Search for new therapeutic indications in the field of neurodegenerative and mitochondrial diseases for the PPAR gamma agonist compound MIN-102 (Q4658313)
Jump to navigation
Jump to search
Project Q4658313 in Spain
| Language | Label | Description | Also known as |
|---|---|---|---|
| English | Search for new therapeutic indications in the field of neurodegenerative and mitochondrial diseases for the PPAR gamma agonist compound MIN-102 |
Project Q4658313 in Spain |
Statements
41,974.41 Euro
0 references
77,088.0 Euro
0 references
54.45 percent
0 references
1 January 2018
0 references
31 December 2020
0 references
UNIVERSIDAD DE LERIDA
0 references
25198
0 references
El objetivo del Consorcio, liderado por Minoryx, es la determinación del efecto de MIN-102 (compuesto PPAR gamma) para la búsqueda y validación de potenciales indicaciones para el uso terapéutico. Concretamente se realizará: - Determinación del efecto de MIN-102 en la función mitocondrial en modelos in vitro de enfermedades degenerativas causadas o asociadas a anormalidades en la función mitocondrial: Síndrome de Rett; Atrofia óptica tipo 1 asociada a mutaciones en el gen OPA1; enfermedades mitocondriales ocasionadas por mutaciones en el gen NDUFS1, y dos enfermedades neurodegenerativas como son Friedreich¿s ataxia y Huntington disease. - Determinación del efecto antinflamatorio de MIN-102 en modelos in vitro en enfermedades degenerativas causadas o asociadas a anormalidades en la función mitocondrial y neuroinflamación: Síndrome de Rett; enfermedades mitocondriales ocasionadas por mutaciones en el gen NDUFS1, y neurodegenerativas como Huntington y Parkinson. - Determinación del efecto de MIN-102 en modelos animales in vivo en enfermedades degenerativas causadas o asociadas a anormalidades en la función mitocondrial y neuroinflamación: Friedreich¿s ataxia, Huntington disease, Parkinson, síndrome de Rett y deficiencia en el gen de OPA1. - Designación de medicamento huérfano de MIN-102 en Europa (EMA) y Estados Unidos (FDA) para alguna de estas enfermedades que pueda ser validada con los estudios previos, así como la generación de propiedad intelectual adicional. MIN-102 es un compuesto PPAR gamma (peroxisome proliferator-activated receptor) agonista, que es un metabolito de la Pioglitazona, un fármaco antidiabético, que actualmente Minoryx está desarrollando para el tratamiento de la Adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD, OMIM # 300100), una enfermedad genética caracterizada por un deterioro neurológico progresivo sin tratamiento farmacológico disponible. Estudios realizados en Minoryx han permitido demostrar en experimentos in vivo e in vitro que MIN-102 tiene efectos neuroprotectores en neuronas, astrocitos y oligodendrocitos; protege del estrés oxidativo y aumenta la biogénesis mitocondrial y asimismo muestra efectos antiinflamatorios en modelos inflamatorios. El foco de Minoryx es el desarrollo de tratamientos para un grupo de enfermedades raras llamadas Errores Congénitos del Metabolismo. Este son un grupo de enfermedades metabólicas que a menudo presentan afectación neurológica (i.e. neurometabólicas) y que afectan de forma especialmente severa a la población pediátrica, i.e. niños y adolescentes. Estas enfermedades son de origen genético y en general son muy graves, discapacitantes y a menudo conllevan la muerte en edades tempranas. Parar alcanzar estos objetivos se ha creado un consorcio que aporte los conocimientos, los medios y la experiencia necesaria para garantizar una buena ejecución y alcanzar el éxito previsto. El consorcio está formado por una compañía biotecnológica Minoryx Therapeutics, especializada en desarrollar nuevos fármacos para el tratamiento de enfermedades raras y que está desarrollando el fármaco MIN-102 para el tratamiento de la adrenoleucodistrofia; la Unidad de enfermedades metabólicas hereditarias del Servicio de Neurología del Hospital Universitari Sant Joan de Déu; la Unidad de Bioquímica Estrés Oxidativo, Departamento, Ciencias Médicas Básicas; Universitat de Lleida y el Departamento de Cerebral Isquemia and Neurodegeneración, Instituto de Investigaciones Biomédicas de Barcelona-Consejo Superior de Investigaciones Científicas. La duración del proyecto se estima en 24 meses (inicio 01/01/2018 y fin 31/12/2019) y se ha dividido en 5 actividades: ¿A0: Dirección y gestión del proyecto ¿A1: Estudios de función mitocondrial: Ensayos in-vitro/puesta a punto y validación ¿A2: Estudios de inflamación: Ensayos in-vitro/puesta a punto y validación ¿A3: Validación de la indicación en ensayos animales ¿A4: Regulatoria/IP (Spanish)
0 references
Syftet med konsortiet, som leds av Minoryx, är att bestämma effekten av MIN-102 (sammansatt PPAR gamma) för sökning och validering av potentiella indikationer för terapeutisk användning. Närmare bestämt kommer följande att genomföras: — Bestämning av effekten av MIN-102 på mitokondriell funktion i in vitro-modeller av degenerativa sjukdomar som orsakas eller förknippas med avvikelser i mitokondriell funktion: Retts syndrom; Optisk atrofi av typ 1 associerad med mutationer i OPA1-genen. mitokondriella sjukdomar orsakade av mutationer i genen NDUFS1 och två neurodegenerativa sjukdomar som Friedreichs ataxi och Huntingtons sjukdom. — Bestämning av den antiinflammatoriska effekten av MIN-102 i in vitro-modeller vid degenerativa sjukdomar som orsakas eller förknippas med avvikelser i mitokondriell funktion och neuroinflammation: Retts syndrom; mitokondriella sjukdomar orsakade av mutationer i NDUFS1-genen och neurodegenerativa sjukdomar som Huntington och Parkinsons. — Bestämning av effekten av MIN-102 i djurmodeller in vivo vid degenerativa sjukdomar som orsakas eller är förknippade med abnormiteter i mitokondriell funktion och neuroinflammation: Friedreich är ataxia, Huntington sjukdom, Parkinsons, Rett syndrom och OPA1 genbrist. Särläkemedelsbeteckningen MIN-102 i Europa (EMA) och Förenta staterna (FDA) för någon av dessa sjukdomar som kan valideras med tidigare studier, samt generering av ytterligare immateriella rättigheter. Min-102 är en agonist PPAR gamma (peroxisom proliferatoraktiverad receptor) förening, som är en metabolit av Pioglitazon, ett antidiabetiskt läkemedel, som Minoryx för närvarande utvecklar för behandling av X-linked Adrenoleucodystrophy (X-ALD, OMIM #300100), en genetisk sjukdom som kännetecknas av progressiv neurologisk försämring utan tillgänglig farmakologisk behandling. Studier som utförts i Minoryx har visat i in vivo- och in vitro-experiment att MIN-102 har neuroprotektiva effekter på neuroner, astrocyter och oligodendrocyter. det skyddar mot oxidativ stress och ökar mitokondriell biogenes och visar även antiinflammatoriska effekter i inflammatoriska modeller. Minoryx fokuserar på att utveckla behandlingar för en grupp sällsynta sjukdomar som kallas medfödda metaboliska fel. Detta är en grupp av metaboliska sjukdomar som ofta uppvisar neurologiskt engagemang (dvs. neurometabola) och som påverkar särskilt allvarligt den pediatriska populationen, dvs. barn och ungdomar. Dessa sjukdomar är av genetiskt ursprung och i allmänhet är mycket allvarliga, invalidiserande och leder ofta till döden i tidig ålder. För att uppnå dessa mål har ett konsortium skapats för att tillhandahålla den kunskap, de medel och den erfarenhet som krävs för att säkerställa ett gott genomförande och uppnå den förväntade framgången. Konsortiet består av ett bioteknikföretag Minoryx Therapeutics, som specialiserat sig på att utveckla nya läkemedel för behandling av sällsynta sjukdomar och utvecklar läkemedlet MIN-102 för behandling av adrenoleucodystrofi. enheten för ärftliga metaboliska sjukdomar inom Neurology Service vid sjukhuset Universitari Sant Joan de Déu. Oxidative Stress Biochemistry Unit, Institutionen för grundläggande medicinska vetenskaper; Universitat de Lleida och Institutionen för hjärnbrist och neurodegeneration, Institutet för biomedicinsk forskning i Barcelona – Högre rådet för vetenskaplig forskning. Projektets varaktighet beräknas till 24 månader (början av den 1 januari 2018 och slutet av den 31 december 2019) och har delats in i fem verksamheter: A0: Projektledning och projektledning A1: Studier av mitokondriell funktion: Provningar in vitro/pekning och validering A2: Inflammationsstudier: Provningar in vitro/pekning och validering A3: Validering av indikationen i djurförsök A4: Regulatorisk/IP (Swedish)
0 references
L'obiettivo del Consorzio, guidato da Minoryx, è la determinazione dell'effetto di MIN-102 (compound PPAR gamma) per la ricerca e la validazione di potenziali indicazioni per uso terapeutico. Nello specifico, verranno effettuate le seguenti operazioni: — Determinazione dell'effetto di MIN-102 sulla funzione mitocondriale in modelli in vitro di malattie degenerative causate o associate a anomalie della funzione mitocondriale: Sindrome di Rett; Atrofia ottica di tipo 1 associata a mutazioni nel gene OPA1; malattie mitocondriali causate da mutazioni nel gene NDUFS1 e due malattie neurodegenerative come l'atassia di Friedreich e la malattia di Huntington. — Determinazione dell'effetto antinfiammatorio di MIN-102 in modelli in vitro nelle malattie degenerative causate o associate ad anomalie nella funzione mitocondriale e nella neuroinfiammazione: Sindrome di Rett; malattie mitocondriali causate da mutazioni nel gene NDUFS1 e malattie neurodegenerative come Huntington e Parkinson. — Determinazione dell'effetto di MIN-102 nei modelli animali in vivo nelle malattie degenerative causate o associate ad anomalie nella funzione mitocondriale e nella neuroinfiammazione: Friedreich sono atassia, malattia di Huntington, Parkinson, sindrome di Rett e carenza genica OPA1. — Designazione di farmaco orfano di MIN-102 in Europa (EMA) e negli Stati Uniti (FDA) per una di queste malattie che possono essere convalidate con studi precedenti, così come la generazione di proprietà intellettuale aggiuntiva. Min-102 è un composto agonista PPAR gamma (recettore proliferatore-attivato perossisoma), che è un metabolita di Pioglitazone, un farmaco antidiabetico, che Minoryx sta attualmente sviluppando per il trattamento di Adrenoleucodystrophy X-linked (X-ALD, OMIM #300100), una malattia genetica caratterizzata da compromissione neurologica progressiva senza trattamento farmacologico disponibile. Studi condotti su Minoryx hanno dimostrato in vivo e in vitro che MIN-102 ha effetti neuroprotettivi su neuroni, astrociti e oligodendrociti; protegge dallo stress ossidativo e aumenta la biogenesi mitocondriale e mostra anche effetti anti-infiammatori nei modelli infiammatori. Minoryx si concentra sullo sviluppo di trattamenti per un gruppo di malattie rare chiamate Errori Congeniti del Metabolismo. Si tratta di un gruppo di malattie metaboliche che spesso presentano un coinvolgimento neurologico (cioè neurometabolico) e che colpiscono particolarmente la popolazione pediatrica, cioè bambini e adolescenti. Queste malattie sono di origine genetica e in generale sono molto gravi, invalidanti e spesso portano alla morte in tenera età. Per raggiungere questi obiettivi, è stato creato un consorzio per fornire le conoscenze, i mezzi e l'esperienza necessari per garantire una buona attuazione e raggiungere il successo atteso. Il consorzio è costituito da una società biotecnologica Minoryx Therapeutics, specializzata nello sviluppo di nuovi farmaci per il trattamento delle malattie rare e sta sviluppando il farmaco MIN-102 per il trattamento della adrenoleucodistrofia; l'unità malattie metaboliche ereditarie del Servizio di Neurologia dell'Ospedale Universitari Sant Joan de Déu; L'Unità di Biochimica dello Stress Ossidativo, Dipartimento, Scienze Mediche di Base; Universitat de Lleida e il Dipartimento di Isquemia Cervello e Neurodegenerazione, Istituto di Ricerca Biomedica di Barcellona — Consiglio Superiore per la Ricerca Scientifica. La durata del progetto è stimata a 24 mesi (inizio 01/01/2018 e fine 31/12/2019) ed è stata suddivisa in 5 attività: A0: Gestione e gestione del progetto A1: Studi di funzione mitocondriale: Test in vitro/pointing e validazione A2: Studi di infiammazione: Test in vitro/pointing e validazione A3: Convalida dell'indicazione nei test sugli animali A4: Normativa/IP (Italian)
