Development of a first in the therapeutic class of a medical device for the treatment of myasthenic crisis in patients suffering from myastheniastheniaster disease (Q78631): Difference between revisions
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(Created claim: summary (P836): Reference_Aid_programme: SA.41471(2015/X)Disposal_public_aid: Article 25 du règlement (CE) no 651/2014 du 17 juin 2014 déclarant certaines catégories d’aides compatibles avec le marché intérieur en application des articles 107 et 108 du traité (JO URZ. EU L 187/1 du 26.6.2014). L’objectif du projet est de développer un nouveau dispositif médical thérapeutique qui sera utilisé pour la première thérapie ciblée au monde pour les patients souffrant...) |
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Entwicklung des erstklassigen therapeutischen Medizinprodukts zur Behandlung des städtischen Durchbruchs bei Patienten mit angeblich resistenter Myasthenie | |||||||||||||||
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Referenz_Aid_Programm: SA.41471(2015/X)Disposal_public_aid: Artikel 25 der Verordnung (EG) Nr. 651/2014 vom 17. Juni 2014 zur Feststellung der Vereinbarkeit bestimmter Gruppen von Beihilfen mit dem Binnenmarkt in Anwendung der Artikel 107 und 108 AEUV (ABl. URZ. EU L 187/1 vom 26.6.2014). Ziel des Projekts ist es, ein neues therapeutisches Medizinprodukt zu entwickeln, das für die weltweit erste gezielte Therapie für Patienten mit Myasthenie, die sich im Prozess des städtischen Durchbruchs befinden, eingesetzt werden kann. Das Produkt in Form eines biomolekularen Filters, der Aptamer enthält, wird bei der Behandlung der gezielten Apherese verwendet – eine verbesserte Version eines bekannten und angewandten medizinischen Verfahrens. Allegedlyporous myasthenia (MG) ist eine seltene Autoimmunerkrankung des postsynaptischen Teils der neuromuskulären Kreuzung, die durch Muskelermüdung manifestiert wird. Wie in den USA beträgt die Prävalenzrate für angeblich schwere Städte in der Europäischen Union 20 pro 100 000 Einwohner, so dass diese Krankheit als seltene Krankheiten eingestuft wird. 70 % der Patienten, mindestens einmal während des Krankheitsverlaufs, erleben eine plötzliche und schwere Verschlechterung, die sogenannte mythenische Krise, die am häufigsten zu einem schweren Atemversagen führt. Therapeutische Plasmapherese (Plasma Exchange) ist das Standardregime der Krise, aber es ist eine sehr unspezifische Therapie mit signifikanten Nebenwirkungen. Daher hat die Einführung einer spezifischen Therapie für diese Patienten die Chance, ihre Lebensqualität zu verbessern und die Sterblichkeit zu verringern, um einen der vielen ungedeckten medizinischen Bedürfnisse zu decken. Hoher medizinischer Bedarf) innerhalb seltener Krankheiten. So fügt sich das Projekt in eine globale Strategie ein, um neue therapeutische Lösungen nicht nur für Krankheiten zu entwickeln, die einen erheblichen Teil der Bevölkerung betreffen, sondern auch schlecht wahrgenommene, aber oft ebenso schwere und gefährliche Krankheiten. (German) | |||||||||||||||
| Property / summary: Referenz_Aid_Programm: SA.41471(2015/X)Disposal_public_aid: Artikel 25 der Verordnung (EG) Nr. 651/2014 vom 17. Juni 2014 zur Feststellung der Vereinbarkeit bestimmter Gruppen von Beihilfen mit dem Binnenmarkt in Anwendung der Artikel 107 und 108 AEUV (ABl. URZ. EU L 187/1 vom 26.6.2014). Ziel des Projekts ist es, ein neues therapeutisches Medizinprodukt zu entwickeln, das für die weltweit erste gezielte Therapie für Patienten mit Myasthenie, die sich im Prozess des städtischen Durchbruchs befinden, eingesetzt werden kann. Das Produkt in Form eines biomolekularen Filters, der Aptamer enthält, wird bei der Behandlung der gezielten Apherese verwendet – eine verbesserte Version eines bekannten und angewandten medizinischen Verfahrens. Allegedlyporous myasthenia (MG) ist eine seltene Autoimmunerkrankung des postsynaptischen Teils der neuromuskulären Kreuzung, die durch