Development of a first in the therapeutic class of a medical device for the treatment of myasthenic crisis in patients suffering from myastheniastheniaster disease (Q78631)
Jump to navigation
Jump to search
Project Q78631 in Poland
| Language | Label | Description | Also known as |
|---|---|---|---|
| English | Development of a first in the therapeutic class of a medical device for the treatment of myasthenic crisis in patients suffering from myastheniastheniaster disease |
Project Q78631 in Poland |
Statements
10,775,212.49 zloty
0 references
14,733,265.56 zloty
0 references
73.14 percent
0 references
1 May 2019
0 references
31 December 2023
0 references
PURE BIOLOGICS SPÓŁKA AKCYJNA
0 references
51°7'34.7"N, 16°58'41.5"E
0 references
Numer_referencyjny_programu_pomocowego: SA.41471(2015/X)Przeznaczenie_pomocy_publicznej: art. 25 rozporządzenia KE nr 651/2014 z dnia 17 czerwca 2014 r. uznające niektóre rodzaje pomocy za zgodne z rynkiem wewnętrznym w stosowaniu art. 107 i 108 Traktatu (Dz. Urz. UE L 187/1 z 26.06.2014). Celem projektu jest opracowanie nowego terapeutycznego urządzenia medycznego, którego zastosowaniem będzie pierwsza na świecie celowana terapia przeznaczona dla pacjentów cierpiących na miastenię rzekomoporaźną, znajdujących się w trakcie przełomu miastenicznego. Produkt, w postaci biomolekularnego filtra zawierającego aptamery, stosowany będzie podczas zabiegu ukierunkowanej aferezy - ulepszonej wersji znanej i stosowanej procedury medycznej. Miastenia rzekomoporaźna (MG) jest rzadką chorobą autoimmunologiczną części postsynaptycznej złącza nerwowo-mięśniowego, objawiającą się męczliwością mięśni. Współczynnik chorobowości (ang. prevalence) dla miastenii rzekomoporaźnej w Unii Europejskiej, podobnie jak w USA, wynosi 20 na 100 000 mieszkańców, zatem choroba ta zaliczana jest do chorób rzadkich. U 70% pacjentów, co najmniej raz w ciągu przebiegu choroby, dochodzi do nagłego i ciężkiego pogorszenia, tzw. kryzysu miastenicznego, prowadzącego najczęściej do ciężkiej niewydolności oddechowej. Terapeutyczna plazmafereza (wymiana osocza) jest standardowym schematem postępowania w trakcie kryzysu, ale jest to terapia wysoce niespecyficzna i ponadto obarczona znaczącymi skutkami ubocznymi. Wprowadzenie zatem na rynek specyficznej terapii przeznaczonej dla tych pacjentów ma szansę poprawić ich jakość życia i zmniejszyć śmiertelność, adresując jedną z wielu niezaspokojonych potrzeb medycznych (ang. High Unmet Medical Need) w obrębie chorób rzadkich. Tym samym projekt wpisuje się w ogólnoświatową strategię rozwijania nowych rozwiązań terapeutycznych nie tylko dla schorzeń dotykających znaczącej części populacji, ale również słabo dostrzeganych choć często równie ciężkich i groźnych chorób (Polish)
0 references
Reference number of the aid programme: SA.41471(2015/X)Determination of public aid: Article 25 of EC Regulation No 651/2014 of 17 June 2014 declaring certain types of aid compatible with the internal market in the application of Articles 107 and 108 of the Treaty (OJ L. I'm sorry. EU L 187/1 of 26.06.2014). The aim of the project is to develop a new therapeutic medical device, the application of which will be the first targeted therapy in the world for patients suffering from myastheniastherapies, who are at the time of the urban breakthrough. The product, in the form of a biomolecular filter containing aptamers, will be used during the treatment of targeted apheresis – an improved version of the known and applied medical procedure. Myastheniathiasis (MG) is a rare autoimmune disease of the postsynaptic part of the neuromuscular connector, manifested by muscle fatigue. The prevalence rate for prevalence in the European Union, as in the United States, is 20 per 100,000 inhabitants, so the disease is classified as rare diseases. 