Chimeric antigen receptor T-cell (CAR-T) cell therapy in Hungary in paediatric acute lymphoblastic leukaemia (ALL) and adult diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL) disorders (Q3911376)
Jump to navigation
Jump to search
Project Q3911376 in Hungary
| Language | Label | Description | Also known as |
|---|---|---|---|
| English | Chimeric antigen receptor T-cell (CAR-T) cell therapy in Hungary in paediatric acute lymphoblastic leukaemia (ALL) and adult diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL) disorders |
Project Q3911376 in Hungary |
Statements
1,234,430,710.6 forint
0 references
1,299,400,748.0 forint
0 references
95.0 percent
0 references
1 February 2021
0 references
1 February 2023
0 references
DÉL-PESTI CENTRUMKÓRHÁZ-ORSZÁGOS HEMATOLÓGIAI ÉS INFEKTOLÓGIAI INTÉZET
0 references
47°29'30.62"N, 18°58'44.15"E
0 references
Intézményünk Közép-Európa egyik legnagyobb felnőtt és gyermek őssejt transzplantációs központja, jelentős őssejt- és sejtterápiás kezelési tapasztalattal. A partnerintézményekkel való nemzetközi együttműködés célja, Intézményünk sejtterápiás lehetőségeinek fejlesztése és CAR-T kezeléssel való bővítése gyermekkori ALL és felnőttkori DLBCL kórképekben. A CAR-T kezelés a vérképző rendszeri rosszindulatú betegségek teljes gyógyítását potenciálisan lehetővé tevő innovatív precíziós terápiás lehetőség, a daganatos sejtek egyénre szabott, célzott eliminációja genetikailag módosított immunsejtekkel. A CAR-T-sejtek le´trehoza´sa „high-tech” laboratóriumi környezetet, valamint sejtkészítmény-előállítási és génmanipulációs szaktudást igénylő folyamat. Az eljárás során a betegből izolált T-limfociták genetikai állományát alakítjuk át úgy, hogy felismerjék a daganatsejteket és azokat eliminálják. A mesterségesen létrehozott felismerést segítő struktúrát nevezik kiméra antigén receptornak (CAR). A CAR T-limfociták előállítása során a betegtől T-sejteket gyűjtünk apheresis technika alkalmazásával, majd a T-sejteket megfertőzzük lentivírussal, melynek expressziós vektorplazmidja tartalmazza a CAR genetikai kódját. A folyamat során a vírus genetikai anyaga bee´pül a gazda T-sejt kromoszo´ma´lis DNS-e´be. A létrehozott CAR-T sejtek mino?se´gelleno?rzo? tesztek és limfodepléciós kemoterápiát követően kerülhetnek beadásra. Jelenleg Magyarországon a sejtterápiás lehetőségek csak korlátozottan állnak rendelkezésre. Őssejt-transzplantációra felmerülő igényeket öt centrum végzi, míg a mesenchimális őssejt használatra, vírusspecifikus T-limfocita előállításra és felhasználásra kizárólag Intézményünkben van lehetőség. A CAR-T kezelésre jelenleg hazánkban nincs lehetőség, pedig ALL esetében évente 4-5 beteg, DLBCL esetén évente 10-15 beteg számára jelenthetne ez terápiás lehetőséget. A CAR-T kezelés hazai befogadása és közfinanszírozásba illesztése segíthetné a hozzáférés valós lehetőségének kialakítását. A CAR-T kezelés hazai közfinanszírozása újszerű feladat, mivel bár az egyes CAR-T készítmények előállításának költségei alapvetően jól tervezhetők, addig alkalmazásának költségei jelentős individuális különbségeket mutatnak a potenciális súlyos mellékhatások miatt tervezhetetlen ellátási időtartam, intenzív terápiás napok miatt. Ez újszerű innovatív megoldás kidolgozását igényli a közfinanszírozásban a tételes elszámolás és integrált esetfinanszírozás kombinált formájában, ami mintaszerű alapja lehet a jövőben további individualizált precíziós ellátások és a személyre szabott terápiák finanszírozásának is. A CAR-T technológia és kezelés meghonosításához és a Sejtterápiás Központ létrehozásához szükséges „high-tech” laboratóriumi eszközfeltétel kialakítása mellett, sejtkészítmény előállítási és génmanipulációs szaktudás és helyes gyártási gyakorlat (GMP) megszerzését is célozza a pályázatunk. A Regensburgi Egyetem Intervenciós Immunológiai Központ Gén- és Immunterápiás részlege sejt- és génterápiák területén vezető kutatóközpont. A regensburgi tanulmányutak a CAR-T gyártási folyamat GMP központú megismerését és a CAR-T előállítás sejt- és génmanipulációs technikáinak részletes elméleti, gyakorlati képzését foglalják magukban. A horvát partnerintézmény CAR-T kezelési tapasztalattal rendelkezik ALL és DLBCL ellátásában. A horvát tanulmányutak a CAR-T tevékenységhez kapcsolódó speciális akkreditációs, laboratóriumi, orvosszakmai és ápolási tudnivalókat és súlyos szövődményekre vonatkozó elméleti és gyakorlati ismeretek megszerzését célozzák. A külföldi tanulmányutakon megszerzett ismeretek CAR-T kezeléssel kapcsolatos feladatokba bevonásra kerülő kollégák hazai kiscsoportos képzését tervezzük. Ez a CAR-T technológia hazai implementációjának feltétele, ami biztosítja, hogy a CAR-T kezelés nem kívánt, esetenként potenciálisan életveszélyes mellékhatásai minimalizálhatók legyenek. A CAR-T kezelés lehetőség a visszaeső vagy nem reagáló B-sejtes ALL és DLBCL diagnózisú betegek remisszióba juttatására. A kezelés Intézményünkben való bevezetése és közfinanszírozásba való befogadása valamennyi érintett hazai beteg számára valós terápiás lehetőséget jelent majd. Ennek legfőbb garanciája, hogy Nemzeti Hematológiai Betegségek Regiszterét vezető országos gyógyintézetként Intézetünk feladata a hematológiai megbetegedések országos követése és elemzése. Igy a CAR-T kezelésre alkalmas betegek az ország teljes területéről egyenlő hozzáféréssel megtalálhatók és valamennyi rászoruló, hazai beteg hozzájuthat ehhez az innovatív, személyre szabott immun-onkológiai terápiához. A project keretében kiépülő Sejtterápiás Központot és a CAR-T technológia hazai implementálását tudományos rendezvényen mutatjuk be az ország hematológiai, sejtlaboratóriumi és molekuláris genetikai szakemberei számára. (Hungarian)
0 references
Our institution is one of the largest adult and child stem cell transplant centres in Central Europe, with significant stem cell and cell therapy experience. The aim of the international cooperation with partner institutions is to develop the cell therapy possibilities of our institution and extend it with CAR-T treatment in childhood ALL and adult DLBCL diseases. Car-T treatment is an innovative precision therapy option that potentially allows full treatment of haematopoietic system malignancies, i.e. individualised, targeted elimination of cancer cells with genetically modified immune cells. Car-T cells are a process requiring le‘trehoza’sa ‘high-tech’ laboratory environment and cell preparation and genetic engineering expertise. During the procedure, the genetic stock of T lymphocytes isolated from the patient is converted to recognise the cancer cells and eliminate them. An artificially created recognition structure is designated as an antigen receptor (CAR). During the production of CAR T lymphocytes, T-cells are collected from the patient using the apheresis technique, and then the T-cells are infected with lentivirus, the expression vectorplasmid of which contains the genetic code of CAR. During the process, the genetic material of the virus enters the host’s T-cell’s chromoszo‘ma’lis DNA. The generated CAR-T cells may be administered following myno?se'gelleno-rological tests and lymphepulation chemotherapy. Currently, cell therapy options in Hungary are limited. The needs for stem cell transplantation are carried out by five centres, while mesenchimal stem cell use, virus-specific T lymphocyte production and use are only possible in our Institution. Car-T treatment is currently not possible in Hungary, although 4-5 patients per year in the case of ALL and 10-15 patients per year in the case of DLBCL could be a therapeutic option. The inclusion of CAR-T treatment in Hungary and its integration into public funding could help to create real opportunities for access. The domestic public funding of CAR-T treatment is a novel task, as although the costs of producing individual CAR-T products are fundamentally well planned, the cost of its application differs significantly individually due to the unpredictable duration of treatment due to potential serious side effects and intensive therapeutic days. This requires the development of a novel innovative solution for public funding in the form of a combination of itemised accounting and integrated case financing, which can be a model basis for further individualised precision benefits and the financing of personalised therapies in the future. In addition to creating the “high-tech” laboratory tool condition necessary for the introduction of CAR-T technology and treatment and the establishment of the Cell Therapy Centre, our application aims to obtain cell formulation and genetic engineering expertise and good manufacturing practice (GMP). The Gene and Immunotherapy Department of the University of Regensburg Interventional Immunology Centre is a leading research centre in the field of cell and gene therapy. The study visits to Regensburg include a GMP-centred understanding of the CAR-T manufacturing process and detailed theoretical and practical training in the cell and genetic engineering techniques of CAR-T production. The Croatian partner institution has CAR-T management experience in ALL and DLBCL. The Croatian study visits aim at specific accreditation, laboratory, medical and nursing information and theoretical and practical knowledge of serious complications related to CAR-T activity. We plan the Hungarian small group training of colleagues involved in CAR-T management related tasks. This is a condition for the implementation of CAR-T technology in Hungary, which ensures that unwanted, potentially life-threatening side effects of CAR-T treatment can be minimised. Car-T treatment is an option to remission patients with relapsed or non-responsive B-cell ALL and DLBCL diagnosis. The introduction of treatment in our institution and its inclusion in public funding will be a real therapeutic opportunity for all affected domestic patients. The main guarantee of this is that our Institute, as the head of the National Hematological Diseases Register, is responsible for the national monitoring and analysis of haematological diseases. In this way, patients suitable for CAR-T treatment can be found with equal access throughout the country and all domestic patients in need can access this innovative, personalised immuno-oncological therapy. The Cell Therapy Center developed in the framework of the project and the implementation of CAR-T technology in Hungary will be presented at a scientific event to the hematology, cell laboratory and molecular genetic experts of the country. (English)
8 February 2022
0.9451752772743952
0 references
Notre institution est l’un des plus grands centres de transplantation de cellules souches pour adultes et enfants d’Europe centrale, avec une expérience significative en thérapie cellulaire et cellulaire. L’objectif de la coopération internationale avec les institutions partenaires est de développer les possibilités de thérapie cellulaire de notre institution et de l’étendre avec le traitement CAR-T dans l’enfance ALL et les maladies adultes DLBCL. Le traitement Car-T est une option innovante de traitement de précision qui permet potentiellement le traitement complet des tumeurs hématopoïétiques, c’est-à-dire l’élimination ciblée et individualisée des cellules cancéreuses avec des cellules immunitaires génétiquement modifiées. Les cellules car-T sont un processus qui nécessite un environnement de laboratoire de haute technologie et une expertise en matière de préparation cellulaire et de génie génétique. Pendant la procédure, le stock génétique de lymphocytes T isolés du patient est converti pour reconnaître les cellules cancéreuses et les éliminer. Une structure de reconnaissance créée artificiellement est désignée comme récepteur d’antigène (RCA). Lors de la production des lymphocytes CAR T, les lymphocytes T sont recueillis auprès du patient à l’aide de la technique d’aphérèse, puis les lymphocytes T sont infectés par le lentivirus, dont l’expression vectorplasmide contient le code génétique de la CAR. Au cours du processus, le matériel génétique du virus entre dans l’ADN chromoszo’ma’lis de la cellule T de l’hôte. Les cellules CAR-T générées peuvent être administrées après des tests myno?se’gelleno-rologiques et une chimiothérapie lymphépulation. Actuellement, les options de thérapie cellulaire en Hongrie sont limitées. Les besoins en transplantation de cellules souches sont effectués par cinq centres, tandis que l’utilisation de cellules souches mésenchimales, la production et l’utilisation de lymphocytes T spécifiques au virus ne sont possibles que dans notre établissement. Le traitement par car-T n’est actuellement pas possible en Hongrie, bien que 4 à 5 patients par an dans le cas de LAL et de 10 à 15 patients par an dans le cas du DLBCL puissent être une option thérapeutique. L’inclusion du traitement CAR-T en Hongrie et son intégration dans les financements publics pourraient contribuer à créer de réelles possibilités d’accès. Le financement public national du traitement CAR-T est une tâche nouvelle, car bien que les coûts de production des différents produits CAR-T soient fondamentalement bien planifiés, le coût de son application diffère considérablement individuellement en raison de la durée imprévisible du traitement en raison des effets secondaires graves potentiels et des journées thérapeutiques intensives. Cela nécessite la mise au point d’une nouvelle solution innovante pour le financement public sous la forme d’une combinaison de comptabilité détaillée et de financement intégré de cas, qui peut servir de base modèle pour des avantages de précision plus individualisés et le financement de thérapies personnalisées à l’avenir. En plus de créer la condition d’outil de laboratoire «haute technologie» nécessaire à l’introduction de la technologie et du traitement CAR-T et à la création du Centre de thérapie cellulaire, notre application vise à obtenir l’expertise en formulation cellulaire et en génie génétique ainsi que les bonnes pratiques de fabrication (BPF). Le Département d’immunologie génique et immunothérapie du Centre d’immunologie interventionnelle de l’Université de Ratisbonne est un centre de recherche de premier plan dans le domaine de la thérapie cellulaire et génique. Les visites d’étude à Ratisbonne comprennent une compréhension centrée sur les BPF du procédé de fabrication du CAR-T et une formation théorique et pratique détaillée sur les techniques de génie cellulaire et génétique de la production CAR-T. L’institution partenaire croate possède une expérience de gestion CAR-T en ALL et DLBCL. Les visites d’étude croates visent à obtenir une accréditation spécifique, des informations de laboratoire, des informations médicales et infirmières et des connaissances théoriques et pratiques sur les complications graves liées à l’activité CAR-T. Nous planifions la formation de petits groupes hongrois de collègues impliqués dans les tâches de gestion de CAR-T. C’est une condition pour la mise en œuvre de la technologie CAR-T en Hongrie, qui garantit que les effets secondaires indésirables, potentiellement potentiellement mortels, du traitement CAR-T peuvent être réduits au minimum. Le traitement Car-T est une option pour les patients en rémission présentant un diagnostic de lymphocytes B-cellules B et DLBCL en rechute ou non. L’introduction du traitement dans notre établissement et son inclusion dans le financement public constitueront une véritable opportunité thérapeutique pour tous les patients domestiques touchés. La principale garantie est que notre Institut, en tant que respon... (French)
