REGTHERCF — From understanding the mechanisms of regulation of the CFTR gene to targeted therapy (Q3679027)
Jump to navigation
Jump to search
Project Q3679027 in France
| Language | Label | Description | Also known as |
|---|---|---|---|
| English | REGTHERCF — From understanding the mechanisms of regulation of the CFTR gene to targeted therapy |
Project Q3679027 in France |
Statements
63,000.0 Euro
0 references
100,000.0 Euro
0 references
63.0 percent
0 references
20 November 2015
0 references
30 June 2019
0 references
Université de Montpellier
0 references
L'opération présentée souhaite accroître les connaissances scientifiques sur les mutations du gène CFTR, responsables avec près de 2000 altérations recensées de la maladie de la mucoviscidose. Ce projet porte ainsi sur l'identification de mécanismes répresseurs du gène CFTR, susceptibles de limiter l'apparition de mutations. L'identification de ces mécanismes doit également permettre de déterminer quelles molécules pouvaient avoir un rôle stabilisateur de l'expression du gène, et pourraient à ce titre faire l'objet de tests à échelle in vivo. Ce projet pilote devrait ainsi déboucher sur l'identification de nouvelles molécules thérapeutiques, susceptibles d'être valorisées auprès du monde industriel pharmaceutique. (French)
0 references
The proposed operation aims to increase the scientific knowledge of CFTR gene mutations, which are responsible for nearly 2000 known alterations of cystic fibrosis disease. This project focuses on the identification of repressive mechanisms of the CFTR gene, which may limit the onset of mutations. The identification of these mechanisms should also determine which molecules could have a stabilising role of gene expression, and could therefore be tested on an in vivo scale. This pilot project should thus lead to the identification of new therapeutic molecules that could be valued in the pharmaceutical industry. (English)
18 November 2021
0.43343714786448
0 references
Mit der vorliegenden Operation sollen die wissenschaftlichen Erkenntnisse über die Mutationen des CFTR-Gens erweitert werden, die mit fast 2000 festgestellten Veränderungen der Mukoviszidose-Krankheit verantwortlich sind. Das Projekt befasst sich damit mit der Ermittlung repressiver Mechanismen des CFTR-Gens, die das Auftreten von Mutationen begrenzen können. Durch die Ermittlung dieser Mechanismen soll auch festgestellt werden, welche Moleküle eine stabilisierende Rolle bei der Genexpression haben können und daher in vivo getestet werden könnten. Das Pilotprojekt sollte somit zur Ermittlung neuer therapeutischer Moleküle führen, die in der pharmazeutischen Industrie genutzt werden können. (German)
1 December 2021
0 references
De voorgestelde operatie heeft tot doel de wetenschappelijke kennis van CFTR-genmutaties te vergroten, die verantwoordelijk zijn voor bijna 2000 bekende veranderingen van cystische fibroseziekte. Dit project richt zich op de identificatie van repressieve mechanismen van het CFTR-gen, die het begin van mutaties kunnen beperken. De identificatie van deze mechanismen moet ook bepalen welke moleculen een stabiliserende rol van genexpressie kunnen hebben en daarom op een in vivoschaal kunnen worden getest. Dit proefproject moet dus leiden tot de identificatie van nieuwe therapeutische moleculen die in de farmaceutische industrie kunnen worden gewaardeerd. (Dutch)
6 December 2021
0 references
L'operazione proposta mira ad aumentare la conoscenza scientifica delle mutazioni geniche CFTR, che sono responsabili di quasi 2000 alterazioni note della malattia della fibrosi cistica. Questo progetto si concentra sull'identificazione dei meccanismi repressivi del gene CFTR, che possono limitare l'insorgenza delle mutazioni. L'identificazione di questi meccanismi dovrebbe anche determinare quali molecole potrebbero avere un ruolo stabilizzante dell'espressione genica e potrebbero quindi essere testate su scala in vivo. Questo progetto pilota dovrebbe quindi portare all'individuazione di nuove molecole terapeutiche che potrebbero essere valutate nell'industria farmaceutica. (Italian)
13 January 2022
0 references
