“Cellular therapy of the pigmentary epithelium of the retina in hereditary retinal dystrophys” (Q3181928)
Jump to navigation
Jump to search
Project Q3181928 in Spain
| Language | Label | Description | Also known as |
|---|---|---|---|
| English | “Cellular therapy of the pigmentary epithelium of the retina in hereditary retinal dystrophys” |
Project Q3181928 in Spain |
Statements
51,155.6 Euro
0 references
63,500.0 Euro
0 references
80.56 percent
0 references
1 January 2014
0 references
31 March 2017
0 references
FUNDACION PUBLICA ANDALUZA PROGRESO Y SALUD
0 references
El objetivo de este proyecto es evaluar la viabilidad de la terapia celular basada en células inducidas pluripotentes (iPS) derivadas de pacientes con distrofia retiniana (DR) hereditaria tras su corrección génica. Específicamente, las células iPS derivadas del paciente portador de la mutación en el gen MERTK se corregirán mediante la tecnología basada en nucleasas sintéticas (TALENs) y se diferenciarán a las células afectadas por la enfermedad, células pigmentarias del epitelio de la retina (RPE). La capacidad de estas células de restaurar la visión se ensayará en el modelo animal de distrofia de las RPE. Concretamente los objetivos específicos son:1º Derivación de las líneas iPS del paciente con retinitis pigmentaria (MERTK, Ser331 fs) y su caracterización 2º Corrección génica de las iPS derivadas del paciente usando la tecnología TALENs en combinación con la recombinación homologa3º Diferenciación de las iPS, portadoras de la mutación y corregidas, hacia células pigmentarias del epitelio retiniano (RPE) y su caracterización funcional in vitro4º Estudiar la capacidad de las células retinianas obtenidas in vitro de servir como injertos funcionales y restaurar la visión en el modelo animal de DR (Spanish)
0 references
The objective of this project is to evaluate the viability of cell therapy based on pluripotent induced cells (iPS) derived from patients with hereditary retinal dystrophy (DR) after gene correction. Specifically, the iPS cells derived from the mutation patient in the MERTK gene will be corrected using synthetic nuclease-based technology (TALENs) and differentiated to disease-affected cells, retina epithelium pigment cells (RPE). The ability of these cells to restore vision will be tested in the animal model of dystrophy of the RPE. Specifically the specific objectives: Derivation of the patient’s iPS lines with pigmentary retinitis (MERTK, Ser331 fs) and their characterisation 2° Genetic correction of the patient’s derived iPS using TALENs technology in combination with the homologous recombination3° Differentiation of the iPS, carriers of the mutation and corrected, towards pigmentary cells of the retinal epithelium (RPE) and their functional characterisation in vitro4° Study the ability of retinal cells obtained in vitro to serve as functional grafts and restore vision in the animal model of DR (English)
12 October 2021
0.3421604376547723
0 references
L’objectif de ce projet est d’évaluer la viabilité de la thérapie cellulaire basée sur des cellules induites pluripotentes (iPS) dérivées de patients atteints de dystrophie rétinienne héréditaire (DR) après correction génétique. Plus précisément, les cellules iPS dérivées du patient en mutation dans le gène MERTK seront corrigées à l’aide d’une technologie à base de nucléases synthétiques (TALEN) et différenciées en cellules affectées par la maladie, les cellules pigmentaires de l’épithélium rétine (RPE). La capacité de ces cellules à