(A19_067_2015_0670020_1043) DEVELOPMENT OF METHODS FOR THE PURIFICATION OF PLASMA FACTOR V, FOR THE PROPHYLAXIS AND TREATMENT OF BLEEDING EPISODES FOR DEFICIENT PERSONS. (Q2167483)
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Project Q2167483 in Italy
| Language | Label | Description | Also known as |
|---|---|---|---|
| English | (A19_067_2015_0670020_1043) DEVELOPMENT OF METHODS FOR THE PURIFICATION OF PLASMA FACTOR V, FOR THE PROPHYLAXIS AND TREATMENT OF BLEEDING EPISODES FOR DEFICIENT PERSONS. |
Project Q2167483 in Italy |
Statements
261,959.98 Euro
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523,919.95 Euro
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50.0 percent
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1 April 2016
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13 April 2021
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13 April 2021
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KEDRION SPA
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43°46'11.53"N, 11°15'20.09"E
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IL PROGETTO SI PROPONE DI SVILUPPARE, COME FARMACO ORFANO, UN CONCENTRATO DI FV DA PLASMA UMANO IN GRADO DI PREVENIRE E TRATTARE LE EMORRAGIE DEI SOGGETTI CARENTI. ALLO STATO ATTUALE NON ? DISPONIBILE SUL MERCATO ALCUN CONCENTRATO A BASE DI FV E GLI EPISODI EMORRAGICI ACUTI DEI PAZIENTI CON DEFICIT DI TALE FATTORE VENGONO TRATTATI CON PLASMA FRESCO CONGELATO IN MODO DA MANTENERE I LIVELLI EMATICI DI FV SOPRA IL 20%; A TAL FINE SPESSO ? NECESSARIA L?INFUSIONE DI 750-1000 ML DI LIQUIDI CON POSSIBILI EFFETTI COLLATERALI QUALI: SOVRACCARICO DI VOLUME, REAZIONI ALLERGICHE E SVILUPPO DI ALLOANTICORPI. LO SCARSO INTERESSE COMMERCIALE PER UN PRODOTTO A BASE DI FV DERIVA DAL FATTO CHE TALE PATOLOGIA ? ESTREMAMENTE RARA (PREVALENZA DI 1:1.000.000) E LA CONOSCENZA DELLE MANIFESTAZIONI CLINICHE NON CHIARA A CAUSA DEL BASSO NUMERO DI SOGGETTI COINVOLTI. UN CONCENTRATO DI FV POTREBBE ESSERE UTILIZZATO ANCHE PER UN?ALTRA PATOLOGIA RARA QUALE LA CARENZA CONGIUNTA DI FV E FVIII, CON PREVALENZA SIMILE E (Italian)
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THE AIM OF THE PROJECT IS TO DEVELOP, AS AN ORPHAN DRUG, A HUMAN PLASMA CONCENTRATE THAT IS CAPABLE OF PREVENTING AND TREATING THE HAEMORRHAGES OF THE DEFICIENT PERSONS. TO THE CURRENT STATE? THERE IS NO PV BASED CONCENTRATE AVAILABLE ON THE MARKET AND THE ACUTE BLEEDING EPISODES OF PATIENTS WITH A DEFICIT IN THIS FACTOR ARE TREATED WITH FRESH FROZEN PLASMA SO AS TO KEEP PV BLOOD LEVELS ABOVE 20 %; TO THIS END OFTEN? 750 TO 1 000 ML OF LIQUIDS WITH POSSIBLE SIDE-EFFECTS SUCH AS: VOLUME OVERLOAD, ALLERGIC REACTIONS AND DEVELOPMENT OF ALLOANTICORPI. DOES LITTLE COMMERCIAL INTEREST IN A PV PRODUCT RESULT FROM THIS CONDITION? EXTREMELY RARE (PREVALENCE OF 1: 1.000.000) AND KNOWLEDGE OF CLINICAL MANIFESTATIONS THAT ARE UNCLEAR DUE TO THE LOW NUMBER OF ACTORS INVOLVED. A PV CONCENTRATE COULD ALSO BE USED FOR ANOTHER RARE DISEASE SUCH AS THE JOINT SHORTAGE OF PV AND FVIII, WITH A SIMILAR PREVALENCE AND (English)