La operación propuesta tiene como objetivo aumentar el conocimiento científico de las mutaciones génicas del CFTR, que son responsables de casi 2000 alteraciones conocidas de la enfermedad de la fibrosis quística. Este proyecto se centra en la identificación de mecanismos represivos del gen CFTR, que pueden limitar el inicio de mutaciones. La identificación de estos mecanismos también debería determinar qué moléculas podrían tener un papel estabilizador de la expresión génica y, por lo tanto, podrían probarse a escala in vivo. Por lo tanto, este proyecto piloto debería conducir a la identificación de nuevas moléculas terapéuticas que podrían valorarse en la industria farmacéutica. (Spanish)
14 January 2022
0 references
Kavandatud toimingu eesmärk on suurendada teaduslikke teadmisi CFTR geenimutatsioonide kohta, mis põhjustavad peaaegu 2000 teadaolevat tsüstilise fibroosi muutumist. Projekt keskendub CFTR-geeni repressiivsete mehhanismide kindlakstegemisele, mis võivad piirata mutatsioonide algust. Nende mehhanismide kindlakstegemine peaks samuti kindlaks määrama, millistel molekulidel võib olla geeniekspressiooni stabiliseeriv roll, ning seetõttu võib neid katsetada in vivo skaalal. Katseprojekt peaks seega viima uute ravimolekulide tuvastamiseni, mida saaks farmaatsiatööstuses hinnata. (Estonian)
11 August 2022
0 references
Siūloma operacija siekiama pagilinti mokslines žinias apie CFTR genų mutacijas, kurios sukelia beveik 2000 žinomų cistinės fibrozės ligos pokyčių. Šiame projekte daugiausia dėmesio skiriama CFTR geno represinių mechanizmų, kurie gali apriboti mutacijų atsiradimą, nustatymui. Šių mechanizmų nustatymas taip pat turėtų nustatyti, kurios molekulės galėtų turėti stabilizuojančią genų ekspresijos funkciją, todėl jas būtų galima išbandyti in vivo mastu. Todėl šis bandomasis projektas turėtų padėti nustatyti naujas gydomąsias molekules, kurios galėtų būti vertinamos farmacijos pramonėje. (Lithuanian)
11 August 2022
0 references
Predložena operacija ima za cilj povećati znanstvene spoznaje o CFTR genskim mutacijama, koje su odgovorne za gotovo 2000 poznatih promjena bolesti cistične fibroze. Ovaj je projekt usmjeren na identifikaciju represivnih mehanizama gena CFTR, koji mogu ograničiti pojavu mutacija. Utvrđivanjem tih mehanizama trebalo bi odrediti i koje bi molekule mogle imati stabilizirajuću ulogu ekspresije gena te bi se stoga mogle testirati na in vivo ljestvici. Stoga bi ovaj pilot-projekt trebao dovesti do utvrđivanja novih terapijskih molekula koje bi se mogle vrednovati u farmaceutskoj industriji. (Croatian)
11 August 2022
0 references
Η προτεινόμενη πράξη αποσκοπεί στην αύξηση των επιστημονικών γνώσεων σχετικά με τις μεταλλάξεις γονιδίων CFTR, οι οποίες ευθύνονται για σχεδόν 2000 γνωστές αλλοιώσεις της νόσου της κυστικής ίνωσης. Το έργο αυτό επικεντρώνεται στον εντοπισμό κατασταλτικών μηχανισμών του γονιδίου CFTR, οι οποίοι ενδέχεται να περιορίσουν την έναρξη των μεταλλάξεων. Ο προσδιορισμός αυτών των μηχανισμών θα πρέπει επίσης να καθορίζει ποια μόρια θα μπορούσαν να έχουν σταθεροποιητικό ρόλο της γονιδιακής έκφρασης και, ως εκ τούτου, θα μπορούσαν να δοκιμαστούν σε κλίμακα in vivo. Το παρόν δοκιμαστικό σχέδιο θα πρέπει συνεπώς να οδηγήσει στον εντοπισμό νέων θεραπευτικών μορίων που θα μπορούσαν να αποτιμηθούν στη φαρμακευτική βιομηχανία. (Greek)
11 August 2022
0 references
Cieľom navrhovanej operácie je rozšíriť vedecké poznatky o génových mutáciách CFTR, ktoré sú zodpovedné za takmer 2 000 známych zmien cystickej fibrózy. Tento projekt sa zameriava na identifikáciu represívnych mechanizmov génu CFTR, ktoré môžu obmedziť nástup mutácií. Identifikácia týchto mechanizmov by mala tiež určiť, ktoré molekuly by mohli mať stabilizačnú úlohu génovej expresie, a preto by sa mohli testovať na stupnici in vivo. Tento pilotný projekt by preto mal viesť k identifikácii nových terapeutických molekúl, ktoré by sa mohli oceniť vo farmaceutickom priemysle. (Slovak)
11 August 2022
0 references