restaurer la vision sera testée dans le modèle animal de dystrophie du RPE. Les objectifs spécifiques: Dérivation des lignées iPS du patient avec rétinite pigmentaire (MERTK, Ser331 fs) et leur caractérisation 2° Correction génétique de l’IPS dérivé du patient à l’aide de la technologie TALENs en combinaison avec la recombinaison homologue3° Différenciation de l’iPS, porteurs de la mutation et corrigés, vers les cellules pigmentaires de l’épithélium rétinien (RPE) et leur caractérisation fonctionnelle in vitro4° Étudier la capacité des cellules rétiniennes obtenues in vitro à servir de greffons fonctionnels et à restaurer la vision dans le modèle animal de DR (French)
4 December 2021
0 references
Ziel dieses Projekts ist es, die Lebensfähigkeit der Zelltherapie anhand von pluripotenten induzierten Zellen (iPS) von Patienten mit erblicher Netzhautdystrophie (DR) nach Genkorrektur zu bewerten. Insbesondere werden die vom Mutationspatienten im MERTK-Gen abgeleiteten iPS-Zellen mittels synthetischer Nuklease-Technologie (TALEN) korrigiert und auf krankheitsbetroffene Zellen, Retinaepithelpigmentzellen (RPE) differenziert. Die Fähigkeit dieser Zellen, das Sehvermögen wiederherzustellen, wird im Tiermodell der Dystrophie des RPE getestet. Insbesondere die spezifischen Ziele: Ableitung der iPS-Linien des Patienten mit pigmentarer Retinitis (MERTK, Ser331 fs) und deren Charakterisierung 2° Genetische Korrektur der abgeleiteten iPS-Patienten mittels TALENs-Technologie in Kombination mit der homologen Rekombination3° Differenzierung des iPS, Träger der Mutation und Korrektur gegenüber Pigmentzellen des Netzhautepithels (RPE) und deren funktionelle Charakterisierung in vitro4° Untersuchung der Fähigkeit der in vitro gewonnenen Netzhautzellen, als funktionelle Transplantate zu dienen und die Vision im Tiermodell von DR DR wiederherzustellen (German)
9 December 2021
0 references
Het doel van dit project is de levensvatbaarheid van celtherapie te evalueren op basis van pluripotent geïnduceerde cellen (iPS) afkomstig van patiënten met erfelijke retinale dystrofie (DR) na gencorrectie. Specifiek, de iPS-cellen die zijn afgeleid van de mutatiepatiënt in het MERTK-gen zullen worden gecorrigeerd met behulp van synthetische nuclease-gebaseerde technologie (TALENs) en gedifferentieerd naar ziekte aangetaste cellen, retina epithelium pigmentcellen (RPE). Het vermogen van deze cellen om het gezichtsvermogen te herstellen zal worden getest in het diermodel van dystrofie van het RPE. In het bijzonder de specifieke doelstellingen: Derivatie van de iPS-lijnen van de patiënt met pigmentaire retinitis (MERTK, Ser331 fs) en hun karakterisering 2° Genetische correctie van de afgeleide iPS van de patiënt met behulp van TALENs-technologie in combinatie met de homologe recombinatie3° Differentiatie van de iPS, dragers van de mutatie en gecorrigeerd, naar pigmentaire cellen van het retinale epithelium (RPE) en hun functionele karakterisering in vitro4° Studie het vermogen van in vitro verkregen retinale cellen om als functionele graft te dienen en het gezichtsvermogen in het dierlijke model van DR te herstellen (Dutch)
17 December 2021
0 references