10 February 2022
0 references
Unsere Institution ist eines der größten Stammzelltransplantationszentren für Erwachsene und Kinder in Mitteleuropa mit bedeutenden Stammzellen- und Zelltherapieerfahrungen. Ziel der internationalen Zusammenarbeit mit Partnerinstitutionen ist es, die Zelltherapiemöglichkeiten unserer Institution zu entwickeln und mit CAR-T-Behandlung in der Kindheit ALLe und erwachsene DLBCL-Erkrankungen zu erweitern. Die Car-T-Behandlung ist eine innovative Präzisionstherapieoption, die potenziell eine vollständige Behandlung von Malignitäten des hämatopoetischen Systems, d. h. individualisierter, gezielter Elimination von Krebszellen mit genetisch veränderten Immunzellen, ermöglicht. Car-T-Zellen sind ein Prozess, der le‚trehoza‘sa ‚High-Tech‘ Laborumgebung sowie Zellvorbereitung und Gentechnik Know-how erfordert. Während des Eingriffs wird der genetische Bestand an vom Patienten isolierten T-Lymphozyten umgewandelt, um die Krebszellen zu erkennen und zu beseitigen. Eine künstlich geschaffene Erkennungsstruktur wird als Antigenrezeptor (CAR) bezeichnet. Während der Produktion von CAR-T-Lymphozyten werden T-Zellen mit Hilfe der Apherese-Technik vom Patienten gesammelt, und dann werden die T-Zellen mit Lentivirus infiziert, dessen Expression vektorplasmid den genetischen Code von CAR enthält. Während des Prozesses gelangt das genetische Material des Virus in die T-Zell-Chromoszo‚ma‘lis-DNA des Wirts. Die generierten CAR-T-Zellen können nach myno?se'gelleno-rologischen Tests und Lymphepulations-Chemotherapie verabreicht werden. Derzeit sind die Möglichkeiten der Zelltherapie in Ungarn begrenzt. Der Bedarf an Stammzelltransplantationen wird von fünf Zentren durchgeführt, während mesenchimale Stammzellennutzung, virenspezifische T-Lymphozytenproduktion und -anwendung nur in unserer Institution möglich sind. Eine Car-T-Behandlung ist derzeit in Ungarn nicht möglich, obwohl bei ALLEN und 10-15 Patienten pro Jahr bei DLBCL 4-5 Patienten pro Jahr eine therapeutische Option darstellen könnten. Die Einbeziehung der CAR-T-Behandlung in Ungarn und ihre Einbeziehung in die öffentlichen Mittel könnten dazu beitragen, echte Zugangsmöglichkeiten zu schaffen. Die inländische öffentliche Finanzierung der CAR-T-Behandlung ist eine neue Aufgabe, denn obwohl die Kosten für die Herstellung einzelner CAR-T-Produkte grundsätzlich gut geplant sind, unterscheiden sich die Kosten für die Anwendung aufgrund der unvorhersehbaren Behandlungsdauer aufgrund potenziell schwerwiegender Nebenwirkungen und intensiver Therapietage erheblich individuell. Dies erfordert die Entwicklung einer neuartigen, innovativen Lösung für die öffentliche Finanzierung in Form einer Kombination aus Sachbuchhaltung und integrierter Fallfinanzierung, die eine Modellbasis für weitere individualisierte Präzisionsvorteile und die Finanzierung personalisierter Therapien in der Zukunft sein kann. Neben der Schaffung der für die Einführung der CAR-T-Technologie und -Behandlung erforderlichen „High-Tech“-Laborwerkzeuge und der Einrichtung des Zelltherapiezentrums zielt unsere Anwendung darauf ab, Zellformulierungs- und Gentechnik-Know-how und gute Herstellungspraxis (GMP) zu erhalten. Die Abteilung für Gen- und Immuntherapie der Universität Regensburg ist ein führendes Forschungszentrum im Bereich der Zell- und Gentherapie. Zu den Studienbesuchen in Regensburg gehören ein GMP-zentriertes Verständnis des CAR-T-Herstellungsprozesses sowie eine detaillierte theoretische und praktische Ausbildung in den Zell- und Gentechniktechniken der CAR-T-Produktion. Die kroatische Partnerinstitution verfügt über CAR-T-Management-Erfahrungen in ALL und DLBCL. Die kroatischen Studienbesuche zielen auf spezifische Akkreditierungs-, Labor-, Medizin- und Pflegeinformationen sowie theoretische und praktische Kenntnisse über schwerwiegende Komplikationen im Zusammenhang mit der CAR-T-Tätigkeit ab. Wir planen die ungarische Kleingruppenschulung von Kollegen, die an CAR-T-Management-Aufgaben beteiligt sind. Dies ist eine Bedingung für die Umsetzung der CAR-T-Technologie in Ungarn, die sicherstellt, dass unerwünschte, potenziell lebensbedrohliche Nebenwirkungen der CAR-T-Behandlung minimiert werden können. Car-T-Behandlung ist eine Option für Remissionspatienten mit rezidivierter oder nicht reagierender B-Zell ALL- und DLBCL-Diagnose. Die Einführung der Behandlung in unserer Institution und ihre Einbeziehung in die öffentliche Finanzierung werden für alle betroffenen Hauspatienten eine echte therapeutische Chance sein. Die Hauptgarantie dafür ist, dass unser Institut als Leiter des Nationalen Hämatologischen Krankheitsregisters für die nationale Überwachung und Analyse von hämatologischen Krankheiten zuständig ist. Auf diese Weise können Patienten, die für die CAR-T-Behandlung geeignet sind, mit gleichem Zugang im ganzen Land gefunden werden, und alle bedürftigen Hauspatienten können auf diese innovative, personalisierte immunonkologische Therapie zugreifen. Das im Rahmen des Projekts entwickelte Cell T... (German)
11 February 2022
0 references
Naša ustanova je jedan od najvećih centara za transplantaciju matičnih stanica odraslih i djece u srednjoj Europi, sa značajnim iskustvom terapije matičnim stanicama i stanicama. Cilj međunarodne suradnje s partnerskim institucijama je razviti mogućnosti stanične terapije naše ustanove i proširiti je CAR-T liječenjem u dječjoj ALL i odraslih DLBCL bolesti. Car-T terapija je inovativna opcija precizne terapije koja potencijalno omogućuje potpuno liječenje malignih bolesti hematopoetskog sustava, tj. individualizirano ciljano uklanjanje stanica raka s genetski modificiranim imunološkim stanicama. Auto-T stanice su proces koji zahtijeva le‚trehoza’sa ‚high-tech’ laboratorijsko okruženje, pripremu stanica i stručnost u genetičkom inženjerstvu. Tijekom postupka, genetska zaliha T limfocita izoliranih od pacijenta pretvara se u prepoznavanje stanica raka i njihovo uklanjanje. Umjetno stvorena struktura prepoznavanja označena je kao antigenski receptor (CAR). Tijekom proizvodnje CAR T limfocita, T-stanice se prikupljaju od bolesnika tehnikom afereze, a zatim se T-stanice inficiraju lentivirusom, čiji ekspresijski vektorplasmid sadrži genetski kod CAR. Tijekom procesa, genetski materijal virusa ulazi u T-stanicu domaćina kromoszo‚ma’lis DNA. Generirane CAR-T stanice mogu se primijeniti nakon myno-se'gelleno-roloških testova i limfopulacijske kemoterapije. Trenutno su mogućnosti stanične terapije u Mađarskoj ograničene. Potrebe za transplantacijom matičnih stanica provodi pet centara, dok je primjena mesenchimal matičnih stanica, proizvodnja i uporaba T limfocita specifična za virus moguće samo u našoj ustanovi. Liječenje car-T-om trenutačno nije moguće u Mađarskoj, iako bi 4 – 5 bolesnika godišnje u slučaju ALL-a i 10 – 15 bolesnika godišnje u slučaju DLBCL-a mogla biti terapijska opcija. Uključivanje tretmana CAR-T u Mađarskoj i njegova integracija u javno financiranje mogli bi pomoći u stvaranju stvarnih mogućnosti za pristup. Domaće javno financiranje CAR-T liječenja novi je zadatak, jer iako su troškovi proizvodnje pojedinih CAR-T proizvoda u osnovi dobro planirani, trošak njegove primjene značajno se razlikuje pojedinačno zbog nepredvidivog trajanja liječenja zbog mogućih ozbiljnih nuspojava i intenzivnih terapijskih dana. Za to je potreban razvoj novog inovativnog rješenja za javno financiranje u obliku kombinacije po stavkama računovodstva i integriranog financiranja slučajeva, što može biti model temelja za daljnje individualizirane precizne koristi i financiranje personaliziranih terapija u budućnosti. Osim stvaranja „high-tech” laboratorijskih alata potrebnih za uvođenje CAR-T tehnologije i liječenja te osnivanje Centra za terapiju stanicama, naša aplikacija ima za cilj dobiti stručnost u formulaciji stanica i genetičkom inženjeringu te dobru proizvođačku praksu (GMP). Odjel za gene i imunoterapiju Intervencionalnog imunološkog centra Sveučilišta u Regensburgu vodeći je istraživački centar u području stanične i genske terapije. Studijski posjeti Regensburgu uključuju razumijevanje procesa proizvodnje CAR-T-a usmjereno na GMP te detaljnu teoretsku i praktičnu obuku u staničnim i genetskim tehnikama proizvodnje CAR-T-a. Hrvatska partnerska institucija ima iskustvo upravljanja CAR-T-om u ALL-u i DLBCL-u. Cilj hrvatskih studijskih posjeta je posebna akreditacija, laboratorijske, medicinske i sestrinske informacije te teorijsko i praktično znanje o ozbiljnim komplikacijama povezanima s CAR-T aktivnošću. Planiramo osposobljavanje mađarske male skupine kolega uključenih u poslove upravljanja CAR-T-om. To je uvjet za primjenu CAR-T tehnologije u Mađarskoj, čime se osigurava da se neželjene, potencijalno po život opasne nuspojave liječenja CAR-T-om mogu svesti na najmanju moguću mjeru. Liječenje car-T je mogućnost remisije bolesnika s relapsom ili nereponzivnom dijagnozom B-stanica i DLBCL-om. Uvođenje liječenja u našu instituciju i njegovo uključivanje u javno financiranje bit će prava terapijska prilika za sve pogođene domaće pacijente. Glavno jamstvo toga je da je naš Institut, kao voditelj Nacionalnog registra hematoloških bolesti, odgovoran za nacionalno praćenje i analizu hematoloških bolesti. Na taj način pacijenti pogodni za CAR-T liječenje mogu se naći s jednakim pristupom u cijeloj zemlji, a svi domaći pacijenti kojima je potrebna pomoć mogu pristupiti ovoj inovativnoj, personaliziranoj imunoonkološkoj terapiji. Centar za terapiju stanicama razvijen u okviru projekta i implementacija CAR-T tehnologije u Mađarskoj bit će predstavljen na znanstvenom događaju hematološkim, staničnim laboratorijima i molekularnim genetičkim stručnjacima u zemlji. (Croatian)
5 September 2022
0 references
Нашата институция е един от най-големите центрове за трансплантация на стволови клетки за възрастни и деца в Централна Европа, със значителен опит в терапията със стволови клетки и клетки. Целта на международното сътрудничество с партньорските институции е да развие възможностите за клетъчна терапия на нашата институция и да я разшири с CAR-T лечение при детски ВСИЧКИ и възрастни DLBCL заболявания. Лечението с кар-Т е иновативна опция за прецизна терапия, която потенциално позволява пълно лечение на злокачествените хематопоетични системи, т.е. индивидуализирано, целенасочено елиминиране на раковите клетки с генетично модифицирани имунни клетки. Car-T клетките са процес, изискващ „високотехнологична“ лабораторна среда и подготовка на клетки и опит в генното инженерство. По време на процедурата генетичният запас от Т-лимфоцити, изолирани от пациента, се преобразува, за да разпознае раковите клетки и да ги елиминира. Изкуствено създадената структура за разпознаване се определя като антигенен рецептор (CAR). По време на производството на Т-лимфоцити Т-клетките се събират от пациента с помощта на техниката на афереза и след това Т-клетките се инфектират с лактивирус, експресията на която съдържа генетичния код на ЦАР. По време на процеса генетичният материал на вируса навлиза в хромозозовата ДНК на гостоприемника. Генерираните CAR-T клетки могат да се прилагат след минозе’гелено-рологични тестове и химиотерапия за лимфепулация. Понастоящем възможностите за клетъчна терапия в Унгария са ограничени. Нуждите от трансплантация на стволови клетки се извършват от пет центъра, докато употребата на мезенхимни стволови клетки, производството и употребата на специфични за вируса Т-лимфоцити са възможни само в нашата институция. Понастоящем лечението с Car-T не е възможно в Унгария, въпреки че 4—5 пациенти годишно при ВСИЧКИ и 10—15 пациенти годишно в случай на DLBCL могат да бъдат терапевтичен вариант. Включването на лечението с ЦАР-Т в Унгария и интегрирането му в публичното финансиране биха могли да спомогнат за създаването на реални възможности за достъп. Националното публично финансиране на лечението с CAR-T е нова задача, тъй като въпреки че разходите за производство на отделни продукти CAR-T са основно добре планирани, разходите за прилагането му се различават значително индивидуално поради непредвидимата продължителност на лечението поради потенциални сериозни странични ефекти и интензивни терапевтични дни. Това изисква разработването на ново иновативно решение за публично финансиране под формата на комбинация от подробно счетоводно и интегрирано финансиране, което може да бъде моделна основа за допълнителни индивидуализирани прецизни ползи и финансиране на персонализирани терапии в бъдеще. В допълнение към създаването на „високотехнологично“ лабораторно състояние, необходимо за въвеждането на технологията и лечението на CAR-T и създаването на Центъра за клетъчна терапия, нашето приложение има за цел да получи клетъчно формулиране и опит в генното инженерство и добра производствена практика (ДПП). Катедрата по генна и имунотерапия на интервенционалния имунологичен център към Университета в Регенсбург е водещ изследователски център в областта на клетъчната и генната терапия. Учебните посещения в Регенсбург включват ориентирано към ДПП разбиране на производствения процес на CAR-T и подробно теоретично и практическо обучение в клетъчните и генетичните инженерни техники на производството на CAR-T. Хърватската партньорска институция има опит в управлението на CAR-T във ВСИЧКИ и DLBCL. Хърватските учебни посещения имат за цел специфична акредитация, лабораторна, медицинска и медицинска информация и теоретични и практически познания за сериозни усложнения, свързани с дейността на CAR-T. Планираме унгарското обучение на малки групи от колеги, участващи в задачи, свързани с управлението на CAR-T. Това е условие за внедряването на CAR-T технология в Унгария, което гарантира, че нежеланите, потенциално животозастрашаващи странични ефекти от лечението с CAR-T могат да бъдат сведени до минимум. Лечението с Car-T е опция за ремисия на пациенти с рецидивираща или нереагираща В-клетка ALL и DLBCL диагноза. Въвеждането на лечение в нашата институция и включването му в публично финансиране ще бъде реална терапевтична възможност за всички засегнати домашни пациенти. Основната гаранция за това е, че нашият институт, като ръководител на Националния регистър на хематологичните заболявания, отговаря за националния мониторинг и анализ на хематологичните заболявания. По този начин пациентите, подходящи за лечение с ЦАР-Т, могат да бъдат намерени с равен достъп в цялата страна и всички домашни пациенти в нужда могат да получат достъп до тази иновативна, персонализирана имуно-онкологична терапия. Центърът за клетъчна терапия, разработен в рамките на проекта и внедряването на технологията CAR-T в Унгария, ще бъде представен на научно събитие на експерти по хематология, клетъчна лаборатория и молекулярна генетика на страната. (Bulgarian)
