Safety and preliminary efficacy study of mesenchymal stem cell infusion derived from adipose tissue for the treatment of Recessive dystrophic Bullose Epidermolysis (Q3187288)
Jump to navigation
Jump to search
Project Q3187288 in Spain
| Language | Label | Description | Also known as |
|---|---|---|---|
| English | Safety and preliminary efficacy study of mesenchymal stem cell infusion derived from adipose tissue for the treatment of Recessive dystrophic Bullose Epidermolysis |
Project Q3187288 in Spain |
Statements
23,958.0 Euro
0 references
44,000.0 Euro
0 references
54.45 percent
0 references
1 January 2015
0 references
31 March 2019
0 references
UNIVERSIDAD CARLOS III
0 references
La Epidermolisis Bullosa Distrófica Recesiva (EBDR) es una genodermatosis que no tiene cura y se caracteriza por una marcada disminución o ausencia completa de colágeno tipo VII (C7), lo que resulta en erosiones muco-cutáneas, heridas crónicas y carcinomas epidermoides agresivos. OBJETIVO CONCRETO: Realizar un estudio piloto para valorar la seguridad y eficacia preliminar de células madre mesenquimales (MSC) alogénicas derivadas de tejido adiposo administradas por inyección intravenosa para el tratamiento de pacientes con EBDR. METODOLOGÍA. DISEÑO. Estudio piloto nacional unicéntrico para evaluar seguridad y eficacia preliminar. PACIENTES. Pacientes con EBDR tratados en los Servicios de Dermatología y de Hematología y Hemoterapia del Hospital Universitario La Paz (HULP-IdiPaz), que cumplan con los criterios de inclusión. MEDICAMENTO: células madre mesenquimales alogénicas generadas para su infusión por la Unidad de Terapia Celular del Hospital Universitario Niño Jesús acreditada para tal fin. VALORACION. En el subproyecto coordinado se realizará una evaluación clínica en el HULP-IdiPaz (Expediente ICI14/00327). En el presente subprojecto TERMEG-Universidad Carlos III de Madrid (Expediente ICI14/00363) se llevará a cabo una completa caracterización de los pacientes incluyendo la identificación de mutaciones en el gen COL7A1, expresión de C7 en la unión dermo-epidérmica y en cultivos de queratinocitos, y presencia de fibrillas de anclaje por microscopía electrónica). Se realizará un seguimiento histológico y molecular de la respuesta de los pacientes al tratamiento. TERMEG-UC3M mantienen una estrecha colaboración con HULP-IdiPaz en el tratamiento de los pacientes de EB a nivel nacional junto con DEBRA España, la asociación de pacientes con EB, que actuará como EPO. (Spanish)
0 references
Dystrophic Recessive Bullose Epidermolysis (EBDR) is a cureless genodermatosis characterised by a marked decrease or complete absence of type VII collagen (C7), resulting in mucocutaneous erosions, chronic wounds, and aggressive epidermoid carcinomas. SPECIFIC OBJECTIVE: Conduct a pilot study to assess the safety and preliminary efficacy of allogeneic allogeneic mesenchymal stem cells (MSC) derived from adipose tissue administered by intravenous injection for the treatment of patients with EBDR. METHODOLOGY. DESIGN. One-center national pilot study to assess safety and preliminary efficacy. PATIENTS. Patients with EBDR treated in the Dermatology and Hematology and Hemotherapy Services of the La Paz University Hospital (HULP-IdiPaz), who meet the inclusion criteria. MEDICINAL PRODUCT: allogeneic mesenchymal stem cells generated for infusion by the Cellular Therapy Unit of the Child Jesus University Hospital accredited for this purpose. VALUATION. In the coordinated sub-project, a clinical evaluation will be carried out in the HULP-IdiPaz (Case ICI14/00327). In the present subproject TERMEG-Universidad Carlos III de Madrid (file ICI14/00363) a complete characterisation of patients will be carried out, including the identification of mutations in the COL7A1 gene, expression of C7 in the dermo-epidermal junction and in keratinocyte cultures, and the presence of anchor fibrils by electron microscopy. Histological and molecular follow-up of patients’ response to treatment will be performed. TERMEG-UC3M maintains close collaboration with HULP-IdiPaz in the treatment of EB patients at national level together with DEBRA España, the association of patients with EB, which will act as an EPO. (English)
12 October 2021
0.5798299658374361
0 references
L’épidermolyse de Bullose récessive dystrophique (EBDR) est une génodermatose curieuse caractérisée par une diminution marquée ou une absence totale de collagène de type VII (C7), entraînant des érosions mucocutanées, des blessures chroniques et des carcinomes épidermoïdes agressifs. OBJECTIF SPÉCIFIQUE: Mener une étude pilote pour évaluer l’innocuité et l’efficacité préliminaire des cellules souches allogéniques mésenchymiques (CSM) allogéniques dérivées de tissus adipeux administrés par injection intraveineuse pour le traitement des patients atteints d’EBDR. MÉTHODOLOGIE. CONCEPTION. Étude pilote nationale d’un centre pour évaluer l’innocuité et l’efficacité préliminaire. LES PATIENTS. Patients atteints d’EBDR traités dans les services de dermatologie et d’hématologie et d’hémothérapie de l’hôpital universitaire de La Paz (hulp-IdiPaz), qui répondent aux critères d’inclusion. MÉDICAMENT: cellules souches mésenchymiques allogéniques générées pour perfusion par l’Unité de Thérapie Cellulaire de l’Hôpital Universitaire de l’Enfant Jésus accrédité à cet effet. ÉVALUATION. Dans