0 references
O objectivo do Consórcio, liderado por Minoryx, é a determinação do efeito do MIN-102 (composto PPAR gama) para a pesquisa e validação de potenciais indicações para uso terapêutico. Especificamente, serão realizadas as seguintes ações: — Determinação do efeito da MIN-102 na função mitocondrial em modelos in vitro de doenças degenerativas causadas ou associadas a anomalias da função mitocondrial: Síndrome de Rett; Atrofia ótica do tipo 1 associada a mutações no gene OPA1; doenças mitocondriais causadas por mutações no gene NDUFS1 e duas doenças neurodegenerativas, como a ataxia de Friedreich e a doença de Huntington. — Determinação do efeito anti-inflamatório da MIN-102 em modelos in vitro em doenças degenerativas causadas ou associadas a anomalias da função mitocondrial e neuroinflamação: Síndrome de Rett; doenças mitocondriais causadas por mutações no gene NDUFS1, e doenças neurodegenerativas como Huntington e Parkinson. — Determinação do efeito da MIN-102 em modelos animais in vivo em doenças degenerativas causadas ou associadas a anomalias na função mitocondrial e neuroinflamação: Os Friedreich são ataxia, doença de Huntington, Parkinson, síndrome de Rett e deficiência do gene OPA1. — Designação do medicamento órfão MIN-102 na Europa (EMA) e nos Estados Unidos (FDA) para qualquer uma destas doenças que possa ser validada com estudos anteriores, bem como a geração de propriedade intelectual adicional. Min-102 é um composto agonista do PPAR gama (receptor activado pelo proliferador do peroxisoma), que é um metabolito da pioglitazona, um fármaco antidiabético, que Minoryx está actualmente a desenvolver para o tratamento da adrenoleucodistrofia ligada ao X (X-ALD, OMIM #300100), uma doença genética caracterizada por um comprometimento neurológico progressivo sem tratamento farmacológico disponível. Os estudos realizados em Minoryx demonstraram experiências in vivo e in vitro que a MIN-102 tem efeitos neuroprotetores nos neurónios, astrócitos e oligodendrócitos; protege contra o stress oxidativo e aumenta a biogénese mitocondrial e também apresenta efeitos anti-inflamatórios em modelos inflamatórios. A Minoryx centra-se no desenvolvimento de tratamentos para um grupo de doenças raras denominado Erros Congénitos do Metabolismo. Este é um grupo de doenças metabólicas que muitas vezes apresentam envolvimento neurológico (ou seja, neurometabólico) e que afetam especialmente severamente a população pediátrica, ou seja, crianças e adolescentes. Estas doenças são de origem genética e, em geral, são muito graves, incapacitantes e muitas vezes levam à morte numa idade precoce. A fim de alcançar estes objetivos, foi criado um consórcio para fornecer os conhecimentos, os meios e a experiência necessários para assegurar uma boa execução e alcançar o sucesso esperado. O consórcio é formado por uma empresa de biotecnologia Minoryx Therapeutics, especializada no desenvolvimento de novos medicamentos para o tratamento de doenças raras e que está a desenvolver o medicamento MIN-102 para o tratamento da adrenoleucodistrofia; a unidade de doenças metabólicas hereditárias do Serviço de Neurologia do Hospital Universitari Sant Joan de Déu; Unidade de Bioquímica do Stress Oxidativo, Departamento de Ciências Médicas Básicas; Universitat de Lleida e Departamento de Isquemia Cerebral e Neurodegeneração, Instituto de Investigação Biomédica de Barcelona — Conselho Superior de Investigação Científica. A duração do projeto é estimada em 24 meses (início em 1.1.2018 e final em 31.12.2019) e foi dividida em 5 atividades: A0: Gestão e gestão de projetos A1: Estudos de função mitocondrial: Ensaios in vitro/de aferição e validação A2: Estudos de inflamação: Ensaios in vitro/de aferição e validação A3: Validação da indicação nos ensaios em animais A4: Regulamentação/PI (Portuguese)
0 references
Minoryx vadītā konsorcija mērķis ir noteikt MIN-102 (salikta PPAR gamma) iedarbību, meklējot un validējot iespējamās indikācijas terapeitiskai lietošanai. Konkrēti, tiks veikti šādi pasākumi: — MIN-102 ietekmes uz mitohondriju funkciju noteikšana deģeneratīvo slimību in vitro modeļos, ko izraisa vai saistītas ar mitohondriju funkciju anomālijām: Reta sindroms; Tipa optiskā atrofija, kas saistīta ar OPA1 gēna mutācijām; mitohondriju slimības, ko izraisa NDUFS1 gēna mutācijas, un divas neirodeģeneratīvas slimības, piemēram, Frīdriha ataksija un Huntingtona slimība. MIN-102 pretiekaisuma iedarbības noteikšana in vitro modeļos deģeneratīvo slimību gadījumā, ko izraisa vai saistītas ar mitohondriju darbības un neiroinflamācijas anomālijām: Reta sindroms; mitohondriju slimības, ko izraisa NDUFS1 gēna mutācijas, un neirodeģeneratīvas slimības, piemēram, Huntington un Parkinsona. MIN-102 ietekmes noteikšana dzīvnieku modeļos in vivo deģeneratīvās slimībās, ko izraisa vai saistītas ar mitohondriju darbības un neiroinflamācijas anomālijām: Frīdrihs ir ataksija, Huntingtona slimība, Parkinsona slimība, Retta sindroms un OPA1 gēna deficīts. — Zāļu reti sastopamu slimību ārstēšanai apzīmējums MIN-102 Eiropā (EMA) un Amerikas Savienotajās Valstīs (FDA) jebkurai no šīm slimībām, ko var apstiprināt ar iepriekšējiem pētījumiem, kā arī papildu intelektuālā īpašuma radīšana. Min-102 ir agonists PPAR gamma (peroksisomu proliferatoru aktivēts receptoru savienojums), kas ir Pioglitazone metabolīts, pretdiabēta līdzeklis, ko Minoryx pašlaik izstrādā, lai ārstētu ar X saistītu adrenoleukodistrofiju (X-ALD, OMIM #300100) — ģenētisku slimību, ko raksturo progresējoši neiroloģiski traucējumi bez pieejamas farmakoloģiskas ārstēšanas. Minoryx pētījumos in vivo un in vitro eksperimentos ir pierādīts, ka MIN-102 ir neiroprotektīva ietekme uz neironiem, astrocītiem un oligodendrocītiem; tas aizsargā pret oksidatīvo stresu un palielina mitohondriju bioģenēzi, kā arī parāda pretiekaisuma iedarbību iekaisuma modeļos. Minoryx uzmanība ir vērsta uz ārstēšanas izstrādi reto slimību grupai, ko sauc par iedzimtām metabolisma kļūdām. Šī ir vielmaiņas slimību grupa, kas bieži vien rada neiroloģiskas iejaukšanās (t. i., neirometaboliskas) un kas īpaši smagi skar pediatrisko populāciju, t. i., bērnus un pusaudžus. Šīs slimības ir ģenētiskās izcelsmes un kopumā ir ļoti nopietnas, atspējojošas un bieži izraisa nāvi agrīnā vecumā. Lai sasniegtu šos mērķus, ir izveidots konsorcijs, kas nodrošina zināšanas, līdzekļus un pieredzi, kas vajadzīgi, lai nodrošinātu labu īstenošanu un gūtu gaidītos panākumus. Konsorciju veido biotehnoloģijas uzņēmums Minoryx Therapeutics, kas specializējas jaunu zāļu izstrādē reto slimību ārstēšanai un izstrādā zāles MIN-102 adrenoleikodistrofijas ārstēšanai; slimnīcas Universitari Sant Joan de Déu Neiroloģijas dienesta iedzimto vielmaiņas slimību nodaļa; oksidatīvā stresa bioķīmijas nodaļa, Medicīnas pamatzinātņu nodaļa; Universitat de Lleida un departaments Brain Isquemia un Neurodegeneration, institūts Biomedicīnas pētījumu Barselonas — Augstākā padome Zinātniskās pētniecības. Tiek lēsts, ka projekta ilgums ir 24 mēneši (sākot no 1.1.2018. un 31.12.2019.), un tas ir sadalīts 5 darbībās: A0: A0: Projektu vadība un vadība A1: Mitohondriju funkciju pētījumi: In-vitro/iecelšanas un validācijas testi A2: Iekaisuma pētījumi: In-vitro/iecelšanas un validācijas testi A3: Indikācijas validācija testos ar dzīvniekiem A4: Normatīvais regulējums/IP (Latvian)
0 references
Στόχος της κοινοπραξίας, υπό την ηγεσία της Minoryx, είναι ο προσδιορισμός της επίδρασης του MIN-102 (σύνθετο PPAR γάμμα) για την αναζήτηση και επικύρωση πιθανών ενδείξεων για θεραπευτική χρήση. Συγκεκριμένα, θα πραγματοποιηθούν τα εξής: — Προσδιορισμός της επίδρασης του MIN-102 στη μιτοχονδριακή λειτουργία σε in vitro μοντέλα εκφυλιστικών ασθενειών που προκαλούνται ή σχετίζονται με ανωμαλίες της μιτοχονδριακής λειτουργίας: Σύνδρομο Rett; Οπτική ατροφία τύπου 1 που σχετίζεται με μεταλλάξεις στο γονίδιο OPA1· μιτοχονδριακές ασθένειες που προκαλούνται από μεταλλάξεις στο γονίδιο NDUFS1 και δύο νευροεκφυλιστικές ασθένειες όπως η αταξία του Friedreich και η νόσος Huntington. — Προσδιορισμός της αντιφλεγμονώδους επίδρασης του MIN-102 σε in vitro μοντέλα σε εκφυλιστικές ασθένειες που προκαλούνται ή σχετίζονται με ανωμαλίες στη μιτοχονδριακή λειτουργία και τη νευροφλεγμονή: Σύνδρομο Rett; μιτοχονδριακές ασθένειες που προκαλούνται από μεταλλάξεις στο γονίδιο NDUFS1 και νευροεκφυλιστικές ασθένειες όπως το Huntington και το Parkinson. — Προσδιορισμός της επίδρασης του MIN-102 σε ζωικά μοντέλα in vivo σε εκφυλιστικές ασθένειες που προκαλούνται ή σχετίζονται με ανωμαλίες στη μιτοχονδριακή λειτουργία και τη νευροφλεγμονή: Το Friedreich είναι αταξία, νόσος Huntington, σύνδρομο Parkinson, σύνδρομο Rett και ανεπάρκεια γονιδίου OPA1. — Χαρακτηρισμός ορφανού φαρμάκου MIN-102 στην Ευρώπη (EMA) και στις Ηνωμένες Πολιτείες (FDA) για οποιαδήποτε από αυτές τις ασθένειες που μπορούν να επικυρωθούν με προηγούμενες μελέτες, καθώς και τη δημιουργία πρόσθετης πνευματικής ιδιοκτησίας. Το min-102 είναι μια ένωση αγωνιστών PPAR γάμμα (ενεργοποιημένος υποδοχέας υπεροξυσώματος), η οποία είναι ένας μεταβολίτης της Pioglitazone, ενός αντιδιαβητικού φαρμάκου, το οποίο η Minoryx αναπτύσσει επί του παρόντος για τη θεραπεία της Χ-συνδεδεμένης Adrenoleucodystrophy (X-ALD, OMIM #300100), μια γενετική ασθένεια που χαρακτηρίζεται από προοδευτική νευρολογική δυσλειτουργία χωρίς διαθέσιμη φαρμακολογική θεραπεία. Μελέτες που πραγματοποιήθηκαν στο Minoryx έχουν δείξει in vivo και in vitro πειράματα ότι το MIN-102 έχει νευροπροστατευτική επίδραση στους νευρώνες, τα αστροκύτταρα και τα ολιγοδενδροκύτταρα· προστατεύει από το οξειδωτικό στρες και αυξάνει τη μιτοχονδριακή βιογένεση και επίσης δείχνει αντιφλεγμονώδη αποτελέσματα σε φλεγμονώδη μοντέλα. Το Minoryx επικεντρώνεται στην ανάπτυξη θεραπειών για μια ομάδα σπάνιων ασθενειών που ονομάζονται Συγγενή Σφάλματα του Μεταβολισμού. Πρόκειται για μια ομάδα μεταβολικών ασθενειών που συχνά παρουσιάζουν νευρολογική εμπλοκή (π.