Muskelermüdung manifestiert wird. Wie in den USA beträgt die Prävalenzrate für angeblich schwere Städte in der Europäischen Union 20 pro 100 000 Einwohner, so dass diese Krankheit als seltene Krankheiten eingestuft wird. 70 % der Patienten, mindestens einmal während des Krankheitsverlaufs, erleben eine plötzliche und schwere Verschlechterung, die sogenannte mythenische Krise, die am häufigsten zu einem schweren Atemversagen führt. Therapeutische Plasmapherese (Plasma Exchange) ist das Standardregime der Krise, aber es ist eine sehr unspezifische Therapie mit signifikanten Nebenwirkungen. Daher hat die Einführung einer spezifischen Therapie für diese Patienten die Chance, ihre Lebensqualität zu verbessern und die Sterblichkeit zu verringern, um einen der vielen ungedeckten medizinischen Bedürfnisse zu decken. Hoher medizinischer Bedarf) innerhalb seltener Krankheiten. So fügt sich das Projekt in eine globale Strategie ein, um neue therapeutische Lösungen nicht nur für Krankheiten zu entwickeln, die einen erheblichen Teil der Bevölkerung betreffen, sondern auch schlecht wahrgenommene, aber oft ebenso schwere und gefährliche Krankheiten. (German) / rank | |||||||||||||||
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| Property / summary: Referenz_Aid_Programm: SA.41471(2015/X)Disposal_public_aid: Artikel 25 der Verordnung (EG) Nr. 651/2014 vom 17. Juni 2014 zur Feststellung der Vereinbarkeit bestimmter Gruppen von Beihilfen mit dem Binnenmarkt in Anwendung der Artikel 107 und 108 AEUV (ABl. URZ. EU L 187/1 vom 26.6.2014). Ziel des Projekts ist es, ein neues therapeutisches Medizinprodukt zu entwickeln, das für die weltweit erste gezielte Therapie für Patienten mit Myasthenie, die sich im Prozess des städtischen Durchbruchs befinden, eingesetzt werden kann. Das Produkt in Form eines biomolekularen Filters, der Aptamer enthält, wird bei der Behandlung der gezielten Apherese verwendet – eine verbesserte Version eines bekannten und angewandten medizinischen Verfahrens. Allegedlyporous myasthenia (MG) ist eine seltene Autoimmunerkrankung des postsynaptischen Teils der neuromuskulären Kreuzung, die durch Muskelermüdung manifestiert wird. Wie in den USA beträgt die Prävalenzrate für angeblich schwere Städte in der Europäischen Union 20 pro 100 000 Einwohner, so dass diese Krankheit als seltene Krankheiten eingestuft wird. 70 % der Patienten, mindestens einmal während des Krankheitsverlaufs, erleben eine plötzliche und schwere Verschlechterung, die sogenannte mythenische Krise, die am häufigsten zu einem schweren Atemversagen führt. Therapeutische Plasmapherese (Plasma Exchange) ist das Standardregime der Krise, aber es ist eine sehr unspezifische Therapie mit signifikanten Nebenwirkungen. Daher hat die Einführung einer spezifischen Therapie für diese Patienten die Chance, ihre Lebensqualität zu verbessern und die Sterblichkeit zu verringern, um einen der vielen ungedeckten medizinischen Bedürfnisse zu decken. Hoher medizinischer Bedarf) innerhalb seltener Krankheiten. So fügt sich das Projekt in eine globale Strategie ein, um neue therapeutische Lösungen nicht nur für Krankheiten zu entwickeln, die einen erheblichen Teil der Bevölkerung betreffen, sondern auch schlecht wahrgenommene, aber oft ebenso schwere und gefährliche Krankheiten. (German) / qualifier | |||||||||||||||
point in time: 7 December 2021
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Revision as of 09:03, 7 December 2021
Project Q78631 in Poland
| Language | Label | Description | Also known as |
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| English | Development of a first in the therapeutic class of a medical device for the treatment of myasthenic crisis in patients suffering from myastheniastheniaster disease |
Project Q78631 in Poland |
Statements
10,775,212.49 zloty
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14,733,265.56 zloty
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73.14 percent