L'obiettivo di questo progetto è valutare la fattibilità della terapia cellulare sulla base di cellule indotte pluripotenti (iPS) derivate da pazienti con distrofia retinica ereditaria (DR) dopo la correzione genica. Nello specifico, le cellule iPS derivate dal paziente di mutazione nel gene MERTK saranno corrette utilizzando la tecnologia sintetica basata sulla nucleasi (TALENs) e differenziate alle cellule colpite dalla malattia, alle cellule pigmentate dell'epitelio retina (RPE). La capacità di queste cellule di ripristinare la visione sarà testata nel modello animale di distrofia del RPE. In particolare gli obiettivi specifici: Derivazione delle linee iPS del paziente con retinite pigmentaria (MERTK, Ser331 fs) e loro caratterizzazione 2º Correzione genetica dell'IPS derivato dal paziente utilizzando la tecnologia TALENs in combinazione con la ricombinazione omologa 3º Differenziazione dell'IPS, portatori della mutazione e corretta, verso le cellule pigmentarie dell'epitelio retinico (RPE) e la loro caratterizzazione funzionale in vitro4º Studiare la capacità delle cellule retiniche ottenute in vitro di fungere da innesti funzionali e ripristinare la visione nel modello animale di DR (Italian)
16 January 2022
0 references
Projekti eesmärk on hinnata pluripotentse indutseeritud rakkudel (iPS) põhineva rakuteraapia elujõulisust päriliku võrkkesta düstroofiaga (DR) patsientidelt pärast geenikorrektsiooni. Täpsemalt korrigeeritakse MERTK-geeni mutatsioonipatsientidest saadud iPS-rakud sünteetilist nukleaasipõhist tehnoloogiat (TALEN) kasutades ja diferentseeritakse haigusest mõjutatud rakkudele, võrkkesta epiteeli pigmentrakkudele (RPE). Nende rakkude võimet nägemist taastada uuritakse RPE düstroofia loommudelis. Eelkõige konkreetsed eesmärgid: Patsiendi iPS-liinide tuletamine pigmentaarse retiniidiga (MERTK, Ser331 fs) ja nende iseloomustus 2° geneetiline korrigeerimine patsiendi tuletatud iPS-i suhtes TALEN-tehnoloogia abil koos homoloogse rekombinatsiooniga3° mutatsiooni kandjate iPS-i diferentseerumine ja korrigeeritud võrkkesta epiteeli pigmentaalrakkude (RPE) suunas ja nende funktsionaalne iseloomustus in vitro4° Uurige in vitro saadud võrkkesta rakkude võimet toimida funktsionaalsete siirikutena ja taastada DR-i loommudelis nägemine. (Estonian)
4 August 2022
0 references
Šio projekto tikslas – įvertinti gydymo ląstelėmis gyvybingumą, remiantis pluripotentinėmis indukuotomis ląstelėmis (iPS), gautomis iš pacientų, sergančių paveldima tinklainės distrofija (DR) po genų korekcijos. Konkrečiai, iPS ląstelės, gautos iš MERTK geno mutacijos paciento, bus koreguojamos naudojant sintetinę nukleazių technologiją (TALEN) ir diferencijuojamos su ligomis paveiktomis ląstelėmis, tinklainės epitelio pigmentinėmis ląstelėmis (RPE). Šių ląstelių gebėjimas atkurti regėjimą bus išbandytas RPE distrofijos gyvūnų modelyje. Konkretūs tikslai: Paciento iPS linijų susidarymas pigmentiniu retinitu (MERTK, Ser331 fs) ir jų apibūdinimas 2° genetinė paciento gautų iPS korekcija naudojant TALENs technologiją kartu su homologine rekombinacija3° iPS diferenciacija, mutacijos nešėjai ir pataisyta, į tinklainės epitelio pigmentines ląsteles (RPE) ir jų funkcinis charakterizavimas in vitro4° Tyrimas, ar tinklainės ląstelių, gautų in vitro, gebėjimas veikti kaip funkcinis transplantatas ir atkurti regėjimą pagal DR gyvūnų modelį (Lithuanian)
4 August 2022
0 references