χ. νευρομεταβολική) και επηρεάζουν ιδιαίτερα σοβαρά τον παιδιατρικό πληθυσμό, δηλαδή παιδιά και εφήβους. Αυτές οι ασθένειες είναι γενετικής προέλευσης και γενικά είναι πολύ σοβαρές, απενεργοποιούν και συχνά οδηγούν σε θάνατο σε νεαρή ηλικία. Προκειμένου να επιτευχθούν αυτοί οι στόχοι, δημιουργήθηκε μια κοινοπραξία για να παρέχει τις γνώσεις, τα μέσα και την εμπειρία που απαιτούνται για την εξασφάλιση της καλής εφαρμογής και την επίτευξη της αναμενόμενης επιτυχίας. Η κοινοπραξία συγκροτείται από την εταιρεία βιοτεχνολογίας Minoryx Therapeutics, η οποία ειδικεύεται στην ανάπτυξη νέων φαρμάκων για τη θεραπεία σπάνιων ασθενειών και αναπτύσσει το φάρμακο MIN-102 για τη θεραπεία της αδρενολακοδυστροφίας. η μονάδα κληρονομικών μεταβολικών ασθενειών της Νευρολογικής Υπηρεσίας του Νοσοκομείου Universitari Sant Joan de Déu· η Μονάδα Βιοχημείας Οξειδωτικού Στρες, Τμήμα, Βασικές Ιατρικές Επιστήμες· Universitat de Lleida και το Τμήμα Εγκεφάλου Isquemia and Neurodegeneration, Ινστιτούτο Βιοϊατρικής Έρευνας της Βαρκελώνης — Ανώτερο Συμβούλιο Επιστημονικής Έρευνας. Η διάρκεια του έργου εκτιμάται σε 24 μήνες (έναρξη 01/01/2018 και τέλος 31/12/2019) και έχει χωριστεί σε 5 δραστηριότητες: Α0: Διαχείριση και διαχείριση έργου Α1: Μελέτες μιτοχονδριακής λειτουργίας: In-vitro/δοκιμές προσδιορισμού και επικύρωσης A2: Μελέτες φλεγμονής: In-vitro/δοκιμές προσδιορισμού και επικύρωσης A3: Επικύρωση της ένδειξης στις δοκιμές σε ζώα Α4: ΡΥΘΜΙΣΕΙΣ/ΠΕ (Greek)
0 references
Formålet med konsortiet, ledet af Minoryx, er at bestemme virkningen af MIN-102 (sammensat PPAR gamma) for søgning og validering af potentielle indikationer til terapeutisk brug. Nærmere bestemt vil følgende blive gennemført: — Bestemmelse af virkningen af MIN-102 på mitokondriefunktionen i in vitro-modeller af degenerative sygdomme forårsaget eller forbundet med mitokondriefunktion abnormiteter: Rett syndrom; Type 1 optisk atrofi forbundet med mutationer i OPA1-genet mitokondriesygdomme forårsaget af mutationer i genet NDUFS1 og to neurodegenerative sygdomme som Friedreichs ataksi og Huntingtons sygdom. Bestemmelse af den antiinflammatoriske virkning af MIN-102 i in vitro-modeller ved degenerative sygdomme forårsaget eller forbundet med abnormiteter i mitokondriefunktionen og neuroinflammation: Rett syndrom; mitokondriesygdomme forårsaget af mutationer i NDUFS1-genet og neurodegenerative sygdomme som Huntington og Parkinsons. — Bestemmelse af virkningen af MIN-102 i dyremodeller in vivo ved degenerative sygdomme forårsaget eller forbundet med abnormiteter i mitokondriefunktionen og neuroinflammation: Friedreich er ataksi, Huntingtons Sygdom, Parkinsons, Rett syndrom og OPA1-genmangel. — Betegnelse for lægemidler til sjældne sygdomme MIN-102 i Europa (EMA) og USA (FDA) for en hvilken som helst af disse sygdomme, der kan valideres med tidligere undersøgelser, samt generering af yderligere intellektuel ejendomsret. Min-102 er en agonist PPAR gamma (peroxisom proliferator-aktiveret receptor) forbindelse, som er en metabolit af Pioglitazon, et antidiabetisk lægemiddel, som Minoryx i øjeblikket udvikler til behandling af X-linked Adrenoleucodystrofi (X-ALD, OMIM #300100), en genetisk sygdom karakteriseret ved progressiv neurologisk svækkelse uden tilgængelig farmakologisk behandling. Undersøgelser udført i Minoryx har i in vivo- og in vitro-forsøg vist, at MIN-102 har neurobeskyttende virkninger på neuroner, astrocytter og oligodendrocytter. det beskytter mod oxidativ stress og øger mitokondriebiogenese og viser også antiinflammatoriske virkninger i inflammatoriske modeller. Minoryx fokuserer på at udvikle behandlinger for en gruppe af sjældne sygdomme kaldet medfødte fejl af metabolisme. Dette er en gruppe af metaboliske sygdomme, der ofte præsenterer neurologisk involvering (dvs. neurometabolisk), og som især påvirker den pædiatriske befolkning, dvs. børn og unge. Disse sygdomme er af genetisk oprindelse og er generelt meget alvorlige, invaliderende og fører ofte til døden i en tidlig alder. For at nå disse mål er der oprettet et konsortium, der skal levere den viden, de midler og den erfaring, der er nødvendig for at sikre en god gennemførelse og opnå den forventede succes. Konsortiet er dannet af en bioteknologisk virksomhed Minoryx Therapeutics, der har specialiseret sig i at udvikle nye lægemidler til behandling af sjældne sygdomme og er i færd med at udvikle lægemidlet MIN-102 til behandling af adrenoleucodystrofi; den arvelige metaboliske sygdomsenhed i Neurologitjenesten ved Hospital Universitari Sant Joan de Déu afdelingen for biokemi i oxidativ stress, afdelingen for grundlæggende medicinske videnskaber; Universitat de Lleida og Institut for Brain Isquemia og Neurodegeneration, Institut for Biomedicinsk Forskning i Barcelona — Højere Råd for Videnskabelig Forskning. Projektets varighed anslås til 24 måneder (start den 1. januar 2018 og slutningen af den 31. december 2019) og er opdelt i 5 aktiviteter: A0: Projektledelse og ledelse A1: Mitokondriefunktionsundersøgelser: In-vitro/pointing- og valideringstest A2: Undersøgelser af inflammation: In-vitro/pointing- og valideringstest A3: Validering af indikationen i dyreforsøg A4: Regulering/IP (Danish)
0 references
L-għan tal-Konsorzju, immexxi minn Minoryx, huwa d-determinazzjoni tal-effett ta’ MIN-102 (komposti PPAR gamma) għat-tfittxija u l-validazzjoni ta’ indikazzjonijiet potenzjali għal użu terapewtiku. B’mod speċifiku, se jitwettqu dawn li ġejjin: — Determinazzjoni ta ‘l- effett ta’ MIN- 102 fuq il- funzjoni mitokondrijali f’ mudelli in vitro ta ‘mard deġenerattiv ikkawżat jew assoċjat ma’ anormalitajiet fil- funzjoni mitokondrijali: Sindrome ta’ Rett; Atrofija ottika tat-tip 1 assoċjata ma’ mutazzjonijiet fil-ġene OPA1; mard mitokondrijali kkawżat minn mutazzjonijiet fil-ġene NDUFS1, u żewġ mard newrodeġenerattiv bħal atassja ta’ Friedreich u l-marda Huntington. — Determinazzjoni ta ‘l- effett anti- infjammatorju ta’ MIN- 102 f’ mudelli in vitro f’ mard deġenerattiv ikkawżat jew assoċjat ma ‘anormalitajiet fil- funzjoni mitokondrijali u newroinfjammazzjoni: Sindrome ta’ Rett; mard mitokondrijali kkawżat minn mutazzjonijiet fil-ġene NDUFS1, u mard newrodeġenerattiv bħal Huntington u Parkinson. — Determinazzjoni ta ‘l- effett ta’ MIN- 102 f’ mudelli ta ‘annimali in vivo f’ mard deġenerattiv ikkawżat jew assoċjat ma’ anormalitajiet fil- funzjoni mitokondrijali u newroinfjammazzjoni: Friedreich huma atassja, marda ta’ Huntington, Parkinson, sindrome ta’ Rett u defiċjenza tal-ġene OPA1. — Id-deżinjazzjoni ta’ mediċini orfni ta’ MIN-102 fl-Ewropa (EMA) u fl-Istati Uniti (FDA) għal kwalunkwe waħda minn dawn il-mardiet li jistgħu jiġu vvalidati bi studji preċedenti, kif ukoll il-ġenerazzjoni ta’ proprjetà intellettwali addizzjonali. Min-102 huwa kompost agonist PPAR gamma (riċettur tal-peroxisome proliferator-activated), li huwa metabolit ta’ Pioglitazone, mediċina antidijabetika, li Minoryx bħalissa qed jiżviluppa għall-kura ta’ Adrenoleucodystrophy marbuta ma’ X (X-ALD, OMIM #300100), marda ġenetika kkaratterizzata minn indeboliment newroloġiku progressiv mingħajr kura farmakoloġika disponibbli. Studji mwettqa f’Minoryx urew f’esperimenti in vivo u in vitro li MIN-102 għandu effetti newroprotettivi fuq in-newroni, l-astroċiti u l-oligodiendroċiti; jipproteġi kontra l-istress ossidattiv u jżid il-bijoġenesi mitokondrijali u juri wkoll effetti anti-infjammatorji f’mudelli infjammatorji. Il-fokus ta’ Minoryx huwa fuq l-iżvilupp ta’ trattamenti għal grupp ta’ mard rari msejjaħ Żbalji Konġenitali tal-Metaboliżmu. Dan huwa grupp ta’ mard metaboliku li ta’ spiss jippreżenta involviment newroloġiku (i.e. newrometaboliku) u li jaffettwa b’mod partikolarment sever il-popolazzjoni pedjatrika, jiġifieri tfal u adolexxenti. Dan il-mard huwa ta’ oriġini ġenetika u b’mod ġenerali huwa serju ħafna, inkapaċitanti u ta’ spiss iwassal għall-mewt f’età bikrija. Sabiex jintlaħqu dawn l-għanijiet, inħoloq konsorzju biex jipprovdi l-għarfien, il-mezzi u l-esperjenza meħtieġa biex tiġi żgurata implimentazzjoni tajba u jinkiseb is-suċċess mistenni. Il-konsorzju huwa ffurmat minn kumpanija tal-bijoteknoloġija Minoryx Therapeutics, li tispeċjalizza fl-iżvilupp ta’ mediċini ġodda għat-trattament ta’ mard rari u qed tiżviluppa l-mediċina MIN-102 għat-trattament ta’ adrenoleukodistrofija; l-unità tal-mard metaboliku ereditarju tas-Servizz Newroloġiku tal-Isptar Universitari Sant Joan de Déu; l-Unità tal-Bijokimika tal-Istress Ossidattiv, Dipartiment, Xjenzi Mediċi Bażiċi; Universitat de Lleida u d-Dipartiment tal-Iskemja Brain u Neurodegeneration, Istitut tar-Riċerka Bijomedika ta ‘Barċellona — Kunsill Ogħla għar-Riċerka Xjentifika. It-tul ta’ żmien tal-proġett huwa stmat għal 24 xahar (bidu fl-01/01/2018 u fl-aħħar tal-31/12/2019) u ġie maqsum f’5 attivitajiet: A0: Ġestjoni u ġestjoni tal-proġett A1: Studji dwar il-funzjoni mitokondrijali: Testijiet in vitro/ta’ indikazzjoni u ta’ validazzjoni A2: Studji ta’ infjammazzjoni: Testijiet in vitro/ta’ indikazzjoni u ta’ validazzjoni A3: Validazzjoni tal-indikazzjoni fit-testijiet fuq l-annimali A4: Regolamentazzjoni/PI (Maltese)
0 references