le cadre du sous-projet coordonné, une évaluation clinique sera effectuée dans le hulp-IdiPaz (dossier ICI14/00327). Dans le présent sous-projet TERMEG-Universidad Carlos III de Madrid (dossier ICI14/00363) une caractérisation complète des patients sera effectuée, y compris l’identification des mutations dans le gène COL7A1, l’expression de C7 dans la jonction dermo-épidermique et dans les cultures de kératinocytes, et la présence de fibrilles ancres par microscopie électronique. Un suivi histologique et moléculaire de la réponse des patients au traitement sera effectué. TERMEG-UC3M entretient une étroite collaboration avec hulp-IdiPaz dans le traitement des patients atteints d’EB au niveau national, en collaboration avec DEBRA España, l’association des patients atteints d’EB, qui agira en tant qu’OEB. (French)
4 December 2021
0 references
Dystrophe Rezessive Bullose Epidermolysis (EBDR) ist eine kurlose Genodermatose, die durch eine deutliche Abnahme oder vollständige Abwesenheit von Typ VII Kollagen (C7) gekennzeichnet ist, was zu Schleimhauterosionen, chronischen Wunden und aggressiven Epidermoidkarzinomen führt. EINZELZIEL: Durchführung einer Pilotstudie zur Bewertung der Sicherheit und vorläufigen Wirksamkeit allogener allogener mesenchymaler Stammzellen (MSC) aus Fettgewebe, die durch intravenöse Injektion zur Behandlung von Patienten mit EBDR verabreicht wird. METHODIK. DESIGN. Eine zentrale nationale Pilotstudie zur Bewertung der Sicherheit und der vorläufigen Wirksamkeit. PATIENTEN. Patienten mit EBDR, die in der Dermatologie und Hämatologie und Hämotherapie des Universitätsklinikums La Paz (hulp-IdiPaz) behandelt wurden und die die Aufnahmekriterien erfüllen. ARZNEIMITTEL: allogene mesenchymale Stammzellen, die zur Infusion durch die Cellular Therapy Unit des Kinder-Jesus-Universitätsklinikums erzeugt wurden, sind zu diesem Zweck akkreditiert. BEWERTUNG. Im koordinierten Teilprojekt wird eine klinische Bewertung im hulp-IdiPaz (Fall ICI14/00327) durchgeführt. Im vorliegenden Teilprojekt TERMEG-Universidad Carlos III de Madrid (Datei ICI14/00363) wird eine vollständige Charakterisierung der Patienten durchgeführt, darunter die Identifizierung von Mutationen im COL7A1-Gen, die Expression von C7 in der dermo-epidermalen Kreuzung und in Keratinozytenkulturen sowie das Vorhandensein von Ankerfibrilen durch Elektronenmikroskopie. Histologische und molekulare Nachbeobachtungen des Ansprechens der Patienten auf die Behandlung werden durchgeführt. TERMEG-UC3M unterhält eine enge Zusammenarbeit mit hulp-IdiPaz bei der Behandlung von EB-Patienten auf nationaler Ebene zusammen mit DEBRA España, dem Zusammenschluss von Patienten mit EB, die als EPA fungieren wird. (German)
9 December 2021
0 references
Dystrofische recessieve Bullose Epidermolysis (EBDR) is een genezende genodermatose die wordt gekenmerkt door een duidelijke afname of volledige afwezigheid van collageen type VII (C7), wat resulteert in mucocutane erosies, chronische wonden en agressieve epidermoïde carcinomen. SPECIFIEKE DOELSTELLING: Voer een proefstudie uit om de veiligheid en voorlopige werkzaamheid te beoordelen van allogene allogene allogene mesenchymale stamcellen (MSC) afkomstig van vetweefsel dat via intraveneuze injectie wordt toegediend voor de behandeling van patiënten met EBDR. METHODOLOGIE. ONTWERP. Een centraal nationaal proefonderzoek om de veiligheid en de voorlopige werkzaamheid te beoordelen. PATIËNTEN. Patiënten met EBDR behandeld in de Dermatologie en Hematologie en Hemotherapie Diensten van het La Paz Universitair Ziekenhuis (hulp-IdiPaz), die voldoen aan de inclusiecriteria. GENEESMIDDEL: allogene mesenchymale stamcellen gegenereerd voor infusie door de Cellulaire Therapie Unit van het Child Jesus University Hospital geaccrediteerd voor dit doel. WAARDERING. In het gecoördineerde subproject zal een klinische evaluatie worden uitgevoerd in de hulp-IdiPaz (zaak ICI14/00327). In het huidige subproject TERMEG-Universidad Carlos III de Madrid (dossier ICI14/00363) zal een volledige karakterisering van patiënten worden uitgevoerd, waaronder de identificatie van mutaties in het COL7A1-gen, de expressie van C7 in de dermo-epidermale kruising en in keratinocytenculturen, en de aanwezigheid van ankerfibrillen door elektronenmicroscopie. Histologische en moleculaire follow-up van de respons van patiënten op de behandeling zal worden uitgevoerd. TERMEG-UC3M onderhoudt nauwe samenwerking met hulp-IdiPaz bij de behandeling van EB-patiënten op nationaal niveau, samen met DEBRA España, de vereniging van patiënten met EB, die als EPO zal fungeren. (Dutch)
17 December 2021
0 references
