Chimeric antigen receptor T-cell (CAR-T) cell therapy in Hungary in paediatric acute lymphoblastic leukaemia (ALL) and adult diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL) disorders (Q3911376): Difference between revisions
Jump to navigation
Jump to search
(Changed label, description and/or aliases in es: Adding Spanish translations) |
(Changed an Item: add summary) |
||
| Property / summary | |||
Intézményünk Közép-Európa egyik legnagyobb felnőtt és gyermek őssejt transzplantációs központja, jelentős őssejt- és sejtterápiás kezelési tapasztalattal. A partnerintézményekkel való nemzetközi együttműködés célja, Intézményünk sejtterápiás lehetőségeinek fejlesztése és CAR-T kezeléssel való bővítése gyermekkori ALL és felnőttkori DLBCL kórképekben. A CAR-T kezelés a vérképző rendszeri rosszindulatú betegségek teljes gyógyítását potenciálisan lehetővé tevő innovatív precíziós terápiás lehetőség, a daganatos sejtek egyénre szabott, célzott eliminációja genetikailag módosított immunsejtekkel. A CAR-T-sejtek le´trehoza´sa „high-tech” laboratóriumi környezetet, valamint sejtkészítmény-előállítási és génmanipulációs szaktudást igénylő folyamat. Az eljárás során a betegből izolált T-limfociták genetikai állományát alakítjuk át úgy, hogy felismerjék a daganatsejteket és azokat eliminálják. A mesterségesen létrehozott felismerést segítő struktúrát nevezik kiméra antigén receptornak (CAR). A CAR T-limfociták előállítása során a betegtől T-sejteket gyűjtünk apheresis technika alkalmazásával, majd a T-sejteket megfertőzzük lentivírussal, melynek expressziós vektorplazmidja tartalmazza a CAR genetikai kódját. A folyamat során a vírus genetikai anyaga bee´pül a gazda T-sejt kromoszo´ma´lis DNS-e´be. A létrehozott CAR-T sejtek mino?se´gelleno?rzo? tesztek és limfodepléciós kemoterápiát követően kerülhetnek beadásra. Jelenleg Magyarországon a sejtterápiás lehetőségek csak korlátozottan állnak rendelkezésre. Őssejt-transzplantációra felmerülő igényeket öt centrum végzi, míg a mesenchimális őssejt használatra, vírusspecifikus T-limfocita előállításra és felhasználásra kizárólag Intézményünkben van lehetőség. A CAR-T kezelésre jelenleg hazánkban nincs lehetőség, pedig ALL esetében évente 4-5 beteg, DLBCL esetén évente 10-15 beteg számára jelenthetne ez terápiás lehetőséget. A CAR-T kezelés hazai befogadása és közfinanszírozásba illesztése segíthetné a hozzáférés valós lehetőségének kialakítását. A CAR-T kezelés hazai közfinanszírozása újszerű feladat, mivel bár az egyes CAR-T készítmények előállításának költségei alapvetően jól tervezhetők, addig alkalmazásának költségei jelentős individuális különbségeket mutatnak a potenciális súlyos mellékhatások miatt tervezhetetlen ellátási időtartam, intenzív terápiás napok miatt. Ez újszerű innovatív megoldás kidolgozását igényli a közfinanszírozásban a tételes elszámolás és integrált esetfinanszírozás kombinált formájában, ami mintaszerű alapja lehet a jövőben további individualizált precíziós ellátások és a személyre szabott terápiák finanszírozásának is. A CAR-T technológia és kezelés meghonosításához és a Sejtterápiás Központ létrehozásához szükséges „high-tech” laboratóriumi eszközfeltétel kialakítása mellett, sejtkészítmény előállítási és génmanipulációs szaktudás és helyes gyártási gyakorlat (GMP) megszerzését is célozza a pályázatunk. A Regensburgi Egyetem Intervenciós Immunológiai Központ Gén- és Immunterápiás részlege sejt- és génterápiák területén vezető kutatóközpont. A regensburgi tanulmányutak a CAR-T gyártási folyamat GMP központú megismerését és a CAR-T előállítás sejt- és génmanipulációs technikáinak részletes elméleti, gyakorlati képzését foglalják magukban. A horvát partnerintézmény CAR-T kezelési tapasztalattal rendelkezik ALL és DLBCL ellátásában. A horvát tanulmányutak a CAR-T tevékenységhez kapcsolódó speciális akkreditációs, laboratóriumi, orvosszakmai és ápolási tudnivalókat és súlyos szövődményekre vonatkozó elméleti és gyakorlati