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LE PROJET VISE À DÉVELOPPER, EN TANT QUE MÉDICAMENT ORPHELIN, UN CONCENTRÉ DE PV PLASMATIQUE HUMAIN QUI PRÉVIENT ET TRAITE LE SAIGNEMENT DES SUJETS DÉFICIENTS. PAS À L’HEURE ACTUELLE? AUCUN CONCENTRÉ DE PV DISPONIBLE SUR LE MARCHÉ ET LES ÉPISODES DE SAIGNEMENT AIGU DES PATIENTS ATTEINTS DE CE FACTEUR SONT TRAITÉS AVEC DU PLASMA FRAIS CONGELÉ AFIN DE MAINTENIR DES TAUX SANGUINS DE PV SUPÉRIEURS À 20 %; À CETTE FIN SOUVENT? PERFUSION REQUISE DE 750-1000 ML DE LIQUIDES AYANT DES EFFETS SECONDAIRES POSSIBLES TELS QUE: SURCHARGE VOLUMIQUE, RÉACTIONS ALLERGIQUES ET DÉVELOPPEMENT D’ALANTIBODIES. LE MANQUE D’INTÉRÊT COMMERCIAL POUR UN PRODUIT À BASE DE PV TIENT AU FAIT QU’UNE TELLE MALADIE? EXTRÊMEMENT RARE (PRÉVALENCE DE 1:1 000 000) ET CONNAISSANCE PEU CLAIRE DES MANIFESTATIONS CLINIQUES EN RAISON DU FAIBLE NOMBRE DE SUJETS IMPLIQUÉS. UN CONCENTRÉ DE PV POURRAIT ÉGALEMENT ÊTRE UTILISÉ POUR UNE AUTRE MALADIE RARE TELLE QUE LA PÉNURIE COMBINÉE DE PV ET DE FVIII, AVEC UNE PRÉVALENCE SIMILAIRE ET (French)
23 December 2021
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HET PROJECT IS GERICHT OP DE ONTWIKKELING, ALS WEESGENEESMIDDEL, VAN EEN CONCENTRAAT VAN MENSELIJK PLASMA PV DAT DE BLOEDING VAN GEBREKKIGE PROEFPERSONEN VOORKOMT EN BEHANDELT. NIET OP DIT MOMENT? GEEN PV-CONCENTRAAT BESCHIKBAAR OP DE MARKT EN ACUTE BLOEDINGEN VAN PATIËNTEN MET DEZE FACTOR WORDEN BEHANDELD MET BEVROREN VERS PLASMA OM DE PV-CONCENTRATIES IN HET BLOED BOVEN DE 20 % TE HOUDEN; OM DIT TE DOEN VAAK? VEREISTE INFUSIE VAN 750-1000 ML VLOEISTOFFEN MET MOGELIJKE BIJWERKINGEN ZOALS: VOLUMEOVERBELASTING, ALLERGISCHE REACTIES EN ONTWIKKELING VAN ALANTIBODIES. HET GEBREK AAN COMMERCIËLE BELANGSTELLING VOOR EEN PRODUCT OP BASIS VAN PV KOMT VOORT UIT HET FEIT DAT EEN DERGELIJKE ZIEKTE ZICH VOORDOET? UITERST ZELDEN (PREVALENTIE VAN 1:1.000.000) EN KENNIS VAN KLINISCHE MANIFESTATIES ONDUIDELIJK VANWEGE HET LAGE AANTAL BETROKKEN PROEFPERSONEN. EEN CONCENTRAAT VAN PV KAN OOK WORDEN GEBRUIKT VOOR EEN ANDERE ZELDZAME ZIEKTE, ZOALS HET GECOMBINEERDE TEKORT AAN PV EN FVIII, MET EEN VERGELIJKBARE PREVALENTIE EN (Dutch)
24 December 2021
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DAS PROJEKT ZIELT DARAUF AB, ALS VERWAISTES MEDIKAMENT EIN KONZENTRAT MENSCHLICHER PLASMA-PV ZU ENTWICKELN, DAS DIE BLUTUNG VON MANGELHAFTEN PROBANDEN VERHINDERT UND BEHANDELT. ZUR ZEIT NICHT? KEIN PV-KONZENTRAT AUF DEM MARKT VERFÜGBAR UND AKUTE BLUTUNGSEPISODEN VON PATIENTEN MIT DIESEM FAKTOR MIT GEFRORENEM FRISCHEM PLASMA BEHANDELT WERDEN, UM DEN BLUTSPIEGEL VON PV ÜBER 20 % ZU HALTEN; ZU DIESEM ZWECK OFT? ERFORDERLICHE INFUSION VON 750-1000 ML FLÜSSIGKEITEN MIT MÖGLICHEN NEBENWIRKUNGEN WIE: VOLUMENÜBERLASTUNG, ALLERGISCHE REAKTIONEN UND ENTWICKLUNG VON ALANTIBODIES. DAS MANGELNDE KOMMERZIELLE INTERESSE AN EINEM PV-BASIERTEN PRODUKT ERGIBT SICH AUS DER TATSACHE, DASS EINE SOLCHE KRANKHEIT? EXTREM SELTEN (PRÄVALENZ VON 1:1 000 000) UND KENNTNISSE ÜBER KLINISCHE MANIFESTATIONEN AUFGRUND DER GERINGEN ANZAHL DER BETEILIGTEN PROBANDEN UNKLAR. EIN PV-KONZENTRAT KÖNNTE AUCH FÜR EINE ANDERE SELTENE KRANKHEIT WIE DEN KOMBINIERTEN MANGEL AN PV UND FVIII MIT ÄHNLICHER PRÄVALENZ VERWENDET WERDEN. (German)
25 December 2021
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Identifiers
D56G15001290009
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