Het doel van het consortium, onder leiding van Minoryx, is de bepaling van het effect van MIN-102 (samengesteld PPAR gamma) voor het zoeken en valideren van potentiële indicaties voor therapeutisch gebruik. In het bijzonder zal het volgende worden uitgevoerd: Bepaling van het effect van MIN-102 op de mitochondriale functie in in vitro modellen van degeneratieve ziekten veroorzaakt of geassocieerd met mitochondriale functieafwijkingen: Rett syndroom; Optische atrofie van type 1 geassocieerd met mutaties in het OPA1-gen; mitochondriale ziekten veroorzaakt door mutaties in het gen NDUFS1 en twee neurodegeneratieve ziekten zoals de ataxie van Friedreich en de ziekte van Huntington. Bepaling van het ontstekingsremmende effect van MIN-102 in in vitro modellen bij degeneratieve ziekten veroorzaakt of geassocieerd met afwijkingen in de mitochondriale functie en neuro-inflammatie: Rett syndroom; mitochondriale ziekten veroorzaakt door mutaties in het NDUFS1-gen, en neurodegeneratieve ziekten zoals Huntington en Parkinson. Bepaling van het effect van MIN-102 in diermodellen in vivo bij degeneratieve ziekten veroorzaakt of geassocieerd met afwijkingen in de mitochondriale functie en neuro-inflammatie: Friedreich zijn ataxie, ZvH, Parkinson, Rett syndroom en OPA1-gendeficiëntie. Weesgeneesmiddel aanduiding van MIN-102 in Europa (EMA) en de Verenigde Staten (FDA) voor een van deze ziekten die kunnen worden gevalideerd met eerdere studies, evenals het genereren van aanvullende intellectuele eigendom. Min-102 is een agonist PPAR gamma (peroxisome proliferator-geactiveerde receptor) verbinding, die een metaboliet van Pioglitazon, een antidiabetisch geneesmiddel, dat Minoryx momenteel ontwikkelt voor de behandeling van X-gekoppelde Adrenoleucodystrofie (X-ALD, OMIM #300100), een genetische ziekte gekenmerkt door progressieve neurologische stoornissen zonder beschikbare farmacologische behandeling. Studies uitgevoerd in Minoryx hebben in in vivo en in vitro experimenten aangetoond dat MIN-102 neuroprotectieve effecten heeft op neuronen, astrocyten en oligodendrocyten; het beschermt tegen oxidatieve stress en verhoogt mitochondriale biogenese en toont ook ontstekingsremmende effecten in ontstekingsmodellen. Minoryx’s focus ligt op het ontwikkelen van behandelingen voor een groep zeldzame ziekten genaamd Aangeboren Fouten van Metabolisme. Dit is een groep van metabole ziekten die vaak neurologische betrokkenheid vertonen (d.w.z. neurometabool) en die vooral ernstige gevolgen hebben voor de pediatrische populatie, d.w.z. kinderen en adolescenten. Deze ziekten zijn van genetische oorsprong en in het algemeen zijn zeer ernstig, invaliderend en leiden vaak tot de dood op jonge leeftijd. Om deze doelstellingen te bereiken, is een consortium opgericht om de kennis, middelen en ervaring te verschaffen die nodig zijn om een goede uitvoering te garanderen en het verwachte succes te bereiken. Het consortium wordt gevormd door een biotechnologiebedrijf Minoryx Therapeutics, dat gespecialiseerd is in het ontwikkelen van nieuwe geneesmiddelen voor de behandeling van zeldzame ziekten en de ontwikkeling van het medicijn MIN-102 voor de behandeling van adrenoleucodystrofie; de eenheid erfelijke metabole ziekten van de Neurologiedienst van het Ziekenhuis Universitari Sant Joan de Déu; de afdeling Oxidatieve stressbiochemie, afdeling Medische Basiswetenschappen; Universitat de Lleida en het Department of Brain Isquemia and Neurodegeneration, Instituut voor Biomedisch Onderzoek van Barcelona — Hogere Raad voor Wetenschappelijk Onderzoek. De duur van het project wordt geraamd op 24 maanden (start 01/01/2018 en eind 31/12/2019) en is onderverdeeld in 5 activiteiten: A0: Projectmanagement en beheer A1: Mitochondriale functiestudies: In-vitro/pointing- en validatietests A2: Ontstekingsstudies: In-vitro/pointing- en validatietests A3: Validatie van de vermelding in dierproeven A4: Regelgeving/IP (Dutch)
0 references
The objective of the Consortium, led by Minoryx, is the determination of the effect of MIN-102 (compound PPAR gamma) for the search and validation of potential indications for therapeutic use. Specifically, the following will be carried out: — Determination of the effect of MIN-102 on mitochondrial function in in vitro models of degenerative diseases caused or associated with mitochondrial function abnormalities: Rett syndrome; Type 1 optical atrophy associated with mutations in the OPA1 gene; mitochondrial diseases caused by mutations in the gene NDUFS1, and two neurodegenerative diseases such as Friedreich’s ataxia and Huntington disease. — Determination of the anti-inflammatory effect of MIN-102 in in vitro models in degenerative diseases caused or associated with abnormalities in mitochondrial function and neuroinflammation: Rett syndrome; mitochondrial diseases caused by mutations in the NDUFS1 gene, and neurodegenerative diseases such as Huntington and Parkinson’s. — Determination of the effect of MIN-102 in animal models in vivo in degenerative diseases caused or associated with abnormalities in mitochondrial function and neuroinflammation: Friedreich are ataxia, Huntington disease, Parkinson’s, Rett syndrome and OPA1 gene deficiency. — Orphan drug designation of MIN-102 in Europe (EMA) and the United States (FDA) for any of these diseases that can be validated with previous studies, as well as the generation of additional intellectual property. Min-102 is an agonist PPAR gamma (peroxisome proliferator-activated receptor) compound, which is a metabolite of Pioglitazone, an antidiabetic drug, which Minoryx is currently developing for the treatment of X-linked Adrenoleucodystrophy (X-ALD, OMIM #300100), a genetic disease characterised by progressive neurological impairment without available pharmacological treatment. Studies carried out in Minoryx have shown in in vivo and in vitro experiments that MIN-102 has neuroprotective effects on neurons, astrocytes and oligodendrocytes; it protects against oxidative stress and increases mitochondrial biogenesis and also shows anti-inflammatory effects in inflammatory models. Minoryx’s focus is on developing treatments for a group of rare diseases called Congenital Errors of Metabolism. This is a group of metabolic diseases that often present neurological involvement (i.e. neurometabolic) and that affect especially severely the paediatric population, i.e. children and adolescents. These diseases are of genetic origin and in general are very serious, disabling and often lead to death at an early age. In order to achieve these objectives, a consortium has been created to provide the knowledge, means and experience necessary to ensure good implementation and achieve the expected success. The consortium is formed by a biotechnology company Minoryx Therapeutics, which specialises in developing new drugs for the treatment of rare diseases and is developing the drug MIN-102 for the treatment of adrenoleucodystrophy; the hereditary metabolic diseases unit of the Neurology Service of the Hospital Universitari Sant Joan de Déu; the Oxidative Stress Biochemistry Unit, Department, Basic Medical Sciences; Universitat de Lleida and the Department of Brain Isquemia and Neurodegeneration, Institute of Biomedical Research of Barcelona — Higher Council for Scientific Research. The duration of the project is estimated at 24 months (start 01/01/2018 and end 31/12/2019) and has been divided into 5 activities: A0: Project management and management A1: Mitochondrial function studies: In-vitro/pointing and validation tests A2: Inflammation studies: In-vitro/pointing and validation tests A3: Validation of the indication in animal tests A4: Regulatory/IP (English)
0.0414885208972815
0 references
Is é cuspóir an Chuibhreannais, faoi stiúir Minoryx, éifeacht MIN-102 (comhdhúil PPAR gáma) a chinneadh maidir le tásca féideartha le haghaidh úsáid theiripeach a chuardach agus a bhailíochtú. Go sonrach, déanfar an méid seo a leanas: — Éifeacht MIN-102 ar fheidhm miteochondrialach a chinneadh i múnlaí in vitro de ghalair mheathlúcháin a tharlaíonn nó a bhaineann le neamhghnáchaíochtaí feidhm mheitéaróndrialach: Siondróm Rett; Atrophy optúil chineál 1 a bhaineann le sócháin sa ghéine OPA1; galair mitochondrialacha de bharr sócháin sa ghéine NDUFS1, agus dhá ghalar neurodegenerative ar nós ataxia Friedreich agus galar Huntington. — Cinneadh a dhéanamh ar éifeacht frith-athlastach MIN-102 i samhlacha in vitro i galair dhíghiniúnacha a tharlaíonn nó a bhaineann le neamhghnáchaíochtaí i bhfeidhm mitochondrial agus neuroinflammation: Siondróm Rett; galair mitochondrial de bharr sócháin sa ghéine NDUFS1, agus galair neurodegenerative ar nós Huntington agus Parkinson. — Éifeacht MIN-102 i múnlaí ainmhithe in vivo a chinneadh i ngalar díghiniúnach a tharlaíonn nó a bhaineann le mínormáltachtaí i bhfeidhm miteochondrial agus néar-athlasadh: Tá Friedreich ataxia, galar Huntington, Parkinson, siondróm Rett agus easnamh géine OPA1. — Ainmniú drugaí dílleachta MIN-102 san Eoraip (EMA) agus sna Stáit Aontaithe (FDA) d’aon cheann de na galair seo is féidir a bhailíochtú le staidéir roimhe seo, chomh maith le giniúint maoine intleachtúla breise. Is comhdhúil agonist PPAR (receptor peroxisome proliferator-activated) é min-102, ar meitibilít de Pioglitazone é, druga antidiabetic, a bhfuil Minoryx ag forbairt faoi láthair chun cóireáil a dhéanamh ar Adrenoleucodystrophy X-nasctha (X-ALD, OMIM #300100), galar géiniteach arb iad is sainairíonna lagú néareolaíoch forásach gan cóireáil cógaseolaíochta atá ar fáil. Léirigh staidéir a rinneadh i Minoryx i dturgnaimh in vivo agus in vitro go bhfuil éifeachtaí neuroprotective ag MIN-102 ar néaróin, astrocytes agus oligodendrocytes; cosnaíonn sé i gcoinne strus ocsaídiúcháin agus méadaíonn sé biogenesis mitochondrial agus léiríonn sé éifeachtaí frith-athlastacha i samhlacha athlastacha. Tá Minoryx dírithe ar chóireálacha a fhorbairt do ghrúpa galar neamhchoitianta ar a dtugtar Earráidí Broinn Meitibileach. Is grúpa galar meitibileach é seo a mbíonn rannpháirtíocht néareolaíoch ann go minic (i.e. neurometabolic) agus a mbíonn tionchar mór acu ar an bpobal péidiatraiceach, i.e. leanaí agus déagóirí. Tá na galair seo de bhunadh géiniteach agus go ginearálta tá siad an-tromchúiseach, disabling agus go minic mar thoradh ar bhás ag aois óg. Chun na cuspóirí sin a bhaint amach, cruthaíodh cuibhreannas chun an t-eolas, na hacmhainní agus an taithí is gá a chur ar fáil chun cur chun feidhme maith a áirithiú agus chun an rath a bhfuiltear ag súil leis a bhaint amach. Tá an cuibhreannas bunaithe ag cuideachta biteicneolaíochta Minoryx Teiripí, a dhíríonn ar dhrugaí nua a fhorbairt chun galair neamhchoitianta a chóireáil agus tá an druga MIN-102 á fhorbairt aige chun cóireáil adrenoleucodystrophy adrenoleucodystrophy; an t-aonad galair meitibileach oidhreachtúil na Seirbhíse Neurology an Ospidéal Universitari Sant Joan de Déu; an tAonad Bithcheimice Strus Oxidative, Roinn, Eolaíochtaí Leighis Bunúsacha; Universitat de Lleida agus an Roinn Brain Isquemia agus Neurodegeneration, Institiúid Taighde Bithleighis de Barcelona — Ard-Chomhairle do Thaighde Eolaíochta. Meastar go mairfidh an tionscadal 24 mhí (tús 01/01/2018 agus deireadh 31/12/2019) agus tá sé roinnte ina 5 ghníomhaíocht: A0: Bainistiú agus bainistiú tionscadal A1: Staidéir fheidhme mitochondrial: Tástálacha A2 in-vitro/pointithe agus bailíochtaithe: Staidéir athlasadh: Tástálacha A3 in-vitro/pointeála agus bailíochtaithe: Bailíochtú an táisc i dtástálacha A4 ar ainmhithe: Rialáil/IP (Irish)
0 references