Cilj ovog projekta je procijeniti održivost stanične terapije na temelju pluripotentnih induciranih stanica (iPS) dobivenih od bolesnika s nasljednom distrofijom mrežnice (DR) nakon korekcije gena. Konkretno, iPS stanice dobivene od bolesnika s mutacijom u genu MERTK korigirat će se tehnologijom temeljenom na sintetskoj nukleazi (TALEN) i razlikovati prema stanicama zahvaćenima bolešću, stanicama pigmenta mrežnice epitela (RPE). Sposobnost tih stanica da vrate vid ispitat će se u životinjskom modelu distrofije RPE-a. Konkretno, posebni ciljevi: Izvođenje iPS linija bolesnika s pigmentnim retinitisom (MERTK, Ser331 fs) i njihova karakterizacija 2° Genetska korekcija iPS-a izvedenog bolesnika primjenom tehnologije TALENs u kombinaciji s homolognom rekombinacijom3° Razlikovanje iPS-a, nositelji mutacije ispravljene, prema pigmentarnim stanicama epitela mrežnice (RPE) i njihovoj funkcionalnoj karakterizaciji in vitro Proučavati sposobnost stanica mrežnice dobivenih in vitro da služe kao funkcionalni presaci i vratiti vid u životinjskom modelu DR (Croatian)
4 August 2022
0 references
Στόχος αυτού του έργου είναι η αξιολόγηση της βιωσιμότητας της κυτταρικής θεραπείας με βάση πολυδύναμα επαγόμενα κύτταρα (iPS) που προέρχονται από ασθενείς με κληρονομική δυστροφία του αμφιβληστροειδούς (DR) μετά από γονιδιακή διόρθωση. Συγκεκριμένα, τα κύτταρα iPS που προέρχονται από τον ασθενή μετάλλαξης στο γονίδιο MERTK θα διορθώνονται με τη χρήση συνθετικής τεχνολογίας νουκλεάσης (TALENs) και θα διαφοροποιούνται σε κύτταρα που έχουν προσβληθεί από ασθένειες, σε κύτταρα χρωστικής αμφιβληστροειδούς επιθηλίου (RPE). Η ικανότητα αυτών των κυττάρων να αποκαταστήσουν την όραση θα δοκιμαστεί στο ζωικό μοντέλο δυστροφίας του RPE. Ειδικότερα οι ειδικοί στόχοι: Παραγωγή των γραμμών iPS του ασθενούς με χρωστική αμφιβληστροειδοπάθεια (MERTK, Ser331 fs) και χαρακτηρισμός τους 2° Γενετική διόρθωση της παράγωγης iPS του ασθενούς με τη χρήση της τεχνολογίας TALENs σε συνδυασμό με τον ομόλογο ανασυνδυασμό3° Διαφοροποίηση του iPS, φορείς της μετάλλαξης και διορθωμένη, προς τα χρωστικά κύτταρα του επιθηλίου του αμφιβληστροειδούς (RPE) και τον λειτουργικό χαρακτηρισμό τους in vitro Μελέτη της ικανότητας των κυττάρων του αμφιβληστροειδούς που λαμβάνονται in vitro να λειτουργούν ως λειτουργικά μοσχεύματα και να αποκαθιστούν την όραση στο ζωικό μοντέλο του DR (Greek)
4 August 2022
0 references
Cieľom tohto projektu je vyhodnotiť životaschopnosť bunkovej terapie na základe pluripotentných buniek (iPS) odvodených od pacientov s dedičnou dystrofiou sietnice (DR) po korekcii génu. Konkrétne sa bunky iPS odvodené od pacienta s mutáciou v géne MERTK korigujú pomocou syntetickej nukleázovej technológie (TALENs) a odlíšia sa od buniek ovplyvnených ochorením, pigmentových buniek sietnice epitelu (RPE). Schopnosť týchto buniek obnoviť zrak sa testuje na zvieracom modeli dystrofie RPE. Konkrétne konkrétne konkrétne ciele: Derivácia línií iPS pacienta pigmentovou retinitídou (MERTK, Ser331 fs) a ich charakterizácia 2° Genetická korekcia iPS odvodeného pacienta pomocou technológie TALENs v kombinácii s homológnou rekombináciou3° Rozlišovanie iPS, nosičov mutácie a korigovaných, smerom k pigmentárnym bunkám epitelu sietnice (RPE) a ich funkčná charakterizácia in vitro4° Štúdia schopnosti buniek sietnice získaných in vitro slúžiť ako funkčné štepy a obnoviť videnie v zvieracom modeli DRR (Slovak)
4 August 2022
0 references
Tämän hankkeen tavoitteena on arvioida soluhoidon elinkelpoisuutta perustuen pluripotentin indusoimiin soluihin (iPS), jotka on johdettu perinnöllistä verkkokalvon dystrofiaa (DR) sairastavista potilaista geenikorjauksen jälkeen. Erityisesti MERTK-geenin mutaatiopotilaasta johdetut iPS-solut korjataan synteettisellä nukleaasipohjaisella tekniikalla (TALEN) ja ne erotetaan sairauksista kärsiviin soluihin, verkkokalvoepiteelipigmenttisoluihin (RPE). Näiden solujen kykyä palauttaa visio testataan RPE: n dystrofian eläinmallissa. Erityisesti seuraavat erityistavoitteet: Potilaan iPS-linjojen johtaminen pigmenttiretiniittiin (MERTK, Ser331 fs) ja niiden karakterisointi 2° potilaan johdetun iPS:n geneettiseen korjaukseen TALENs-teknologialla yhdistettynä homologiseen rekombinaatioon3° IPS:n ero, mutaation kantajia ja korjattuja kantasoluja kohti verkkokalvon epiteelin pigmenttisoluja (RPE) ja niiden toiminnallista karakterisointia in vitro4° Tutkitaan in vitro saatujen verkkokalvosolujen kykyä toimia funktionaalisina siirroina ja palauttaa visio DR-eläinmallissa. (Finnish)