ismeretek megszerzését célozzák. A külföldi tanulmányutakon megszerzett ismeretek CAR-T kezeléssel kapcsolatos feladatokba bevonásra kerülő kollégák hazai kiscsoportos képzését tervezzük. Ez a CAR-T technológia hazai implementációjának feltétele, ami biztosítja, hogy a CAR-T kezelés nem kívánt, esetenként potenciálisan életveszélyes mellékhatásai minimalizálhatók legyenek. A CAR-T kezelés lehetőség a visszaeső vagy nem reagáló B-sejtes ALL és DLBCL diagnózisú betegek remisszióba juttatására. A kezelés Intézményünkben való bevezetése és közfinanszírozásba való befogadása valamennyi érintett hazai beteg számára valós terápiás lehetőséget jelent majd. Ennek legfőbb garanciája, hogy Nemzeti Hematológiai Betegségek Regiszterét vezető országos gyógyintézetként Intézetünk feladata a hematológiai megbetegedések országos követése és elemzése. Igy a CAR-T kezelésre alkalmas betegek az ország teljes területéről egyenlő hozzáféréssel megtalálhatók és valamennyi rászoruló, hazai beteg hozzájuthat ehhez az innovatív, személyre szabott immun-onkológiai terápiához. A project keretében kiépülő Sejtterápiás Központot és a CAR-T technológia hazai implementálását tudományos rendezvényen mutatjuk be az ország hematológiai, sejtlaboratóriumi és molekuláris genetikai szakemberei számára. (Hungarian) | |||
| Property / summary: Intézményünk Közép-Európa egyik legnagyobb felnőtt és gyermek őssejt transzplantációs központja, jelentős őssejt- és sejtterápiás kezelési tapasztalattal. A partnerintézményekkel való nemzetközi együttműködés célja, Intézményünk sejtterápiás lehetőségeinek fejlesztése és CAR-T kezeléssel való bővítése gyermekkori ALL és felnőttkori DLBCL kórképekben. A CAR-T kezelés a vérképző rendszeri rosszindulatú betegségek teljes gyógyítását potenciálisan lehetővé tevő innovatív precíziós terápiás lehetőség, a daganatos sejtek egyénre szabott, célzott eliminációja genetikailag módosított immunsejtekkel. A CAR-T-sejtek le´trehoza´sa „high-tech” laboratóriumi környezetet, valamint sejtkészítmény-előállítási és génmanipulációs szaktudást igénylő folyamat. Az eljárás során a betegből izolált T-limfociták genetikai állományát alakítjuk át úgy, hogy felismerjék a daganatsejteket és azokat eliminálják. A mesterségesen létrehozott felismerést segítő struktúrát nevezik kiméra antigén receptornak (CAR). A CAR T-limfociták előállítása során a betegtől T-sejteket gyűjtünk apheresis technika alkalmazásával, majd a T-sejteket megfertőzzük lentivírussal, melynek expressziós vektorplazmidja tartalmazza a CAR genetikai kódját. A folyamat során a vírus genetikai anyaga bee´pül a gazda T-sejt kromoszo´ma´lis DNS-e´be. A létrehozott CAR-T sejtek mino?se´gelleno?rzo? tesztek és limfodepléciós kemoterápiát követően kerülhetnek beadásra. Jelenleg Magyarországon a sejtterápiás lehetőségek csak korlátozottan állnak rendelkezésre. Őssejt-transzplantációra felmerülő igényeket öt centrum végzi, míg a mesenchimális őssejt használatra, vírusspecifikus T-limfocita előállításra és felhasználásra kizárólag Intézményünkben van lehetőség. A CAR-T kezelésre jelenleg hazánkban nincs lehetőség, pedig ALL esetében évente 4-5 beteg, DLBCL esetén évente 10-15 beteg számára jelenthetne ez terápiás lehetőséget. A CAR-T kezelés hazai befogadása és közfinanszírozásba illesztése segíthetné a hozzáférés valós lehetőségének kialakítását. A CAR-T kezelés hazai közfinanszírozása újszerű feladat, mivel bár az egyes CAR-T készítmények előállításának költségei alapvetően jól tervezhetők, addig alkalmazásának költségei jelentős individuális különbségeket mutatnak a potenciális súlyos mellékhatások miatt tervezhetetlen ellátási időtartam, intenzív terápiás napok miatt. Ez újszerű innovatív megoldás kidolgozását igényli a közfinanszírozásban a tételes elszámolás és integrált esetfinanszírozás kombinált formájában, ami mintaszerű alapja lehet a jövőben további individualizált precíziós ellátások és a személyre szabott terápiák finanszírozásának is. A