L'epidermolisi del Bullose Recessivo distrofico (EBDR) è una genodermatosi senza cura caratterizzata da una marcata diminuzione o completa assenza di collagene di tipo VII (C7), con conseguente erosione mucocutanea, ferite croniche e carcinomi epidermoidi aggressivi. OBIETTIVO SPECIFICO: Condurre uno studio pilota per valutare la sicurezza e l'efficacia preliminare delle cellule staminali mesenchimali allogeneiche (MSC) derivate dal tessuto adiposo somministrato per iniezione endovenosa per il trattamento di pazienti con EBDR. METODOLOGIA. PROGETTAZIONE. Studio pilota nazionale di un centro per valutare la sicurezza e l'efficacia preliminare. PAZIENTI. Pazienti con EBDR trattati nei Servizi di Dermatologia ed Ematologia ed Emoterapia dell'Ospedale Universitario La Paz (Hulp-IdiPaz), che soddisfano i criteri di inclusione. MEDICINALE: cellule staminali mesenchimali allogeniche generate per infusione dall'Unità di Terapia Cellulare dell'Ospedale Universitario di Gesù Bambino accreditato a tal fine. VALUTAZIONE. Nel sottoprogetto coordinato verrà effettuata una valutazione clinica nell'ambito della hulp-IdiPaz (caso ICI14/00327). Nell'attuale sottoprogetto TERMEG-Universidad Carlos III de Madrid (file ICI14/00363) verrà effettuata una caratterizzazione completa dei pazienti, compresa l'identificazione delle mutazioni nel gene COL7A1, l'espressione del C7 nella giunzione dermoepidermica e nelle colture di cheratinociti e la presenza di fibrille di ancoraggio mediante microscopia elettronica. Sarà effettuato un follow-up istologico e molecolare della risposta dei pazienti al trattamento. TERMEG-UC3M mantiene una stretta collaborazione con hulp-IdiPaz nel trattamento dei pazienti con EB a livello nazionale insieme a DEBRA España, l'associazione di pazienti con EB, che fungerà da EPO. (Italian)
16 January 2022
0 references
Η δυστροφική επιδερμόλυση Bullose (EBDR) είναι μια ίαση χωρίς γενοδερμίαση που χαρακτηρίζεται από έντονη μείωση ή πλήρη απουσία κολλαγόνου τύπου VII (C7), με αποτέλεσμα βλεννοδερμικές διαβρώσεις, χρόνιες πληγές και επιθετικά επιδερμοειδή καρκινώματα. ΕΙΔΙΚΌΣ ΣΤΌΧΟΣ: Διεξαγωγή πιλοτικής μελέτης για την αξιολόγηση της ασφάλειας και της προκαταρκτικής αποτελεσματικότητας των αλλογενών αλλογενών μεσεγχυμικών βλαστοκυττάρων (MSC) που προέρχονται από λιπώδη ιστό που χορηγείται με ενδοφλέβια ένεση για τη θεραπεία ασθενών με EBDR. ΜΕΘΟΔΟΛΟΓΊΑ. ΣΧΕΔΙΑΣΜΌΣ. Μονοκεντρική εθνική πιλοτική μελέτη για την αξιολόγηση της ασφάλειας και της προκαταρκτικής αποτελεσματικότητας. ΑΣΘΕΝΕΊΣ. Ασθενείς με EBDR που υποβάλλονται σε θεραπεία στις υπηρεσίες Δερματολογίας και Αιματολογίας και Αιμοθεραπείας του Πανεπιστημιακού Νοσοκομείου La Paz (hulp-IdiPaz), οι οποίοι πληρούν τα κριτήρια ένταξης. ΦΑΡΜΑΚΕΥΤΙΚΌ ΠΡΟΪΌΝ: αλλογενή μεσεγχυματικά βλαστοκύτταρα που παράγονται για έγχυση από τη Μονάδα Κυτταρικής Θεραπείας του Παιδιού Ιησού Πανεπιστημιακού Νοσοκομείου διαπιστευμένο για το σκοπό αυτό. ΑΠΟΤΊΜΗΣΗ. Στο συντονισμένο υποέργο, θα πραγματοποιηθεί κλινική αξιολόγηση στο hulp-IdiPaz (υπόθεση ICI14/00327). Στο παρόν υποέργο TERMEG-Universidad Carlos III de Madrid (αρχείο ICI14/00363) θα πραγματοποιηθεί πλήρης χαρακτηρισμός των ασθενών, συμπεριλαμβανομένης της ταυτοποίησης των μεταλλάξεων στο γονίδιο COL7A1, της έκφρασης του C7 στη δερματοεπιδερμική διασταύρωση και σε καλλιέργειες κερατινοκυττάρων και της παρουσίας ινιδίων αγκύρων με ηλεκτρονική μικροσκοπία. Ιστολογική και μοριακή παρακολούθηση της ανταπόκρισης των ασθενών στη θεραπεία. Το TERMEG-UC3M διατηρεί στενή συνεργασία με το hulp- IdiPaz στη θεραπεία των ασθενών με EB σε εθνικό επίπεδο μαζί με την DEBRA España, την ένωση ασθενών με EB, η οποία θα λειτουργήσει ως EPO. (Greek)
18 August 2022
0 references
Dystrofisk recessiv Bullose Epidermolyse (EBDR) er en helbredende genodermatose karakteriseret ved et markant fald eller fuldstændigt fravær af type VII kollagen (C7), hvilket resulterer i mukokutan erosioner, kroniske sår, og aggressive epidermoid carcinomer. SPECIFIKT MÅL: Gennemføre en pilotundersøgelse for at vurdere sikkerheden og den foreløbige virkning af allogene allogene mesenkymale stamceller (MSC) afledt af fedtvæv administreret ved intravenøs injektion til behandling af patienter med EBDR. METODE. KONSTRUKTION. Et centralt nationalt pilotforsøg til vurdering af sikkerhed og foreløbig virkning. PATIENTER. Patienter med EBDR, der er behandlet i Dermatologi og hæmatologi og hæmoterapi på universitetshospitalet La Paz (hulp-IdiPaz), og som opfylder inklusionskriterierne. LÆGEMIDDEL: allogene mesenkymale stamceller genereret til infusion af Cellular Therapy Unit of te Child Jesus University Hospital akkrediteret til dette formål. VÆRDIANSÆTTELSE. I det koordinerede delprojekt vil der blive foretaget en klinisk evaluering i skroget-IdiPaz (sag ICI14/00327). I det nuværende subprojekt TERMEG-Universidad Carlos III de Madrid (fil ICI14/00363) vil der blive foretaget en fuldstændig karakterisering af patienterne, herunder identifikation af mutationer i COL7A1-genet, C7-ekspression i dermo-epidermal krydsning og i keratinocytkulturer og tilstedeværelsen af ankerfiber ved elektronmikroskopi. Histologisk og molekylær opfølgning af patienternes respons på behandlingen vil blive udført. TERMEG-UC3M opretholder et tæt samarbejde med skrog-IdiPaz om behandling af EB-patienter på nationalt plan sammen med DEBRA España, sammenslutningen af patienter med EB, der skal fungere som EPO. (Danish)
18 August 2022
0 references