5 September 2022
0 references
Tá ár n-institiúid ar cheann de na hionaid trasphlandaithe gascheall do dhaoine fásta agus leanaí is mó i Lár na hEorpa, le taithí shuntasach gascheall agus teiripe cille. Is é an aidhm atá leis an gcomhar idirnáisiúnta le hinstitiúidí comhpháirtíochta ná féidearthachtaí teiripe cille ár n-institiúide a fhorbairt agus é a leathnú le cóireáil CAR-T i ngalair ALL óige agus DLBCL do dhaoine fásta. Is éard atá i gcóireáil Car-T ná rogha teiripe cruinneas nuálach a cheadaíonn cóireáil iomlán a dhéanamh ar urchóideachas córas haematopoietic, i.e. deireadh a chur le cealla ailse le cealla imdhíonachta géinmhodhnaithe. Is próiseas iad cealla car-T a éilíonn timpeallacht saotharlainne ‘trehoza’ sa ‘ardteicneolaíocht’ agus ullmhú ceall agus saineolas innealtóireachta géinití. Le linn an nós imeachta, déantar stoc géiniteach limficítí T atá scoite amach ón othar a thiontú chun na cealla ailse a aithint agus deireadh a chur leo. Tá struchtúr aitheantais a cruthaíodh go saorga ainmnithe mar receptor antigen (CAR). Le linn limficítí CAR T a tháirgeadh, bailítear T-chealla ón othar ag baint úsáide as an teicníc apheresis, agus ansin tá na T-chealla ionfhabhtaithe le lentivirus, an veicteoirplasmid abairt a bhfuil cód géiniteach CAR ann. Le linn an phróisis, téann ábhar géiniteach an víris isteach ar chromoszo‘ma’lis DNA T-cheall an óstaigh. Is féidir na cealla CAR-T a ghintear a riaradh tar éis tástálacha Myno?se’gelleno-rological agus ceimiteiripe lymphepulation. Faoi láthair, tá roghanna teiripe cille san Ungáir teoranta. Is iad cúig ionad a dhéanann na riachtanais maidir le trasphlandú gascheall, agus ní féidir úsáid a bhaint as gaschealla mesenchimal, táirgeadh agus úsáid limficítí T atá sonrach don víreas ach amháin inár nInstitiúid. Ní féidir cóireáil Car-T a dhéanamh san Ungáir faoi láthair, cé go bhféadfadh 4-5 othar in aghaidh na bliana i gcás GACH othar agus 10-15 othar in aghaidh na bliana i gcás DLBCL a bheith ina rogha theiripeach. Dá gcuirfí cóireáil CAR-T san Ungáir agus dá ndéanfaí í a chomhtháthú i maoiniú poiblí, d’fhéadfaí fíordheiseanna rochtana a chruthú. Is cúram nua é an maoiniú poiblí intíre do chóireáil CAR-T, mar cé go bhfuil na costais a bhaineann le táirgí aonair CAR-T a tháirgeadh pleanáilte go maith, tá difríocht shuntasach idir an costas a bhaineann lena chur i bhfeidhm mar gheall ar an bhfad cóireála nach féidir a thuar mar gheall ar fho-iarmhairtí tromchúiseacha a d’fhéadfadh a bheith ann agus ar laethanta diana teiripeacha. Chuige sin, is gá réiteach nuálach nuálach a fhorbairt le haghaidh cistiú poiblí i bhfoirm teaglaim de chuntasaíocht mhiondealaithe agus de mhaoiniú cás-mhaoinithe comhtháite, a d’fhéadfadh a bheith ina bhonn eiseamláireach do shochair bheachtais indibhidiúlaithe bhreise agus do mhaoiniú teiripí pearsantaithe amach anseo. Chomh maith le coinníoll uirlisí saotharlainne “ardteicneolaíochta” a chruthú atá riachtanach chun teicneolaíocht agus cóireáil CAR-T a thabhairt isteach agus chun Lárionad Teiripe Cell a bhunú, tá sé mar aidhm ag ár n-iarratas saineolas foirmithe ceall agus innealtóireacht ghéiniteach agus dea-chleachtas monaraíochta (GMP) a fháil. Is príomhionad taighde i réimse na cille agus na géinteiripe é Roinn Gene agus Imdhíonteiripe Ollscoil Regensburg, Ionad Imdhíoneolaíochta Idirghabhálach Regensburg. Áirítear leis na cuairteanna staidéir ar Regensburg tuiscint atá dírithe ar GMP ar phróiseas monaraíochta CAR-T agus oiliúint theicniúil agus phraiticiúil mhionsonraithe i dteicnící innealtóireachta ceall agus géiniteach i dtáirgeadh CAR-T. Tá taithí bainistíochta CAR-T ag institiúid chomhpháirtíochta na Cróite i GACH agus DLBCL. Is é is aidhm do chuairteanna staidéir na Cróite creidiúnú sonrach, faisnéis saotharlainne, leighis agus altranais agus eolas teoiriciúil agus praiticiúil ar dheacrachtaí tromchúiseacha a bhaineann le gníomhaíocht CAR-T. Tá sé beartaithe againn oiliúint i ngrúpaí beaga Ungáracha a chur ar chomhghleacaithe a bhfuil baint acu le cúraimí bainistíochta CAR-T. Is coinníoll é sin chun teicneolaíocht CAR-T a chur chun feidhme san Ungáir, rud a chinntíonn gur féidir fo-iarmhairtí neamh-inmhianaithe a d’fhéadfadh a bheith bagrach don bheatha ó chóireáil CAR-T a íoslaghdú. Is rogha é cóireáil Car-T othair a loghadh le diagnóis B-chill relapsed nó neamh-freagrach GACH agus DLBCL. Beidh tabhairt isteach na cóireála inár n-institiúid agus a cuimsiú i maoiniú poiblí ina fhíordheis theiripeach do gach othar baile lena mbaineann. Is é an príomh-ráthaíocht de seo go bhfuil ár n-Institiúid, mar cheann an Chláir Náisiúnta Galair Hematological, freagrach as monatóireacht agus anailís náisiúnta a dhéanamh ar ghalair haemaiteolaíocha. Ar an gcaoi sin, is féidir teacht ar othair atá oiriúnach do chóireáil CAR-T agus rochtain chomhionann acu ar fud na tíre agus is féidir le gach othar tí atá i ngátar rochtain a fháil ar an teiripe imdhíon-oneolaíoch nuálach phearsantaithe sin. Cuirfear an tIonad Teiripe Cealla a forbraíodh faoi chuimsiú an tionscadail agu... (Irish)
5 September 2022
0 references
La nostra istituzione è uno dei più grandi centri di trapianto di cellule staminali adulte e infantili in Europa centrale, con una significativa esperienza di terapia cellulare e cellule staminali. L'obiettivo della cooperazione internazionale con le istituzioni partner è quello di sviluppare le possibilità di terapia cellulare della nostra istituzione ed estenderlo con il trattamento CAR-T nella TUTTA infantile e malattie adulte DLBCL. Il trattamento Car-T è un'opzione di terapia di precisione innovativa che potenzialmente consente il trattamento completo delle neoplasie del sistema ematopoietico, cioè l'eliminazione mirata e individualizzata delle cellule tumorali con cellule immunitarie geneticamente modificate. Le cellule Car-T sono un processo che richiede l'ambiente di laboratorio "high-tech" e la preparazione cellulare e l'ingegneria genetica. Durante la procedura, lo stock genetico di linfociti T isolati dal paziente viene convertito per riconoscere le cellule tumorali ed eliminarle. Una struttura di riconoscimento creata artificialmente è designata come un recettore dell'antigene (CAR). Durante la produzione di linfociti CAR T, le cellule T vengono raccolte dal paziente utilizzando la tecnica dell'aferesi, e quindi le cellule T sono infettate da lentivirus, la cui espressione vettoriale plasmatica contiene il codice genetico di CAR. Durante il processo, il materiale genetico del virus entra nel DNA cromoszo'ma'lis della cellula T dell'ospite. Le cellule CAR-T generate possono essere somministrate dopo i test mino-gelleno-rologici e la chemioterapia linfopulation. Attualmente, le opzioni di terapia cellulare in Ungheria sono limitate. Le esigenze per il trapianto di cellule staminali sono effettuate da cinque centri, mentre l'uso di cellule staminali mesenchimali, la produzione e l'uso di linfociti T specifici del virus sono possibili solo nella nostra Istituzione. Il trattamento con Car-T non è attualmente possibile in Ungheria, anche se 4-5 pazienti all'anno nel caso di LLA e 10-15 pazienti all'anno nel caso di DLBCL potrebbero essere un'opzione terapeutica. L'inclusione del trattamento CAR-T in Ungheria e la sua integrazione nei finanziamenti pubblici potrebbero contribuire a creare reali opportunità di accesso. Il finanziamento pubblico nazionale del trattamento CAR-T è un compito nuovo, poiché sebbene i costi di produzione dei singoli prodotti CAR-T siano fondamentalmente ben pianificati, il costo della sua applicazione differisce significativamente individualmente a causa della durata imprevedibile del trattamento a causa di potenziali gravi effetti collaterali e giorni terapeutici intensivi. Ciò richiede lo sviluppo di una nuova soluzione innovativa per il finanziamento pubblico sotto forma di una combinazione di contabilità dettagliata e di finanziamento integrato dei casi, che può essere una base modello per ulteriori benefici di precisione individualizzati e il finanziamento di terapie personalizzate in futuro. Oltre alla creazione dello strumento di laboratorio "high-tech" necessario per l'introduzione della tecnologia e del trattamento CAR-T e l'istituzione del Centro di Terapia Cellulare, la nostra applicazione mira ad ottenere la formulazione cellulare e l'ingegneria genetica e la buona pratica manifatturiera (GMP). Il Dipartimento di Immunologia Gene e Immunoterapia dell'Università di Regensburg Interventional Immunology Centre è un centro di ricerca leader nel campo della terapia cellulare e genica. Le visite di studio a Ratisbona includono una comprensione incentrata sul GMP del processo di produzione CAR-T e una formazione teorica e pratica dettagliata nelle tecniche di ingegneria cellulare e genetica della produzione CAR-T. L'istituzione partner croata ha esperienza nella gestione CAR-T in ALL e DLBCL. Le visite di studio croate mirano a specifici accreditamenti, laboratori, informazioni mediche e infermieristiche e conoscenze teoriche e pratiche di gravi complicazioni legate all'attività CAR-T. Pianifichiamo la formazione di piccoli gruppi ungheresi dei colleghi coinvolti nelle attività di gestione CAR-T. Questa è una condizione per l'implementazione della tecnologia CAR-T in Ungheria, che garantisce che gli effetti collaterali indesiderati e potenzialmente pericolosi per la vita del trattamento CAR-T possano essere ridotti al minimo. Il trattamento con Car-T è un'opzione per i pazienti con diagnosi di ALL e DLBCL a cellule B recidivanti o non reattivi. L'introduzione del trattamento nella nostra istituzione e la sua inclusione nei finanziamenti pubblici sarà una vera opportunità terapeutica per tutti i pazienti domestici colpiti. La principale garanzia di ciò è che il nostro Istituto, in qualità di responsabile del Registro Nazionale delle Malattie Ematologiche, è responsabile del monitoraggio e dell'analisi nazionale delle malattie ematologiche. In questo modo, i pazienti adatti al trattamento CAR-T possono essere trovati con parità di accesso in tutto il paese e tutti i paz... (Italian)
5 September 2022
0 references
Naša inštitúcia je jedným z najväčších centier transplantácie kmeňových buniek v strednej Európe, s významnými skúsenosťami s kmeňovými bunkami a bunkovou terapiou. Cieľom medzinárodnej spolupráce s partnerskými inštitúciami je rozvíjať možnosti bunkovej terapie našej inštitúcie a rozšíriť ju o liečbu CAR-T v detských ALL a dospelých DLBCL ochoreniach. Car-T liečba je inovatívna možnosť presnej terapie, ktorá potenciálne umožňuje úplnú liečbu malignít hematopoetického systému, t. j. individualizovanú cielenú elimináciu rakovinových buniek geneticky modifikovanými imunitnými bunkami. Car-T bunky sú proces vyžadujúci Le‚trehoza‘sa „high-tech“ laboratórne prostredie a prípravu buniek a odborné znalosti genetického inžinierstva. Počas procedúry sa genetická zásoba T lymfocytov izolovaných od pacienta premení tak, aby rozpoznala rakovinové bunky a odstránila ich. Umelo vytvorená štruktúra rozpoznávania je označená ako antigénový receptor (CAR). Počas produkcie CAR T lymfocytov sa od pacienta odoberajú T-bunky pomocou techniky aferézy a potom sú T-bunky infikované lentivírusom, ktorého expresný vektorplasmid obsahuje genetický kód CAR. Počas procesu, genetický materiál vírusu vstupuje do hostiteľskej T-bunky chromoszo‚ma‘lis DNA. Generované CAR-T bunky sa môžu podávať po myno-se’gelleno-rologických testoch a lymfepulačnej chemoterapii. V súčasnosti sú možnosti bunkovej terapie v Maďarsku obmedzené. Potreby transplantácie kmeňových buniek vykonáva päť centier, zatiaľ čo používanie mesenchimálnych kmeňových buniek, vírusovo špecifická tvorba a používanie T lymfocytov je možné len v našej inštitúcii. Liečba car-T v súčasnosti nie je možná v Maďarsku, hoci 4 – 5 pacientov ročne v prípade ALL a 10 – 15 pacientov ročne v prípade DLBCL môže byť terapeutickou možnosťou. Začlenenie liečby CAR-T v Maďarsku a jej začlenenie do verejného financovania by mohlo pomôcť vytvoriť skutočné príležitosti na prístup. Domáce verejné financovanie liečby CAR-T je novou úlohou, keďže hoci náklady na výrobu jednotlivých výrobkov CAR-T sú zásadne dobre naplánované, náklady na jeho aplikáciu sa výrazne líšia individuálne vzhľadom na nepredvídateľné trvanie liečby z dôvodu možných závažných vedľajších účinkov a intenzívnych liečebných dní. To si vyžaduje vývoj nového inovatívneho riešenia pre verejné financovanie vo forme kombinácie rozčleneného účtovníctva a integrovaného financovania prípadov, ktoré môže byť vzorovým základom pre ďalšie individualizované výhody presnosti a financovanie personalizovaných terapií v budúcnosti. Okrem vytvorenia „high-tech“ laboratórneho nástroja potrebného na zavedenie technológie a liečby CAR-T a na zriadenie Centra bunkovej terapie sa naša aplikácia zameriava na získanie bunkovej formulácie a odborných znalostí genetického inžinierstva a správnej výrobnej praxe (GMP). Oddelenie génovej a imunoterapie na Univerzite v Regensburgu je popredným výskumným centrom v oblasti bunkovej a génovej terapie. Študijné návštevy v Regensburgu zahŕňajú pochopenie výrobného procesu CAR-T zamerané na GMP a podrobnú teoretickú a praktickú odbornú prípravu v oblasti bunkových a genetických techník výroby CAR-T. Chorvátska partnerská inštitúcia má skúsenosti s riadením CAR-T v ALL a DLBCL. Cieľom chorvátskych študijných návštev je špecifická akreditácia, laboratórne, lekárske a ošetrovateľské informácie a teoretické a praktické znalosti závažných komplikácií súvisiacich s činnosťou CAR-T. Plánujeme maďarskú malú skupinovú odbornú prípravu kolegov zapojených do úloh súvisiacich s riadením CAR-T. Je to podmienka implementácie technológie CAR-T v Maďarsku, ktorá zabezpečuje, že nežiaduce, potenciálne život ohrozujúce vedľajšie účinky liečby CAR-T možno minimalizovať. Liečba Car-T je možnosťou remisie pacientov s relapsovanou alebo nereagujúcou diagnózou B-buniek ALL a DLBCL. Zavedenie liečby v našej inštitúcii a jej začlenenie do verejného financovania bude skutočnou terapeutickou príležitosťou pre všetkých postihnutých domácich pacientov. Hlavnou zárukou toho je, že náš inštitút ako vedúci Národného registra hematologických chorôb je zodpovedný za národné monitorovanie a analýzu hematologických ochorení. Týmto spôsobom možno nájsť pacientov vhodných na liečbu CAR-T s rovnakým prístupom v celej krajine a všetci domáci pacienti v núdzi majú prístup k tejto inovatívnej, personalizovanej imunoonkologickej terapii. Centrum bunkovej terapie vyvinuté v rámci projektu a implementácie technológie CAR-T v Maďarsku bude prezentované na vedeckom podujatí hematologickým, bunkovým laboratóriom a molekulárnym genetickým expertom krajiny. (Slovak)