4 August 2022
0 references
Celem tego projektu jest ocena żywotności terapii komórkowej na podstawie pluripotencjalnych komórek indukowanych (iPS) pochodzących od pacjentów z dziedziczną dystrofią siatkówki (DR) po korekcji genu. W szczególności komórki iPS pochodzące od pacjenta z mutacją w genie MERTK będą korygowane za pomocą syntetycznej technologii nukleazy (TALEN) i będą zróżnicowane do komórek dotkniętych chorobą, komórek pigmentowych siatkówki nabłonka (RPE). Zdolność tych komórek do przywrócenia wzroku zostanie przetestowana w zwierzęcym modelu dystrofii RPE. W szczególności cele szczegółowe: Wyprowadzenie linii iPS pacjenta z pigmentowym zapaleniem siatkówki (MERTK, Ser331 fs) i ich charakterystyka 2° korekcja genetyczna iPS uzyskanego przez pacjenta przy użyciu technologii TALENs w połączeniu z homologiczną rekombinacją3° Zróżnicowanie iPS, nośników mutacji i skorygowania, w kierunku komórek pigmentowych nabłonka siatkówki (RPE) i ich charakterystyki funkcjonalnej in vitro4° Badanie zdolności komórek siatkówki uzyskanych in vitro do pełnienia funkcji przeszczepu funkcjonalnego i przywrócenia widzenia w zwierzęcym modelu DR (Polish)
4 August 2022
0 references
A projekt célja az örökletes retina disztrófiában (DR) szenvedő betegekből származó pluripotens indukált sejteken (iPS) alapuló sejtterápia életképességének értékelése a génkorrekciót követően. Konkrétan a MERTK gén mutációs betegéből származó iPS sejteket szintetikus nukleáz-alapú technológiával (TALEN-ek) korrigálják, és megkülönböztetik a betegség által érintett sejtekre, a retina hámpigment sejtekre (RPE). Ezeknek a sejteknek a látás helyreállítására való képességét az RPE disztrófiájának állatmodelljében tesztelik. Különösen a konkrét célkitűzések: A beteg iPS vonalainak pigment retinitisszel (MERTK, Ser331 fs) történő levezetése és jellemzése 2° A beteg származtatott iPS genetikai korrekciója TALENs technológiával kombinálva az iPS homológ rekombinációjával3° Az iPS transzparenciája, a mutáció hordozói és korrigálva, a retinális epithelium pigmentáris sejtjeire (RPE) és azok funkcionális jellemzésére in vitro 4° A retinális sejtek funkcionális oltási képessége és a látás helyreállítása a DR állatmodelljében (Hungarian)
4 August 2022
0 references
Cílem tohoto projektu je vyhodnotit životaschopnost buněčné terapie na základě pluripotentních indukovaných buněk (iPS) odvozených od pacientů s dědičnou retinální dystrofií (DR) po korekci genu. Konkrétně buňky iPS odvozené od pacienta s mutací v genu MERTK budou korigovány pomocí syntetické nukleázové technologie (TALENs) a budou rozlišeny na buňky postižené onemocněním, pigmentové buňky sítnice (RPE). Schopnost těchto buněk obnovit zrak bude testována ve zvířecím modelu dystrofie RPE. Konkrétně se jedná o specifické cíle: Derivace linií iPS pacienta s pigmentovou retinitidou (MERTK, Ser331 fs) a jejich charakterizace 2° Genetická korekce odvozené iPS pacienta pomocí technologie TALENs v kombinaci s homologní rekombinací3° Rozlišení iPS, nositelů mutace a korigované, směrem k pigmentovým buňkám sítnicového epitelu (RPE) a jejich funkční charakterizaci in vitro4° Studie schopnosti sítnicových buněk získaných in vitro sloužit jako funkční štěpy a obnovit vidění v modelu zvířete DR (Czech)