Cílem konsorcia vedeného společností Minoryx je stanovení účinku MIN-102 (sloučenina PPAR gama) na vyhledávání a validaci potenciálních indikací pro terapeutické použití. Konkrétně budou provedeny následující kroky: — Stanovení účinku MIN-102 na mitochondriální funkce v in vitro modelech degenerativních onemocnění způsobených nebo spojených s abnormalitami mitochondriální funkce: Rettův syndrom; Optická atrofie typu 1 spojená s mutacemi v genu OPA1; mitochondriální onemocnění způsobená mutacemi v genu NDUFS1 a dvěma neurodegenerativními onemocněními, jako je Friedreichova ataxie a Huntingtonova choroba. — Stanovení protizánětlivého účinku MIN-102 u modelů in vitro u degenerativních onemocnění způsobených nebo spojených s abnormalitami mitochondriální funkce a neuroinflammace: Rettův syndrom; mitochondriální onemocnění způsobená mutacemi v genu NDUFS1 a neurodegenerativními onemocněními, jako jsou Huntington a Parkinson. — Stanovení účinku MIN-102 u zvířecích modelů in vivo u degenerativních onemocnění způsobených nebo spojených s abnormalitami mitochondriální funkce a neuroinflammace: Friedreich jsou ataxie, Huntingtonova choroba, Parkinsonova choroba, Rettův syndrom a nedostatek genu OPA1. Označení MIN-102 pro vzácná onemocnění v Evropě (EMA) a ve Spojených státech amerických (FDA) pro některé z těchto onemocnění, které mohou být validovány předchozími studiemi, jakož i generováním dalšího duševního vlastnictví. Min-102 je agonistka PPAR gama (peroxisome proliferator-aktivovaný receptor), což je metabolit Pioglitazonu, antidiabetického léčiva, které Minoryx v současné době vyvíjí pro léčbu X-linkované Adrenoleucodystrofie (X-ALD, OMIM #300100), genetického onemocnění charakterizovaného progresivním neurologickým poškozením bez dostupné farmakologické léčby. Studie provedené na přípravku Minoryx prokázaly u pokusů in vivo a in vitro, že přípravek MIN-102 má neuroprotektivní účinky na neurony, astrocyty a oligodendrocyty; chrání před oxidačním stresem a zvyšuje mitochondriální biogenezi a také vykazuje protizánětlivé účinky v zánětlivých modelech. Minoryx se zaměřuje na vývoj léčby pro skupinu vzácných onemocnění nazývaných vrozených chyb metabolismu. Jedná se o skupinu metabolických onemocnění, která často vykazují neurologické postižení (tj. neurometabolické) a které postihují obzvláště vážně pediatrickou populaci, tj. děti a dospívající. Tyto nemoci jsou genetického původu a obecně jsou velmi závažné, znevýhodňující a často vedou ke smrti v raném věku. Za účelem dosažení těchto cílů bylo vytvořeno konsorcium, které poskytuje znalosti, prostředky a zkušenosti nezbytné k zajištění řádného provádění a dosažení očekávaného úspěchu. Konsorcium tvoří biotechnologická společnost Minoryx Therapeutics, která se specializuje na vývoj nových léků pro léčbu vzácných onemocnění a vyvíjí léčivo MIN-102 pro léčbu adrenoleukodystrofie; dědičné metabolické choroby jednotky neurologické služby nemocnice Universitari Sant Joan de Déu; oddělení biochemie oxidativního stresu, oddělení základních lékařských věd; Universitat de Lleida a Department of Brain Isquemia and Neurodegeneration, Institut biomedicínského výzkumu v Barceloně – Vyšší rada pro vědecký výzkum. Doba trvání projektu se odhaduje na 24 měsíců (od 1. ledna 2018 do konce 31. 12. 2019) a byla rozdělena do pěti činností: A0: Projektové řízení a řízení A1: Mitochondriální funkční studie: Zkoušky in vitro/ukazování a validace A2: Studie zánětu: Zkoušky in vitro/ukazování a validace A3: Validace indikace při zkouškách na zvířatech A4: Regulační/IP (Czech)
0 references
Cieľom konzorcia pod vedením Minoryxu je stanovenie účinku MIN-102 (zlúčenina PPAR gama) na vyhľadávanie a validáciu potenciálnych indikácií na terapeutické použitie. Konkrétne sa budú vykonávať tieto činnosti: Stanovenie účinku MIN-102 na mitochondriálnu funkciu v in vitro modeloch degeneratívnych ochorení spôsobených alebo spojených s abnormalitami mitochondriálnych funkcií: Rettov syndróm; Optická atrofia typu 1 spojená s mutáciami v géne OPA1; mitochondriálne ochorenia spôsobené mutáciami v géne NDUFS1 a dve neurodegeneratívne ochorenia, ako je Friedreichova ataxia a Huntingtonova choroba. Stanovenie protizápalového účinku MIN-102 v in vitro modeloch pri degeneratívnych ochoreniach spôsobených alebo spojených s abnormalitami mitochondriálnej funkcie a neurozápalu: Rettov syndróm; mitochondriálne ochorenia spôsobené mutáciami v géne NDUFS1 a neurodegeneratívnymi ochoreniami ako Huntington a Parkinsonova choroba. Stanovenie účinku MIN-102 na zvieracích modeloch in vivo pri degeneratívnych ochoreniach spôsobených alebo spojených s abnormalitami mitochondriálnej funkcie a neurozápalu: Friedreich sú ataxia, Huntingtonova choroba, Parkinsonov syndróm, Rettov syndróm a nedostatok génu OPA1. — Označenie lieku na ojedinelé ochorenia MIN-102 v Európe (EMA) a Spojených štátoch (FDA) pre ktorúkoľvek z týchto chorôb, ktoré možno potvrdiť predchádzajúcimi štúdiami, ako aj vytvorenie ďalšieho duševného vlastníctva. Min-102 je zlúčenina agonistu PPAR gama (peroxizómovo aktivovaný receptor) zlúčenina, ktorá je metabolitom Pioglitazónu, antidiabetického lieku, ktorý Minoryx v súčasnosti vyvíja na liečbu X-viazanej adrenoleukodystrofie (X-ALD, OMIM #300100), genetického ochorenia charakterizovaného progresívnym neurologickým poškodením bez dostupnej farmakologickej liečby. Štúdie vykonané v Minoryxe preukázali v experimentoch in vivo a in vitro, že MIN-102 má neuroprotektívne účinky na neuróny, astrocyty a oligodendrocyty; chráni pred oxidačným stresom a zvyšuje mitochondriálnu biogenézu a tiež vykazuje protizápalové účinky v zápalových modeloch. Minoryx sa zameriava na vývoj liečby pre skupinu zriedkavých chorôb nazývaných vrodené chyby metabolizmu. Ide o skupinu metabolických ochorení, ktoré často vykazujú neurologické postihnutie (t. j. neurometabolické) a ktoré postihujú obzvlášť závažne detskú populáciu, t. j. deti a dospievajúcich. Tieto choroby sú genetického pôvodu a vo všeobecnosti sú veľmi závažné, znemožňujú a často vedú k smrti v ranom veku. Na dosiahnutie týchto cieľov bolo vytvorené konzorcium na poskytovanie znalostí, prostriedkov a skúseností potrebných na zabezpečenie dobrého vykonávania a dosiahnutie očakávaného úspechu. Konzorcium tvorí biotechnologická spoločnosť Minoryx Therapeutics, ktorá sa špecializuje na vývoj nových liekov na liečbu zriedkavých chorôb a vyvíja liek MIN-102 na liečbu adrenoleukodystrofie; oddelenie dedičných metabolických ochorení Neurologickej služby nemocnice Universitari Sant Joan de Déu; oddelenie biochémie oxidačného stresu, oddelenie, základné lekárske vedy; Universitat de Lleida a oddelenie Isquemia a neurorodegenerácie mozgu, Ústav biomedicínskeho výskumu v Barcelone – Vyššia rada pre vedecký výskum. Trvanie projektu sa odhaduje na 24 mesiacov (začiatok 1. januára 2018 a koniec 31. 12. 2019) a je rozdelené na 5 činností: A0: Riadenie a riadenie projektov A1: Mitochondriálne funkčné štúdie: In vitro/bodové a validačné testy A2: Zápalové štúdie: In vitro/bodové a validačné testy A3: Validácia indikácie v testoch na zvieratách A4: Regulácia/IP (Slovak)
0 references
Minoryxi juhitud konsortsiumi eesmärk on määrata kindlaks MIN-102 (kombineeritud PPAR gamma) toime raviotstarbelise kasutamise võimalike näidustuste otsimisel ja valideerimisel. Täpsemalt tehakse järgmist: MIN-102 toime määramine mitokondrite funktsioonile mitokondrite funktsioonile mitokondrite funktsiooni kõrvalekalletega põhjustatud või sellega seotud degeneratiivsete haiguste in vitro mudelites: Rett sündroom; Tüüpi optiline atroofia, mis on seotud OPA1 geeni mutatsioonidega; mitokondriaalsed haigused, mis on põhjustatud geeni NDUFS1 mutatsioonidest ja kahest neurodegeneratiivsest haigusest, nagu Friedreichi ataksia ja Huntingtoni tõbi. – MIN-102 põletikuvastase toime määramine in vitro mudelites degeneratiivsetes haigustes, mis on põhjustatud või seotud mitokondriaalse funktsiooni ja neuroinflammatsiooni kõrvalekalletega: Rett sündroom; mitokondriaalsed haigused, mida põhjustavad mutatsioonid NDUFS1 geenis ja neurodegeneratiivsed haigused, nagu Huntingtoni ja Parkinsoni tõbi. – MIN-102 toime määramine loommudelites in vivo degeneratiivsetes haigustes, mis on põhjustatud või seotud mitokondriaalse funktsiooni ja neuroinflammatsiooni kõrvalekalletega: Friedreich on ataksia, Huntingtoni tõbi, Parkinsoni tõbi, Rett sündroom ja OPA1 geenide puudulikkus. – Harva kasutatava ravimi nimetus MIN-102 Euroopas (EMA) ja Ameerika Ühendriikides (FDA) mis tahes neist haigustest, mida saab valideerida varasemate uuringutega, samuti täiendava intellektuaalomandi loomine. Min-102 on agonistlik PPAR gamma (peroksisoom proliferator-aktiveeritud retseptor), mis on diabeedivastase ravimi Pioglitasooni metaboliit, mida praegu arendatakse X-ga seotud adrenoleukodüstroofia (X-ALD, OMIM #300100) raviks, mis on geneetiline haigus, mida iseloomustab progresseeruv neuroloogiline kahjustus ilma olemasoleva farmakoloogilise ravita. Minoryxiga tehtud uuringud on in vivo ja in vitro katsetes näidanud, et MIN-102 avaldab neuroprotektiivset toimet neuronitele, astrotsüütidele ja oligodendrotsüütidele; see kaitseb oksüdatiivse stressi eest ja suurendab mitokondriaalset biogeneesi ja näitab ka põletikuvastaseid toimeid põletikulistele mudelitele. Minoryx keskendub ravi arendamisele haruldaste haiguste rühmale, mida nimetatakse kaasasündinud metabolismi vigadeks. See on metaboolsete haiguste rühm, millel on sageli neuroloogiline seotus (st neurometaboolne) ja mis mõjutavad eriti rängalt lapsi, st lapsi ja noorukeid. Need haigused on geneetilise päritoluga ja on üldiselt väga tõsised, invaliidistavad ja põhjustavad sageli varases eas surma. Nende eesmärkide saavutamiseks on loodud konsortsium, kes pakub vajalikke teadmisi, vahendeid ja kogemusi, et tagada hea rakendamine ja saavutada oodatud edu. Konsortsiumi moodustab biotehnoloogia ettevõte Minoryx Therapeutics, mis on spetsialiseerunud haruldaste haiguste raviks mõeldud uute ravimite väljatöötamisele ja arendab ravimit MIN-102 adrenoleukodüstroofia raviks; Universitari Sant Joan de Déu haigla neuroloogiateenistuse pärilike ainevahetushaiguste üksus; oksüdatiivse stressi biokeemia osakond, põhimeditsiiniteaduse osakond; Universitat de Lleida ja Department of Brain Isquemia ja Neurodegeneratsioon, Institute of Biomedical Research of Barcelona – kõrgem nõukogu Research. Projekti kestus on hinnanguliselt 24 kuud (01. jaanuari 2018. aasta algus ja 31. detsembri 2019. aasta lõpp) ning see on jagatud viieks tegevuseks: A0: Projektijuhtimine ja juhtimine A1: Mitokondriaalse funktsiooni uuringud: In vitro/suunamis- ja valideerimiskatsed A2: Põletikuuuringud: In vitro/suunamis- ja valideerimiskatsed A3: Näidustuse valideerimine loomkatsetes A4: Regulatiivne/IP (Estonian)
0 references