Dystrofinen resesiivinen Bullose Epidermolysis (EBDR) on parantamaton genodermatoosi, jolle on tunnusomaista tyypin VII kollageenin (C7) huomattava väheneminen tai täydellinen puuttuminen, mikä johtaa limakutaanisiin eroosioihin, kroonisiin haavoihin ja aggressiivisiin epidermoidisiin karsinoomiin. ERITYISTAVOITE: Tehdään pilottitutkimus, jossa arvioidaan allogeenisten allogeenisten allogeenisten mesenkymaalisten kantasolujen turvallisuutta ja alustavaa tehoa, jotka on johdettu laskimoon annettavasta rasvakudoksesta EBDR-potilaiden hoitoon. MENETELMÄT. SUUNNITTELU. Keskitetty kansallinen pilottitutkimus, jossa arvioidaan turvallisuutta ja alustavaa tehoa. POTILAAT. EBDR-potilaat, joita hoidettiin La Pazin yliopistollisen sairaalan (hulp-IdiPaz) dermatologia-, hematologia- ja hemoterapiapalveluissa ja jotka täyttävät sisällyttämiskriteerit. LÄÄKEVALMISTE: tähän tarkoitukseen akkreditoidun Child Jesus University Hospitalin soluterapiayksikön tuottamat allogeeniset mesenkymaaliset kantasolut infuusiota varten. ARVONMÄÄRITYS. Koordinoidussa alahankkeessa suoritetaan kliininen arviointi Hulp-IdiPazissa (asia ICI14/00327). Tässä alahankkeessa TERMEG-Universidad Carlos III de Madrid (tiedosto ICI14/00363) suoritetaan potilaiden täydellinen karakterisointi, mukaan lukien COL7A1-geenin mutaatioiden tunnistaminen, C7:n ilmentyminen iho-epidermaalisessa risteyksessä ja keratinosyyttiviljelmissä sekä ankkurifibrillien esiintyminen elektronimikroskopiassa. Potilaiden hoitovasteen histologinen ja molekyyliseuranta suoritetaan. TERMEG-UC3M ylläpitää tiivistä yhteistyötä hulp-IdiPazin kanssa EB-potilaiden hoidossa kansallisella tasolla yhdessä DEBRA Españan kanssa, joka toimii EPO:na. (Finnish)
18 August 2022
0 references
Epidermolisi Dystrofika Recessive Bullose (EBDR) hija ġenomiktożi bla kura kkaratterizzata minn tnaqqis sinifikanti jew nuqqas totali ta’ kollaġen tat-tip VII (C7), li jirriżulta f’erożjonijiet mukokutanja, feriti kroniċi, u karċinomi aggressivi tal-epidermojde. GĦAN SPEĊIFIKU: Twettaq studju pilota biex tivvaluta s-sigurtà u l-effikaċja preliminari ta’ ċelluli staminali mesenkimali alloġeneiċi alloġeniċi (MSC) derivati minn tessut xaħmi mogħti permezz ta’ injezzjoni ġol-vini għall-kura ta’ pazjenti b’EBDR. METODOLOĠIJA. DISINN. Studju pilota nazzjonali b’ċentru wieħed għall-valutazzjoni tas-sikurezza u l-effikaċja preliminari. PAZJENTI. Pazjenti b’EBDR ikkurati fis-Servizzi ta’ Dermatoloġija u Ematoloġija u Emoterapija tal-Isptar Universitarju ta’ La Paz (hulp-IdiPaz), li jissodisfaw il-kriterji ta’ inklużjoni. PRODOTT MEDIĊINALI: ċelloli staminali mesenkimali alloġeniċi ġġenerati għall-infużjoni mill-Unità tat-Terapija Ċellulari tal-Isptar Università tat-Tfal Ġesù akkreditati għal dan il-għan. VALUTAZZJONI. Fis-subproġett ikkoordinat, se titwettaq evalwazzjoni klinika fil-hulp-IdiPaz (Każ ICI14/00327). Fis-sottoproġett preżenti TERMEG-Universidad Carlos III de Madrid (file ICI14/00363) se titwettaq karatterizzazzjoni sħiħa tal-pazjenti, inkluża l-identifikazzjoni ta’ mutazzjonijiet fil-ġene COL7A1, l-espressjoni ta’ C7 fil-ġunzjoni dermoepidermali u f’kulturi ta’ keratinoċiti, u l-preżenza ta’ fibrili ankra permezz ta’ mikroskopija tal-elettroni. Ser isir follow-up istoloġiku u molekulari tar-rispons tal-pazjenti għall-kura. TERMEG-UC3M iżomm kollaborazzjoni mill-qrib mal-hulp-IdiPaz fit-trattament ta’ pazjenti b’EB fil-livell nazzjonali flimkien ma’ DEBRA España, l-assoċjazzjoni ta’ pazjenti ma’ EB, li se jaġixxi bħala EPO. (Maltese)
18 August 2022
0 references
Distrofiska recesīva biļetena epidermolysis (EBDR) ir izārstēta genodermatoze, ko raksturo izteikta VII tipa kolagēna (C7) samazināšanās vai pilnīga neesamība, kā rezultātā rodas gļotādas erozija, hroniskas brūces un agresīvas epidermoīdas karcinomas. KONKRĒTAIS MĒRĶIS: Veikt eksperimentālu pētījumu, lai novērtētu alogēnas alogēnās mesenhimālās cilmes šūnas (MSC), kas iegūtas no taukaudiem intravenozas injekcijas veidā, lai ārstētu pacientus ar EBDR. METODIKA. DIZAINS. Viena centra valsts eksperimentālais pētījums drošuma un provizoriskās efektivitātes novērtēšanai. PACIENTI. Pacienti ar EBDR, kurus ārstēja La Paz Universitātes slimnīcas (hulp-IdiPaz) dermatoloģijas un hematoloģijas un hemoterapijas dienestos un kuri atbilst iekļaušanas kritērijiem. ZĀLES: alogēnās mesenhimālās cilmes šūnas, ko šim nolūkam akreditējusi Bērnu Jēzus universitātes slimnīcas Cellular Therapy Unit. VĒRTĒŠANA. Koordinētajā apakšprojektā tiks veikts klīniskais izvērtējums hulp-IdiPaz (Lieta ICI14/00327). Šajā apakšprojektā TERMEG-Universidad Carlos III de Madrid (file ICI14/00363) tiks veikta pacientu pilnīga raksturošana, tostarp tiks identificētas mutācijas COL7A1 gēnā, C7 ekspresija dermoepidermālajā krustojumā un keratinocītu kultūrās, kā arī enkuru fibrilu klātbūtne elektronu mikroskopijā. Tiks veikta histoloģiskā un molekulārā novērošana pēc pacientu atbildes reakcijas uz ārstēšanu. TERMEG-UC3M uztur ciešu sadarbību ar hulp-IdiPaz EB pacientu ārstēšanā valsts līmenī kopā ar DEBRA España, pacientu asociāciju ar EB, kas darbosies kā EPO. (Latvian)
18 August 2022
0 references
Dystrofická recesívna epidermolýza býkov (EBDR) je nevyliečená genodermatóza charakterizovaná výrazným poklesom alebo úplnou neprítomnosťou kolagénu typu VII (C7), čo má za následok mukokutánne erózie, chronické rany a agresívne epidermoidné karcinómy. ŠPECIFICKÝ CIEĽ: Vykonať pilotnú štúdiu na posúdenie bezpečnosti a predbežnej účinnosti alogénnych alogénnych mesenchymálnych kmeňových buniek (MSC) získaných z tukového tkaniva podávaného intravenóznou injekciou na liečbu pacientov s EBDR. METODIKA. DIZAJN. Jednocentrová vnútroštátna pilotná štúdia na posúdenie bezpečnosti a predbežnej účinnosti. PACIENTI. Pacienti s EBDR liečení v Dermatológii, hematológii a hemoterapeutických službách Univerzitnej nemocnice La Paz (hulp-IdiPaz), ktorí spĺňajú kritériá na zaradenie. LIEK: alogénne mesenchymálne kmeňové bunky generované na infúziu jednotkou bunkovej terapie Univerzitnej nemocnice Child Jesus University Hospital akreditovanou na tento účel. OCEŇOVANIE. V koordinovanom čiastkovom projekte sa uskutoční klinické hodnotenie v hulp-IdiPaz (vec ICI14/00327). V súčasnom čiastkovom projekte TERMEG-Universidad Carlos III de Madrid (súbor ICI14/00363) sa vykoná úplná charakterizácia pacientov vrátane identifikácie mutácií v géne COL7A1, expresie C7 v dermo-epidermálnej križovatke a v kultúrach keratinocytov a prítomnosti ukotvených fibrilov elektrónovou mikroskopiou. Vykoná sa histologické a molekulárne sledovanie odpovede pacientov na liečbu. TERMEG-UC3M udržiava úzku spoluprácu s hulp-IdiPaz pri liečbe pacientov s EB na národnej úrovni spolu s DEBRA España, združením pacientov s EB, ktoré budú pôsobiť ako EPO. (Slovak)