5 September 2022
0 references
Meie asutus on üks suurimaid täiskasvanute ja laste tüvirakkude siirdamise keskusi Kesk-Euroopas, millel on märkimisväärne tüvirakkude ja rakuteraapia kogemus. Partnerasutustega tehtava rahvusvahelise koostöö eesmärk on arendada meie asutuse rakuteraapia võimalusi ja laiendada seda CAR-T raviga lapsepõlves ALL ja täiskasvanute DLBCL haigustes. Car-T-ravi on uuenduslik täppisravi võimalus, mis võib võimaldada vereloomesüsteemi pahaloomuliste kasvajate täielikku ravi, st vähirakkude individuaalset, sihipärast kõrvaldamist geneetiliselt muundatud immuunrakkudega. Car-T rakud on protsess, mis nõuab le’trehoza’sa kõrgtehnoloogilist laborikeskkonda ning rakkude ettevalmistamist ja geenitehnoloogia teadmisi. Protseduuri käigus muundatakse patsiendilt eraldatud T-lümfotsüütide geneetiline varu vähirakkude äratundmiseks ja nende kõrvaldamiseks. Kunstlikult loodud äratundmisstruktuur on määratud antigeeni retseptoriks (CAR). CAR T lümfotsüütide tootmise ajal kogutakse T-rakke patsiendilt afereesi tehnikat kasutades ja seejärel on T-rakud nakatunud läätseviirusega, mille ekspressioonivektorplasmiid sisaldab CARi geneetilist koodi. Selle protsessi käigus siseneb viiruse geneetiline materjal peremeesorganismi T-raku kromoszoma’lis DNA-sse. Genereeritud CAR-T rakke võib manustada pärast mynose’gelleno-rological teste ja lümfiteraapiat. Praegu on Ungaris rakuteraapia võimalused piiratud. Tüvirakkude siirdamise vajadust teostavad viis keskust, samas kui mesenhimaalsete tüvirakkude kasutamine, viirusespetsiifiliste T-lümfotsüütide tootmine ja kasutamine on võimalik ainult meie institutsioonis. Car-T-ravi ei ole Ungaris praegu võimalik, kuigi 4–5 patsienti aastas ALL-i ja 10–15 patsienti aastas DLBCL-i korral võib olla terapeutiline valik. CAR-T-kohtlemise kaasamine Ungarisse ja selle integreerimine riiklikesse rahastamisvahenditesse võib aidata luua tegelikke juurdepääsuvõimalusi. CAR-T-ravi riiklik rahastamine on uudne ülesanne, sest kuigi üksikute CAR-T-toodete tootmiskulud on põhimõtteliselt hästi planeeritud, erinevad selle kohaldamise kulud individuaalselt märkimisväärselt, kuna ravi kestus on võimalike tõsiste kõrvaltoimete ja intensiivsete ravipäevade tõttu ettearvamatu. Selleks on vaja välja töötada uudne innovaatiline lahendus avaliku sektori rahastamise jaoks, kombineerides eraldi raamatupidamisarvestust ja juhtumite integreeritud rahastamist, mis võib olla eeskujuks edasistele individuaalsetele täpsushüvitistele ja individuaalsete ravimeetodite rahastamisele tulevikus. Lisaks CAR-T tehnoloogia ja ravi kasutuselevõtuks vajaliku kõrgtehnoloogilise laboritöövahendi seisundi loomisele ning rakuteraapia keskuse loomisele on meie rakenduse eesmärk saada rakkude koostise ja geenitehnoloogia oskusteavet ning häid tootmistavasid. Regensburgi ülikooli interventsionaalse immunoloogia keskuse geeni- ja immunoteraapia osakond on juhtiv raku- ja geeniteraapia uurimiskeskus. Õppekülastused Regensburgi hõlmavad GMP-keskset arusaamist CAR-T tootmisprotsessist ning üksikasjalikku teoreetilist ja praktilist koolitust CAR-T tootmise raku- ja geenitehnoloogia tehnikate kohta. Horvaatia partnerasutusel on CAR-T juhtimiskogemus kõigis ja DLBCL-is. Horvaatia õppekülastuste eesmärk on konkreetne akrediteerimine, labori-, meditsiini- ja õendusteave ning teoreetilised ja praktilised teadmised CAR-T tegevusega seotud tõsistest komplikatsioonidest. Planeerime CAR-T juhtimisega seotud ülesannetega seotud kolleegide koolitamist Ungari väikerühmas. See on tingimus CAR-T tehnoloogia rakendamiseks Ungaris, mis tagab CAR-T ravi soovimatute, potentsiaalselt eluohtlike kõrvaltoimete minimeerimise. Car-T ravi on võimalus retsidiveerunud või mittereageeriva B-rakulise ALL ja DLBCL diagnoosiga patsientide remissiooniks. Ravi kasutuselevõtt meie institutsioonis ja selle kaasamine riiklikesse rahastamisvahenditesse on tõeline terapeutiline võimalus kõigile mõjutatud kodumaistele patsientidele. Selle peamine tagatis on see, et meie instituut kui riikliku hematoloogiliste haiguste registri juhataja vastutab hematoloogiliste haiguste riikliku seire ja analüüsi eest. Sel viisil võib CAR-T-raviks sobivatel patsientidel leida võrdse juurdepääsu kogu riigis ja kõik seda vajavad kodumaised patsiendid saavad sellele uuenduslikule personaalsele immunoonkoloogilisele ravile juurdepääsu. Projekti raames välja töötatud rakuteraapia keskus ja CAR-T tehnoloogia rakendamine Ungaris esitatakse teaduslikul üritusel riigi hematoloogiale, rakkude laboritele ja molekulaarsetele geneetilistele ekspertidele. (Estonian)
5 September 2022
0 references
Nasza instytucja jest jednym z największych ośrodków transplantacji komórek macierzystych dorosłych i dzieci w Europie Środkowej, ze znacznym doświadczeniem w terapii komórkami macierzystymi i komórkami. Celem międzynarodowej współpracy z instytucjami partnerskimi jest rozwój możliwości terapii komórkowej naszej instytucji i rozszerzenie jej o leczenie CAR-T w chorobach ALL i dorosłych DLBCL u dzieci. Car-T to innowacyjna opcja terapii precyzyjnej, która potencjalnie pozwala na pełne leczenie nowotworów układu krwiotwórczego, tj. zindywidualizowanej, ukierunkowanej eliminacji komórek nowotworowych zmodyfikowanymi genetycznie komórkami odpornościowymi. Komórki Car-T są procesem wymagającym „high-tech” środowiska laboratoryjnego le’trehoza’sa oraz przygotowania komórek i wiedzy z zakresu inżynierii genetycznej. Podczas zabiegu genetyczne zasoby limfocytów T wyizolowanych od pacjenta są przekształcane w rozpoznanie komórek nowotworowych i ich eliminację. Sztucznie wytworzona struktura rozpoznawania jest określana jako receptor antygenowy (CAR). Podczas produkcji limfocytów CAR T, limfocyty T są pobierane od pacjenta za pomocą techniki aferezy, a następnie komórki T są zakażone lentiwirusem, którego ekspresja wektorplazmid zawiera kod genetyczny CAR. Podczas procesu materiał genetyczny wirusa dostaje się do chromoszo 'ma’lis DNA komórki T gospodarza. Wygenerowane komórki CAR-T mogą być podawane po testach myno-se’gelleno-rologicznych i chemioterapii limfatycznej. Obecnie możliwości terapii komórkowej na Węgrzech są ograniczone. Potrzeby transplantacji komórek macierzystych są realizowane w pięciu ośrodkach, podczas gdy użycie mezenchymalnych komórek macierzystych, specyficzna dla wirusa produkcja i stosowanie limfocytów T są możliwe tylko w naszej Instytucji. Leczenie car-T nie jest obecnie możliwe na Węgrzech, chociaż 4-5 pacjentów rocznie w przypadku ALL i 10-15 pacjentów rocznie w przypadku DLBCL może być opcją terapeutyczną. Włączenie leczenia CAR-T na Węgrzech i jego włączenie do finansowania publicznego mogłoby przyczynić się do stworzenia rzeczywistych możliwości dostępu. Krajowe finansowanie publiczne leczenia CAR-T jest nowym zadaniem, ponieważ chociaż koszty produkcji poszczególnych produktów CAR-T są zasadniczo dobrze zaplanowane, koszt jego stosowania różni się znacznie indywidualnie ze względu na nieprzewidywalny czas trwania leczenia ze względu na potencjalne poważne skutki uboczne i intensywne dni terapeutyczne. Wymaga to opracowania nowatorskiego innowacyjnego rozwiązania w zakresie finansowania publicznego w formie połączenia wyszczególnionego finansowania księgowego i zintegrowanego finansowania przypadków, które może być modelową podstawą dalszych zindywidualizowanych korzyści z precyzji i finansowania spersonalizowanych terapii w przyszłości. Oprócz stworzenia „zaawansowanych technologicznie” warunków laboratoryjnych niezbędnych do wprowadzenia technologii i leczenia CAR-T oraz utworzenia Centrum Terapii Komórkowej, nasza aplikacja ma na celu uzyskanie wiedzy w zakresie tworzenia komórek i inżynierii genetycznej oraz dobrej praktyki wytwarzania (GMP). Gene and Immunotherapy Department of the University of Regensburg Interventional Immunology Centre jest wiodącym ośrodkiem badawczym w dziedzinie terapii komórkowej i genowej. Wizyty studyjne w Regensburgu obejmują skoncentrowane na GMP zrozumienie procesu produkcji CAR-T oraz szczegółowe szkolenie teoretyczne i praktyczne w zakresie technik inżynierii komórkowej i genetycznej produkcji CAR-T. Chorwacka instytucja partnerska posiada doświadczenie w zarządzaniu CAR-T w ALL i DLBCL. Chorwackie wizyty studyjne mają na celu konkretną akredytację, informacje laboratoryjne, medyczne i pielęgniarskie oraz wiedzę teoretyczną i praktyczną na temat poważnych powikłań związanych z działalnością CAR-T. Planujemy szkolenie węgierskich małych grup kolegów zaangażowanych w zadania związane z zarządzaniem CAR-T. Jest to warunek wdrożenia technologii CAR-T na Węgrzech, która zapewnia minimalizację niepożądanych, potencjalnie zagrażających życiu skutków ubocznych leczenia CAR-T. Leczenie car-T jest opcją remisji pacjentów z nawrotową lub nie odpowiedzialną diagnozą ALL i DLBCL. Wprowadzenie leczenia w naszej instytucji i jego włączenie do finansowania publicznego będzie prawdziwą szansą terapeutyczną dla wszystkich dotkniętych pacjentów domowych. Główną gwarancją tego jest to, że nasz Instytut, jako kierownik Krajowego Rejestru Chorób Hematologicznych, jest odpowiedzialny za krajowe monitorowanie i analizę chorób hematologicznych. W ten sposób pacjenci nadający się do leczenia CAR-T można znaleźć z równym dostępem w całym kraju, a wszyscy potrzebni pacjenci domowi mogą uzyskać dostęp do tej innowacyjnej, spersonalizowanej terapii immunoonkologicznej. Centrum Terapii Komórkowej opracowane w ramach projektu i wdrożenia technologii CAR-T na Węgrzech zostanie zaprezentowane podczas wydarzenia naukowego dla hematologii, laboratorium komórkowego i molekularnych eks... (Polish)
5 September 2022
0 references
A nossa instituição é um dos maiores centros de transplantação de células estaminais adultas e infantis da Europa Central, com experiência significativa em terapia com células estaminais e células estaminais. O objetivo da cooperação internacional com instituições parceiras é desenvolver as possibilidades de terapia telemóvel de nossa instituição e ampliá-la com o tratamento CAR-T em LLA infantil e doenças adultas DLBCL. O tratamento com car-T é uma opção inovadora de terapia de precisão que potencialmente permite o tratamento completo das neoplasias malignas do sistema hematopoiético, ou seja, eliminação individualizada e direcionada de células cancerígenas com células imunitárias geneticamente modificadas. As células Car-T são um processo que requer um ambiente laboratorial de alta tecnologia, preparação de células e conhecimentos especializados em engenharia genética. Durante o procedimento, o estoque genético de linfócitos T isolados do paciente é convertido para reconhecer as células cancerosas e eliminá-las. Uma estrutura de reconhecimento criada artificialmente é designada como um recetor de antígeno (CAR). Durante a produção de linfócitos T do CAR, as células T são coletadas do paciente por meio da técnica de aférese e, em seguida, as células T são infetadas com lentivírus, cuja expressão vetorplasmídeo contém o código genético do CAR. Durante o processo, o material genético do vírus entra no DNA da célula T do hospedeiro. As células CAR-T geradas podem ser administradas após testes mino?se'gelleno-rológicos e quimioterapia linfopulação. Atualmente, as opções de terapia telemóvel na Hungria são limitadas. As necessidades de transplantação de células estaminais são realizadas por cinco centros, enquanto o uso de células estaminais mesenquimais, a produção e o uso de linfócitos T específicos do vírus só são possíveis em nossa instituição. Atualmente, o tratamento com car-T não é possível na Hungria, embora 4-5 pacientes por ano no caso da LLA e 10-15 pacientes por ano no caso da DLBCL possam ser uma opção terapêutica. A inclusão do tratamento CAR-T na Hungria e a sua integração no financiamento público poderão contribuir para criar oportunidades reais de acesso. O financiamento público nacional do tratamento CAR-T é uma tarefa nova, uma vez que, embora os custos de produção de produtos CAR-T individuais sejam fundamentalmente bem planeados, o custo da sua aplicação difere significativamente individualmente devido à duração imprevisível do tratamento devido a potenciais efeitos secundários graves e a dias terapêuticos intensivos. Tal exige o desenvolvimento de uma nova solução inovadora para o financiamento público, sob a forma de uma combinação de contabilidade discriminada e financiamento integrado de casos, que pode ser uma base modelo para benefícios de precisão mais individualizados e o financiamento de terapias personalizadas no futuro. Além de criar a condição de ferramenta de laboratório de alta tecnologia necessária para a introdução da tecnologia e tratamento CAR-T e a criação do Centro de Terapia Telemóvel, nossa aplicação visa obter formulação telemóvel e experiência em engenharia genética e boas práticas de fabrico (GMP). O Departamento de Gene e Imunoterapia do Centro de Imunologia Intervencional da Universidade de Regensburg é um centro de pesquisa líder no campo da terapia telemóvel e genética. As visitas de estudo a Regensburg incluem uma compreensão centrada em GMP do processo de fabrico de CAR-T e treinamento teórico e prático detalhado nas técnicas de engenharia telemóvel e genética da produção de CAR-T. A instituição parceira croata tem experiência em gestão CAR-T em TODOS e DLBCL. As visitas de estudo croatas visam a acreditação específica, informações laboratoriais, médicas e de enfermagem e conhecimentos teóricos e práticos sobre complicações graves relacionadas com a atividade CAR-T. Planeamos a formação húngara de pequenos grupos de colegas envolvidos em tarefas relacionadas com a gestão da CAR-T. Esta é uma condição para a implementação da tecnologia CAR-T na Hungria, que garante que os efeitos colaterais indesejados e potencialmente fatais do tratamento CAR-T podem ser minimizados. O tratamento com car-T é uma opção para remissão de pacientes com LLA recidivada ou não responsiva e diagnóstico DLBCL. A introdução do tratamento em nossa instituição e sua inclusão no financiamento público serão uma verdadeira oportunidade terapêutica para todos os pacientes domésticos afetados. A principal garantia disso é que nosso Instituto, como chefe do Registo Nacional de Doenças Hematológicas, é responsável pelo monitoramento e análise nacional das doenças hematológicas. Dessa forma, pacientes adequados para o tratamento do CAR-T podem ser encontrados com igualdade de acesso em todo o país e todos os pacientes domésticos em necessidade podem aceder essa terapia imuno-oncológica personalizada e inovadora. O Centro de Terapia Telemóvel desenvolvido no âmbito do projeto e a implementação ... (Portuguese)
