījums) Īpaša pacientu grupa ar ģenētisku muskuļu slimību veido veselīgus mezoangioblastus bez ģenētiskiem defektiem. Tāpēc to autologos mezoangioblastus var ievadīt tieši pēc kultūras. Sporta zāle šai pacientu grupai veiks I/II fāzes klīnisko pētījumu (TRL6/7), kura mērķis ir drošība un (daļēji) efektivitāte. 2. Muskuļu cilmes šūnu terapijas tirgus noteikšana. — Lielas pacientu grupas ar dažādām slimībām, piemēram, vēzi, sarkopēniju un insultu, cieš no muskuļu masas un spēka zuduma. Mezoangioblasts tiks savākts no šiem pacientiem, lai noteiktu to terapeitisko potenciālu. Ārstēšana tiek pārbaudīta preklīniski peles modelī ar resnās zarnas vēzi. Pacienti ar muskuļu slimībām kodolgēna ģenētiska defekta dēļ veido tikai mezoangioblastus, kas satur šo defektu, un tas vispirms ir jālabo. Pēc korekcijas un parādot drošību un atbilstību LRP, šo ārstēšanu var piemērot visām ģenētiskajām muskuļu slimībām. 3. Mezoangioblastu rūpnieciskā ražošana. Ir veikta priekšizpēte, kas liecina, ka uzņēmuma izveide ir reālistisks risinājums ar nosacījumu, ka tiek izveidota laba IĪ pozīcija. Pēdējais tiek panākts, izstrādājot metodi, kur, no vienas puses, tiek palielināta muskuļu cilmes šūnu terapijas efektivitāte un specifiskums un, no otras puses, ražošanas process tiek saīsināts un optimizēts. Uzņēmums tiks izveidots kā spin off projekta laikā. EMR ir impulss, lai kļūtu par galveno dalībnieku muskuļu cilmes šūnu terapijā, kas iegulta izcilajā reģeneratīvās medicīnas frontālajā jomā, šim reģionam ir jābūt. II (Tehnoloģiskās gatavības līmenis [TRL] 6. (Latvian)
4 November 2022
0 references
Tornaterem (Generate Your Muscle) célja, hogy dolgozzon ki és kereskedelmileg termel egy őssejt terápia helyreállítása izomtömeg és erő a betegek izombetegség és izomromlás. Az edzőterem vezetővé teszi az EMR-t az izombetegségek őssejtes terápiájában. A GYM projekt kihívásai mind a kiszolgáltatott népességre, mind pedig az EMR társadalmi-gazdasági helyzetére vonatkoznak. 1. Az edzőterem küzd az izomtömeg és a teljesítmény elvesztésének fő egészségügyi problémájával, amely jobban érinti az EMR-t, mint más régiók. Az izomtömeg és az erő megtartása fontos a hosszú, egészséges élethez, de: A genetikai izombetegségek 1000 ember közül 1-nél súlyos funkcióvesztéshez és gyakran korai halálhoz vezetnek. – Az izom lebontása fontos negatív előrejelző a rákos betegeknél, és meghatározza mind a műtét utáni gyógyulás esélyét, mind az életminőséget. – Az izomromlás az idősebb népesség 10–20% -át érinti, ami funkcióvesztéshez, az életminőség csökkenéséhez és néha akár halálhoz is vezet. Minden esetben nincs hatékony kezelés, és a generikus terápia kifejlesztése óriási hatással van a súlyos szenvedés megelőzésére és az életminőség javítására. Ráadásul a gazdasági jelentősége is nagy. A genetikai izombetegségek esetében a költségek betegenként legalább 500 000 EUR, míg az életkorral összefüggő izomvesztés költségei már így is elérik. Az egészségügyi költségek 1,5%-a. Ez még nagyobb problémát jelent az EMR-ben, mivel magasabb az öregedés és a várható élettartam, különösen a veszélyeztetett területeken. Az elégtelen testmozgás, a túlsúly, a dohányzás (rák), az életkor és a rossz társadalmi-gazdasági státusz kulcsfontosságú tényezők. Az edzőterem képes leküzdeni az izomtömeg ezzel járó elvesztését, javítani az életminőséget és a várható élettartamot, és megtakarítani az egészségügyi költségeket. 