18 August 2022
0 references
Is genodermatosis gan leigheas é Epidermolysis (EBDR) a bhfuil laghdú marcáilte nó easpa iomlán de chineál VII collagen (C7) mar thoradh air, rud a fhágann creimeadh mucocutaneous, créachtaí ainsealacha, agus carcinomas ionsaitheach epidermoid. CUSPÓIR SONRACH: Staidéar píolótach a dhéanamh chun measúnú a dhéanamh ar shábháilteacht agus ar réamhéifeachtúlacht gaschealla mesenchymal allogeneic allogeneic (MSC) a dhíorthaítear ó fhíochán saille arna riaradh ag instealladh infhéitheach chun othair a bhfuil EBDR acu a chóireáil. MODHEOLAÍOCHT. DEARADH. Staidéar píolótach náisiúnta aon-lárnach chun measúnú a dhéanamh ar shábháilteacht agus ar réamhéifeachtúlacht. OTHAIR. Othair a bhfuil EBDR cóireáilte i Seirbhísí Dermatology and Hematology and Hemotherapy Ospidéal Ollscoile La Paz (hulp-IdiPaz), a chomhlíonann na critéir maidir le cuimsiú. TÁIRGE ÍOCSHLÁINTE: gaschealla mesenchymal allogeneic a ghintear le haghaidh insileadh ag an Aonad Teiripe Cellular an Linbh Ospidéal Ollscoile Íosa creidiúnaithe chun na críche sin. LUACHÁIL. San fhothionscadal comhordaithe, déanfar meastóireacht chliniciúil ar an hulp-IdiPaz (Cás ICI14/00327). San fhothionscadal reatha TERMEG-Universidad Carlos III de Madrid (comhad ICI14/00363), déanfar tréithriú iomlán ar othair, lena n-áirítear sócháin a shainaithint i ngéin COL7A1, léiriú C7 san acomhal dermo-epidermal agus i gcultúir keratinocyte, agus fibrils ancaire a bheith ann trí mhicreascópacht leictreon. Déanfar obair leantach histeolaíoch agus mhóilíneach ar fhreagairt na n-othar ar chóireáil. Coinníonn TERMEG-UC3M dlúthchomhar le hulp-IdiPaz chun othair EB a chóireáil ar an leibhéal náisiúnta mar aon le DEBRA España, comhlachas na n-othar le EB, a ghníomhóidh mar OEP. (Irish)
18 August 2022
0 references
Dystrofická recesivní epidermolýza Bullózy (EBDR) je neléčivá genodermatóza charakterizovaná výrazným poklesem nebo úplnou absencí kolagenu typu VII (C7), což vede k mukokutánní erozi, chronickým ranám a agresivním epidermoidním karcinomům. SPECIFICKÝ CÍL: Provést pilotní studii k posouzení bezpečnosti a předběžné účinnosti alogenních alogenních mesenchymálních kmenových buněk (MSC) odvozených z tukové tkáně podané intravenózní injekcí k léčbě pacientů s EBDR. METODIKA. DESIGN. Jednocentrová národní pilotní studie k posouzení bezpečnosti a předběžné účinnosti. PACIENTI. Pacienti s EBDR léčení v dermatologii a hematologii a hemoterapeutických službách Fakultní nemocnice v La Paz (hulp- IdiPaz), kteří splňují kritéria zařazení. LÉČIVÝ PŘÍPRAVEK: alogenní mesenchymální kmenové buňky generované pro infuzi Jednotkou buněčné terapie Fakultní nemocnice Dítě Ježíše a pro tento účel akreditované. OCENĚNÍ. V rámci koordinovaného dílčího projektu bude provedeno klinické hodnocení v hulp-IdiPaz (věc ICI14/00327). V současném podprojektu TERMEG-Universidad Carlos III de Madrid (soubor ICI14/00363) bude provedena kompletní charakterizace pacientů, včetně identifikace mutací v genu COL7A1, exprese C7 v dermo-epidermální křižovatce a v keratinocytových kulturách a přítomnost kotevních vláken elektronovou mikroskopií. Bude provedeno histologické a molekulární sledování reakce pacientů na léčbu. TERMEG-UC3M udržuje úzkou spolupráci s hulp-IdiPaz při léčbě pacientů EB na národní úrovni spolu s DEBRA España, sdružením pacientů s EB, která bude působit jako EPO. (Czech)
18 August 2022
0 references
Epidermólise de Bullose Recessiva Distrófica (EBDR) é uma genodermatose sem cura caracterizada por uma diminuição acentuada ou ausência completa de colagénio tipo VII (C7), resultando em erosões mucocutâneas, feridas crónicas e carcinomas epidermoides agressivos. OBJETIVO ESPECÍFICO: Realizar um estudo piloto para avaliar a segurança e eficácia preliminar de células estaminais mesenquimais alogénicas derivadas de tecido adiposo administrado por injeção intravenosa para o tratamento de doentes com EBDR. METODOLOGIA. DESIGN (em inglês). Estudo piloto nacional de um centro para avaliar a segurança e a eficácia preliminar. Doentes. Doentes com EBDR tratados nos Serviços de Dermatologia e Hematologia e Hemoterapia do Hospital Universitário de La Paz (HULP-IdiPaz), que preencham os critérios de inclusão. MEDICAMENTO: células estaminais mesenquimais alogénicas geradas para infusão pela Unidade de Terapia Celular do Hospital Universitário Criança Jesus acreditado para o efeito. AVALIAÇÃO. No subprojeto coordenado, será realizada uma avaliação clínica no HULP-IdiPaz (Processo ICI14/00327). No presente subprojeto TERMEG-Universidad Carlos III de Madrid (ficheiro ICI14/00363) será realizada uma caracterização completa dos doentes, incluindo a identificação de mutações no gene COL7A1, a expressão de C7 na junção dermoepidérmica e em culturas de queratinócitos e a presença de fibrilhas âncora por microscopia eletrónica. Será realizado um acompanhamento histológico e molecular da resposta dos doentes ao tratamento. A TERMEG-UC3M mantém uma estreita colaboração com a HULP-IdiPaz no tratamento de doentes com EB a nível nacional, juntamente com a DEBRA España, a associação de doentes com EB, que atuará como EPO. (Portuguese)