Ehdotetulla toimenpiteellä pyritään lisäämään tieteellistä tietämystä CFTR-geenimutaatioista, jotka aiheuttavat lähes 2000 tiedossa olevaa kystisen fibroosin muutosta. Tässä hankkeessa keskitytään CFTR-geenin tukahduttamismekanismien tunnistamiseen, mikä voi rajoittaa mutaatioiden puhkeamista. Näiden mekanismien tunnistamisessa olisi myös määritettävä, millä molekyyleillä voi olla stabiloiva rooli geenien ilmentymänä, minkä vuoksi niitä voitaisiin testata in vivo -asteikolla. Pilottihankkeen olisi näin ollen johdettava sellaisten uusien terapeuttisten molekyylien tunnistamiseen, joita voitaisiin arvostaa lääketeollisuudessa. (Finnish)
11 August 2022
0 references
Proponowana operacja ma na celu zwiększenie wiedzy naukowej na temat mutacji genowych CFTR, które są odpowiedzialne za prawie 2000 znanych zmian w chorobie mukowiscydozy. Projekt ten koncentruje się na identyfikacji mechanizmów represyjnych genu CFTR, które mogą ograniczać początek mutacji. Identyfikacja tych mechanizmów powinna również określać, które cząsteczki mogą odgrywać stabilizującą rolę ekspresji genu, a zatem mogą być testowane w skali in vivo. Ten projekt pilotażowy powinien zatem doprowadzić do identyfikacji nowych cząsteczek terapeutycznych, które mogłyby być cenione w przemyśle farmaceutycznym. (Polish)
11 August 2022
0 references
A javasolt művelet célja a CFTR génmutációkkal kapcsolatos tudományos ismeretek bővítése, amelyek a cisztás fibrózis betegség közel 2000 ismert elváltozásáért felelősek. Ez a projekt a CFTR gén elnyomó mechanizmusainak azonosítására összpontosít, amelyek korlátozhatják a mutációk kialakulását. E mechanizmusok azonosításának azt is meg kell határoznia, hogy mely molekuláknak lehetnek stabilizáló szerepe a génexpresszióban, és ezért in vivo skálán tesztelhetők. Ennek a kísérleti projektnek tehát a gyógyszeriparban értékelhető új terápiás molekulák azonosításához kell vezetnie. (Hungarian)
11 August 2022
0 references
Cílem navrhované operace je zvýšit vědecké poznatky o genových mutací CFTR, které jsou odpovědné za téměř 2000 známých změn cystické fibrózy. Tento projekt se zaměřuje na identifikaci represivních mechanismů genu CFTR, které mohou omezit nástup mutací. Identifikace těchto mechanismů by měla rovněž určit, které molekuly by mohly mít stabilizační roli genové exprese, a mohly by proto být testovány v měřítku in vivo. Tento pilotní projekt by tedy měl vést k identifikaci nových terapeutických molekul, které by mohly být ve farmaceutickém průmyslu oceňovány. (Czech)
11 August 2022
0 references
Ierosinātās darbības mērķis ir palielināt zinātniskās zināšanas par CFTR gēnu mutācijām, kas izraisa gandrīz 2000 zināmas cistiskās fibrozes slimības izmaiņas. Šis projekts ir vērsts uz CFTR gēna represīvo mehānismu identificēšanu, kas var ierobežot mutāciju rašanos. Nosakot šos mehānismus, jānosaka arī, kuras molekulas varētu stabilizēt gēnu ekspresijas lomu, un tādēļ tās varētu testēt in vivo mērogā. Tādējādi šā izmēģinājuma projekta rezultātā būtu jāidentificē jaunas terapeitiskās molekulas, kuras varētu novērtēt farmācijas nozarē. (Latvian)
11 August 2022
0 references
Tá sé mar aidhm ag an oibríocht atá beartaithe cur leis an eolas eolaíoch ar shócháin ghéin CFTR, atá freagrach as beagnach 2000 athruithe aitheanta ar ghalar fiobróise cistéaíche. Díríonn an tionscadal seo ar mheicníochtaí diansmachtúla géine CFTR a shainaithint, rud a d’fhéadfadh teorainn a chur le tosú sóchán. Agus na meicníochtaí sin á sainaithint, ba cheart a chinneadh freisin cé na móilíní a bhféadfadh ról cobhsaíochta a bheith acu maidir le géine a shloinneadh, agus dá bhrí sin d’fhéadfaí iad a thástáil ar scála in vivo. Dá bhrí sin, ba cheart go n-aithneofaí móilíní teiripeacha nua a d’fhéadfaí a luacháil sa tionscal cógaisíochta mar thoradh ar an tionscadal píolótach seo. (Irish)
11 August 2022
0 references
Namen predlagane operacije je povečati znanstveno znanje o genskih mutacijah CFTR, ki so odgovorne za skoraj 2000 znanih sprememb bolezni cistične fibroze. Ta projekt se osredotoča na identifikacijo represivnih mehanizmov gena CFTR, ki lahko omejijo nastanek mutacij. Določitev teh mehanizmov bi morala prav tako določiti, katere molekule bi lahko imele stabilizacijsko vlogo genske ekspresije, zato bi jih bilo mogoče preskusiti na lestvici in vivo. Ta pilotni projekt naj bi tako privedel do opredelitve novih terapevtskih molekul, ki bi jih bilo mogoče ceniti v farmacevtski industriji. (Slovenian)