2. Az edzőterem javítani fogja az EMR társadalmi-gazdasági helyzetét, kompenzálva a régi ipar elvesztését. A magasabb társadalmi-gazdasági státusz jó minőségű munkahelyeket, jobb környezetet és jobb életminőséget teremt. Az edzőterem hozzá fog járulni ehhez azáltal, hogy előmozdítja a határokon átnyúló együttműködést, és egy rendkívül innovatív vállalatot hoz létre az EMR-ben az izom őssejtek előállítására, amely nemzetközi szereplővé válhat, kihasználva a regionális ellátó vállalatokat. A határokon átnyúló együttműködés kulcsfontosságú e projekt szempontjából, mivel a tudásintézetekben és a vállalatokban egyaránt rendelkezésre álló szinergikus szakértelem és kiegészítő infrastruktúra áll rendelkezésre a határ minden egyes helyszínén. A GYM kezelés nagyszámú egészséges, autológ izom őssejtekből áll, amelyeket autológ szomatikus sejtterápiás gyógyszerként (asCTMP) neveznek a beteg vérébe. Ezek a mesoangioblastok az érintett izmokba vándorolnak, egészséges izomrostokba nőnek, és kompenzálják az izomtömeg és az erő elvesztését. A sikeres preklinikai vizsgálatok és a helyes gyártási gyakorlathoz igazodó termelés (GMP) alapján már elvégezhető az I/II. fázis klinikai (Technological Readiness Level [TRL] 6/7). A projektnek 3 célja van: 1. Az izom őssejt terápia biztonságosságának és részleges hatékonyságának meghatározása (I/II. fázis Klinikai vizsgálat) A genetikai izombetegségben szenvedő betegek specifikus csoportja genetikai hiba nélkül egészséges mesoangioblasztokat eredményez. Ezért autológ mesoangioblastjaik közvetlenül a tenyésztés után adhatók be. A tornaterem egy fázis I/II klinikai vizsgálatot (TRL6/7) végez erre a betegcsoportra, amelynek célja a biztonságosság és (részleges) hatékonyság. 2. Az izom őssejt terápia piacának meghatározása. – A betegek nagy csoportjai sokféle betegségben, például a rákban, a sarcopeniában és a stroke-ban szenvednek az izomtömeg és a hatalom elvesztésében. A mesoangioblastot ezektől a betegektől fogják gyűjteni, hogy meghatározzák terápiás potenciáljukat. A kezelést preklinikailag tesztelik egy vastagbélrákos egérmodellben. – A nukleáris gén genetikai hibája miatt izombetegségben szenvedő betegek csak ezt a hibát tartalmazó mesoangioblastokat készítenek, és ezt először meg kell javítani. A korrekció és a biztonságosság, valamint a GMP-nek való megfelelés után ez a kezelés minden genetikai izombetegségre alkalmazható. 3. Mesoangioblastok ipari termelése. Megvalósíthatósági tanulmány készült, amely azt mutatja, hogy egy vállalat létrehozása reális lehetőség, feltéve, hogy jó szellemi tulajdoni pozíciót építenek ki. Ez utóbbi módszerfejlesztéssel érhető el, ahol egyrészt növeli az izom őssejtterápia hatékonyságát és specifikusságát, másrészt lerövidíti és optimalizálja a gyártási folyamatot. A céget a projekt során pörgetve hozzák létre. A lendület az EMR-ben, hogy kulcsfontosságú szereplővé váljon az izom őssejt-terápiában, beágyazva a regeneratív orvoslás kiváló frontális területébe, ez a régió ezt a régiót célozza. II (technológiai felkészültségi szint [TRL] 6.) (Hungarian)
4 November 2022
0 references