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1 May 2019
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31 December 2023
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PURE BIOLOGICS SPÓŁKA AKCYJNA
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51°7'34.7"N, 16°58'41.5"E
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Numer_referencyjny_programu_pomocowego: SA.41471(2015/X)Przeznaczenie_pomocy_publicznej: art. 25 rozporządzenia KE nr 651/2014 z dnia 17 czerwca 2014 r. uznające niektóre rodzaje pomocy za zgodne z rynkiem wewnętrznym w stosowaniu art. 107 i 108 Traktatu (Dz. Urz. UE L 187/1 z 26.06.2014). Celem projektu jest opracowanie nowego terapeutycznego urządzenia medycznego, którego zastosowaniem będzie pierwsza na świecie celowana terapia przeznaczona dla pacjentów cierpiących na miastenię rzekomoporaźną, znajdujących się w trakcie przełomu miastenicznego. Produkt, w postaci biomolekularnego filtra zawierającego aptamery, stosowany będzie podczas zabiegu ukierunkowanej aferezy - ulepszonej wersji znanej i stosowanej procedury medycznej. Miastenia rzekomoporaźna (MG) jest rzadką chorobą autoimmunologiczną części postsynaptycznej złącza nerwowo-mięśniowego, objawiającą się męczliwością mięśni. Współczynnik chorobowości (ang. prevalence) dla miastenii rzekomoporaźnej w Unii Europejskiej, podobnie jak w USA, wynosi 20 na 100 000 mieszkańców, zatem choroba ta zaliczana jest do chorób rzadkich. U 70% pacjentów, co najmniej raz w ciągu przebiegu choroby, dochodzi do nagłego i ciężkiego pogorszenia, tzw. kryzysu miastenicznego, prowadzącego najczęściej do ciężkiej niewydolności oddechowej. Terapeutyczna plazmafereza (wymiana osocza) jest standardowym schematem postępowania w trakcie kryzysu, ale jest to terapia wysoce niespecyficzna i ponadto obarczona znaczącymi skutkami ubocznymi. Wprowadzenie zatem na rynek specyficznej terapii przeznaczonej dla tych pacjentów ma szansę poprawić ich jakość życia i zmniejszyć śmiertelność, adresując jedną z wielu niezaspokojonych potrzeb medycznych (ang. High Unmet Medical Need) w obrębie chorób rzadkich. Tym samym projekt wpisuje się w ogólnoświatową strategię rozwijania nowych rozwiązań terapeutycznych nie tylko dla schorzeń dotykających znaczącej części populacji, ale również słabo dostrzeganych choć często równie ciężkich i groźnych chorób (Polish)
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Reference number of the aid programme: SA.41471(2015/X)Determination of public aid: Article 25 of EC Regulation No 651/2014 of 17 June 2014 declaring certain types of aid compatible with the internal market in the application of Articles 107 and 108 of the Treaty (OJ L. I'm sorry. EU L 187/1 of 26.06.2014). The aim of the project is to develop a new therapeutic medical device, the application of which will be the first targeted therapy in the world for patients suffering from myastheniastherapies, who are at the time of the urban breakthrough. The product, in the form of a biomolecular filter containing aptamers, will be used during the treatment of targeted apheresis – an improved version of the known and applied medical procedure. Myastheniathiasis (MG) is a rare autoimmune disease of the postsynaptic part of the neuromuscular connector, manifested by muscle fatigue. The prevalence rate for prevalence in the European Union, as in the United States, is 20 per 100,000 inhabitants, so the disease is classified as rare diseases. 70 % of patients, at least once during the disease, experience a sudden and severe deterioration, the so-called myasthenic crisis, which most often leads to severe respiratory failure. Therapeutic plasmapheresis (plasma exchange) is a standard regimen during the crisis, but it is highly unspecific and has significant side effects. Therefore, the introduction of specific therapies intended for these patients is likely to improve their quality of life and reduce mortality by addressing one of the many unmet medical needs. High unmet Medical Need) in rare diseases. Thus, the project fits in with a global strategy for developing new therapeutic solutions not only for diseases affecting a significant part of the population, but also poorly perceived but often equally severe and dangerous diseases (English)