CAR-T technológia és kezelés meghonosításához és a Sejtterápiás Központ létrehozásához szükséges „high-tech” laboratóriumi eszközfeltétel kialakítása mellett, sejtkészítmény előállítási és génmanipulációs szaktudás és helyes gyártási gyakorlat (GMP) megszerzését is célozza a pályázatunk. A Regensburgi Egyetem Intervenciós Immunológiai Központ Gén- és Immunterápiás részlege sejt- és génterápiák területén vezető kutatóközpont. A regensburgi tanulmányutak a CAR-T gyártási folyamat GMP központú megismerését és a CAR-T előállítás sejt- és génmanipulációs technikáinak részletes elméleti, gyakorlati képzését foglalják magukban. A horvát partnerintézmény CAR-T kezelési tapasztalattal rendelkezik ALL és DLBCL ellátásában. A horvát tanulmányutak a CAR-T tevékenységhez kapcsolódó speciális akkreditációs, laboratóriumi, orvosszakmai és ápolási tudnivalókat és súlyos szövődményekre vonatkozó elméleti és gyakorlati ismeretek megszerzését célozzák. A külföldi tanulmányutakon megszerzett ismeretek CAR-T kezeléssel kapcsolatos feladatokba bevonásra kerülő kollégák hazai kiscsoportos képzését tervezzük. Ez a CAR-T technológia hazai implementációjának feltétele, ami biztosítja, hogy a CAR-T kezelés nem kívánt, esetenként potenciálisan életveszélyes mellékhatásai minimalizálhatók legyenek. A CAR-T kezelés lehetőség a visszaeső vagy nem reagáló B-sejtes ALL és DLBCL diagnózisú betegek remisszióba juttatására. A kezelés Intézményünkben való bevezetése és közfinanszírozásba való befogadása valamennyi érintett hazai beteg számára valós terápiás lehetőséget jelent majd. Ennek legfőbb garanciája, hogy Nemzeti Hematológiai Betegségek Regiszterét vezető országos gyógyintézetként Intézetünk feladata a hematológiai megbetegedések országos követése és elemzése. Igy a CAR-T kezelésre alkalmas betegek az ország teljes területéről egyenlő hozzáféréssel megtalálhatók és valamennyi rászoruló, hazai beteg hozzájuthat ehhez az innovatív, személyre szabott immun-onkológiai terápiához. A project keretében kiépülő Sejtterápiás Központot és a CAR-T technológia hazai implementálását tudományos rendezvényen mutatjuk be az ország hematológiai, sejtlaboratóriumi és molekuláris genetikai szakemberei számára. (Hungarian) / rank | |||
Normal rank | |||
Revision as of 14:55, 7 February 2022
Project Q3911376 in Hungary
| Language | Label | Description | Also known as |
|---|---|---|---|
| English | Chimeric antigen receptor T-cell (CAR-T) cell therapy in Hungary in paediatric acute lymphoblastic leukaemia (ALL) and adult diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL) disorders |
Project Q3911376 in Hungary |
Statements
1,299,400,748 forint
0 references
3,739,026.473 Euro
0.0027336256 Euro
14 December 2021
0 references
1,367,790,261.053 forint
0 references
94.999998 percent
0 references
1 February 2021
0 references
1 February 2023
0 references
DÉL-PESTI CENTRUMKÓRHÁZ-ORSZÁGOS HEMATOLÓGIAI ÉS INFEKTOLÓGIAI INTÉZET
0 references
47°29'30.62"N, 18°58'44.15"E
0 references
Intézményünk Közép-Európa egyik legnagyobb felnőtt és gyermek őssejt transzplantációs központja, jelentős őssejt- és sejtterápiás kezelési tapasztalattal. A partnerintézményekkel való nemzetközi együttműködés célja, Intézményünk sejtterápiás lehetőségeinek fejlesztése és CAR-T kezeléssel való bővítése gyermekkori ALL és felnőttkori DLBCL kórképekben. A CAR-T kezelés a vérképző rendszeri rosszindulatú betegségek teljes gyógyítását potenciálisan lehetővé tevő innovatív precíziós terápiás lehetőség, a daganatos sejtek egyénre szabott, célzott eliminációja genetikailag módosított immunsejtekkel. A CAR-T-sejtek le´trehoza´sa „high-tech” laboratóriumi környezetet, valamint sejtkészítmény-előállítási és génmanipulációs szaktudást igénylő folyamat. Az eljárás során a betegből izolált T-limfociták genetikai állományát alakítjuk át úgy, hogy felismerjék a daganatsejteket és azokat eliminálják. A mesterségesen létrehozott felismerést segítő struktúrát nevezik kiméra antigén