Gym (Generate Your Muscle) visa desenvolver e produzir comercialmente uma terapia de células estaminais para recuperação de massa muscular e força em pacientes com doença muscular e colapso muscular. O ginásio fará do EMR um líder em terapia com células estaminais para doenças musculares. Os desafios que o projeto GYM aborda têm impacto tanto na população vulnerável como no estatuto socioeconómico do RGE. 1. A academia combate o principal problema de saúde da perda de massa muscular e poder, que impacta mais o EMR do que outras regiões. A retenção de massa muscular e força é importante para uma vida longa e saudável, mas: — As doenças musculares genéticas levam a uma grave perda de função em 1 em cada 1.000 pessoas e, muitas vezes, à morte prematura. — A quebra muscular é um importante preditor negativo em pacientes com cancro e determina tanto a hipótese de recuperação após a cirurgia quanto a qualidade de vida. — A quebra muscular afeta 10-20 % da população idosa, levando à perda de função, redução da qualidade de vida e, às vezes, até mesmo morte. Para cada caso, não existe tratamento eficaz e o desenvolvimento de uma terapia genérica tem um enorme impacto na prevenção de sofrimento grave e na melhoria da qualidade de vida. Além disso, o significado económico é grande. No caso das doenças musculares genéticas, os custos são de, pelo menos, 500 000 EUR por doente, enquanto os da perda muscular relacionada com a idade já ascendem a. 1,5 % dos custos dos cuidados de saúde. Trata-se de uma questão ainda maior no RMA, tendo um maior grau de envelhecimento e mais pequeno esperança de vida, especialmente em áreas específicas e vulneráveis. O exercício físico insuficiente, o excesso de peso, o tabagismo (cancro), a idade e o mau estado socioeconómico são fatores determinantes. O ginásio tem potencial para combater a perda de massa muscular, melhorar a qualidade de vida e a esperança de vida e reduzir os custos dos cuidados de saúde. 2. O ginásio melhorará o estatuto socioeconómico do RMA, compensando a perda da antiga indústria. Um estatuto socioeconómico mais elevado gerará empregos de elevada qualidade, um ambiente melhor e uma melhor qualidade de vida. O ginásio contribuirá para este objetivo, promovendo colaborações transfronteiriças e criando uma empresa altamente inovadora no âmbito do RMA para a produção de células estaminais musculares, que pode tornar-se um ator internacional, recorrendo a empresas de abastecimento regionais. A cooperação transfronteiriça é fundamental para este projeto, devido à especialização sinérgica disponível e à infraestrutura complementar em cada sítio da fronteira, tanto nas instituições de conhecimento como nas empresas. O tratamento com GYM consiste na administração de um grande número de células estaminais musculares saudáveis e autólogos, denominadas mesoangioblastos como medicamento de terapia telemóvel somática autólogo (asCTMP), ao sangue do doente. Estes mesoangioblastos migram para os músculos afetados, crescendo em fibras musculares saudáveis e compensando a perda de massa muscular e força. Com base em estudos pré-clínicos e produção bem sucedidos que se coordem às Boas Práticas de Fabrico (BPF), uma fase I/II clínica (nível de prontidão tecnológica [TRL] 6/7) já pode ser executada. O projeto tem três objetivos: 1. Definição de segurança e eficácia parcial da terapia com células estaminais musculares (Fase I/II Ensaio Clínico) Um grupo específico de pacientes com uma doença muscular genética produz mesoangioblastos saudáveis sem o defeito genético. Portanto, seus mesoangioblastos autólogos podem ser administrados diretamente após a cultura. O ginásio realizará um ensaio clínico de fase I/II (TRL6/7) para este grupo de doentes, destinado a garantir a segurança e a eficácia (parcialmente). 