4 August 2022
0 references
Šā projekta mērķis ir novērtēt šūnu terapijas dzīvotspēju, pamatojoties uz pluripotentām inducētām šūnām (iPS), kas iegūtas no pacientiem ar iedzimtu tīklenes distrofiju (DR) pēc gēnu korekcijas. Konkrēti, iPS šūnas, kas iegūtas no pacienta mutācijas MERTK gēnā, tiks koriģētas, izmantojot sintētisko nukleāzes tehnoloģiju (TALEN), un tiks diferencētas pēc slimības skartām šūnām, tīklenes epitēlija pigmenta šūnām (RPE). Šo šūnu spēja atjaunot redzi tiks pārbaudīta RPE distrofijas dzīvnieku modelī. Konkrēti konkrēti mērķi: Pacienta iPS līniju atvasināšana ar pigmentāro retinītu (MERTK, Ser331 fs) un to raksturojums 2° ģenētiska pacienta iegūto iPS korekcija, izmantojot TALENs tehnoloģiju kombinācijā ar homologo rekombināciju3°, mutācijas nesēju diferencēšanu un koriģēšanu tīklenes epitēlija (RPE) pigmenta šūnās un to funkcionālo raksturojumu in vitro4° Pētījums par in vitro iegūto tīklenes šūnu spēju darboties kā funkcionāliem transplantātiem un atjaunot redzi DR dzīvnieku modelī. (Latvian)
4 August 2022
0 references
Is é cuspóir an tionscadail seo inmharthanacht teiripe cille a mheas bunaithe ar chealla lánspreagtha (iPS) a dhíorthaítear ó othair a bhfuil dystrophy retinal oidhreachtúil (DR) tar éis ceartú géinte. Go sonrach, déanfar na cealla iPS a dhíorthaítear ón othar sócháin i ngéin MERTK a cheartú trí úsáid a bhaint as teicneolaíocht shintéiseach atá bunaithe ar núicléasanna (TALENs) agus déanfar iad a dhifreáil le cealla a bhfuil galair iontu, cealla lí reitine epithelium (RPE). Déanfar tástáil ar chumas na gceall seo fís a chur ar ais i samhail ainmhithe de dhiostróife an RPE. Na cuspóirí sonracha: Díorthú línte iPS an othair le reitiníteas lí (MERTK, Ser331 fs) agus a dtréithriú 2° Ceartú géiniteach ar iPS díorthaithe an othair ag baint úsáide as teicneolaíocht TALENs in éineacht le hathchuingriú homalógach3° Difreáil an iPS, iompróirí an tsócháin agus a gceartú, i dtreo cealla líocha den epithelium retinal (RPE) agus a dtréithriú feidhmiúil in vitro4° Déan staidéar ar chumas na gceall retinal a fhaightear in vitro a bheith mar ghreamáin fheidhmiúla agus fís a athbhunú i samhail ainmhí DR (Irish)
4 August 2022
0 references
Cilj tega projekta je oceniti sposobnost preživetja celičnega zdravljenja na podlagi pluripotentnih induciranih celic (iPS), pridobljenih pri bolnikih z dedno retinalno distrofijo (DR) po genski korekciji. Natančneje, celice iPS, ki izhajajo iz bolnika z mutacijo v genu MERTK, bodo korigirane s tehnologijo, ki temelji na sintetični nukleazi (TALENs), in se bodo razlikovale na celice, prizadete z boleznijo, pigmentne celice retina epitelija (RPE). Sposobnost teh celic za obnovitev vida bo preizkušena v živalskem modelu distrofije RPE. Zlasti posebni cilji: Izpeljava bolnikovih linij iPS s pigmentarnim retinitisom (MERTK, Ser331 fs) in njihova karakterizacija 2° Genetična korekcija bolnikovega izpeljanega iPS z uporabo tehnologije TALENs v kombinaciji s homologno rekombinacijo3° Diferenciacija iPS, nosilcev mutacije in popravljena glede na pigmentne celice retinalnega epitela (RPE) in njihovo funkcionalno karakterizacijo in vitro4° Raziskujte sposobnost mrežničnih celic, pridobljenih in vitro, da služijo kot funkcionalne presadke in obnovijo vid v živalskem modelu DR. (Slovenian)
4 August 2022