5 September 2022
0 references
Naše instituce je jedním z největších center pro transplantaci dospělých a dětských kmenových buněk ve střední Evropě s významnými zkušenostmi s léčbou kmenových buněk a buněk. Cílem mezinárodní spolupráce s partnerskými institucemi je rozvíjet možnosti buněčné terapie naší instituce a rozšířit ji o léčbu CAR-T v dětství ALL a dospělých DLBCL onemocnění. Car-T léčba je inovativní možností přesné terapie, která potenciálně umožňuje úplnou léčbu malignit hematopoetického systému, tj. individualizované cílené eliminace rakovinných buněk geneticky modifikovanými imunitními buňkami. Car-T buňky jsou proces vyžadující le’trehoza’sa „high-tech“ laboratorní prostředí a buněčnou přípravu a genetické inženýrství odborné znalosti. Během procedury je genetická zásoba T lymfocytů izolovaných od pacienta přeměněna na rozpoznání rakovinných buněk a jejich odstranění. Uměle vytvořená struktura rozpoznávání je označována jako antigenní receptor (CAR). Během výroby CAR T lymfocytů se odebírají T-buňky od pacienta pomocí techniky aferézy a pak jsou T-buňky infikovány lentivirem, jehož exprese vektorplasmid obsahuje genetický kód CAR. Během tohoto procesu genetický materiál viru vstupuje do chromoszo’malis DNA hostitele T-buňky. Generované CAR-T buňky mohou být podávány po mynose’gelleno-rologických testech a lymfepulační chemoterapii. V současné době jsou možnosti buněčné terapie v Maďarsku omezené. Potřeby transplantace kmenových buněk provádí pět center, zatímco použití mesenchimálních kmenových buněk, virově specifické T lymfocyty a jejich použití je možné pouze v naší instituci. Léčba Car-T není v Maďarsku v současné době možná, i když 4–5 pacientů ročně v případě všech a 10–15 pacientů ročně v případě DLBCL může být léčebnou možností. Začlenění léčby CAR-T v Maďarsku a jeho začlenění do veřejného financování by mohlo přispět k vytvoření skutečných příležitostí pro přístup. Domácí veřejné financování léčby CAR-T je novým úkolem, neboť ačkoli jsou náklady na výrobu jednotlivých výrobků CAR-T v zásadě dobře plánovány, náklady na jeho použití se výrazně liší individuálně vzhledem k nepředvídatelné délce léčby v důsledku možných závažných nežádoucích účinků a intenzivních léčebných dnů. To vyžaduje vývoj nového inovativního řešení pro veřejné financování v podobě kombinace rozčleněného účetnictví a integrovaného financování případů, které mohou být vzorovým základem pro další individualizované výhody přesnosti a financování personalizovaných terapií v budoucnu. Kromě vytvoření „high-tech“ laboratorního nástroje nezbytného pro zavedení technologie a léčby CAR-T a zřízení Centra buněčné terapie si naše aplikace klade za cíl získat znalosti buněčné formulace a genetického inženýrství a správnou výrobní praxi (GMP). Geneticko-imunologické oddělení Univerzity v Regensburgu je předním výzkumným centrem v oblasti buněčné a genové terapie. Studijní návštěvy v Regensburgu zahrnují pochopení výrobního procesu CAR-T zaměřeného na GMP a detailní teoretické a praktické školení v oblasti technologií buněčného a genetického inženýrství výroby CAR-T. Chorvatská partnerská instituce má zkušenosti s řízením CAR-T v ALL a DLBCL. Chorvatské studijní návštěvy se zaměřují na specifické akreditační, laboratorní, lékařské a ošetřovatelské informace a teoretické a praktické znalosti závažných komplikací souvisejících s činností CAR-T. Plánujeme odbornou přípravu maďarských malých skupin kolegů zapojených do úkolů souvisejících s řízením CAR-T. To je podmínka pro zavedení technologie CAR-T v Maďarsku, která zajišťuje, že nežádoucí, potenciálně život ohrožující vedlejší účinky léčby CAR-T mohou být minimalizovány. Car-T léčba je možnost remise pacientů s relabující nebo non-responzivní B-buněk ALL a DLBCL diagnostika. Zavedení léčby v naší instituci a její začlenění do veřejného financování bude skutečnou terapeutickou příležitostí pro všechny postižené domácí pacienty. Hlavní zárukou je, že náš ústav, jako vedoucí Národního registru hematologických onemocnění, je odpovědný za národní monitorování a analýzu hematologických onemocnění. Tímto způsobem lze pacienty vhodné pro léčbu CAR-T nalézt v celé zemi s rovným přístupem a všichni domácí pacienti v nouzi mají přístup k této inovativní, personalizované imunoonkologické terapii. Centrum buněčné terapie vyvinuté v rámci projektu a implementace technologie CAR-T v Maďarsku bude prezentováno na vědecké akci hematologii, buněčným laboratořím a molekulárním genetickým odborníkům země. (Czech)
5 September 2022
0 references
Vores institution er en af de største centre for voksne og børn stamcelletransplantation i Centraleuropa, med betydelig stamcelle og celleterapi erfaring. Formålet med det internationale samarbejde med partnerinstitutioner er at udvikle celleterapimulighederne i vores institution og udvide det med CAR-T-behandling i barndommen ALL og voksne DLBCL sygdomme. Car-T behandling er en innovativ præcisionsterapi mulighed, der potentielt tillader fuld behandling af hæmatopoietiske system maligniteter, dvs. individualiseret, målrettet eliminering af kræftceller med genetisk modificerede immunceller. Car-T-celler er en proces, der kræver le'trehoza "sa højteknologiske laboratoriemiljø og celleforberedelse og genteknologisk ekspertise. Under proceduren omdannes den genetiske bestand af T-lymfocytter isoleret fra patienten til at genkende kræftcellerne og eliminere dem. En kunstigt skabt genkendelse struktur er udpeget som en antigenreceptor (CAR). Under produktionen af CAR T-lymfocytter indsamles T-celler fra patienten ved hjælp af afereseteknikken, og derefter er T-cellerne inficeret med lentivirus, hvis udtryk vektorplasmid indeholder den genetiske kode for CAR. Under processen kommer virusets genetiske materiale ind i værtens T-celles kromoszo'ma'lis DNA. De genererede CAR-T-celler kan administreres efter myno?se'gelleno-rologiske tests og lymfepulation kemoterapi. I øjeblikket er celleterapi muligheder i Ungarn begrænsede. Behovet for stamcelletransplantation udføres af fem centre, mens mesenchimal stamcelleanvendelse, virusspecifik T-lymfocytproduktion og -anvendelse kun er mulig i vores institution. Car-T-behandling er i øjeblikket ikke mulig i Ungarn, selv om 4-5 patienter om året for ALL og 10-15 patienter om året i tilfælde af DLBCL kunne være en terapeutisk mulighed. Medtagelsen af CAR-T-behandlingen i Ungarn og dens integration i den offentlige finansiering kan bidrage til at skabe reelle adgangsmuligheder. Den indenlandske offentlige finansiering af CAR-T-behandling er en ny opgave, da omkostningerne ved at producere individuelle CAR-T-produkter grundlæggende er velplanlagte, men omkostningerne ved dens anvendelse varierer betydeligt individuelt på grund af den uforudsigelige varighed af behandlingen på grund af potentielle alvorlige bivirkninger og intensive terapeutiske dage. Dette kræver udvikling af en ny innovativ løsning for offentlig finansiering i form af en kombination af specificeret regnskabsføring og integreret sagsfinansiering, som kan være et modelgrundlag for yderligere individualiserede præcisionsfordele og finansiering af individualiserede behandlinger i fremtiden. Ud over at skabe den "højteknologiske" laboratorieværktøjsbetingelse, der er nødvendig for indførelsen af CAR-T-teknologi og -behandling og etableringen af Cell Therapy Center, har vores ansøgning til formål at opnå celleformulering og genteknologisk ekspertise og god fremstillingspraksis (GMP). Gene- og immunterapiafdelingen ved University of Regensburg Interventional Immunology Centre er et førende forskningscenter inden for celle- og genterapi. Studiebesøgene i Regensburg omfatter en GMP-centreret forståelse af CAR-T-fremstillingsprocessen og detaljeret teoretisk og praktisk uddannelse i celle- og genteknologiske teknikker til CAR-T-produktion. Den kroatiske partnerinstitution har CAR-T ledelseserfaring i ALL og DLBCL. De kroatiske studiebesøg tager sigte på specifik akkreditering, laboratorie-, læge- og sygeplejeinformation samt teoretisk og praktisk viden om alvorlige komplikationer i forbindelse med CAR-T-aktiviteten. Vi planlægger den ungarske lille gruppe uddannelse af kolleger, der er involveret i CAR-T management relaterede opgaver. Dette er en betingelse for implementeringen af CAR-T-teknologi i Ungarn, som sikrer, at uønskede, potentielt livstruende bivirkninger af CAR-T-behandling kan minimeres. Car-T behandling er en mulighed for remission patienter med tilbagefald eller ikke-responsiv B-celle ALL og DLBCL diagnose. Indførelsen af behandling i vores institution og dens inddragelse i den offentlige finansiering vil være en reel terapeutisk mulighed for alle berørte indenlandske patienter. Den vigtigste garanti for dette er, at vores institut, som leder af det nationale register over hæmatologiske sygdomme, er ansvarlig for den nationale overvågning og analyse af hæmatologiske sygdomme. På denne måde kan patienter, der er egnede til CAR-T-behandling, findes med lige adgang i hele landet, og alle indenlandske patienter i nød kan få adgang til denne innovative, personlige immunonkologiske behandling. Cell Therapy Center, der er udviklet inden for rammerne af projektet og implementeringen af CAR-T-teknologi i Ungarn, vil blive præsenteret ved en videnskabelig begivenhed for hæmatologi, cellelaboratorium og molekylær genetiske eksperter i landet. (Danish)
5 September 2022
0 references
Vår institution är ett av de största centra för transplantation av stamceller för vuxna och barn i Centraleuropa, med betydande erfarenhet av stamcells- och cellterapi. Syftet med det internationella samarbetet med partnerinstitutioner är att utveckla cellterapimöjligheterna för vår institution och utöka den med CAR-T-behandling i barndomen ALL och vuxna DLBCL-sjukdomar. Car-T-behandling är ett innovativt precisionsterapialternativ som potentiellt möjliggör fullständig behandling av hematopoietiska system maligniteter, dvs individualiserad, riktad eliminering av cancerceller med genetiskt modifierade immunceller. Car-T-celler är en process som kräver le’trehoza’sa ”högteknologisk” laboratoriemiljö och cellberedning och genteknisk expertis. Under proceduren omvandlas det genetiska beståndet av T-lymfocyter som isolerats från patienten för att känna igen cancercellerna och eliminera dem. En artificiellt skapad igenkänningsstruktur betecknas som en antigenreceptor (CAR). Under produktionen av CAR T-lymfocyter samlas T-celler från patienten med hjälp av aferestekniken, och sedan är T-cellerna infekterade med lentivirus, vars uttryck vektorplasmid innehåller den genetiska koden för CAR. Under processen kommer virusets genetiska material in i värdens T-cells kromoszo’ma’lis-DNA. De genererade CAR-T-cellerna kan administreras efter myno?se’gelleno-rologiska tester och lymfepulationskemoterapi. För närvarande är cellterapialternativen i Ungern begränsade. Behoven av stamcellstransplantation utförs av fem centra, medan mesenchimal stamcellsanvändning, virusspecifik T-lymfocytproduktion och användning endast är möjlig i vår institution. Kar-T-behandling är för närvarande inte möjlig i Ungern, även om 4–5 patienter per år när det gäller ALL och 10–15 patienter per år när det gäller DLBCL kan vara ett terapeutiskt alternativ. Införandet av CAR-T-behandling i Ungern och dess integrering i offentliga medel skulle kunna bidra till att skapa verkliga möjligheter till tillgång. Den inhemska offentliga finansieringen av CAR-T-behandlingen är en ny uppgift, eftersom kostnaderna för att producera enskilda CAR-T-produkter i grunden är välplanerade, men kostnaden för dess tillämpning skiljer sig avsevärt åt på grund av den oförutsägbara behandlingstiden på grund av potentiella allvarliga biverkningar och intensiva terapeutiska dagar. Detta kräver utveckling av en ny innovativ lösning för offentlig finansiering i form av en kombination av specificerad redovisning och integrerad ärendefinansiering, som kan utgöra en modell för ytterligare individualiserade precisionsfördelar och finansiering av individanpassade terapier i framtiden. Förutom att skapa det ”högteknologiska” laboratorieverktyget som krävs för införandet av CAR-T-teknik och behandling och inrättandet av Cell Therapy Centre, syftar vår ansökan till att få cellformulering och genteknisk expertis och god tillverkningssed (GMP). Institutionen för gen- och immunterapi vid universitetet i Regensburg Interventional Immunology Centre är ett ledande forskningscentrum inom cell- och genterapi. Studiebesöken i Regensburg inkluderar en GMP-centrerad förståelse av CAR-T-tillverkningsprocessen och detaljerad teoretisk och praktisk utbildning i cell- och genteknikteknik för CAR-T-produktion. Den kroatiska partnerinstitutionen har CAR-T-ledningserfarenhet inom ALL och DLBCL. De kroatiska studiebesöken syftar till särskild ackreditering, laboratorieinformation, medicinsk information och omvårdnadsinformation samt teoretisk och praktisk kunskap om allvarliga komplikationer i samband med CAR-T-aktivitet. Vi planerar den ungerska smågruppsutbildningen av kollegor som är involverade i CAR-T-ledningsrelaterade uppgifter. Detta är ett villkor för genomförandet av CAR-T-tekniken i Ungern, vilket säkerställer att oönskade, potentiellt livshotande biverkningar av CAR-T-behandling kan minimeras. Car-T-behandling är ett alternativ till remissionpatienter med recidiverande eller icke-responsiv B-cell ALL- och DLBCL-diagnos. Införandet av behandling i vår institution och dess inkludering i offentliga medel kommer att vara en verklig terapeutisk möjlighet för alla drabbade inhemska patienter. Huvudgarantin för detta är att vårt institut, som chef för National Hematological Diseases Register, ansvarar för den nationella övervakningen och analysen av hematologiska sjukdomar. På så sätt kan patienter som är lämpliga för CAR-T-behandling hittas med lika tillgång i hela landet och alla inhemska patienter i nöd kan få tillgång till denna innovativa, personliga immunonkologiska behandling. Cellterapicentret som utvecklats inom ramen för projektet och genomförandet av CAR-T-tekniken i Ungern kommer att presenteras vid ett vetenskapligt evenemang för hematologi, celllaboratorier och molekylärgenetiska experter i landet. (Swedish)