2. Definição do mercado da terapia com células estaminais musculares. — Grandes grupos de pacientes com uma ampla variedade de doenças, como cancro, sarcopenia e acidente vascular cerebral, sofrem de perda de massa muscular e poder. O mesoangioblasto será colhido destes doentes para determinar o seu potencial terapêutico. O tratamento é testado pré-clinicamente em um modelo de ratinho com cancro de cólon. — Pacientes com doenças musculares devido a um defeito genético em um gene nuclear fazem apenas mesoangioblastos contendo esse defeito e este primeiro precisa ser reparado. Após a correção e mostrando segurança, e conformidade com o GMP, este tratamento pode ser aplicável a todas as doenças musculares genéticas. 3. Produção industrial de mesoangioblastos. Foi realizado um estudo de viabilidade, que mostra que a criação de uma empresa é uma opção realista, desde que seja construída uma boa posição de PI. Este último é alcançado através do desenvolvimento de métodos, onde, por um lado, a eficácia e especificidade da terapia com células estaminais musculares é aumentada e, por outro lado, o processo de produção é encurtado e otimizado. A empresa será criada como spin off durante o pr... (Portuguese)
4 November 2022
0 references
Ġinnasju (Iġġenera Muskolu Tiegħek) għandu l-għan li jiżviluppa u jipproduċi kummerċjalment terapija taċ-ċelloli staminali għall-irkupru tal-massa tal-muskoli u s-saħħa f’pazjenti b’mard tal-muskoli u tkissir tal-muskoli. Il-ġinnasju se jagħmel l-EMR mexxej fit-terapija taċ-ċelloli staminali għall-mard tal-muskoli. L-isfidi li l-proġett tal-GYM jindirizza l-impatt kemm tal-popolazzjoni vulnerabbli kif ukoll tal-istatus soċjoekonomiku tal-EMR. 1. Il-ġinnasju jiġġieled il-problema ewlenija tal-kura tas-saħħa tat-telf tal-massa u l-qawwa tal-muskoli, li għandu impatt fuq l-EMR aktar minn reġjuni oħra. Iż-żamma tal-massa tal-muskoli u s-saħħa hija importanti għal ħajja twila, b’saħħitha, iżda: Il-mard ġenetiku tal-muskoli jwassal għal telf serju tal-funzjoni f’1 minn kull 1,000 persuna u ħafna drabi mewt qabel iż-żmien. — It-tkissir tal-muskoli huwa tbassir negattiv importanti f’pazjenti bil-kanċer u jiddetermina kemm iċ-ċans ta’ rkupru wara l-kirurġija kif ukoll il-kwalità tal-ħajja. — It-tkissir tal-muskoli jaffettwa 10–20 % tal-popolazzjoni akbar fl-età, li jwassal għal telf tal-funzjoni, kwalità tal-ħajja mnaqqsa u xi kultant anke mewt. Għal kull każ, ma jeżisti l-ebda trattament effettiv u l-iżvilupp ta’ terapija ġenerika għandu impatt enormi fil-prevenzjoni ta’ tbatija severa u fit-titjib tal-kwalità tal-ħajja. Barra minn hekk, is-sinifikat ekonomiku huwa kbir. Għall-mard ġenetiku tal-muskoli, l-ispejjeż huma mill-inqas EUR 500,000 għal kull pazjent, filwaqt li dawk tat-telf tal-muskoli relatat mal-età diġà jammontaw għal. 1.5 % tal-ispejjeż tal-kura tas-saħħa. Din hija saħansitra kwistjoni akbar fl-EMR, li għandha grad ogħla ta’ tixjiħ u stennija tal-għomor aktar baxxa, speċjalment f’żoni speċifiċi u vulnerabbli. L-eżerċizzju fiżiku insuffiċjenti, il-piż żejjed, it-tipjip (kanċer), l-età u l-istatus soċjoekonomiku fqir huma fatturi ewlenin ta’ deterrent. Ġinnasju għandu l-potenzjal li jiġġieled it-telf ta ‘massa tal-muskoli li jakkumpanja u biex itejjeb il-kwalità tal-ħajja u l-istennija tal-ħajja u jiffranka l-ispejjeż tal-kura tas-saħħa. 