18 August 2022
0 references
Düstroofne retsessiivne Bulloos Epidermolüüs (EBDR) on ravitu genodermatoos, mida iseloomustab VII tüüpi kollageeni (C7) märgatav vähenemine või täielik puudumine, mille tulemuseks on mukokutaansed erosioonid, kroonilised haavad ja agressiivsed epidermoidsed kartsinoomid. ERIEESMÄRK: Viia läbi prooviuuring, et hinnata allogeensete allogeensete mesenhüümide tüvirakkude ohutust ja esialgset efektiivsust, mis on saadud intravenoosse süstena manustatud rasvkoest EBDR-iga patsientide raviks. METOODIKA. PROJEKTEERIMINE. Ühekeskuseline riiklik pilootuuring ohutuse ja esialgse efektiivsuse hindamiseks. PATSIENDID. La Pazi Ülikooli haigla (hulp-IdiPaz) dermatoloogia-, hematoloogia- ja hemoteraapiateenustes (hulp-IdiPaz) ravitud EBDR-iga patsiendid, kes vastavad kaasamise kriteeriumidele. RAVIM: allogeensed mesenhüümilised tüvirakud, mis on loodud selleks otstarbeks akrediteeritud lapse Jeesuse Ülikooli haigla rakuteraapia üksuse poolt infusiooniks. HINDAMINE. Koordineeritud allprojekti raames viiakse läbi kliiniline hindamine Hulp-IdiPaz’is (juhtum ICI14/00327). Käesolevas allprojektis TERMEG-Universidad Carlos III de Madrid (toimik ICI14/00363) viiakse läbi patsientide täielik kirjeldamine, sealhulgas mutatsioonide kindlakstegemine COL7A1 geenis, C7 ekspressioon dermoepidermaalses ristmikus ja keratinotsüütides ning ankurfiilide olemasolu elektronmikroskoopia abil. Patsientide ravivastust jälgitakse histoloogiliselt ja molekulaarselt. TERMEG-UC3M jätkab tihedat koostööd Hulp-IdiPaz’iga riiklikul tasandil EB-patsientide ravis koos DEBRA Españaga, mis on patsientide ühendus EBga, mis tegutseb Euroopa Patendiametina. (Estonian)
18 August 2022
0 references
Dystrophiás recesszív Bullose epidermolysis (EBDR) egy gyógyítatlan genodermatosis jellemzi jelentős csökkenése vagy teljes hiánya a VII-es típusú kollagén (C7), ami mucocutan eróziók, krónikus sebek, és agresszív epidermoid karcinóma. KONKRÉT CÉLKITŰZÉS: Végezzen kísérleti vizsgálatot az EBDR-ben szenvedő betegek kezelésére intravénás injekcióban beadott zsírszövetből származó allogén allogén mesenchymális őssejtek (MSC) biztonságosságának és előzetes hatásosságának értékelésére. MÓDSZERTAN. TERVEZÉS. Egycentrikus nemzeti kísérleti vizsgálat a biztonságosság és az előzetes hatásosság értékelésére. A BETEGEK. A La Paz Egyetemi Kórház dermatológiai és hematológiai és hemoterápiás szolgáltatásaiban (hulp-IdiPaz) kezelt EBDR-ben szenvedő betegek, akik megfelelnek a befogadási kritériumoknak. GYÓGYSZER: allogén mesenchymális őssejtek, amelyeket a Gyermek Jézus Egyetemi Kórház sejtterápiás egysége e célra akkreditált. ÉRTÉKELÉS. A koordinált alprojektben klinikai értékelést végeznek a hulp-IdiPaz-ban (ICI14/00327. sz. ügy). A jelenlegi TERMEG-Universidad Carlos III de Madrid alprojektben (ICI14/00363) a betegek teljes jellemzését végzik, beleértve a mutációk azonosítását a COL7A1 génben, a C7 expresszióját a dermo-epidermális csomópontokban és a keratinocyta kultúrákban, valamint a horgonyszálak elektronmikroszkópos jelenlétét. A betegek kezelésre adott válaszának szövettani és molekuláris nyomon követése történik. A TERMEG-UC3M szoros együttműködést tart fenn a hulp-IdiPaz-val az EB-betegek nemzeti szintű kezelésében, valamint a DEBRA España-val, a betegek EB-vel való kapcsolatával, amely EPO-ként fog működni. (Hungarian)
18 August 2022
0 references
Дистрофична рецесионна епидермолиза (EBDR) е генодермоза без втвърдяване, характеризираща се с значително намаляване или пълно отсъствие на колаген тип VII (C7), което води до мукокутанни ерозии, хронични рани и агресивни епидермоидни карциноми. СПЕЦИФИЧНА ЦЕЛ: Провеждане на пилотно проучване за оценка на безопасността и предварителната ефикасност на алогенни алогенни мезенхимни стволови клетки (MSC), получени от мастна тъкан, приложена чрез интравенозна инжекция за лечение на пациенти с EBDR. МЕТОДОЛОГИЯ. ПРОЕКТИРАНЕ. Едноцентрово национално пилотно проучване за оценка на безопасността и предварителната ефикасност. ПАЦИЕНТИ. Пациенти с EBDR, лекувани в Dermatology and Hematology and Hemotherapy Services of the La Paz University Hospital (hulp-IdiPaz), които отговарят на критериите за включване. ЛЕКАРСТВЕН ПРОДУКТ: алогенни мезенхимни стволови клетки, генерирани за инфузия от звеното за клетъчна терапия на Университетската болница „Дете Исус“, акредитирана за тази цел. ОЦЕНКА. В координирания подпроект ще бъде извършена клинична оценка в hulp-IdiPaz (Дело ICI14/00327). В настоящия подпроект TERMEG-Universidad Carlos III de Madrid (файл ICI14/00363) ще се извърши пълно характеризиране на пациентите, включително идентифициране на мутации в гена COL7A1, експресия на C7 в дермо-епидермалния възел и в културите на кератиноцитите, както и наличието на котвени фибрили чрез електронна микроскопия. Ще се извърши хистологично и молекулярно проследяване на повлияването на пациентите от лечението. TERMEG-UC3M поддържа тясно сътрудничество с hulp-IdiPaz при лечението на пациенти с EB на национално равнище заедно с DEBRA España, асоциацията на пациентите с EB, която ще действа като ЕПВ. (Bulgarian)