70 % of patients, at least once during the disease, experience a sudden and severe deterioration, the so-called myasthenic crisis, which most often leads to severe respiratory failure. Therapeutic plasmapheresis (plasma exchange) is a standard regimen during the crisis, but it is highly unspecific and has significant side effects. Therefore, the introduction of specific therapies intended for these patients is likely to improve their quality of life and reduce mortality by addressing one of the many unmet medical needs. High unmet Medical Need) in rare diseases. Thus, the project fits in with a global strategy for developing new therapeutic solutions not only for diseases affecting a significant part of the population, but also poorly perceived but often equally severe and dangerous diseases (English)
14 October 2020
0 references
Reference_Aid_programme: SA.41471(2015/X)Disposal_public_aid: Article 25 du règlement (CE) no 651/2014 du 17 juin 2014 déclarant certaines catégories d’aides compatibles avec le marché intérieur en application des articles 107 et 108 du traité (JO URZ. EU L 187/1 du 26.6.2014). L’objectif du projet est de développer un nouveau dispositif médical thérapeutique qui sera utilisé pour la première thérapie ciblée au monde pour les patients souffrant de la myasthénie, qui sont en voie de percée urbaine. Le produit, sous la forme d’un filtre biomoléculaire contenant des aptamers, sera utilisé lors du traitement de l’aphérèse ciblée — une version améliorée d’une procédure médicale bien connue et appliquée. La myasthénie (MG) est une maladie auto-immune rare de la partie post-synaptique de la jonction neuromusculaire, manifestée par la fatigue musculaire. Comme aux États-Unis, le taux de prévalence pour les villes urbaines prétendument sévères de l’Union européenne est de 20 pour 100 000 habitants, de sorte que cette maladie est classée parmi les maladies rares. 70 % des patients, au moins une fois au cours de la maladie, subissent une détérioration soudaine et grave, la crise dite mythénique, conduisant le plus souvent à une insuffisance respiratoire grave. La plasmaphérèse thérapeutique (Plasma Exchange) est le schéma standard de la crise, mais il s’agit d’un traitement hautement non spécifique avec des effets secondaires significatifs. Par conséquent, l’introduction d’un traitement spécifique pour ces patients a la possibilité d’améliorer leur qualité de vie et de réduire la mortalité, en répondant à l’un des nombreux besoins médicaux non satisfaits. Besoins médicaux élevés non satisfaits) dans les maladies rares. Ainsi, le projet s’inscrit dans une stratégie globale visant à développer de nouvelles solutions thérapeutiques non seulement pour les maladies touchant une partie importante de la population, mais aussi pour les maladies mal perçues, mais souvent aussi graves et dangereuses. (French)
30 November 2021
0 references
Referenz_Aid_Programm: SA.41471(2015/X)Disposal_public_aid: Artikel 25 der Verordnung (EG) Nr. 651/2014 vom 17. Juni 2014 zur Feststellung der Vereinbarkeit bestimmter Gruppen von Beihilfen mit dem Binnenmarkt in Anwendung der Artikel 107 und 108 AEUV (ABl. URZ. EU L 187/1 vom 26.6.2014). Ziel des Projekts ist es, ein neues therapeutisches Medizinprodukt zu entwickeln, das für die weltweit erste gezielte Therapie für Patienten mit Myasthenie, die sich im Prozess des städtischen Durchbruchs befinden, eingesetzt werden kann. Das Produkt in Form eines biomolekularen Filters, der Aptamer enthält, wird bei der Behandlung der gezielten Apherese verwendet – eine verbesserte Version eines bekannten und angewandten medizinischen Verfahrens. Allegedlyporous