2. Il-ġinnasju se jtejjeb l-istatus soċjoekonomiku tal-EMR, filwaqt li jikkumpensa t-telf tal-industrija l-qadima. Status soċjoekonomiku ogħla jiġġenera impjiegi ta’ kwalità għolja, ambjent aħjar u kwalità tal-ħajja mtejba. Il-ġinnasju se jikkontribwixxi għal dan billi jrawwem kollaborazzjonijiet transfruntiera u jistabbilixxi kumpanija innovattiva ħafna fl-EMR għall-produzzjoni ta’ ċelloli staminali tal-muskoli, li jistgħu jsiru attur internazzjonali, bl-użu ta’ kumpaniji ta’ forniment reġjonali. Il-kooperazzjoni transfruntiera hija kruċjali għal dan il-proġett minħabba l-għarfien espert sinerġistiku disponibbli u l-infrastruttura komplementari fuq kull sit tal-fruntiera fl-istituzzjonijiet tal-għarfien kif ukoll fil-kumpaniji. Il-kura b’GYM tikkonsisti fl-għoti ta’ numri kbar ta’ ċelloli staminali tal-muskoli awtologi b’saħħithom, imsejħa mesoangioblasts bħala Prodott Mediċinali ta’ Terapija taċ-Ċelluli somatiċi awtologi (asCTMP), lid-demm tal-pazjent. Dawn il-mesoangioblasts jemigraw lejn il-muskoli affettwati, jikbru f’fibri tal-muskoli b’saħħithom u jikkumpensaw it-telf tal-massa u s-saħħa tal-muskoli. Abbażi ta’ studji prekliniċi li rnexxew u koorazzjoni tal-produzzjoni għal Prattika Tajba ta’ Manifattura (GMP), diġà tista’ titwettaq klinika ta’ fażi I/II (Livell ta’ Tlestija Teknoloġika [TRL] 6/7). Il-proġett għandu 3 objettivi: 1. Id- definizzjoni tas- sigurtà u l- effikaċja parzjali tat- terapija taċ- ċelluli staminali tal- muskoli (Prova Klinika ta ‘Fażi I/II) Grupp speċifiku ta’ pazjenti b’ mard ġenetiku tal- muskoli jagħmlu mesoangioblasts b’ saħħithom mingħajr id- difett ġenetiku. Għalhekk, il-mesoangioblasts awtologi tagħhom jistgħu jingħataw direttament wara l-kultura. Il-ġinnasju se jwettaq prova klinika ta’ fażi I/II (TRL6/7) għal dan il-grupp ta’ pazjenti, immirata lejn is-sigurtà u l-effikaċja (parzjalment). 2. Id-definizzjoni tas-suq għat-terapija taċ-ċelloli staminali tal-muskoli. — Gruppi kbar ta ‘pazjenti b’varjetà wiesgħa ta’ mard, bħall- kanċer, sarcopenia u puplesija, isofru minn telf tal- massa u l- qawwa tal- muskoli. Mesoangioblast ser jinġabar minn dawn il-pazjenti sabiex jiġi stabbilit il-potenzjal terapewtiku tagħhom. Il-kura tiġi ttestjata minn qabel b’mod kliniku f’mudell tal-ġurdien b’kanċer tal-kolon. — Pazjenti b’mard tal-muskoli minħabba difett ġenetiku f’ġene nukleari jagħmlu biss mesoangioblasts li fihom dan id-difett u dan l-ewwel jeħtieġ li jissewwa. Wara l-korrezzjoni u l-wiri tas-sigurtà, u l-konformità mal-GMP, dan it-trattament jista’ jkun applikabbli għall-mard ġenetiku kollu tal-muskoli. 3. Produzzjoni industrijali ta’ mesoangioblasts. Twettaq studju ta’ fattibilità, li juri li t-twaqqif ta’ kumpanija huwa għażla realistika, sakemm tinbena pożizzjoni tajba tal-PI. Dan tal-aħħar jinkiseb permezz tal-iżvilupp tal-metodu, fejn minn naħa l-effikaċja u l-ispeċifiċità tat-terapija taċ-ċelloli staminali tal-muskoli jiżdiedu u... (Maltese)
4 November 2022
0 references