receptornak (CAR). A CAR T-limfociták előállítása során a betegtől T-sejteket gyűjtünk apheresis technika alkalmazásával, majd a T-sejteket megfertőzzük lentivírussal, melynek expressziós vektorplazmidja tartalmazza a CAR genetikai kódját. A folyamat során a vírus genetikai anyaga bee´pül a gazda T-sejt kromoszo´ma´lis DNS-e´be. A létrehozott CAR-T sejtek mino?se´gelleno?rzo? tesztek és limfodepléciós kemoterápiát követően kerülhetnek beadásra. Jelenleg Magyarországon a sejtterápiás lehetőségek csak korlátozottan állnak rendelkezésre. Őssejt-transzplantációra felmerülő igényeket öt centrum végzi, míg a mesenchimális őssejt használatra, vírusspecifikus T-limfocita előállításra és felhasználásra kizárólag Intézményünkben van lehetőség. A CAR-T kezelésre jelenleg hazánkban nincs lehetőség, pedig ALL esetében évente 4-5 beteg, DLBCL esetén évente 10-15 beteg számára jelenthetne ez terápiás lehetőséget. A CAR-T kezelés hazai befogadása és közfinanszírozásba illesztése segíthetné a hozzáférés valós lehetőségének kialakítását. A CAR-T kezelés hazai közfinanszírozása újszerű feladat, mivel bár az egyes CAR-T készítmények előállításának költségei alapvetően jól tervezhetők, addig alkalmazásának költségei jelentős individuális különbségeket mutatnak a potenciális súlyos mellékhatások miatt tervezhetetlen ellátási időtartam, intenzív terápiás napok miatt. Ez újszerű innovatív megoldás kidolgozását igényli a közfinanszírozásban a tételes elszámolás és integrált esetfinanszírozás kombinált formájában, ami mintaszerű alapja lehet a jövőben további individualizált precíziós ellátások és a személyre szabott terápiák finanszírozásának is. A CAR-T technológia és kezelés meghonosításához és a Sejtterápiás Központ létrehozásához szükséges „high-tech” laboratóriumi eszközfeltétel kialakítása mellett, sejtkészítmény előállítási és génmanipulációs szaktudás és helyes gyártási gyakorlat (GMP) megszerzését is célozza a pályázatunk. A Regensburgi Egyetem Intervenciós Immunológiai Központ Gén- és Immunterápiás részlege sejt- és génterápiák területén vezető kutatóközpont. A regensburgi tanulmányutak a CAR-T gyártási folyamat GMP központú megismerését és a CAR-T előállítás sejt- és génmanipulációs technikáinak részletes elméleti, gyakorlati képzését foglalják magukban. A horvát partnerintézmény CAR-T kezelési tapasztalattal rendelkezik ALL és DLBCL ellátásában. A horvát tanulmányutak a CAR-T tevékenységhez kapcsolódó speciális akkreditációs, laboratóriumi, orvosszakmai és ápolási tudnivalókat és súlyos szövődményekre vonatkozó elméleti és gyakorlati ismeretek megszerzését célozzák. A külföldi tanulmányutakon megszerzett ismeretek CAR-T kezeléssel kapcsolatos feladatokba bevonásra kerülő kollégák hazai kiscsoportos képzését tervezzük. Ez a CAR-T technológia hazai implementációjának feltétele, ami biztosítja, hogy a CAR-T kezelés nem kívánt, esetenként potenciálisan életveszélyes mellékhatásai minimalizálhatók legyenek. A CAR-T kezelés lehetőség a visszaeső vagy nem reagáló B-sejtes ALL és DLBCL diagnózisú betegek remisszióba juttatására. A kezelés Intézményünkben való bevezetése és közfinanszírozásba való befogadása valamennyi érintett hazai beteg számára valós terápiás lehetőséget jelent majd. Ennek legfőbb garanciája, hogy Nemzeti Hematológiai Betegségek Regiszterét vezető országos gyógyintézetként Intézetünk feladata a hematológiai megbetegedések országos követése és elemzése. Igy a CAR-T kezelésre alkalmas betegek az ország teljes területéről egyenlő hozzáféréssel megtalálhatók és valamennyi rászoruló, hazai beteg hozzájuthat ehhez az innovatív, személyre szabott immun-onkológiai terápiához. A project keretében kiépülő Sejtterápiás Központot és a CAR-T technológia hazai implementálását tudományos rendezvényen mutatjuk be az ország hematológiai, sejtlaboratóriumi és molekuláris genetikai szakemberei számára. (Hungarian)
0 references
Budapest, Budapest
0 references
Identifiers
EFOP-5.2.6-20-2020-00010
0 references