Minoryxin johtaman konsortion tavoitteena on määrittää MIN-102:n (yhdiste PPAR gamma) vaikutus mahdollisten terapeuttista käyttöä koskevien käyttöaiheiden etsinnässä ja validoinnissa. Erityisesti toteutetaan seuraavat toimet: MIN-102:n vaikutuksen määrittäminen mitokondrioiden toimintaan mitokondrioiden toimintahäiriöiden aiheuttamien tai niihin liittyvien rappeutumissairauksien in vitro -malleissa: Rettin oireyhtymä; Tyypin 1 optinen atrofia, joka liittyy mutaatioihin OPA1-geenissä; mitokondrioiden aiheuttamat mutaatiot geenissä NDUFS1 ja kaksi hermoston rappeutumissairautta, kuten Friedreichin ataksia ja Huntingtonin tauti. MIN-102: n anti-inflammatorisen vaikutuksen määrittäminen in vitro -malleissa rappeuttavissa sairauksissa, jotka ovat aiheuttaneet tai liittyvät poikkeavuuksiin mitokondrioiden toiminnassa ja neuroinflammatiossa: Rettin oireyhtymä; mitokondrioiden aiheuttamat mutaatiot NDUFS1-geenissä ja neurodegeneratiiviset sairaudet, kuten Huntington ja Parkinsonin tauti. MIN-102:n vaikutuksen määrittäminen eläinmalleissa in vivo rappeutumissairauksissa, jotka ovat aiheuttaneet tai liittyvät poikkeavuuksiin mitokondrioiden toiminnassa ja neuroinflammatiossa: Friedreich ovat ataksia, Huntingtonin tauti, Parkinsonin tauti, Rettin oireyhtymä ja OPA1-geenin puutos. — Harvinaislääkkeen MIN-102: n nimeäminen Euroopassa (EMA) ja Yhdysvalloissa (FDA) mihin tahansa näistä sairauksista, jotka voidaan validoida aiemmissa tutkimuksissa, sekä uusien teollis- ja tekijänoikeuksien syntymiseen. Min-102 on agonisti PPAR gamma (peroksisomien proliferaattoriaktivoitu reseptori) yhdiste, joka on diabeteslääke Pioglitatsonin metaboliitti, jota Minoryx kehittää parhaillaan X-sitoutuneen Adrenoleucodystrofian (X-ALD, OMIM #300100), geneettinen sairaus, jolle on ominaista progressiivinen neurologinen heikentyminen ilman farmakologista hoitoa. Minoryxilla tehdyt tutkimukset ovat osoittaneet in vivo- ja in vitro -kokeissa, että on neuroneja, astrosyyttejä ja oligodendrosyyttejä suojaavia vaikutuksia neuroneihin, astrosyytteihin ja oligodendrosyytteihin; se suojaa oksidatiiviselta stressiltä ja lisää mitokondrioiden biogeneesiä ja näyttää myös anti-inflammatorisia vaikutuksia tulehdusmalleissa. Minoryx keskittyy kehittämään hoitoja harvinaisille sairauksille nimeltä synnynnäiset aineenvaihduntavirheet. Tämä on joukko metabolisia sairauksia, joihin liittyy usein neurologisia vaikutuksia (eli neurometabolisia) ja jotka vaikuttavat erityisen vakavasti lapsiin eli lapsiin ja nuoriin. Nämä sairaudet ovat geneettisiä, ja ne ovat yleensä erittäin vakavia, toimintakyvyttömiä ja johtavat usein kuolemaan varhaisessa iässä. Näiden tavoitteiden saavuttamiseksi on perustettu konsortio, joka tarjoaa tarvittavat tiedot, keinot ja kokemukset hyvän täytäntöönpanon varmistamiseksi ja odotetun menestyksen saavuttamiseksi. Yhteenliittymän muodostaa bioteknologiayritys Minoryx Therapeutics, joka on erikoistunut kehittämään uusia lääkkeitä harvinaisten sairauksien hoitoon ja kehittää lääkettä MIN-102 adrenoleucodystrofian hoitoon; sairaalan Universitari Sant Joan de Déun neurologian yksikön perinnölliset metaboliset sairaudet; oksidatiivisen stressibiokemian yksikkö, lääketieteellisten perustieteiden laitos; Universitat de Lleida ja Department of Brain Isquemia ja Neurodegeneration, Institute of Biomedical Research Barcelona – Korkeampi neuvosto tieteellisen tutkimuksen. Hankkeen kestoksi arvioidaan 24 kuukautta (alkaen 1.1.2018 ja päättyy 31.12.2019), ja se on jaettu viiteen toimeen: A0: Projektinhallinta ja johtaminen A1: Mitokondrioiden toimintatutkimukset: In vitro/osoitin- ja validointitestit A2: Tulehdustutkimukset: In vitro/osoitin- ja validointitestit A3: Käyttöaiheen validointi eläinkokeissa A4: Sääntely/IP (Finnish)
0 references
Ziel des Konsortiums unter der Leitung von Minoryx ist die Bestimmung der Wirkung von MIN-102 (Compound PPAR gamma) auf die Suche und Validierung potenzieller Indikationen für den therapeutischen Einsatz. Insbesondere werden folgende Maßnahmen durchgeführt: — Bestimmung der Wirkung von MIN-102 auf die mitochondriale Funktion in in-vitro-Modellen degenerativer Erkrankungen, die mit mitochondrialen Funktionsanomalien verursacht oder damit verbunden sind: Rett-Syndrom; Optische Atrophie Typ 1, die mit Mutationen im OPA1-Gen assoziiert ist; mitochondriale Erkrankungen, die durch Mutationen im Gen NDUFS1 verursacht werden, und zwei neurodegenerative Erkrankungen wie Friedreichs Ataxie und Huntington-Krankheit. — Bestimmung der entzündungshemmenden Wirkung von MIN-102 in in-vitro-Modellen bei degenerativen Erkrankungen, die mit Anomalien in der mitochondrialen Funktion und Neuroinflammation verursacht oder damit verbunden sind: Rett-Syndrom; mitochondriale Erkrankungen, die durch Mutationen im NDUFS1-Gen und neurodegenerative Erkrankungen wie Huntington und Parkinson verursacht werden. — Bestimmung der Wirkung von MIN-102 in Tiermodellen in vivo bei degenerativen Erkrankungen, die mit Anomalien in der mitochondrialen Funktion und Neuroinflammation verursacht oder damit verbunden sind: Friedreich sind Ataxie, Huntington-Krankheit, Parkinson-, Rett-Syndrom und OPA1-Genmangel. — Orphan Drug Bezeichnung von MIN-102 in Europa (EMA) und den Vereinigten Staaten (FDA) für jede dieser Krankheiten, die mit früheren Studien validiert werden können, sowie die Erzeugung von zusätzlichem geistigem Eigentum. Min-102 ist ein Agonist PPAR gamma (peroxisome proliferator-aktivierter Rezeptor) Verbindung, die ein Metabolit von Pioglitazon ist, ein antidiabetisches Medikament, das Minoryx derzeit entwickelt für die Behandlung der X-linked Adrenoleucodystrophie (X-ALD, OMIM #300100), eine genetische Krankheit gekennzeichnet durch progressive neurologische Beeinträchtigung ohne verfügbare pharmakologische Behandlung. Studien in Minoryx haben in in vivo und in vitro Experimenten gezeigt, dass MIN-102 neuroprotektive Wirkungen auf Neuronen, Astrozyten und Oligodendrozyten hat; es schützt vor oxidativem Stress und erhöht die mitochondriale Biogenese und zeigt auch entzündungshemmende Wirkungen in entzündlichen Modellen. Minoryx konzentriert sich auf die Entwicklung von Behandlungen für eine Gruppe seltener Krankheiten, die als angeborene Fehler des Metabolismus bezeichnet werden. Dies ist eine Gruppe von Stoffwechselerkrankungen, die oft neurologische Eingriffe (d. h. neurometabolic) aufweisen und besonders stark die pädiatrische Bevölkerung, d. h. Kinder und Jugendliche, betreffen. Diese Krankheiten sind genetischen Ursprung und sind im Allgemeinen sehr ernst, behindern und führen oft zum Tod in einem frühen Alter. Um diese Ziele zu erreichen, wurde ein Konsortium gegründet, um das Wissen, die Mittel und die Erfahrung bereitzustellen, die erforderlich sind, um eine gute Umsetzung zu gewährleisten und den erwarteten Erfolg zu erzielen. Das Konsortium wird von einem Biotechnologieunternehmen Minoryx Therapeutics gebildet, das sich auf die Entwicklung neuer Medikamente zur Behandlung seltener Krankheiten spezialisiert hat und das Medikament MIN-102 zur Behandlung von Adrenoleukodystrophie entwickelt; die Abteilung für erbliche Stoffwechselerkrankungen des Neurologiedienstes des Krankenhauses Universitari Sant Joan de Déu; die Abteilung Oxidative Stress Biochemie, Abteilung, medizinische Grundwissenschaften; Universitat de Lleida und die Abteilung für Hirn-Isquämie und Neurodegeneration, Institut für Biomedizinische Forschung von Barcelona – Hoher Rat für wissenschaftliche Forschung. Die Laufzeit des Projekts wird auf 24 Monate geschätzt (Start 01/01/2018 und Ende 31.12.2019) und wurde in fünf Maßnahmen unterteilt: A0: Projektmanagement und -management A1: Mitochondriale Funktionsstudien: In-vitro/Zeige- und Validierungstests A2: Entzündungsstudien: In-vitro/Zeige- und Validierungstests A3: Validierung der Indikation in Tierversuchen A4: Regulierung/IP (German)
0 references
Целта на консорциума, ръководен от Minoryx, е определянето на ефекта на MIN-102 (комбиниран PPAR гама) за търсене и валидиране на потенциални показания за терапевтична употреба. По-конкретно, ще се извърши следното: — Определяне на ефекта на MIN-102 върху митохондриалната функция при in vitro модели на дегенеративни заболявания, причинени или свързани с аномалии на митохондриалната функция: Синдром на Рет; Оптична атрофия тип 1, свързана с мутации в гена OPA1; митохондриални заболявания, причинени от мутации в гена NDUFS1, и две невродегенеративни заболявания като атаксия на Фридрих и болестта на Хънтингтън. Определяне на противовъзпалителния ефект на MIN-102 при ин витро модели при дегенеративни заболявания, причинени или свързани с аномалии в митохондриалната функция и невроинфламацията: Синдром на Рет; митохондриални заболявания, причинени от мутации в гена NDUFS1 и невродегенеративни заболявания като Хънтингтън и Паркинсон. Определяне на ефекта на MIN-102 при животински модели in vivo при дегенеративни заболявания, причинени или свързани с аномалии в митохондриалната функция и невровъзпаление: Friedreich са атаксия, болест на Хънтингтън, Паркинсон, синдром на Рет и дефицит на ген OPA1. MIN-102 в Европа (EMA) и Съединените щати (FDA) за всяко от тези заболявания, които могат да бъдат валидирани с предишни проучвания, както и генерирането на допълнителна интелектуална собственост. Min-102 е агонист PPAR гама (пероксизомен пролифератор-активиран рецептор) съединение, което е метаболит на Pioglitazone, антидиабетно лекарство, което Minoryx в момента разработва за лечение на X-свързана Adrenoleucodystrophy (X-ALD, OMIM #300100), генетично заболяване, характеризиращо се с прогресивно неврологично увреждане без налично фармакологично лечение. Проучванията, проведени в Minoryx, показват при in vivo и in vitro експерименти, че MIN-102 има невропротективни ефекти върху неврони, астроцити и олигодендроцити; той предпазва от оксидативен стрес и увеличава митохондриалната биогенеза, а също така показва противовъзпалителни ефекти при възпалителни модели. Фокусът на Minoryx е върху разработването на лечения за група редки заболявания, наречени вродени грешки на метаболизма. Това е група от метаболитни заболявания, които често имат неврологично участие (т.е. неврометаболични) и които засягат особено тежко детското население, т.е. деца и юноши. Тези заболявания са с генетичен произход и като цяло са много сериозни, инвалидизиращи и често водят до смърт в ранна възраст. За постигането на тези цели е създаден консорциум, който да осигури знанията, средствата и опита, необходими за осигуряване на добро изпълнение и постигане на очаквания успех. Консорциумът е сформиран от биотехнологичната компания Minoryx Therapeutics, която е специализирана в разработването на нови лекарства за лечение на редки заболявания и разработва лекарството MIN-102 за лечение на адреналукодистрофия; отдела за наследствени метаболитни заболявания на неврологичната служба на болничния университет Sant Joan de Déu; отделът по биохимия на оксидативния стрес, Катедра, Основни медицински науки; Universitat de Lleida и катедрата по мозъчна искумия и невродегенерация, Институт за биомедицински изследвания в Барселона — Висш съвет за научни изследвания. Продължителността на проекта се оценява на 24 месеца (начало 1.1.2018 г. и края на 31.12.2019 г.) и е разделена на 5 дейности: A0: Управление и управление на проекти А1: Изследвания на митохондриалната функция: In-vitro/точкови и валидиращи изпитвания A2: Проучвания на възпалението: In-vitro/точкови и валидиращи изпитвания A3: Валидиране на показанието при изпитвания върху животни А4: Регулаторни/IP (Bulgarian)
0 references