myasthenia (MG) ist eine seltene Autoimmunerkrankung des postsynaptischen Teils der neuromuskulären Kreuzung, die durch Muskelermüdung manifestiert wird. Wie in den USA beträgt die Prävalenzrate für angeblich schwere Städte in der Europäischen Union 20 pro 100 000 Einwohner, so dass diese Krankheit als seltene Krankheiten eingestuft wird. 70 % der Patienten, mindestens einmal während des Krankheitsverlaufs, erleben eine plötzliche und schwere Verschlechterung, die sogenannte mythenische Krise, die am häufigsten zu einem schweren Atemversagen führt. Therapeutische Plasmapherese (Plasma Exchange) ist das Standardregime der Krise, aber es ist eine sehr unspezifische Therapie mit signifikanten Nebenwirkungen. Daher hat die Einführung einer spezifischen Therapie für diese Patienten die Chance, ihre Lebensqualität zu verbessern und die Sterblichkeit zu verringern, um einen der vielen ungedeckten medizinischen Bedürfnisse zu decken. Hoher medizinischer Bedarf) innerhalb seltener Krankheiten. So fügt sich das Projekt in eine globale Strategie ein, um neue therapeutische Lösungen nicht nur für Krankheiten zu entwickeln, die einen erheblichen Teil der Bevölkerung betreffen, sondern auch schlecht wahrgenommene, aber oft ebenso schwere und gefährliche Krankheiten. (German)
7 December 2021
0 references
Referentie_Aid_programma: SA.41471(2015/X)Disposal_public_aid: Artikel 25 van Verordening (EG) nr. 651/2014 van 17 juni 2014 waarbij bepaalde categorieën steun op grond van de artikelen 107 en 108 van het Verdrag met de interne markt verenigbaar worden verklaard (PB URZ. EU L 187/1 van 26.6.2014). Het doel van het project is om een nieuw therapeutisch medisch hulpmiddel te ontwikkelen voor ’s werelds eerste gerichte therapie voor patiënten die lijden aan myasthenie, die bezig zijn met stedelijke doorbraak. Het product, in de vorm van een biomoleculaire filter met aptamers, zal worden gebruikt tijdens de behandeling van gerichte aferese — een verbeterde versie van een bekende en toegepaste medische procedure. Vermeende myasthenie (MG) is een zeldzame auto-immuunziekte van het post-synaptische deel van de neuromusculaire kruising, gemanifesteerd door spiervermoeidheid. Net als in de VS is het prevalentiecijfer voor naar verluidt ernstige stedelijke steden in de Europese Unie 20 per 100 000 inwoners, zodat deze ziekte als zeldzame ziekten wordt geclassificeerd. 70 % van de patiënten, ten minste eenmaal tijdens de ziekte, ervaart een plotselinge en ernstige verslechtering, de zogenaamde mythenische crisis, die meestal leidt tot ernstig ademhalingsfalen. Therapeutische Plasmaferese (Plasma Exchange) is het standaardregime van de crisis, maar het is een zeer niet-specifieke therapie met significante bijwerkingen. Daarom heeft de invoering van specifieke therapie voor deze patiënten de kans om hun levenskwaliteit te verbeteren en de sterfte te verminderen, waardoor een van de vele onvervulde medische behoeften wordt aangepakt. Hoge onvervulde medische behoefte) binnen zeldzame ziekten. Het project past dus in een globale strategie om nieuwe therapeutische oplossingen te ontwikkelen, niet alleen voor ziekten die een aanzienlijk deel van de bevolking treffen, maar ook slecht waargenomen maar vaak even ernstige en gevaarlijke ziekten. (Dutch)
16 December 2021
0 references
