No label defined (Q3181928)
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Project Q3181928 in Spain
| Language | Label | Description | Also known as |
|---|---|---|---|
| English | No label defined |
Project Q3181928 in Spain |
Statements
50,800.0 Euro
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63,500.0 Euro
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80.0 percent
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1 January 2014
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31 March 2017
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FUNDACION PUBLICA ANDALUZA PROGRESO Y SALUD
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41091
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El objetivo de este proyecto es evaluar la viabilidad de la terapia celular basada en células inducidas pluripotentes (iPS) derivadas de pacientes con distrofia retiniana (DR) hereditaria tras su corrección génica. Específicamente, las células iPS derivadas del paciente portador de la mutación en el gen MERTK se corregirán mediante la tecnología basada en nucleasas sintéticas (TALENs) y se diferenciarán a las células afectadas por la enfermedad, células pigmentarias del epitelio de la retina (RPE). La capacidad de estas células de restaurar la visión se ensayará en el modelo animal de distrofia de las RPE. Concretamente los objetivos específicos son:1º Derivación de las líneas iPS del paciente con retinitis pigmentaria (MERTK, Ser331 fs) y su caracterización 2º Corrección génica de las iPS derivadas del paciente usando la tecnología TALENs en combinación con la recombinación homologa3º Diferenciación de las iPS, portadoras de la mutación y corregidas, hacia células pigmentarias del epitelio retiniano (RPE) y su caracterización funcional in vitro4º Estudiar la capacidad de las células retinianas obtenidas in vitro de servir como injertos funcionales y restaurar la visión en el modelo animal de DR (Spanish)
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Sevilla
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Identifiers
PI13_01331
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