5 September 2022
0 references
Naša ustanova je eden največjih centrov za presaditev matičnih celic za odrasle in otroke v Srednji Evropi s pomembnimi izkušnjami z matičnimi celicami in celično terapijo. Cilj mednarodnega sodelovanja s partnerskimi institucijami je razviti možnosti celične terapije naše ustanove in jo razširiti z zdravljenjem CAR-T v otroštvu ALL in odraslih boleznih DLBCL. Car-T zdravljenje je inovativna možnost precizne terapije, ki potencialno omogoča popolno zdravljenje malignih bolezni hematopoetskega sistema, tj. individualizirano, ciljno usmerjeno odstranjevanje rakavih celic z gensko spremenjenimi imunskimi celicami. Celice Car-T so proces, ki zahteva „visokotehnološko“ laboratorijsko okolje ter strokovno znanje o pripravi celic in genetskem inženiringu. Med postopkom se genetska zaloga limfocitov T, izoliranih od bolnika, pretvori, da prepozna rakave celice in jih odpravi. Umetno ustvarjena struktura prepoznavanja je določena kot antigenski receptor (CAR). Med proizvodnjo limfocitov CAR T se pri bolniku odvzamejo celice T z uporabo tehnike afereze, nato pa se T-celice okužijo z lentivirusom, katerega izrazna vektorplasmid vsebuje genetsko kodo CAR. Med postopkom genetski material virusa vstopi v kromoszo-ma’lis DNK gostitelja. Ustvarjene celice CAR-T se lahko dajo po mino-gelleno-roloških testih in limfepulacijski kemoterapiji. Trenutno so možnosti celičnega zdravljenja na Madžarskem omejene. Potrebe po presaditvi matičnih celic izvaja pet centrov, medtem ko so uporaba mesenchimalnih matičnih celic, proizvodnja in uporaba T limfocitov, značilnih za viruse, mogoča le v naši instituciji. Zdravljenje Car-T na Madžarskem trenutno ni mogoče, čeprav je lahko 4–5 bolnikov na leto v primeru ALL in 10–15 bolnikov na leto v primeru DLBCL terapevtska možnost. Vključitev obravnave CAR-T na Madžarskem in njena vključitev v javno financiranje bi lahko pripomogla k ustvarjanju resničnih možnosti za dostop. Domače javno financiranje zdravljenja CAR-T je nova naloga, saj so stroški proizvodnje posameznih izdelkov CAR-T v osnovi dobro načrtovani, vendar se stroški njegove uporabe bistveno razlikujejo posamično zaradi nepredvidljivega trajanja zdravljenja zaradi morebitnih resnih neželenih učinkov in intenzivnih terapevtskih dni. To zahteva razvoj nove inovativne rešitve za javno financiranje v obliki kombinacije razčlenjenega računovodstva in integriranega financiranja primerov, ki je lahko vzorčna podlaga za nadaljnje individualizirane koristi natančnosti in financiranje prilagojenih terapij v prihodnosti. Poleg ustvarjanja „visokotehnološkega“ laboratorijskega orodja, potrebnega za uvedbo tehnologije CAR-T in zdravljenja ter ustanovitev centra za celično terapijo, je naš cilj pridobiti celično formulacijo in strokovno znanje o genskem inženiringu ter dobro proizvodno prakso (GMP). Gene and Immunotherapy Department of the University of Regensburg Interventional Immunology Center je vodilni raziskovalni center na področju celične in genske terapije. Študijski obiski v Regensburgu vključujejo razumevanje proizvodnega procesa CAR-T, osredotočeno na GMP, ter podrobno teoretično in praktično usposabljanje na področju celičnih in genetskih tehnik proizvodnje CAR-T. Hrvaška partnerska institucija ima izkušnje z upravljanjem CAR-T v ALL in DLBCL. Namen hrvaških študijskih obiskov je posebna akreditacija, laboratorijske, medicinske in zdravstvene informacije ter teoretično in praktično znanje o resnih zapletih, povezanih z aktivnostjo CAR-T. Načrtujemo madžarsko usposabljanje za majhne skupine sodelavcev, ki sodelujejo pri nalogah, povezanih z upravljanjem CAR-T. To je pogoj za uvedbo tehnologije CAR-T na Madžarskem, ki zagotavlja, da se neželeni, potencialno smrtno nevarni neželeni učinki zdravljenja CAR-T lahko zmanjšajo. Zdravljenje Car-T je možnost remisije bolnikov z recidivno ali neodzivno B-celično ALL in DLBCL diagnozo. Uvedba zdravljenja v naši ustanovi in njena vključitev v javno financiranje bo prava terapevtska priložnost za vse prizadete domače paciente. Glavno jamstvo za to je, da je naš inštitut kot vodja Nacionalnega registra hematoloških bolezni odgovoren za nacionalno spremljanje in analizo hematoloških bolezni. Na ta način je mogoče najti bolnike, primerne za zdravljenje CAR-T, z enakim dostopom po vsej državi in vsi domači bolniki v stiski lahko dostopajo do tega inovativnega, personaliziranega imunsko-onkološkega zdravljenja. Center za celično terapijo, ki je bil razvit v okviru projekta in implementacije CAR-T tehnologije na Madžarskem, bo predstavljen na znanstvenem dogodku hematološkim, celičnim laboratorijem in molekularnim genetskim strokovnjakom v državi. (Slovenian)
5 September 2022
0 references
Laitos on yksi Keski-Euroopan suurimmista aikuisten ja lasten kantasolusiirtokeskuksista, jolla on merkittävä kantasolu- ja soluterapiakokemus. Kansainvälisen yhteistyön tavoitteena on kehittää instituutin soluterapiamahdollisuuksia ja laajentaa sitä lapsuuden ALL- ja aikuisten DLBCL-sairauksien CAR-T-hoidolla. Car-T-hoito on innovatiivinen täsmähoitovaihtoehto, joka mahdollisesti mahdollistaa hematopoieettisen järjestelmän maligniteettien täydellisen hoidon eli syöpäsolujen yksilöllisen, kohdennetun eliminoinnin geneettisesti muunnettujen immuunisolujen kanssa. Car-T-solut ovat prosessi, joka vaatii le’trehoza’sa ”high-tech” laboratorioympäristöä ja solujen valmistelua ja geenitekniikan asiantuntemusta. Toimenpiteen aikana potilaasta eristettyjen T-lymfosyyttien geneettinen kanta muunnetaan syöpäsolujen tunnistamiseksi ja niiden poistamiseksi. Keinotekoisesti luotu tunnistusrakenne on nimetty antigeenireseptoriksi (CAR). CAR T -lymfosyyttien tuotannon aikana T-solut kerätään potilaalta afereesitekniikkaa käyttäen, ja sitten T-solut ovat saaneet lentiviruksen, jonka ilmentymä vectorplasmid sisältää CAR: n geneettisen koodin. Prosessin aikana viruksen geneettinen materiaali pääsee isäntänsä T-solun kromoszo’ma’lis DNA: hen. Syntyneitä CAR-T-soluja voidaan antaa myno?se’gelleno-rologisten testien ja imusolmukkeiden kemoterapian jälkeen. Tällä hetkellä Unkarin soluterapiavaihtoehdot ovat rajalliset. Kantasolujen siirtotarpeet suoritetaan viidessä keskuksessa, kun taas mesenchimaalisen kantasolujen käyttö, viruskohtainen T-lymfosyyttien tuotanto ja käyttö ovat mahdollisia vain toimielimessämme. Car-T-hoito ei ole tällä hetkellä mahdollista Unkarissa, vaikka 4–5 potilasta vuodessa ALL-potilailla ja 10–15 potilasta vuodessa DLBCL: n tapauksessa voi olla terapeuttinen vaihtoehto. CAR-T-hoidon sisällyttäminen Unkariin ja sen sisällyttäminen julkiseen rahoitukseen voisi auttaa luomaan todellisia mahdollisuuksia saatavuuteen. CAR-T-hoidon kansallinen julkinen rahoitus on uusi tehtävä, sillä vaikka yksittäisten CAR-T-tuotteiden tuotantokustannukset ovat pohjimmiltaan hyvin suunniteltuja, sen käyttökustannukset vaihtelevat huomattavasti yksilöllisesti, koska hoidon kesto on ennakoimaton mahdollisten vakavien sivuvaikutusten ja intensiivisten hoitopäivien vuoksi. Tämä edellyttää uuden innovatiivisen ratkaisun kehittämistä julkiselle rahoitukselle eritellyn kirjanpidon ja integroidun tapausrahoituksen yhdistelmänä, joka voi toimia mallina yksilöidyille täsmällisille eduille ja yksilöllisten hoitojen rahoittamiselle tulevaisuudessa. CAR-T-teknologian ja -käsittelyn käyttöönottoon tarvittavan ”korkean teknologian” laboratoriotyökalun luomisen ja soluterapiakeskuksen perustamisen lisäksi sovelluksemme tavoitteena on saada solujen formulaatiota ja geenitekniikan asiantuntemusta ja hyviä tuotantotapoja (GMP). Regensburgin yliopiston geeni- ja immunoterapian laitos Interventional Immunology Centre on johtava solu- ja geeniterapian tutkimuskeskus. Opintovierailut Regensburgiin sisältävät GMP-keskeisen ymmärryksen CAR-T-valmistusprosessista ja yksityiskohtaista teoreettista ja käytännön koulutusta CAR-T-tuotannon solu- ja geenitekniikan tekniikoista. Kroatialaisella kumppanilaitoksella on CAR-T-johtokokemus KAIKKI ja DLBCL. Kroatian opintokäynnillä pyritään saamaan erityistä akkreditointia, laboratoriota, lääketieteellistä ja hoitotyötä koskevaa tietoa sekä teoreettista ja käytännön tietoa CAR-T-toimintaan liittyvistä vakavista komplikaatioista. Suunnittelemme Unkarin pienryhmäkoulutusta kollegoille, jotka osallistuvat CAR-T-hallintoon liittyviin tehtäviin. Tämä on edellytys CAR-T-teknologian käyttöönotolle Unkarissa, mikä varmistaa, että CAR-T-hoidon ei-toivottuja, mahdollisesti hengenvaarallisia sivuvaikutuksia voidaan minimoida. Car-T-hoito on vaihtoehto remissiopotilaille, joilla on uusiutunut tai ei-vaste B-solu ALL- ja DLBCL-diagnoosi. Hoidon käyttöönotto laitoksessamme ja sen sisällyttäminen julkiseen rahoitukseen on todellinen terapeuttinen mahdollisuus kaikille kärsiville kotimaisille potilaille. Tärkein tae tästä on, että kansallisen hematologisten tautirekisterin johtajana toimiva instituuttimme vastaa hematologisten sairauksien kansallisesta seurannasta ja analysoinnista. Näin CAR-T-hoitoon soveltuvilla potilailla on yhtäläinen pääsy koko maassa, ja kaikki kotimaiset potilaat, jotka tarvitsevat tätä innovatiivista, henkilökohtaista immuno-onkologista hoitoa, voivat käyttää tätä innovatiivista, yksilöllistä immuno-onkologista hoitoa. Hankkeen puitteissa kehitetty soluterapiakeskus ja CAR-T-teknologian käyttöönotto Unkarissa esitellään tieteellisessä tapahtumassa maan hematologian, solulaboratorion ja molekyyligenetiikan asiantuntijoille. (Finnish)
5 September 2022
0 references
L-istituzzjoni tagħna hija waħda mill-akbar ċentri ta’ trapjant taċ-ċelloli staminali tal-adulti u tat-tfal fl-Ewropa Ċentrali, b’esperjenza sinifikanti fit-terapija taċ-ċelloli staminali u taċ-ċelloli. L-għan tal-kooperazzjoni internazzjonali mal-istituzzjonijiet sħab huwa li jiġu żviluppati l-possibbiltajiet ta’ terapija taċ-ċelloli tal-istituzzjoni tagħna u li tiġi estiża bit-trattament CAR-T fit-tfulija ALL u mard DLBCL għall-adulti. It-trattament bil-CAR-T huwa għażla ta’ terapija innovattiva ta’ preċiżjoni li potenzjalment tippermetti trattament sħiħ ta’ tumuri malinni tas-sistema ematopojetika, jiġifieri l-eliminazzjoni individwalizzata u mmirata ta’ ċelloli tal-kanċer b’ċelloli immuni ġenetikament modifikati. Iċ-ċelloli car-T huma proċess li jeħtieġ ambjent tal-laboratorju ta’ le’trehoza’sa ‘teknoloġija avvanzata’ u l-preparazzjoni taċ-ċelloli u l-għarfien espert fl-inġinerija ġenetika. Matul il-proċedura, l-istokk ġenetiku ta’ limfoċiti T iżolati mill-pazjent jinbidel biex jagħraf iċ-ċelloli tal-kanċer u jeliminahom. Struttura ta’ rikonoxximent maħluqa b’mod artifiċjali hija indikata bħala riċettur tal-antiġen (CAR). Matul il-produzzjoni tal-limfoċiti CAR T, iċ-ċelloli-T jinġabru mill-pazjent permezz tat-teknika tal-aferesi, u mbagħad iċ-ċelloli-T jiġu infettati bil-entivirus, li l-espressjoni vectorplasmid tiegħu fiha l-kodiċi ġenetiku tar-RĊA. Matul il-proċess, il-materjal ġenetiku tal-virus jidħol fid-DNA tal-chromoszo’ma’lis chromoszo’ma’lis tal-ospitant. Iċ-ċelluli CAR-T iġġenerati jistgħu jingħataw wara testijiet mnjo?se’gelleno-roloġiċi u kimoterapija limfatika. Bħalissa, l-għażliet ta’ terapija taċ-ċelloli fl-Ungerija huma limitati. Il-ħtiġijiet għal trapjant ta’ ċelloli staminali jitwettqu minn ħames ċentri, filwaqt li l-użu ta’ ċelloli staminali mesenkimali, il-produzzjoni u l-użu ta’ limfoċiti T speċifiċi għall-virus huma possibbli biss fl-Istituzzjoni tagħna. It-trattament bil-CAR-T bħalissa mhuwiex possibbli fl-Ungerija, għalkemm 4–5 pazjenti fis-sena fil-każ ta’ ALL u 10–15-il pazjent fis-sena fil-każ ta’ DLBCL jistgħu jkunu għażla terapewtika. L-inklużjoni tat-trattament CAR-T fl-Ungerija u l-integrazzjoni tiegħu fil-finanzjament pubbliku jistgħu jgħinu biex jinħolqu opportunitajiet reali għall-aċċess. Il-finanzjament pubbliku domestiku tat-trattament CAR-T huwa kompitu ġdid, peress li għalkemm l-ispejjeż tal-produzzjoni ta’ prodotti individwali CAR-T huma fundamentalment ippjanati sew, l-ispiża tal-applikazzjoni tagħha tvarja b’mod sinifikanti individwalment minħabba t-tul ta’ żmien imprevedibbli tat-trattament minħabba effetti sekondarji serji potenzjali u ġranet terapewtiċi intensivi. Dan jeħtieġ l-iżvilupp ta’ soluzzjoni innovattiva ġdida għall-finanzjament pubbliku fil-forma ta’ taħlita ta’ kontabilità dettaljata u finanzjament integrat tal-każijiet, li tista’ tkun bażi mudell għal aktar benefiċċji ta’ preċiżjoni individwalizzati u l-finanzjament ta’ terapiji personalizzati fil-futur. Minbarra l-ħolqien tal-kundizzjoni tal-għodda tal-laboratorju ta’ “teknoloġija avvanzata” meħtieġa għall-introduzzjoni tat-teknoloġija u t-trattament CAR-T u l-istabbiliment taċ-Ċentru tat-Terapija taċ-Ċelloli, l-applikazzjoni tagħna għandha l-għan li tikseb il-formulazzjoni taċ-ċelloli u l-għarfien espert fl-inġinerija ġenetika u l-prattika tajba tal-manifattura (GMP). Id-Dipartiment tal-Ġene u l-Immunoterapija tal-Università ta’ Regensburg Interventional Immunology Centre huwa ċentru ta’ riċerka ewlieni fil-qasam tat-terapija taċ-ċelloli u l-ġeni. Iż-żjarat ta’ studju f’Regensburg jinkludu fehim iċċentrat fuq il-GMP tal-proċess ta’ manifattura CAR-T u taħriġ teoretiku u prattiku dettaljat fit-tekniki tal-inġinerija taċ-ċelloli u ġenetika tal-produzzjoni CAR-T. L-istituzzjoni sieħba Kroata għandha esperjenza ta’ ġestjoni CAR-T f’ALL u DLBCL. Iż-żjarat ta’ studju Kroati għandhom l-għan ta’ akkreditazzjoni speċifika, informazzjoni fil-laboratorju, informazzjoni medika u tal-infermiera u għarfien teoretiku u prattiku ta’ kumplikazzjonijiet serji relatati mal-attività CAR-T. Qed nippjanaw it-taħriġ tal-gruppi ż-żgħar Ungeriżi tal-kollegi involuti f’kompiti relatati mal-ġestjoni CAR-T. Din hija kundizzjoni għall-implimentazzjoni tat-teknoloġija CAR-T fl-Ungerija, li tiżgura li l-effetti sekondarji mhux mixtieqa u potenzjalment ta’ theddida għall-ħajja tat-trattament CAR-T jistgħu jiġu minimizzati. Il-kura b’CAR-T hija għażla ta’ remissjoni f’pazjenti b’dijanjosi ta’ ALL u DLBCL taċ-ċellula B li reġgħet tfaċċat jew li ma tirrispondix. L-introduzzjoni tat-trattament fl-istituzzjoni tagħna u l-inklużjoni tiegħu fil-finanzjament pubbliku se jkunu opportunità terapewtika reali għall-pazjenti domestiċi affettwati kollha. Il-garanzija ewlenija ta’ dan hija li l-Istitut tagħna, bħala l-kap tar-Reġistru Nazzjonali tal-Mard Ematoloġiku, huwa responsabbli għall-monitoraġġ u l-analiżi nazzjonali tal-mard ematoloġiku. B’dan il-mod, il-pazjenti adattati għat-trattament CAR-T jistgħu jinstabu b’aċċess ugwali fil-p... (Maltese)
5 September 2022
0 references