Riferimento_Aid_programma: SA.41471(2015/X)Disposal_public_aid: Articolo 25 del regolamento (CE) n. 651/2014, del 17 giugno 2014, che dichiara alcune categorie di aiuti compatibili con il mercato interno in applicazione degli articoli 107 e 108 del trattato (GU URZ. UE L 187/1 del 26.6.2014). L'obiettivo del progetto è quello di sviluppare un nuovo dispositivo medico terapeutico da utilizzare per la prima terapia mirata al mondo per i pazienti affetti da miostenia, che sono in fase di svolta urbana. Il prodotto, sotto forma di filtro biomolecolare contenente aptameri, sarà utilizzato durante il trattamento dell'aferesi mirata — una versione migliorata di una procedura medica ben nota e applicata. La miostenia presunta (MG) è una rara malattia autoimmune della parte post-sinaptica della giunzione neuromuscolare, manifestata dall'affaticamento muscolare. Come negli Stati Uniti, il tasso di prevalenza per le città urbane presumibilmente gravi dell'Unione europea è di 20 ogni 100 000 abitanti, pertanto questa malattia è classificata come malattie rare. Il 70 % dei pazienti, almeno una volta durante il decorso della malattia, subisce un deterioramento improvviso e grave, la cosiddetta crisi mitenica, che porta spesso a gravi insufficienza respiratoria. La Plasmaferesi terapeutica (scambio di plasma) è il regime standard della crisi, ma è una terapia altamente non specifica con effetti collaterali significativi. Pertanto, l'introduzione di una terapia specifica per questi pazienti ha la possibilità di migliorare la loro qualità di vita e ridurre la mortalità, rispondendo a una delle tante esigenze mediche insoddisfatte. Alto bisogno medico insoddisfatto) all'interno di malattie rare. Così, il progetto si inserisce in una strategia globale per sviluppare nuove soluzioni terapeutiche non solo per le malattie che colpiscono una parte significativa della popolazione, ma anche malattie poco percepite, ma spesso altrettanto gravi e pericolose. (Italian)
15 January 2022
0 references
Reference_Aid_programa: SA.41471(2015/X)Disposal_public_aid: Artículo 25 del Reglamento (CE) n.º 651/2014, de 17 de junio de 2014, por el que se declaran determinadas categorías de ayudas compatibles con el mercado interior en aplicación de los artículos 107 y 108 del Tratado (DO URZ. EU L 187/1 de 26.6.2014). El objetivo del proyecto es desarrollar un nuevo dispositivo médico terapéutico que se utilizará para la primera terapia dirigida del mundo para pacientes que sufren de miastenia, que están en proceso de avance urbano. El producto, en forma de filtro biomolecular que contiene aptamers, se utilizará durante el tratamiento de la aféresis dirigida, una versión mejorada de un procedimiento médico bien conocido y aplicado. La miastenia supuestamente porosa (MG) es una enfermedad autoinmune rara de la parte possináptica de la unión neuromuscular, manifestada por fatiga muscular. Al igual que en los Estados Unidos, la tasa de prevalencia de los pueblos y ciudades urbanos supuestamente graves en la Unión Europea es de 20 por cada 100 000 habitantes, por lo que esta enfermedad se clasifica como enfermedades raras. El 70 % de los pacientes, al menos una vez durante el transcurso de la enfermedad, experimentan un deterioro repentino y grave, la llamada crisis miténica, que más a menudo conduce a insuficiencia respiratoria grave. La Plasmaféresis Terapéutica (Plasma Exchange) es el régimen estándar de la crisis, pero es una terapia altamente no específica con efectos secundarios significativos. Por lo tanto, la introducción de terapia específica para estos pacientes tiene la oportunidad de mejorar su calidad de vida y reducir la mortalidad, abordando una de las muchas necesidades médicas insatisfechas. Alta necesidad médica no satisfecha) dentro de enfermedades raras. Así, el proyecto encaja en una estrategia global para desarrollar nuevas soluciones terapéuticas no solo para enfermedades que afectan a una parte significativa de la población, sino también enfermedades mal percibidas, pero a menudo igualmente graves y peligrosas. (Spanish)
19 January 2022
0 references
Identifiers
POIR.01.01.01-00-1166/18
0 references