11 August 2022
0 references
Предложената операция има за цел да увеличи научните познания за генните мутации по CFTR, които са отговорни за почти 2000 известни изменения на кистозната фиброза. Този проект е насочен към идентифицирането на репресивни механизми на CFTR гена, които могат да ограничат появата на мутации. Идентифицирането на тези механизми следва също така да определи кои молекули биха могли да имат стабилизираща роля на генната експресия и следователно могат да бъдат изпитвани по скала in vivo. Следователно този пилотен проект следва да доведе до идентифицирането на нови терапевтични молекули, които биха могли да бъдат ценени във фармацевтичната промишленост. (Bulgarian)
11 August 2022
0 references
L-operazzjoni proposta għandha l-għan li żżid l-għarfien xjentifiku tal-mutazzjonijiet tal-ġeni CFTR, li huma responsabbli għal kważi 2000 alterazzjoni magħrufa tal-marda tal-fibrożi ċistika. Dan il-proġett jiffoka fuq l-identifikazzjoni ta’ mekkaniżmi ripressivi tal-ġene CFTR, li jistgħu jillimitaw il-bidu ta’ mutazzjonijiet. L-identifikazzjoni ta’ dawn il-mekkaniżmi għandha tiddetermina wkoll liema molekuli jista’ jkollhom rwol ta’ stabbilizzazzjoni tal-espressjoni tal-ġeni, u għalhekk jistgħu jiġu ttestjati fuq skala in vivo. Dan il-proġett pilota għandu għalhekk iwassal għall-identifikazzjoni ta’ molekuli terapewtiċi ġodda li jistgħu jiġu vvalutati fl-industrija farmaċewtika. (Maltese)
11 August 2022
0 references
A operação proposta visa aumentar o conhecimento científico das mutações do gene CFTR, que são responsáveis por quase 2000 alterações conhecidas da doença da fibrose cística. Este projeto centra-se na identificação de mecanismos repressivos do gene CFTR, que podem limitar o aparecimento de mutações. A identificação destes mecanismos deve também determinar quais as moléculas que podem ter um papel estabilizador da expressão genética e, por conseguinte, podem ser testadas numa escala in vivo. Este projeto-piloto deverá, por conseguinte, conduzir à identificação de novas moléculas terapêuticas que possam ser valorizadas na indústria farmacêutica. (Portuguese)
11 August 2022
0 references
Den foreslåede operation har til formål at øge den videnskabelige viden om CFTR-genmutationer, som er ansvarlige for næsten 2000 kendte ændringer af cystisk fibrosesygdom. Dette projekt fokuserer på identifikation af repressive mekanismer i CFTR-genet, som kan begrænse forekomsten af mutationer. Identifikationen af disse mekanismer bør også afgøre, hvilke molekyler der kan have en stabiliserende rolle for genekspression og derfor kunne testes på in vivo-skala. Dette pilotprojekt bør således føre til identifikation af nye terapeutiske molekyler, der kan værdiansættes i lægemiddelindustrien. (Danish)
11 August 2022
0 references
Operațiunea propusă are ca scop creșterea cunoștințelor științifice privind mutațiile genetice CFTR, care sunt responsabile pentru aproape 2000 de modificări cunoscute ale bolii fibrozei chistice. Acest proiect se axează pe identificarea mecanismelor represive ale genei CFTR, care pot limita apariția mutațiilor. Identificarea acestor mecanisme ar trebui, de asemenea, să determine ce molecule ar putea avea un rol stabilizator de expresie genetică și, prin urmare, ar putea fi testate la scară in vivo. Prin urmare, acest proiect-pilot ar trebui să conducă la identificarea de noi molecule terapeutice care ar putea fi evaluate în industria farmaceutică. (Romanian)
11 August 2022
0 references
Den föreslagna åtgärden syftar till att öka den vetenskapliga kunskapen om CFTR-genmutationer, som är ansvariga för nästan 2000 kända förändringar av cystisk fibrossjukdom. Detta projekt fokuserar på identifiering av repressiva mekanismer hos CFTR-genen, vilket kan begränsa uppkomsten av mutationer. Identifieringen av dessa mekanismer bör också avgöra vilka molekyler som kan ha en stabiliserande roll som genuttryck och som därför kan testas i in vivo-skala. Detta pilotprojekt bör därför leda till identifiering av nya terapeutiska molekyler som skulle kunna värderas inom läkemedelsindustrin. (Swedish)
11 August 2022
0 references
8 June 2023
0 references
Montpellier
0 references
Identifiers
LR0001281
0 references