A Minoryx által vezetett Konzorcium célja a MIN-102 (PPAAR gamma) hatásának meghatározása a lehetséges terápiás javallatok keresésére és validálására. Konkrétan a következőkre kerül sor: A MIN-102 mitokondriális funkcióra gyakorolt hatásának meghatározása a mitokondriális funkciók rendellenességeit okozó vagy azzal összefüggő degeneratív betegségek in vitro modelljeiben: Rett-szindróma; Az OPA1 gén mutációihoz kapcsolódó 1-es típusú optikai atrófia; az NDUFS1 gén mutációi által okozott mitokondriális betegségek és két neurodegeneratív betegség, mint például Friedreich ataxia és Huntington betegség. A MIN-102 gyulladáscsökkentő hatásának meghatározása in vitro modellekben a mitokondriális funkció és a neurogyulladás rendellenességeit okozó vagy azzal összefüggő degeneratív betegségekben: Rett-szindróma; az NDUFS1 gén mutációi által okozott mitokondriális betegségek, valamint az olyan neurodegeneratív betegségek, mint a Huntington és a Parkinson-kór. A MIN-102 hatásának meghatározása állatmodellekben in vivo a mitokondriális funkció és a neurogyulladás rendellenességeit okozó vagy azzal összefüggő degeneratív betegségekben: A Friedreich az ataxia, a Huntington-betegség, a Parkinson-kór, a Rett-szindróma és az OPA1 génhiány. – A MIN-102 ritka betegségek gyógyszerének megjelölése Európában (EMA) és az Egyesült Államokban (FDA) bármely olyan betegségre, amelyet korábbi vizsgálatok során validálhatnak, valamint a további szellemi tulajdon keletkezését. A min-102 egy agonista PPAR gamma (peroxiszóma proliferator-aktivált receptor) vegyület, amely a pioglitazon, egy antidiabetikus gyógyszer metabolitja, amelyet a Minoryx jelenleg az X-linked Adrenoleucodystrophia (X-ALD, OMIM #300100) kezelésére fejleszt, amely genetikai betegség, amelyet progresszív neurológiai károsodás jellemez, és nem áll rendelkezésre farmakológiai kezelés. A Minoryx-ban végzett vizsgálatok in vivo és in vitro kísérletekben kimutatták, hogy a MIN-102 neuroprotektív hatással van a neuronokra, az asztrocitákra és az oligodendrocitákra; véd az oxidatív stressz ellen és növeli a mitokondriális biogenezist, és gyulladáscsökkentő hatásokat mutat gyulladásos modellekben. A Minoryx célja a ritka betegségek egy csoportjának, az úgynevezett veleszületett metabolizmus hibáinak kezelése. Ez a metabolikus betegségek olyan csoportja, amely gyakran neurológiai szerepet játszik (azaz neurometabolikus), és amely különösen súlyosan érinti a gyermekpopulációt, azaz a gyermekeket és a serdülőket. Ezek a betegségek genetikai eredetűek, és általában nagyon súlyosak, hatástalanok és gyakran korai életkorban halálhoz vezetnek. E célok elérése érdekében konzorcium jött létre, amely biztosítja a megfelelő végrehajtáshoz és a várt siker eléréséhez szükséges ismereteket, eszközöket és tapasztalatokat. A konzorciumot egy biotechnológiai vállalat, a Minoryx Therapeutics hozta létre, amely a ritka betegségek kezelésére szolgáló új gyógyszerek kifejlesztésére és a MIN-102 gyógyszer kifejlesztésére specializálódott az adrenoleucodystrophia kezelésére; az Universitari Sant Joan de Déu Kórház Neurológiai Szolgálatának örökletes metabolikus betegségekkel foglalkozó egysége; az Oxidatív Stressz Biokémiai Egység, Department, Basic Medical Sciences; Universitat de Lleida és a Department of Brain Isquemia and Neurodegeneration, Institute of Biomedical Research of Barcelona – Higher Council for Scientific Research. A projekt időtartama a becslések szerint 24 hónap (2018. január 1. és 2019. december 31. vége), és 5 tevékenységre oszlik: A0: Projektmenedzsment és -menedzsment A1: Mitokondriális funkciós vizsgálatok: In vitro/pontozási és validálási vizsgálatok A2: Gyulladásos vizsgálatok: In vitro/pontozási és validálási vizsgálatok A3: A javallat validálása az A4-es állatkísérletekben: Szabályozás/IP (Hungarian)
0 references
Cilj Konzorcija, kojeg vodi Minoryx, je određivanje učinka MIN-102 (složena PPAR gama) za pretraživanje i validaciju potencijalnih indikacija za terapijsku primjenu. Konkretno, provest će se sljedeće: — Određivanje učinka MIN-102 na mitohondrijsku funkciju u in vitro modelima degenerativnih bolesti uzrokovanih ili povezanih s abnormalnostima mitohondrijske funkcije: Rett sindrom; Optička atrofija tipa 1 povezana s mutacijama gena OPA1; mitohondrijske bolesti uzrokovane mutacijama u genu NDUFS1 i dvije neurodegenerativne bolesti kao što su Friedreichova ataksija i Huntingtonova bolest. — Određivanje protuupalnog učinka MIN-102 u in vitro modelima kod degenerativnih bolesti uzrokovanih ili povezanih s abnormalnostima u mitohondrijskoj funkciji i neuroinflamaciji: Rett sindrom; mitohondrijske bolesti uzrokovane mutacijama gena NDUFS1 i neurodegenerativnih bolesti kao što su Huntington i Parkinson’s. — Određivanje učinka MIN-102 na životinjskim modelima in vivo kod degenerativnih bolesti uzrokovanih ili povezanih s abnormalnostima u mitohondrijskoj funkciji i neuroinflamaciji: Friedreich su ataksija, Huntingtonska bolest, Parkinsonov, Rettov sindrom i nedostatak gena OPA1. Označavanje lijekova za rijetke bolesti MIN-102 u Europi (EMA) i Sjedinjenim Američkim Državama (FDA) za bilo koju od tih bolesti koje se mogu potvrditi prethodnim studijama, kao i stvaranje dodatnog intelektualnog vlasništva. Min-102 je agonist PPAR gama (peroksisomski proliferator-aktivirani receptor) spoj, koji je metabolit Pioglitazon, antidijabetički lijek, koji Minoryx trenutno razvija za liječenje X-vezane Adrenoleukodystrophy (X-ALD, OMIM #300100), genetske bolesti karakterizirane progresivnim neurološkim oštećenjem bez dostupnog farmakološkog liječenja. Ispitivanja provedena u Minoryxu pokazala su u in vivo i in vitro pokusima da MIN-102 ima neuroprotektivne učinke na neurone, astrocite i oligodendrocite; štiti od oksidativnog stresa i povećava mitohondrijsku biogenezu, a također pokazuje protuupalne učinke na upalne modele. Minoryx je usredotočen na razvoj tretmana za skupinu rijetkih bolesti koje se nazivaju kongenitalne pogreške metabolizma. Riječ je o skupini metaboličkih bolesti koje često predstavljaju neurološko djelovanje (tj. neurometabolički) i koje posebno pogađaju pedijatrijsku populaciju, tj. djecu i adolescente. Ove bolesti su genetskog podrijetla i općenito su vrlo ozbiljne, onesposobljavaju i često dovode do smrti u ranoj dobi. Kako bi se postigli ti ciljevi, osnovan je konzorcij za pružanje znanja, sredstava i iskustva potrebnih za osiguravanje dobre provedbe i postizanje očekivanog uspjeha. Konzorcij formira biotehnološka tvrtka Minoryx Therapeutics, koja je specijalizirana za razvoj novih lijekova za liječenje rijetkih bolesti i razvija lijek MIN-102 za liječenje adrenoleukodistrofije; nasljedna jedinica metaboličkih bolesti Službe za neurologiju bolnice Universitari Sant Joan de Déu; jedinica za biokemiju oksidativnog stresa, Odjel za osnovne medicinske znanosti; Universitat de Lleida i Odjel za mozak Isquemia i neurodegeneracije, Institut za biomedicinska istraživanja u Barceloni – Više vijeće za znanstvena istraživanja. Trajanje projekta procijenjeno je na 24 mjeseca (početak 1. siječnja 2018. i kraj 31. prosinca 2019.) i podijeljen je na 5 aktivnosti: A0: Upravljanje projektima i upravljanje njima A1: Ispitivanja mitohondrijske funkcije: In-vitro/usmjeravanje i validacija ispitivanja A2: Studije upale: In-vitro/usmjeravanje i validacija ispitivanja A3: Validacija indikacije u ispitivanjima na životinjama A4: Regulatorni/IP (Croatian)
0 references
Minoryx vadovaujamo konsorciumo tikslas – nustatyti MIN-102 (sudėtinės PPAR gama) poveikį ieškant ir patvirtinant galimas terapinio naudojimo indikacijas. Konkrečiai, bus atliekami šie veiksmai: – MIN-102 poveikio mitochondrijų funkcijai nustatymas in vitro degeneracinių ligų, kurias sukelia mitochondrijų funkcijos anomalijos arba su jomis susijusios, modeliuose: Rett sindromas; 1 tipo optinė atrofija, susijusi su OPA1 geno mutacijomis; mitochondrijų ligos, kurias sukelia NDUFS1 geno mutacijos, ir dvi neurodegeneracinės ligos, tokios kaip Friedreich ataksija ir Huntingtono liga. – Priešuždegiminio MIN-102 poveikio nustatymas in vitro modeliuose esant degeneracinėms ligoms, sukeltoms arba susijusioms su mitochondrijų funkcijos ir neuroinflammacijos anomalijomis: Rett sindromas; mitochondrijų ligos, kurias sukelia NDUFS1 geno mutacijos, ir neurodegeneracinės ligos, tokios kaip Huntington ir Parkinsono ligos. – MIN-102 poveikio gyvūnų modeliams in vivo nustatymas degeneracinėms ligoms, sukeltoms mitochondrijų funkcijos ir neuroinflammacijos anomalijoms arba su jomis susijusioms: Friedreich yra ataksija, Huntington liga, Parkinsono sindromas, Rett sindromas ir OPA1 geno trūkumas. Retųjų vaistų priskyrimas MIN-102 Europoje (EMA) ir Jungtinėse Amerikos Valstijose (FDA) bet kuriai iš šių ligų, kurios gali būti patvirtintos ankstesniais tyrimais, taip pat papildomos intelektinės nuosavybės generavimas. Min-102 yra agonistas PPAR gama (peroksizės proliferatorius aktyvuotas receptorius) junginys, kuris yra pioglitazono metabolitas, vaistas nuo diabeto, kurį Minoryx šiuo metu kuriamas gydant su X susietą Adrenoleukokodistrofiją (X-ALD, OMIM #300100) – genetinę ligą, kuriai būdingas progresuojantis neurologinis sutrikimas be farmakologinio gydymo. Minoryx tyrimai parodė in vivo ir in vitro eksperimentus, kad MIN-102 turi neuroprotekcinį poveikį neuronams, astrocitams ir oligodendrocitams; jis apsaugo nuo oksidacinio streso ir padidina mitochondrijų biogenezę, taip pat rodo priešuždegiminį poveikį uždegiminiams modeliams. Minoryx daugiausia dėmesio skiria retųjų ligų grupės, vadinamos įgimtomis metabolizmo klaidomis, gydymui. Tai medžiagų apykaitos ligų, kurios dažnai sukelia neurologinį poveikį (t. y. neurometabolinės) ir kurios ypač stipriai veikia vaikų populiaciją, t. y. vaikus ir paauglius, grupė. Šios ligos yra genetinės kilmės ir apskritai yra labai rimtos, negalios ir dažnai sukelia mirtį ankstyvame amžiuje. Šiems tikslams pasiekti buvo įsteigtas konsorciumas, kuris suteiks žinių, priemonių ir patirties, reikalingų geram įgyvendinimui užtikrinti ir numatytai sėkmei pasiekti. Konsorciumą sudaro biotechnologijų bendrovė „Minoryx Therapeutics“, kuri specializuojasi kuriant naujus vaistus retosioms ligoms gydyti ir kuria vaistą MIN-102 adrenoleukozės gydymui; ligoninės Universitari Sant Joan de Déu Neurologijos tarnybos paveldimų medžiagų apykaitos ligų skyrius; pagrindinių medicinos mokslų departamento Oxidative Stress Biochemijos skyrius; Universitat de Lleida ir Smegenų Isquemia ir Neurodegeneracijos katedra, Biomedicininių tyrimų institutas Barselonoje – Aukštoji mokslinių tyrimų taryba. Numatoma projekto trukmė – 24 mėnesiai (2018 m. sausio 1 d. ir 2019 m. gruodžio 31 d. pabaiga) ir suskirstyta į 5 veiklas: A0: Projektų valdymas ir valdymas A1: Mitochondrijų funkcijos tyrimai: In vitro/taškymo ir tinkamumo patvirtinimo bandymai A2: Uždegimo tyrimai: In vitro/taškymo ir tinkamumo patvirtinimo bandymai A3: Indikacijos per bandymus su gyvūnais patvirtinimas A4: Reguliavimas/IP (Lithuanian)
0 references