Onze instelling is een van de grootste volwassen en kinderstamceltransplantatiecentra in Midden-Europa, met aanzienlijke ervaring met stamcel- en celtherapie. Het doel van de internationale samenwerking met partnerinstellingen is om de celtherapiemogelijkheden van onze instelling te ontwikkelen en uit te breiden met CAR-T-behandeling bij alle en volwassen DLBCL-ziekten bij kinderen. Car-T behandeling is een innovatieve precisie therapie optie die mogelijk volledige behandeling van hematopoëtische systeem maligniteiten, d.w.z. geïndividualiseerde, gerichte eliminatie van kankercellen met genetisch gemodificeerde immuuncellen mogelijk maakt. Car-T-cellen zijn een proces dat le’trehoza’sa „hightech” laboratoriumomgeving en celvoorbereiding en genetische engineering expertise vereist. Tijdens de procedure wordt de genetische voorraad T-lymfocyten geïsoleerd van de patiënt omgezet om de kankercellen te herkennen en te elimineren. Een kunstmatig gecreëerde herkenningsstructuur wordt aangeduid als een antigeenreceptor (CAR). Tijdens de productie van CAR T-lymfocyten worden T-cellen verzameld bij de patiënt met behulp van de aferesetechniek, en vervolgens worden de T-cellen geïnfecteerd met lentivirus, waarvan de expressie vectorplasmid de genetische code van CAR bevat. Tijdens het proces komt het genetische materiaal van het virus het chromoszo„ma’lis DNA van de gastheer binnen. De gegenereerde CAR-T-cellen kunnen worden toegediend na myno?se’gelleno-rologische tests en lymfepulatiechemotherapie. Momenteel zijn de mogelijkheden voor celtherapie in Hongarije beperkt. De behoefte aan stamceltransplantatie wordt uitgevoerd door vijf centra, terwijl mesenchimale stamcelgebruik, virusspecifieke T-lymfocytenproductie en -gebruik alleen mogelijk zijn in onze instelling. Car-T behandeling is momenteel niet mogelijk in Hongarije, hoewel 4-5 patiënten per jaar in het geval van ALLE en 10-15 patiënten per jaar in het geval van DLBCL een therapeutische optie kunnen zijn. De opname van CAR-T-behandeling in Hongarije en de integratie ervan in de overheidsfinanciering zouden kunnen bijdragen tot het creëren van reële toegangskansen. De binnenlandse overheidsfinanciering van de CAR-T-behandeling is een nieuwe taak, aangezien de kosten van de productie van individuele CAR-T-producten fundamenteel goed zijn gepland, maar de kosten van de toepassing ervan verschillen aanzienlijk individueel als gevolg van de onvoorspelbare duur van de behandeling als gevolg van mogelijke ernstige bijwerkingen en intensieve therapeutische dagen. Dit vereist de ontwikkeling van een nieuwe innovatieve oplossing voor overheidsfinanciering in de vorm van een combinatie van gespecificeerde boekhoudkundige en geïntegreerde casefinanciering, die een modelbasis kan zijn voor verdere geïndividualiseerde precisievoordelen en de financiering van gepersonaliseerde therapieën in de toekomst. Naast het creëren van de „hightech” laboratorium tool conditie die nodig is voor de introductie van CAR-T technologie en behandeling en de oprichting van het Cell Therapy Centre, onze toepassing is gericht op het verkrijgen van celformulering en genetische engineering expertise en goede productiepraktijken (GMP). De afdeling Gene en Immunotherapie van de Universiteit van Regensburg Interventionele Immunologie Centrum is een toonaangevend onderzoekscentrum op het gebied van cel- en gentherapie. De studiebezoeken aan Regensburg omvatten een GMP-gecentreerd begrip van het CAR-T-productieproces en gedetailleerde theoretische en praktische training in de cel- en genetische engineeringtechnieken van CAR-T-productie. De Kroatische partnerinstelling heeft CAR-T management ervaring in ALL en DLBCL. De Kroatische studiebezoeken zijn gericht op specifieke accreditatie, laboratorium-, medische en verpleegkundige informatie en theoretische en praktische kennis van ernstige complicaties in verband met CAR-T-activiteiten. We plannen de Hongaarse kleine groep training van collega’s die betrokken zijn bij CAR-T management gerelateerde taken. Dit is een voorwaarde voor de implementatie van CAR-T-technologie in Hongarije, die ervoor zorgt dat ongewenste, potentieel levensbedreigende bijwerkingen van de CAR-T-behandeling tot een minimum kunnen worden beperkt. Car-T behandeling is een optie voor remissie patiënten met recidive of niet-responsieve B-cel ALL en DLBCL diagnose. De invoering van de behandeling in onze instelling en de opname ervan in de publieke financiering zullen een echte therapeutische kans zijn voor alle getroffen binnenlandse patiënten. De belangrijkste garantie hiervan is dat ons Instituut, als hoofd van het National Hematological Diseases Register, verantwoordelijk is voor de nationale monitoring en analyse van hematologische ziekten. Op deze manier kunnen patiënten die geschikt zijn voor CAR-T-behandeling worden gevonden met gelijke toegang in het hele land en kunnen alle binnenlandse patiënten in nood toegang krijgen tot deze innovatieve, gepersonaliseerde immuno-oncolog... (Dutch)
5 September 2022
0 references
Το ίδρυμά μας είναι ένα από τα μεγαλύτερα κέντρα μεταμόσχευσης βλαστοκυττάρων ενηλίκων και παιδιών στην Κεντρική Ευρώπη, με σημαντική εμπειρία στη θεραπεία βλαστοκυττάρων και κυττάρων. Ο στόχος της διεθνούς συνεργασίας με τα ιδρύματα-εταίρους είναι να αναπτύξουν τις δυνατότητες κυτταρικής θεραπείας του ιδρύματος μας και να την επεκτείνουν με θεραπεία CAR-T στην παιδική ηλικία ALL και ενήλικες DLBCL ασθένειες. Η θεραπεία Car-T είναι μια καινοτόμος επιλογή θεραπείας ακριβείας που δυνητικά επιτρέπει την πλήρη θεραπεία των κακοηθειών του αιματοποιητικού συστήματος, δηλαδή την εξατομικευμένη, στοχευμένη εξάλειψη των καρκινικών κυττάρων με γενετικά τροποποιημένα κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος. Τα κύτταρα Car-T είναι μια διαδικασία που απαιτεί εργαστηριακό περιβάλλον «υψηλής τεχνολογίας» le’trehoza’sa και κυτταρική προετοιμασία και γενετική μηχανική. Κατά τη διάρκεια της διαδικασίας, το γενετικό απόθεμα Τ λεμφοκυττάρων που απομονώνονται από τον ασθενή μετατρέπεται για να αναγνωρίσει τα καρκινικά κύτταρα και να τα εξαλείψει. Μια τεχνητά δημιουργημένη δομή αναγνώρισης ορίζεται ως υποδοχέας αντιγόνου (CAR). Κατά τη διάρκεια της παραγωγής των λεμφοκυττάρων CAR Τ, τα Τ-κύτταρα συλλέγονται από τον ασθενή χρησιμοποιώντας την τεχνική της αφαίρεσης, και στη συνέχεια τα Τ-κύτταρα μολύνονται από τον Lentivirus, η έκφραση διανυσματική πλάκα του οποίου περιέχει τον γενετικό κώδικα της CAR. Κατά τη διάρκεια της διαδικασίας, το γενετικό υλικό του ιού εισέρχεται στο DNA των Τ-κυττάρων του ξενιστή. Τα παραγόμενα κύτταρα CAR-T μπορούν να χορηγηθούν μετά από μυνο-ζελενο-ρολογικές εξετάσεις και χημειοθεραπεία λεμφοθεραπείας. Επί του παρόντος, οι επιλογές κυτταρικής θεραπείας στην Ουγγαρία είναι περιορισμένες. Οι ανάγκες για μεταμόσχευση βλαστοκυττάρων πραγματοποιούνται από πέντε κέντρα, ενώ η χρήση μεσεχιακών βλαστοκυττάρων, η παραγωγή και χρήση Τ λεμφοκυττάρων ειδικά για ιούς είναι δυνατή μόνο στο Ίδρυμα μας. Η θεραπεία με Car-T δεν είναι επί του παρόντος δυνατή στην Ουγγαρία, αν και 4-5 ασθενείς ετησίως στην περίπτωση ΟΛΛ και 10-15 ασθενείς ετησίως στην περίπτωση του DLBCL θα μπορούσαν να αποτελέσουν θεραπευτική επιλογή. Η συμπερίληψη της θεραπείας CAR-T στην Ουγγαρία και η ενσωμάτωσή της στη δημόσια χρηματοδότηση θα μπορούσαν να συμβάλουν στη δημιουργία πραγματικών ευκαιριών πρόσβασης. Η εγχώρια δημόσια χρηματοδότηση της θεραπείας με CAR-T είναι ένα νέο έργο, καθώς παρόλο που το κόστος παραγωγής μεμονωμένων προϊόντων CAR-T είναι ουσιαστικά καλά σχεδιασμένο, το κόστος εφαρμογής της διαφέρει σημαντικά μεμονωμένα λόγω της απρόβλεπτης διάρκειας της θεραπείας λόγω πιθανών σοβαρών παρενεργειών και εντατικών θεραπευτικών ημερών. Αυτό απαιτεί την ανάπτυξη μιας καινοτόμου λύσης για τη δημόσια χρηματοδότηση με τη μορφή συνδυασμού αναλυτικής λογιστικής και ολοκληρωμένης χρηματοδότησης περιπτώσεων, η οποία μπορεί να αποτελέσει υπόδειγμα για περαιτέρω εξατομικευμένα οφέλη ακριβείας και τη χρηματοδότηση εξατομικευμένων θεραπειών στο μέλλον. Εκτός από τη δημιουργία της «υψηλής τεχνολογίας» εργαστηριακής κατάστασης που είναι απαραίτητη για την εισαγωγή της τεχνολογίας και της θεραπείας CAR-T και την ίδρυση του Κέντρου Κυτταρικής Θεραπείας, η εφαρμογή μας στοχεύει στην απόκτηση κυτταρικής σύνθεσης και γενετικής μηχανικής τεχνογνωσίας και ορθής παρασκευαστικής πρακτικής (GMP). Το τμήμα γονιδίων και ανοσοθεραπείας του Πανεπιστημίου του Regensburg είναι ένα κορυφαίο ερευνητικό κέντρο στον τομέα της κυτταρικής και γονιδιακής θεραπείας. Οι επισκέψεις μελέτης στο Regensburg περιλαμβάνουν μια GMP-centred κατανόηση της διαδικασίας παραγωγής CAR-T και λεπτομερή θεωρητική και πρακτική κατάρτιση στις κυτταρικές και γενετικές τεχνικές μηχανικής της παραγωγής CAR-T. Το κροατικό ίδρυμα εταίρος διαθέτει εμπειρία διαχείρισης CAR-T σε ALL και DLBCL. Οι κροατικές επισκέψεις μελέτης αποσκοπούν σε ειδική διαπίστευση, σε εργαστηριακές, ιατρικές και νοσηλευτικές πληροφορίες και σε θεωρητικές και πρακτικές γνώσεις για σοβαρές επιπλοκές που σχετίζονται με τη δραστηριότητα CAR-T. Σχεδιάζουμε την κατάρτιση των ουγγρικών μικρών ομάδων συναδέλφων που εμπλέκονται σε καθήκοντα διαχείρισης CAR-T. Αυτή είναι μια προϋπόθεση για την εφαρμογή της τεχνολογίας CAR-T στην Ουγγαρία, η οποία διασφαλίζει ότι οι ανεπιθύμητες, δυνητικά απειλητικές για τη ζωή παρενέργειες της θεραπείας με CAR-T μπορούν να ελαχιστοποιηθούν. Η θεραπεία Car-T είναι μια επιλογή για την ύφεση των ασθενών με υποτροπιάζουσα ή μη ανταποκρινόμενη Β-κύτταρα ALL και DLBCL διάγνωση. Η εισαγωγή της θεραπείας στο ίδρυμά μας και η ένταξή της στη δημόσια χρηματοδότηση θα είναι μια πραγματική θεραπευτική ευκαιρία για όλους τους πληγέντες εγχώριους ασθενείς. Η βασική εγγύηση είναι ότι το Ινστιτούτο μας, ως επικεφαλής του Εθνικού Μητρώου Αιματολογικών Νοσημάτων, είναι υπεύθυνο για την εθνική παρακολούθηση και ανάλυση των αιματολογικών παθήσεων. Με αυτόν τον τρόπο, οι ασθενείς που είναι κατάλληλοι για θεραπεία CAR-T μπορούν να βρεθούν με ίση πρόσβαση σε όλη τη χώρα και όλοι οι οικιακοί ασθενείς που έχουν ανάγκη μπορο... (Greek)
5 September 2022
0 references
Mūsų įstaiga yra viena didžiausių suaugusiųjų ir vaikų kamieninių ląstelių transplantacijos centrų Centrinėje Europoje, turinti didelę kamieninių ląstelių ir ląstelių terapijos patirtį. Tarptautinio bendradarbiavimo su institucijomis partnerėmis tikslas – plėtoti mūsų įstaigos ląstelių terapijos galimybes ir išplėsti ją su CAR-T gydymu vaikų ALL ir suaugusiųjų DLBCL ligomis. „Car-T“ gydymas yra novatoriškas tiksliosios terapijos variantas, leidžiantis visiškai gydyti hematopoetinės sistemos piktybinius navikus, t. y. individualizuotą, tikslingą vėžinių ląstelių su genetiškai modifikuotomis imuninėmis ląstelėmis šalinimą. „Car-T“ ląstelės yra procesas, reikalaujantis „le’trehoza“ „aukštųjų technologijų“ laboratorijos aplinkos ir ląstelių paruošimo bei genetinės inžinerijos patirties. Procedūros metu iš paciento išskirtų T limfocitų genetinė bazė konvertuojama taip, kad atpažintų vėžines ląsteles ir jas pašalintų. Dirbtinai sukurta atpažinimo struktūra vadinama antigeno receptoriumi (CAR). Gaminant CAR T limfocitus, T ląstelės surenkamos iš paciento naudojant aferezės metodą, o tada T ląstelės yra užkrėstos lentivirusu, kurio išraiškos vektorplazmi yra genetinis CAR kodas. Proceso metu viruso genetinė medžiaga patenka į šeimininko T ląstelių chromoszo’ma’lis DNR. Generuojamos CAR-T ląstelės gali būti skiriamos po myno?se’gelleno-rologinių tyrimų ir limfepuliacijos chemoterapijos. Šiuo metu Vengrijos ląstelių terapijos galimybės yra ribotos. Kamieninių ląstelių transplantacijos poreikius vykdo penki centrai, o mezenchiminių kamieninių ląstelių naudojimas, virusui būdingų T limfocitų gamyba ir naudojimas galimas tik mūsų institucijoje. Šiuo metu gydymas automobiliu-T Vengrijoje neįmanomas, nors 4–5 pacientai per metus ŪLL ir 10–15 pacientų per metus DLBCL atveju galėtų būti terapinis pasirinkimas. CAR-T gydymo įtraukimas Vengrijoje ir jo integravimas į viešąjį finansavimą galėtų padėti sukurti realias prieigos galimybes. Vidaus viešasis CAR-T gydymo finansavimas yra nauja užduotis, nes nors atskirų CAR-T produktų gamybos išlaidos iš esmės yra gerai suplanuotos, jo taikymo išlaidos atskirai labai skiriasi dėl nenuspėjamos gydymo trukmės dėl galimo rimto šalutinio poveikio ir intensyvaus gydymo dienų. Tam reikia sukurti naują novatorišką viešojo finansavimo sprendimą, apimantį detalizuotos apskaitos ir integruoto atvejų finansavimo derinį, kuris gali būti pavyzdys, kuriuo remiantis ateityje būtų galima gauti individualizuotos tikslios naudos ir finansuoti individualiems poreikiams pritaikytus gydymo būdus. Be „aukštųjų technologijų“ laboratorinių įrankių būklės, reikalingos CAR-T technologijos įdiegimui ir gydymui bei ląstelių terapijos centro steigimui, mūsų paraiška siekiama įgyti ląstelių formavimo ir genetinės inžinerijos patirties bei geros gamybos praktikos (GGP). Regensburgo universiteto Intervencinės imunologijos centro genų ir imunoterapijos skyrius yra pirmaujantis tyrimų centras ląstelių ir genų terapijos srityje. Studijų vizitai į Regensburgą apima GMP orientuotą supratimą apie CAR-T gamybos procesą ir išsamų teorinį ir praktinį CAR-T gamybos ląstelių ir genų inžinerijos metodų mokymą. Kroatijos įstaiga partnerė turi CAR-T valdymo patirties ALL ir DLBCL srityse. Kroatijos mokomųjų vizitų tikslas – gauti konkrečią informaciją apie akreditaciją, laboratoriją, medicininę ir slaugos informaciją ir teorines bei praktines žinias apie sunkias komplikacijas, susijusias su CAR-T veikla. Planuojame Vengrijos mažų grupių mokymus, skirtus kolegoms, dalyvaujantiems su CAR-T valdymu susijusiose užduotyse. Tai yra CAR-T technologijos įgyvendinimo Vengrijoje sąlyga, kuri užtikrina, kad būtų galima kuo labiau sumažinti nepageidaujamą, potencialiai gyvybei pavojingą CAR-T gydymo šalutinį poveikį. Car-T gydymas yra galimybė remisijos pacientams, kuriems recidyvuoja arba nereaguoja B ląstelių ŪLL ir DLBCL diagnozė. Gydymo įvedimas mūsų įstaigoje ir jo įtraukimas į viešąjį finansavimą bus reali gydymo galimybė visiems nukentėjusiems namų pacientams. Pagrindinė to garantija yra tai, kad mūsų institutas, kaip Nacionalinio hematologinių ligų registro vadovas, yra atsakingas už nacionalinę hematologinių ligų stebėseną ir analizę. Tokiu būdu pacientai, tinkami CAR-T gydymui, gali būti vienodai prieinami visoje šalyje, o visi vietiniai pacientai, kuriems reikia pagalbos, gali naudotis šiuo naujovišku, individualizuotu imunoonkologiniu gydymu. Įgyvendinant projektą ir įgyvendinant CAR-T technologiją Vengrijoje sukurtas ląstelių terapijos centras bus pristatytas moksliniame renginyje šalies hematologijos, ląstelių laboratorijos ir molekulinės genetikos ekspertams. (Lithuanian)
5 September 2022