0 references
Целта на този проект е да се оцени жизнеспособността на клетъчната терапия въз основа на плурипотентни индуцирани клетки (iPS), получени от пациенти с наследствена дистрофия на ретината (DR) след генна корекция. По-конкретно, iPS клетките, получени от пациента с мутация в гена MERTK, ще бъдат коригирани с помощта на синтетична нуклеазна технология (TALENs) и ще бъдат диференцирани до клетки, засегнати от заболяването, епителови пигментни клетки от ретина (RPE). Способността на тези клетки да възстановят зрението ще бъде тествана в животинския модел на дистрофия на СЗДО. По-конкретно конкретните цели: Извличане на IPS линиите на пациента с пигментен ретинит (MERTK, Ser331 fs) и тяхната характеристика 2° Генетична корекция на получения от пациента iPS чрез използване на технологията TALENs в комбинация с хомоложна рекомбинация3° Диференциация на iPS, носители на мутация и корекция към пигментни клетки на ретината (RPE) и тяхната функционална характеристика in vitro4° Проучване на способността на ретината клетки, получени in vitro да служат като функционални присадки и възстановяване на зрението в животинския модел на DR (Bulgarian)
4 August 2022
0 references
L-għan ta’ dan il-proġett huwa li jevalwa l-vijabbiltà tat-terapija taċ-ċelloli bbażata fuq ċelloli indotti pluripotenti (iPS) derivati minn pazjenti b’distrofija ereditarja tar-retina (DR) wara korrezzjoni tal-ġeni. Speċifikament, iċ-ċelloli iPS derivati mill-pazjent ta’ mutazzjoni fil-ġene MERTK ser jiġu kkoreġuti bl-użu ta’ teknoloġija bbażata fuq nukleażi sintetika (TALENs) u differenzjati għal ċelloli affettwati mill-marda, ċelloli tal-pigment tal-epitelju tar-retina (RPE). L-abbiltà ta’ dawn iċ-ċelloli li jreġġgħu lura l-vista se tiġi ttestjata fil-mudell tal-annimali ta’ distrofija tal-RPE. Speċifikament l-għanijiet speċifiċi: Derivazzjoni tal-linji iPS tal-pazjent b’retinite pigmentarja (MERTK, Ser331 fs) u l-karatterizzazzjoni tagħhom 2° Korrezzjoni ġenetika tal-iPS derivata mill-pazjent bl-użu tat-teknoloġija TALENs flimkien mal-kombinazzjoni omologa3° Differenza tal-iPS, trasportaturi tal-mutazzjoni u kkoreġuti, lejn ċelloli pigmentarji tal-epitelju tar-retina (RPE) u l-karatterizzazzjoni funzjonali tagħhom in vitro Studju l-abbiltà taċ-ċelloli retinali miksuba in vitro biex iservu bħala trapjanti funzjonali u biex terġa’ tinkiseb il-viżjoni fil-mudell tal-annimali ta’ DR (Maltese)
4 August 2022
0 references
O objetivo deste projeto é avaliar a viabilidade da terapia celular baseada em células induzidas pluripotentes (iPS) derivadas de pacientes com distrofia hereditária da retina (DR) após correção genética. Especificamente, as pilhas iPS derivadas do paciente da mutação no gene de MERTK serão corrigidas usando a tecnologia nuclease-baseada sintética (TALENs) e diferenciadas às pilhas doença-afetadas, pilhas do pigmento do epitélio da retina (RPE). A capacidade destas células para restaurar a visão será testada no modelo animal de distrofia do EPR. Especificamente os objetivos específicos: Derivação das linhas iPS do doente com retinite pigmentar (MERTK, Ser331 fs) e sua caracterização 2° Correção genética da iPS derivada do doente utilizando a tecnologia TALENs em combinação com a recombinação homóloga3° Diferenciação da iPS, portadora da mutação e corrigida, para células pigmentares do epitélio da retina (RPE) e sua caracterização funcional in vitro4° Estudo da capacidade das células da retina obtidas in vitro para servirem como enxertos funcionais e restaurarem a visão no modelo animal da DR (Portuguese)