L’objectif du Consortium, dirigé par Minoryx, est la détermination de l’effet du MIN-102 (composé PPAR gamma) pour la recherche et la validation d’indications potentielles à des fins thérapeutiques. Plus précisément, les actions suivantes seront réalisées: — Détermination de l’effet du MIN-102 sur la fonction mitochondriale dans des modèles in vitro de maladies dégénératives causées ou associées à des anomalies de la fonction mitochondriale: Syndrome de Rett; Atrophie optique de type 1 associée à des mutations du gène OPA1; maladies mitochondriales causées par des mutations du gène NDUFS1 et deux maladies neurodégénératives telles que l’ataxie de Friedreich et la maladie de Huntington. — Détermination de l’effet anti-inflammatoire de MIN-102 dans les modèles in vitro dans les maladies dégénératives causées ou associées à des anomalies de la fonction mitochondriale et de la neuroinflammation: Syndrome de Rett; maladies mitochondriales causées par des mutations du gène NDUFS1 et des maladies neurodégénératives telles que Huntington et Parkinson. — Détermination de l’effet du MIN-102 sur les modèles animaux in vivo dans les maladies dégénératives causées ou associées à des anomalies de la fonction mitochondriale et de la neuroinflammation: Friedreich sont l’ataxie, la maladie de Huntington, la maladie de Parkinson, le syndrome de Rett et la carence en gènes OPA1. — Désignation de médicament orphelin de MIN-102 en Europe (EMA) et aux États-Unis (FDA) pour l’une de ces maladies qui peuvent être validées avec des études antérieures, ainsi que la génération de propriété intellectuelle supplémentaire. Min-102 est un composé agoniste PPAR gamma (récepteur activé par proliférateur peroxisome), qui est un métabolite de Pioglitazone, un médicament antidiabétique, que Minoryx développe actuellement pour le traitement de l’adrenoleucodystrophie liée aux X (X-ALD, OMIM #300100), une maladie génétique caractérisée par une déficience neurologique progressive sans traitement pharmacologique disponible. Des études menées à Minoryx ont montré au cours d’expériences in vivo et in vitro que le MIN-102 a des effets neuroprotecteurs sur les neurones, les astrocytes et les oligodendrocytes; il protège contre le stress oxydatif et augmente la biogenèse mitochondriale et montre également des effets anti-inflammatoires dans les modèles inflammatoires. Minoryx se concentre sur le développement de traitements pour un groupe de maladies rares appelées erreurs congénitales du métabolisme. Il s’agit d’un groupe de maladies métaboliques qui présentent souvent une implication neurologique (c’est-à-dire neurométabolique) et qui affectent particulièrement la population pédiatrique, c’est-à-dire les enfants et les adolescents. Ces maladies sont d’origine génétique et sont généralement très graves, invalidantes et souvent mortelles à un âge précoce. Afin d’atteindre ces objectifs, un consortium a été créé pour fournir les connaissances, les moyens et l’expérience nécessaires pour assurer une bonne mise en œuvre et atteindre le succès escompté. Le consortium est formé par une société de biotechnologie Minoryx Therapeutics, qui se spécialise dans le développement de nouveaux médicaments pour le traitement des maladies rares et développe le médicament MIN-102 pour le traitement de l’adrenoleucodystrophie; L’unité des maladies métaboliques héréditaires du service de neurologie de l’hôpital Universitari Sant Joan de Déu; l’unité de biochimie du stress oxydatif, département des sciences médicales de base; Université de Lleida et le Département d’Isquemie cérébrale et de neurodégénérescence, Institut de recherche biomédicale de Barcelone — Conseil supérieur pour la recherche scientifique. La durée du projet est estimée à 24 mois (début 01/01/2018 et fin 31/12/2019) et a été divisée en 5 activités: A0: Gestion et gestion de projet A1: Études de fonction mitochondriale: Essais in vitro/de pointage et de validation A2: Études sur l’inflammation: Essais in vitro/de pointage et de validation A3: Validation de l’indication lors des essais sur animaux A4: Réglementation/IP (French)
0 references
Cilj konzorcija, ki ga vodi Minoryx, je določitev učinka MIN-102 (sestavljenega PPAR gama) za iskanje in validacijo morebitnih indikacij za terapevtsko uporabo. Konkretno se bo izvajalo naslednje: — Določitev učinka MIN-102 na mitohondrijsko funkcijo v in vitro modelih degenerativnih bolezni, ki so povzročene ali povezane z nepravilnostmi mitohondrijske funkcije: Rettov sindrom; Optična atrofija tipa 1, povezana z mutacijami v genu OPA1; mitohondrijske bolezni, ki jih povzročajo mutacije v genu NDUFS1, in dve nevrodegenerativni bolezni, kot sta Friedreichova ataksija in Huntingtonova bolezen. — Določitev protivnetnega učinka MIN-102 v modelih in vitro pri degenerativnih boleznih, ki so povzročene ali povezane z nepravilnostmi mitohondrijske funkcije in nevrovnetja: Rettov sindrom; mitohondrijske bolezni, ki jih povzročajo mutacije v genu NDUFS1, in nevrodegenerativne bolezni, kot sta Huntington in Parkinsonova bolezen. — Določitev učinka MIN-102 pri živalskih modelih in vivo pri degenerativnih boleznih, ki so povzročene ali povezane z nepravilnostmi mitohondrijske funkcije in nevrovnetjem: Friedreich so ataksija, Huntingtonova bolezen, Parkinsonova bolezen, Rettov sindrom in pomanjkanje genov OPA1. Oznaka zdravila sirote MIN-102 v Evropi (EMA) in Združenih državah Amerike (FDA) za katero koli od teh bolezni, ki jo je mogoče potrditi s prejšnjimi študijami, kot tudi ustvarjanje dodatne intelektualne lastnine. Min-102 je agonistična PPAR gama (peroksisomski proliferator-aktivirani receptor), ki je presnovek Pioglitazona, antidiabetičnega zdravila, ki ga Minoryx trenutno razvija za zdravljenje z X-vezanim Adrenoleucodystrophy (X-ALD, OMIM #300100), genetsko boleznijo, za katero je značilna progresivna nevrološka okvara brez razpoložljivega farmakološkega zdravljenja. Študije, izvedene na Minoryxu, so pri poskusih in vivo in in vitro pokazale, da ima MIN-102 nevrozaščitne učinke na nevrone, astrocite in oligodendrocite; ščiti pred oksidativnim stresom in povečuje mitohondrijsko biogenezo in kaže tudi protivnetne učinke pri vnetnih modelih. Minoryx se osredotoča na razvoj zdravljenja za skupino redkih bolezni, imenovanih prirojene napake metabolizma. To je skupina presnovnih bolezni, ki pogosto povzročajo nevrološko vpletenost (tj. nevrometabolične) in ki še posebej močno prizadenejo pediatrično populacijo, tj. otroke in mladostnike. Te bolezni so genetskega izvora in so na splošno zelo resne, onesposobljene in pogosto povzročijo smrt v zgodnjem otroštvu. Za dosego teh ciljev je bil ustanovljen konzorcij, ki zagotavlja znanje, sredstva in izkušnje, potrebne za zagotovitev dobrega izvajanja in doseganje pričakovanega uspeha. Konzorcij oblikuje biotehnološko podjetje Minoryx Therapeutics, ki je specializirano za razvoj novih zdravil za zdravljenje redkih bolezni in razvija zdravilo MIN-102 za zdravljenje adrenoleukodistrofije; enota za dedne presnovne bolezni nevrološke službe bolnišnice Universitari Sant Joan de Déu; oddelek za biokemijo za oksidativni stres, oddelek za osnovne medicinske vede; Universitat de Lleida in Oddelek za možgansko Isquemijo in Neurodegeneracijo, Inštitut za biomedicinske raziskave Barcelone – Višji svet za znanstvene raziskave. Trajanje projekta je ocenjeno na 24 mesecev (začetek 1. 1. 2018 in konec 31. decembra 2019) in je razdeljeno na pet dejavnosti: A0: Vodenje in vodenje projektov A1: Študije mitohondrijske funkcije: Preskusi in vitro/nastavitev in validacija A2: Študije vnetja: Preskusi in vitro/nastavitev in validacija A3: Validacija navedbe pri preskusih na živalih A4: Uredba/IP (Slovenian)
0 references
Obiectivul consorțiului, condus de Minoryx, este determinarea efectului MIN-102 (compus PPAR gamma) pentru căutarea și validarea potențialelor indicații de utilizare terapeutică. În mod specific, se vor efectua următoarele: Determinarea efectului MIN-102 asupra funcției mitocondriale în modelele in vitro ale bolilor degenerative cauzate sau asociate cu anomalii ale funcției mitocondriale: Sindromul Rett; Atrofie optică de tip 1 asociată cu mutații în gena OPA1; bolile mitocondriale cauzate de mutații ale genei NDUFS1 și două boli neurodegenerative, cum ar fi ataxia lui Friedreich și boala Huntington. Determinarea efectului antiinflamator al MIN-102 în modelele in vitro în bolile degenerative cauzate sau asociate cu anomalii ale funcției mitocondriale și neuroinflamației: Sindromul Rett; bolile mitocondriale cauzate de mutații în gena NDUFS1 și boli neurodegenerative, cum ar fi Huntington și Parkinson. Determinarea efectului MIN-102 la modelele animale in vivo în bolile degenerative cauzate sau asociate cu anomalii ale funcției mitocondriale și neuroinflamației: Friedreich sunt ataxie, boala Huntington, Parkinson, sindromul Rett și deficit de genă OPA1. Denumirea medicamentului orfan MIN-102 în Europa (EMA) și Statele Unite (FDA) pentru oricare dintre aceste boli care pot fi validate cu studii anterioare, precum și generarea de proprietăți intelectuale suplimentare. Min-102 este un compus agonist PPAR gamma (receptor activat de proliferarea peroxizomului), care este un metabolit al Pioglitazonei, un medicament antidiabetic, pe care Minoryx îl dezvoltă în prezent pentru tratamentul Adrenoleucodistrofiei legate de X (X-ALD, OMIM #300100), o boală genetică caracterizată prin insuficiență neurologică progresivă fără tratament farmacologic disponibil. Studiile efectuate la Minoryx au demonstrat în experimente in vivo și in vitro că MIN-102 are efecte neuroprotectoare asupra neuronilor, astrocitelor și oligodendrocitelor; protejează împotriva stresului oxidativ și crește biogeneza mitocondrială și prezintă, de asemenea, efecte antiinflamatorii în modelele inflamatorii. Minoryx se concentrează pe dezvoltarea de tratamente pentru un grup de boli rare numite Erori congenitale ale metabolismului. Acesta este un grup de boli metabolice care prezintă adesea implicare neurologică (adică neurometabolică) și care afectează în special grav populația pediatrică, adică copii și adolescenți. Aceste boli sunt de origine genetică și, în general, sunt foarte grave, invalidante și adesea duc la deces la o vârstă fragedă. Pentru a atinge aceste obiective, a fost creat un consorțiu pentru a oferi cunoștințele, mijloacele și experiența necesare pentru a asigura o bună punere în aplicare și pentru a obține succesul așteptat. Consorțiul este format dintr-o companie de biotehnologie Minoryx Therapeutics, specializată în dezvoltarea de noi medicamente pentru tratamentul bolilor rare și dezvoltă medicamentul MIN-102 pentru tratamentul adrenoleucodistrofiei; unitatea de boli metabolice ereditare a Serviciului de Neurologie al Spitalului Universitari Sant Joan de Déu; unitatea de biochimie a stresului oxidativ, Departamentul de Științe Medicale de bază; Universitat de Lleida și Departamentul de Isquemie cerebrală și neurodegenerare, Institutul de Cercetare Biomedicală din Barcelona – Consiliul Superior pentru Cercetare Științifică. Durata proiectului este estimată la 24 de luni (începând cu 1.1.2018 și 31.12.2019) și a fost împărțită în 5 activități: A0: Management de proiect și management A1: Studii privind funcția mitocondrială: Teste in vitro/de indicare și validare A2: Studii de inflamație: Teste in vitro/de indicare și validare A3: Validarea indicației în testele pe animale A4: Reglementare/IP (Romanian)
0 references
Lleida
0 references
21 December 2023
0 references
Identifiers
RTC-2017-5867-1-P03
0 references