Q3144292 (Q3144292): Difference between revisions
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Project | Project Q3144292 in Spain | ||
Revision as of 00:41, 8 October 2021
Project Q3144292 in Spain
| Language | Label | Description | Also known as |
|---|---|---|---|
| English | No label defined |
Project Q3144292 in Spain |
Statements
60,750.0 Euro
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121,500.0 Euro
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50.0 percent
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1 January 2016
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31 March 2020
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UNIVERSIDAD AUTONOMA DE BARCELONA
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08266
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Poco se sabe acerca de los mecanismos moleculares implicados en la temprana neurodegeneración en las Mucopolisacharidosis (MPS). Por otra parte, estudios a largo plazo en modelos de MPS VII sugieren que la patología ósea en la columna vertebral puede ser difícil de corregir, incluso con niveles séricos elevados del enzima. El objetivo principal de este proyecto es por una parte entender cómo la acumulación de los glicosaminoglicanos en los lisosomas conduce a la neurodegeneración y por otra comprobar si nuevas estrategias de terapia génica pueden restaurar la función neuronal y evitar la progresión de la patología ósea en un modelo de ratón MPS VII. Para ello utilizaremos vectores adeno-asociados para transferir el gen terapéutico al líquido cefalorraquídeo (LCR) de ratones MPS VII mediante un método poco invasivo como es la administración intratecal y correlacionaremos los niveles de enzima recombinante en tejidos, LCR y sangre con la recuperación de la función neuronal y la progresión de la deformación ósea. En cultivos primarios de neuronas del cerebro estudiaremos la homeostasis de estas neuronas mediante marcadores de autofagia y del contenido y función sináptica para identificar qué vías están afectadas y encontrar nuevas dianas terapéuticas. Los datos preclínicos que obtendremos nos permitirán avanzar en la propuesta de un ensayo clínico de terapia génica para MPS VII. (Spanish)
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Cerdanyola del Vallès
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Identifiers
PI15_01271
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