4 August 2022
0 references
Formålet med dette projekt er at evaluere levedygtigheden af celleterapi baseret på pluripotente inducerede celler (iPS) fra patienter med arvelig retinal dystrofi (DR) efter genkorrektion. Specifikt vil de iPS-celler, der stammer fra mutationspatienten i MERTK-genet, blive korrigeret ved hjælp af syntetisk nukleasebaseret teknologi (TALEN'er) og differentieret til sygdomsramte celler, nethindeepiteliumpigmentceller (RPE). Disse cellers evne til at genoprette synet vil blive testet i dyrets dystrofi i åndedrætsværnet. Specifikt de specifikke mål: Afledning af patientens iPS-linjer med pigmentær retinitis (MERTK, Ser331 fs) og deres karakterisering 2° Genetisk korrektion af patientens afledte iPS ved hjælp af TALENs teknologi i kombination med den homologe rekombination3° Differentiation af iPS, bærere af mutationen og korrigeret, mod pigmentære celler i retinale epitel (RPE) og deres funktionelle karakterisering in vitro4° Undersøgelse evnen hos retinalceller opnået in vitro til at fungere som funktionelle grafter og genoprette synet i dyrets model af DR (Danish)
4 August 2022
0 references
Obiectivul acestui proiect este de a evalua viabilitatea terapiei celulare pe baza celulelor induse pluripotente (PSI) derivate de la pacienți cu distrofie ereditară retiniană (DR) după corecția genică. În mod specific, celulele iPS derivate de la pacientul cu mutație din gena MERTK vor fi corectate utilizând tehnologia sintetică bazată pe nuclează (TALEN) și diferențiate în funcție de celulele afectate de boală, celulele pigmentare de retină epiteliu (RPE). Capacitatea acestor celule de a restabili vederea va fi testată în modelul animal de distrofie a EPR. În mod specific, obiectivele specifice: Derivarea liniilor iPS ale pacientului cu retinită pigmentară (MERTK, Ser331 fs) și caracterizarea lor 2° corecție genetică a iPS derivate ale pacientului utilizând tehnologia TALENs în combinație cu recombinarea omologă3° Diferențierea iPS, purtătorii mutației și corectați, spre celulele pigmentare ale epiteliului retinian (RPE) și caracterizarea lor funcțională in vitro4° Studiu capacitatea celulelor retiniene obținute in vitro de a servi ca grefe funcționale și de a restabili viziunea în modelul animal al DR (Romanian)
4 August 2022
0 references
Syftet med detta projekt är att utvärdera livskraften hos cellterapi baserad på pluripotenta inducerade celler (iPS) som härrör från patienter med ärftlig retininal dystrofi (DR) efter genkorrigering. Specifikt kommer de iPS-celler som härrör från mutationspatienten i MERTK-genen att korrigeras med hjälp av syntetisk nukleasbaserad teknik (TALENs) och differentieras till sjukdomsdrabbade celler, retina epitelpigmentceller (RPE). Förmågan hos dessa celler att återställa synen kommer att testas i djurmodellen av dystrofi av RPE. Särskilt de särskilda målen: Härledning av patientens iPS-linjer med pigmentär retinit (MERTK, Ser331 fs) och deras karakterisering 2° Genetisk korrigering av patientens härledda iPS med hjälp av TALENs teknik i kombination med homolog rekombination3° Differentiation av iPS, bärare av mutationen och korrigerad, mot pigmentceller i näthinnans epitel (RPE) och deras funktionella karakterisering in vitro4° Studie förmågan hos näthinnans celler som erhållits in vitro att fungera som funktionella transplantat och återställa synen i djurmodellen av DR (Swedish)
4 August 2022
0 references
Sevilla
0 references
20 December 2023
0 references
Identifiers
PI13_01331
0 references