18 August 2022
0 references
Distrofinė rezorbcinė pūslelinė epidermolizė (EBDR) yra negydoma genodermatozė, kuriai būdingas ryškus VII tipo kolageno (C7) sumažėjimas arba visiškas nebuvimas, dėl kurio atsiranda gleivinės ir odos erozijos, lėtinės žaizdos ir agresyvi epidermoidinė karcinoma. KONKRETUS TIKSLAS: Atlikti bandomąjį tyrimą, skirtą įvertinti alogeninių alogeninių mezenchiminių kamieninių ląstelių, gautų iš riebalinio audinio, suleisto į veną, saugumą ir preliminarų veiksmingumą EBDR sergantiems pacientams gydyti. METODIKA. DIZAINAS. Vieno centro nacionalinis bandomasis tyrimas, skirtas saugumo ir preliminaraus veiksmingumo įvertinimui. PACIENTAI. EBDR sergantys pacientai, gydomi La Paz universitetinės ligoninės dermatologijos ir hematologijos bei hemoterapijos paslaugomis (hulp-IdiPaz), kurie atitinka įtraukimo kriterijus. VAISTINIS PREPARATAS: alogeninės mezenchiminės kamieninės ląstelės, kurias šiam tikslui akredituotos Vaiko Jėzaus universiteto ligoninės ląstelių terapijos padalinys generuoja infuzijai. VERTINIMAS. Pagal koordinuotą dalinį projektą bus atliktas klinikinis įvertinimas hulp-IdiPaz (byla ICI14/00327). Dabartiniame paprojektyje TERMEG-Universidad Carlos III de Madrid (dokumentas ICI14/00363) bus atliktas išsamus pacientų apibūdinimas, įskaitant COL7A1 geno mutacijų identifikavimą, C7 ekspresiją dermo-epidermalinėje sankryžoje ir keratinocitų kultūrose bei inkaro fibrilių buvimą elektronų mikroskopijoje. Bus atliekamas histologinis ir molekulinis paciento atsako į gydymą stebėjimas. TERMEG-UC3M palaiko glaudų bendradarbiavimą su hulp-IdiPaz gydant EB pacientus nacionaliniu lygmeniu kartu su DEBRA España, pacientų asociacija su EB, kuri veiks kaip EPO. (Lithuanian)
18 August 2022
0 references
Dystrophic Recessive Bullose Epidermolysis (EBDR) je bezliječna genodermatoza koju karakterizira značajno smanjenje ili potpuna odsutnost kolagena tipa VII (C7), što rezultira mukokutnim erozijama, kroničnim ranama i agresivnim epidermoidnim karcinomima. POSEBNI CILJ: Provesti pilot-ispitivanje kako bi se procijenila sigurnost i preliminarna djelotvornost alogenih alogenih matičnih stanica (MSC) dobivenih iz masnog tkiva primijenjenog intravenskom injekcijom za liječenje bolesnika s EBDR-om. METODOLOGIJA. DIZAJN. Jednocentrično nacionalno pilot-ispitivanje za procjenu sigurnosti i preliminarne djelotvornosti. ZA PACIJENTE. Bolesnici s EBDR-om liječeni dermatološkim i hematološkim i hemoterapijskim uslugama Sveučilišne bolnice La Paz (hulp-IdiPaz), koji ispunjavaju kriterije uključivanja. LIJEK: alogene mesenhimalne matične stanice generirane za infuziju od strane Jedinice za staničnu terapiju Sveučilišne bolnice Child Jesus akreditirane u tu svrhu. PROCJENA VRIJEDNOSTI. U koordiniranom potprojektu provest će se klinička procjena u hulp-IdiPazu (predmet ICI14/00327). U ovom podprojektu TERMEG-Universidad Carlos III de Madrid (datoteka ICI14/00363) provest će se potpuna karakterizacija bolesnika, uključujući identifikaciju mutacija u COL7A1 genu, ekspresiju C7 u dermo-epidermalnom spoju i u kulturama keratinocita te prisutnost sidrenih fibrila elektronskom mikroskopijom. Provest će se histološko i molekularno praćenje odgovora bolesnika na liječenje. TERMEG-UC3M održava blisku suradnju s hulp-IdiPazom u liječenju pacijenata s EB-om na nacionalnoj razini zajedno s DEBRA España, povezanom s bolesnicima s EB-om, koji će djelovati kao EPO. (Croatian)
18 August 2022
0 references
Dystrofa Recessive Bullose Epidermolysis (EBDR) är en botemedelbar genodermatos som kännetecknas av en markant minskning eller fullständig frånvaro av typ VII-kollagen (C7), vilket resulterar i mukokutana erosioner, kroniska sår och aggressiva epidermoidkarcinom. SÄRSKILT MÅL: Genomföra en pilotstudie för att bedöma säkerheten och den preliminära effekten av allogena allogena mesenkymala stamceller (MSC) som härrör från fettvävnad administrerat som intravenös injektion för behandling av patienter med EBDR. METODIK. UTFORMNING. En central nationell pilotstudie för att bedöma säkerhet och preliminär effekt. PATIENTER. Patienter med EBDR som behandlas inom dermatologi, hematologi och hemoterapi vid Universitetssjukhuset i La Paz (hulp-IdiPaz), som uppfyller inklusionskriterierna. LÄKEMEDEL: allogena mesenkymala stamceller som genereras för infusion av cellterapienheten vid Barnets universitetssjukhus vid Jesus universitetssjukhus som ackrediterats för detta ändamål. VÄRDERING. I det samordnade delprojektet kommer en klinisk utvärdering att genomföras i hulp-IdiPaz (ärende ICI14/00327). I detta delprojekt TERMEG-Universidad Carlos III de Madrid (fil ICI14/00363) kommer en fullständig karakterisering av patienterna att utföras, inklusive identifiering av mutationer i COL7A1-genen, uttryck av C7 i dermo-epidermal korsningen och i keratinocytkulturer, och närvaron av ankarfibriller genom elektronmikroskopi. Histologisk och molekylär uppföljning av patienters svar på behandlingen kommer att utföras. TERMEG-UC3M upprätthåller ett nära samarbete med hulp-IdiPaz vid behandling av EB-patienter på nationell nivå tillsammans med DEBRA España, som kommer att fungera som EPO. (Swedish)