0 references
Instituția noastră este unul dintre cele mai mari centre de transplant de celule stem pentru adulți și copii din Europa Centrală, cu experiență semnificativă în terapia celulară și cu celule stem. Scopul cooperării internaționale cu instituțiile partenere este de a dezvolta posibilitățile de terapie celulară ale instituției noastre și de a le extinde cu tratamentul CAR-T în bolile DLBCL la copii și adulți. Tratamentul car-T este o opțiune inovatoare de terapie de precizie care ar putea permite tratamentul complet al malignităților sistemului hematopoietic, adică eliminarea individualizată și țintită a celulelor canceroase cu celule imune modificate genetic. Celulele Car-T sunt un proces care necesită le«trehoza’sa „high-tech” mediu de laborator și de pregătire a celulelor și expertiză în inginerie genetică. În timpul procedurii, stocul genetic de limfocite T izolate de la pacient este convertit pentru a recunoaște celulele canceroase și pentru a le elimina. O structură de recunoaștere creată artificial este desemnată ca receptor antigen (ARC). În timpul producerii limfocitelor CAR T, celulele T sunt colectate de la pacient utilizând tehnica de afereză, iar apoi celulele T sunt infectate cu lentivirus, a cărui expresie vectorplasmidă conține codul genetic al RCA. În timpul procesului, materialul genetic al virusului intră în ADN-ul celulei T a gazdei. Celulele CAR-T generate pot fi administrate în urma testelor myno-se’gelleno-rologice și a chimioterapiei limfepulare. În prezent, opțiunile de terapie celulară în Ungaria sunt limitate. Nevoile pentru transplantul de celule stem sunt efectuate de cinci centre, în timp ce utilizarea celulelor stem mesenchimale, producerea și utilizarea limfocitelor T specifice virusului sunt posibile numai în instituția noastră. În prezent, tratamentul cu Car-T nu este posibil în Ungaria, deși 4-5 pacienți pe an în cazul LLA și 10-15 pacienți pe an în cazul DLBCL ar putea fi o opțiune terapeutică. Includerea tratamentului CAR-T în Ungaria și integrarea acestuia în finanțarea publică ar putea contribui la crearea unor oportunități reale de acces. Finanțarea publică internă a tratamentului CAR-T este o sarcină nouă, deoarece, deși costurile de producție a produselor CAR-T individuale sunt în mod fundamental bine planificate, costul aplicării acestuia diferă semnificativ în mod individual din cauza duratei imprevizibile a tratamentului din cauza potențialelor efecte secundare grave și a zilelor terapeutice intensive. Acest lucru necesită dezvoltarea unei noi soluții inovatoare pentru finanțarea publică, sub forma unei combinații de contabilitate detaliată și finanțare integrată a cazurilor, care poate constitui un model de bază pentru alte beneficii individualizate de precizie și finanțarea terapiilor personalizate în viitor. În plus față de crearea condiției instrumentului de laborator „high-tech” necesară pentru introducerea tehnologiei și tratamentului CAR-T și înființarea Centrului de Terapie Celulară, aplicația noastră își propune să obțină formularea celulară și expertiza în inginerie genetică și buna practică de fabricație (GMP). Departamentul de Gene și Imunoterapie al Universității din Regensburg Centrul de Imunologie Intervențională este un centru de cercetare de vârf în domeniul terapiei celulare și genetice. Vizitele de studiu la Regensburg includ o înțelegere centrată pe GMP a procesului de fabricație CAR-T și o pregătire teoretică și practică detaliată în tehnicile de inginerie celulară și genetică ale producției CAR-T. Instituția parteneră croată are experiență de management CAR-T în ALL și DLBCL. Vizitele de studiu în Croația vizează acreditarea specifică, informații de laborator, medicale și de asistență medicală, precum și cunoștințe teoretice și practice privind complicațiile grave legate de activitatea CAR-T. Planificăm formarea de grupuri mici din Ungaria a colegilor implicați în sarcinile legate de managementul CAR-T. Aceasta este o condiție pentru implementarea tehnologiei CAR-T în Ungaria, care asigură faptul că efectele secundare nedorite, care pot pune viața în pericol, ale tratamentului CAR-T pot fi reduse la minimum. Tratamentul Car-T este o opțiune de remisie a pacienților cu LLA și DLBCL recidivante sau neresponsive. Introducerea tratamentului în instituția noastră și includerea acestuia în finanțarea publică vor reprezenta o oportunitate terapeutică reală pentru toți pacienții interni afectați. Principala garanție este că Institutul nostru, în calitate de șef al Registrului Național al Bolilor Hematologice, este responsabil de monitorizarea și analiza la nivel național a bolilor hematologice. În acest fel, pacienții potriviți pentru tratamentul CAR-T pot fi găsiți cu acces egal în întreaga țară și toți pacienții casnici aflați în nevoie pot accesa această terapie imuno-oncologică inovatoare, personalizată. Centrul de Terapie Celulară dezvoltat în cadrul proiectului și implementarea tehnologiei CAR-T în Ungaria va fi prezentat în cadrul unui evenim... (Romanian)
5 September 2022
0 references
Nuestra institución es uno de los centros de trasplante de células madre adultas e infantiles más grandes de Europa Central, con una experiencia significativa en terapia de células madre y células. El objetivo de la cooperación internacional con instituciones asociadas es desarrollar las posibilidades de terapia celular de nuestra institución y ampliarla con tratamiento CAR-T en enfermedades de LLA infantil y DLBCL adultas. El tratamiento Car-T es una opción innovadora de terapia de precisión que potencialmente permite el tratamiento completo de las neoplasias malignas del sistema hematopoyético, es decir, la eliminación individualizada y dirigida de las células cancerosas con células inmunes modificadas genéticamente. Las células Car-T son un proceso que requiere le‘trehoza’sa ‘alta tecnología’ entorno de laboratorio y preparación celular y experiencia en ingeniería genética. Durante el procedimiento, el stock genético de linfocitos T aislados del paciente se convierte para reconocer las células cancerosas y eliminarlas. Una estructura de reconocimiento creada artificialmente se designa como un receptor de antígenos (CAR). Durante la producción de linfocitos T CAR, las células T se recogen del paciente utilizando la técnica de aféresis, y luego las células T se infectan con lentivirus, cuya expresión vectorplasmida contiene el código genético de CAR. Durante el proceso, el material genético del virus entra en el ADN de cromoszo‘ma’lis de la célula T del huésped. Las células CAR-T generadas pueden administrarse después de pruebas mino?seas'gelleno-rológicas y quimioterapia linfepulación. Actualmente, las opciones de terapia celular en Hungría son limitadas. Las necesidades de trasplante de células madre son llevadas a cabo por cinco centros, mientras que el uso de células madre mesenquimales, la producción y el uso de linfocitos T específicos del virus solo son posibles en nuestra Institución. Actualmente, el tratamiento con CAR-T no es posible en Hungría, aunque 4-5 pacientes por año en el caso de la LLA y 10-15 pacientes por año en el caso de DLBCL podrían ser una opción terapéutica. La inclusión del tratamiento CAR-T en Hungría y su integración en la financiación pública podrían contribuir a crear oportunidades reales de acceso. La financiación pública nacional del tratamiento CAR-T es una tarea novedosa, ya que aunque los costos de producción de productos CAR-T individuales están fundamentalmente bien planificados, el costo de su aplicación difiere significativamente individualmente debido a la duración impredecible del tratamiento debido a posibles efectos secundarios graves y días terapéuticos intensivos. Esto requiere el desarrollo de una nueva solución innovadora para la financiación pública en forma de una combinación de contabilidad detallada y financiación integrada de casos, que puede ser una base modelo para mayores beneficios de precisión individualizados y la financiación de terapias personalizadas en el futuro. Además de crear la condición de herramienta de laboratorio «alta tecnología» necesaria para la introducción de la tecnología y el tratamiento CAR-T y el establecimiento del Centro de Terapia Celular, nuestra aplicación tiene como objetivo obtener conocimientos de formulación celular e ingeniería genética y buenas prácticas de fabricación (GMP). El Departamento de Gen e Inmunoterapia de la Universidad de Regensburg Interventional Immunology Centre es un centro de investigación líder en el campo de la terapia celular y génica. Las visitas de estudio a Regensburg incluyen una comprensión centrada en el GMP del proceso de fabricación de CAR-T y una formación teórica y práctica detallada en las técnicas de ingeniería celular y genética de la producción de CAR-T. La institución asociada croata tiene experiencia en gestión de CAR-T en ALL y DLBCL. Las visitas de estudio croatas tienen como objetivo la acreditación específica, la información de laboratorio, médica y de enfermería y el conocimiento teórico y práctico de complicaciones graves relacionadas con la actividad CAR-T. Planificamos la formación de grupos pequeños húngaros de colegas que participan en tareas relacionadas con la gestión de CAR-T. Esta es una condición para la implementación de la tecnología CAR-T en Hungría, que garantiza que se puedan minimizar los efectos secundarios no deseados y potencialmente mortales del tratamiento con CAR-T. El tratamiento con CAR-T es una opción para la remisión de pacientes con un diagnóstico de LLA y DLBCL de células B recidivantes o no sensibles. La introducción del tratamiento en nuestra institución y su inclusión en la financiación pública será una oportunidad terapéutica real para todos los pacientes domésticos afectados. La principal garantía de ello es que nuestro Instituto, como responsable del Registro Nacional de Enfermedades Hematológicas, es responsable del seguimiento y análisis nacional de las enfermedades hematológicas. De esta manera, los pacientes aptos para el tratamiento ... (Spanish)
5 September 2022
0 references
Mūsu iestāde ir viens no lielākajiem pieaugušo un bērnu cilmes šūnu transplantācijas centriem Centrāleiropā ar ievērojamu cilmes šūnu un šūnu terapijas pieredzi. Starptautiskās sadarbības ar partnerinstitūcijām mērķis ir attīstīt mūsu iestādes šūnu terapijas iespējas un paplašināt to ar CAR-T ārstēšanu bērnībā ALL un pieaugušo DLBCL slimībām. Car-T ārstēšana ir novatoriska precīzās terapijas iespēja, kas potenciāli ļauj pilnībā ārstēt hematopoētiskās sistēmas ļaundabīgos audzējus, t. i., individualizētu, mērķtiecīgu vēža šūnu likvidēšanu ar ģenētiski modificētām imūnšūnām. Car-T šūnas ir process, kurā nepieciešama le“trehoza’sa augsto tehnoloģiju” laboratorijas vide un šūnu sagatavošana un ģenētiskā inženierzinātne. Procedūras laikā no pacienta izdalīto T limfocītu ģenētiskais krājums tiek pārveidots par vēža šūnu atpazīšanu un likvidēšanu. Mākslīgi izveidota atpazīšanas struktūra tiek apzīmēta kā antigēna receptors (CAR). CAR T limfocītu ražošanas laikā T-šūnas tiek savāktas no pacienta, izmantojot aferēzes tehniku, un pēc tam T šūnas ir inficētas ar lentivīrusu, kura ekspresija vektorplazmīda satur CAR ģenētisko kodu. Procesa laikā vīrusa ģenētiskais materiāls nonāk saimniekorganisma T-šūnas hromoszo“ma”lis DNS. Ģenerētās CAR-T šūnas var ievadīt pēc mino?se’gelleno-roloģiskiem testiem un limfoeulācijas ķīmijterapijas. Pašlaik šūnu terapijas iespējas Ungārijā ir ierobežotas. Vajadzības pēc cilmes šūnu transplantācijas veic pieci centri, bet mesenchimal cilmes šūnu izmantošana, vīrusspecifiska T limfocītu ražošana un izmantošana ir iespējama tikai mūsu iestādē. Car-T ārstēšana Ungārijā pašlaik nav iespējama, lai gan 4–5 pacienti gadā ALL gadījumā un 10–15 pacienti gadā DLBCL gadījumā varētu būt terapeitiska iespēja. CAR-T ārstēšanas iekļaušana Ungārijā un tās iekļaušana publiskajā finansējumā varētu palīdzēt radīt reālas piekļuves iespējas. Valsts finansējums CAR-T ārstēšanai ir jauns uzdevums, jo, lai gan atsevišķu CAR-T produktu ražošanas izmaksas būtībā ir labi plānotas, to piemērošanas izmaksas ievērojami atšķiras individuāli neparedzamā ārstēšanas ilguma dēļ, jo iespējamas nopietnas blakusparādības un intensīvas terapeitiskās dienas. Lai to panāktu, ir jāizstrādā jauns, novatorisks risinājums publiskajam finansējumam, apvienojot detalizētu uzskaiti un integrētu lietu finansēšanu, kas var būt paraugs turpmākiem individualizētiem precizitātes pabalstiem un personalizētu terapiju finansēšanai nākotnē. Papildus “augsto tehnoloģiju” laboratorijas instrumentu nosacījuma izveidei, kas nepieciešams CAR-T tehnoloģijas ieviešanai un ārstēšanai, un šūnu terapijas centra izveidei, mūsu lietojumprogrammas mērķis ir iegūt šūnu sastāva un gēnu inženierijas zināšanas un labu ražošanas praksi (GMP). Regensburgas Universitātes Intervences imunoloģijas centra Gene and Immunotherapy Department ir vadošais pētniecības centrs šūnu un gēnu terapijas jomā. Izpētes braucieni uz Regensburgu ietver uz LRP orientētu izpratni par CAR-T ražošanas procesu un detalizētu teorētisko un praktisko apmācību par CAR-T ražošanas šūnu un gēnu inženierijas metodēm. Horvātijas partneriestādei ir CAR-T vadības pieredze ALL un DLBCL. Horvātijas mācību apmeklējumu mērķis ir īpaša akreditācija, laboratorijas, medicīnas un māsu informācija un teorētiskās un praktiskās zināšanas par nopietnām komplikācijām, kas saistītas ar CAR-T darbību. Mēs plānojam Ungārijas mazo grupu apmācību kolēģiem, kas iesaistīti ar CAR-T pārvaldību saistītos uzdevumos. Tas ir nosacījums CAR-T tehnoloģijas ieviešanai Ungārijā, kas nodrošina, ka var līdz minimumam samazināt nevēlamas, potenciāli dzīvībai bīstamas CAR-T terapijas blakusparādības. Car-T terapija ir iespēja remisijas pacientiem ar recidivējošu vai nereaģējošu B šūnu ALL un DLBCL diagnozi. Ārstēšanas ieviešana mūsu iestādē un tās iekļaušana publiskajā finansējumā būs reāla terapeitiska iespēja visiem skartajiem vietējiem pacientiem. Galvenā garantija ir tā, ka mūsu institūts kā Nacionālā hematoloģisko slimību reģistra vadītājs ir atbildīgs par hematoloģisko slimību nacionālo uzraudzību un analīzi. Tādējādi CAR-T ārstēšanai piemērotus pacientus var atrast ar vienādu piekļuvi visā valstī, un visi mājsaimniecības pacienti, kam nepieciešama palīdzība, var piekļūt šai inovatīvajai un personalizētajai imūnonkoloģiskajai terapijai. Šūnu terapijas centrs, kas izstrādāts projekta ietvaros un CAR-T tehnoloģijas ieviešana Ungārijā, zinātniskā pasākumā tiks prezentēts valsts hematoloģijas, šūnu laboratorijas un molekulārās ģenētiskās ekspertīzes ekspertiem. (Latvian)
5 September 2022
0 references
Budapest, Budapest
0 references
Identifiers
EFOP-5.2.6-20-2020-00010
0 references