18 August 2022
0 references
Epidermoliza buloasă receptivă distrofică (EBDR) este o genodermatoză fără curere caracterizată printr-o scădere semnificativă sau o absență completă a colagenului de tip VII (C7), având ca rezultat eroziuni mucoase, plăgi cronice și carcinoame epidermoide agresive. OBIECTIV SPECIFIC: Efectuarea unui studiu pilot pentru a evalua siguranța și eficacitatea preliminară a celulelor stem mezenchimale alogene alogene (MSC) derivate din țesutul adipos administrate prin injecție intravenoasă pentru tratamentul pacienților cu EBDR. METODOLOGIE. DESIGNUL. Studiu pilot național cu un centru de evaluare a siguranței și eficacității preliminare. PACIENȚI. Pacienți cu EBDR tratați în Serviciile de Dermatologie și Hematologie și Hemoterapie ale Spitalului Universitar La Paz (hulp-IdiPaz), care îndeplinesc criteriile de includere. MEDICAMENT: celule stem mezenchimale alogene generate pentru perfuzie de către Unitatea de Terapie Celulară a Spitalului Universitar Child Jesus acreditat în acest scop. EVALUAREA. În subproiectul coordonat, se va efectua o evaluare clinică în hulp-IdiPaz (Cazul ICI14/00327). În prezentul subproiect TERMEG-Universidad Carlos III de Madrid (fișierul ICI14/00363) se va efectua o caracterizare completă a pacienților, inclusiv identificarea mutațiilor în gena COL7A1, exprimarea C7 în joncțiunea dermo-epidermală și în culturile de keratinocite și prezența fibrilelor ancore prin microscopie electronică. Se va efectua monitorizarea histologică și moleculară a răspunsului pacienților la tratament. TERMEG-UC3M menține o strânsă colaborare cu hulp-IdiPaz în tratamentul pacienților cu EB la nivel național, împreună cu DEBRA España, asocierea pacienților cu EB, care va acționa ca OEB. (Romanian)
18 August 2022
0 references
Distrofična recesivna bulkozna epidermoliza (EBDR) je brezzdravljena genodermatoza, za katero je značilno izrazito zmanjšanje ali popolna odsotnost kolagena tipa VII (C7), kar povzroči mukokutano erozijo, kronične rane in agresivne epidermoidne karcinome. SPECIFIČNI CILJ: Izvesti pilotno študijo za oceno varnosti in predhodne učinkovitosti alogenskih alogenskih mesenhimskih matičnih celic (MSC), pridobljenih iz maščobnega tkiva, danega z intravensko injekcijo za zdravljenje bolnikov z EBDR. METODOLOGIJA. OBLIKOVANJE. Enocentrična nacionalna pilotna študija za oceno varnosti in predhodne učinkovitosti. PACIENTI. Bolniki z EBDR, zdravljeni v dermatoloških, hematoloških in hemoterapevtskih službah Univerzitetne bolnišnice La Paz (hulp-IdiPaz), ki izpolnjujejo merila za vključitev. ZDRAVILO: alogenske mezenhimalne matične celice, ki jih za infundiranje ustvari enota za celično terapijo Univerzitetne bolnišnice Child Jesus, akreditirana za ta namen. VREDNOTENJE. V usklajenem podprojektu bo izvedena klinična ocena v Hulp-IdiPazu (Zadeva ICI14/00327). V tem podprojektu TERMEG-Universidad Carlos III de Madrid (datoteka ICI14/00363) bo izvedena popolna karakterizacija bolnikov, vključno z identifikacijo mutacij v genu COL7A1, ekspresijo C7 v dermoepidermalnem stičišču in v kulturah keratinocitov ter prisotnostjo sidrnih fibrilov z elektronsko mikroskopijo. Opravili bodo histološko in molekularno spremljanje bolnikovega odziva na zdravljenje. TERMEG-UC3M vzdržuje tesno sodelovanje z Hulp-IdiPaz pri zdravljenju bolnikov z EB na nacionalni ravni skupaj z DEBRA España, združenjem bolnikov z EB, ki bo deloval kot EPO. (Slovenian)
18 August 2022
0 references
Dystroficzna recesyjna naskórek Bullose (EBDR) jest bezutwardzającą genodermatozy charakteryzującą się wyraźnym zmniejszeniem lub całkowitym brakiem kolagenu typu VII (C7), powodując erozję śluzową, przewlekłe rany i agresywne raki naskórka. CEL SZCZEGÓŁOWY: Przeprowadzić badanie pilotażowe w celu oceny bezpieczeństwa i wstępnej skuteczności allogenicznych alogenicznych komórek macierzystych mesenchymalnych (MSC) pochodzących z tkanki tłuszczowej podawanych we wstrzyknięciu dożylnym w leczeniu pacjentów z EBDR. METODYKA. PROJEKT. Jednoośrodkowe krajowe badanie pilotażowe mające na celu ocenę bezpieczeństwa i wstępnej skuteczności. PACJENCI. Pacjenci z EBDR leczeni w Usługach Dermatologii i Hematologii i Hemoterapii Szpitala Uniwersyteckiego w La Paz (hulp-IdiPaz), którzy spełniają kryteria włączenia. PRODUKT LECZNICZY: alogeniczne mesenchymalne komórki macierzyste generowane do infuzji przez Jednostkę Terapii Komórkowej Szpitala Uniwersyteckiego Dzieci Jezusa akredytowanego w tym celu. WYCENA. W ramach skoordynowanego podprojektu przeprowadzona zostanie ocena kliniczna w hulp-IdiPaz (sprawa ICI14/00327). W niniejszym podprojektie TERMEG-Universidad Carlos III de Madrid (plik ICI14/00363) przeprowadzona zostanie pełna charakterystyka pacjentów, w tym identyfikacja mutacji w genie COL7A1, ekspresja C7 w złączu dermo-epidermalnym i w kulturach keratynocytów oraz obecność włókien kotwicznych za pomocą mikroskopii elektronowej. Zostanie przeprowadzona histologiczna i molekularna obserwacja reakcji pacjentów na leczenie. TERMEG-UC3M utrzymuje ścisłą współpracę z hulp-IdiPaz w leczeniu pacjentów z EB na poziomie krajowym wraz z DEBRA España, stowarzyszeniem pacjentów z EB, który będzie pełnił funkcję EPO. (Polish)
18 August 2022
0 references
Getafe
0 references
20 December 2023
0 references
Identifiers
ICI14_00363
0 references