14 October 2020
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Reference_Aid_programme: SA.41471(2015/X)Disposal_public_aid: Article 25 du règlement (CE) no 651/2014 du 17 juin 2014 déclarant certaines catégories d’aides compatibles avec le marché intérieur en application des articles 107 et 108 du traité (JO URZ. EU L 187/1 du 26.6.2014). L’objectif du projet est de développer un nouveau dispositif médical thérapeutique qui sera utilisé pour la première thérapie ciblée au monde pour les patients souffrant de la myasthénie, qui sont en voie de percée urbaine. Le produit, sous la forme d’un filtre biomoléculaire contenant des aptamers, sera utilisé lors du traitement de l’aphérèse ciblée — une version améliorée d’une procédure médicale bien connue et appliquée. La myasthénie (MG) est une maladie auto-immune rare de la partie post-synaptique de la jonction neuromusculaire, manifestée par la fatigue musculaire. Comme aux États-Unis, le taux de prévalence pour les villes urbaines prétendument sévères de l’Union européenne est de 20 pour 100 000 habitants, de sorte que cette maladie est classée parmi les maladies rares. 70 % des patients, au moins une fois au cours de la maladie, subissent une détérioration soudaine et grave, la crise dite mythénique, conduisant le plus souvent à une insuffisance respiratoire grave. La plasmaphérèse thérapeutique (Plasma Exchange) est le schéma standard de la crise, mais il s’agit d’un traitement hautement non spécifique avec des effets secondaires significatifs. Par conséquent, l’introduction d’un traitement spécifique pour ces patients a la possibilité d’améliorer leur qualité de vie et de réduire la mortalité, en répondant à l’un des nombreux besoins médicaux non satisfaits. Besoins médicaux élevés non satisfaits) dans les maladies rares. Ainsi, le projet s’inscrit dans une stratégie globale visant à développer de nouvelles solutions thérapeutiques non seulement pour les maladies touchant une partie importante de la population, mais aussi pour les maladies mal perçues, mais souvent aussi graves et dangereuses. (French)
30 November 2021
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Referenz_Aid_Programm: SA.41471(2015/X)Disposal_public_aid: Artikel 25 der Verordnung (EG) Nr. 651/2014 vom 17. Juni 2014 zur Feststellung der Vereinbarkeit bestimmter Gruppen von Beihilfen mit dem Binnenmarkt in Anwendung der Artikel 107 und 108 AEUV (ABl. URZ. EU L 187/1 vom 26.6.2014). Ziel des Projekts ist es, ein neues therapeutisches Medizinprodukt zu entwickeln, das für die weltweit erste gezielte Therapie für Patienten mit Myasthenie, die sich im Prozess des städtischen Durchbruchs befinden, eingesetzt werden kann. Das Produkt in Form eines biomolekularen Filters, der Aptamer enthält, wird bei der Behandlung der gezielten Apherese verwendet – eine verbesserte Version eines bekannten und angewandten medizinischen Verfahrens. Allegedlyporous myasthenia (MG) ist eine seltene Autoimmunerkrankung des postsynaptischen Teils der neuromuskulären Kreuzung, die durch Muskelermüdung manifestiert wird. Wie in den USA beträgt die Prävalenzrate für angeblich schwere Städte in der Europäischen Union 20 pro 100 000 Einwohner, so dass diese Krankheit als seltene Krankheiten eingestuft wird. 70 % der Patienten, mindestens einmal während des Krankheitsverlaufs, erleben eine plötzliche und schwere Verschlechterung, die sogenannte mythenische Krise, die am häufigsten zu einem schweren Atemversagen führt. Therapeutische Plasmapherese (Plasma Exchange) ist das Standardregime der Krise, aber es ist eine sehr unspezifische Therapie mit signifikanten Nebenwirkungen. Daher hat die Einführung einer spezifischen Therapie für diese Patienten die Chance, ihre Lebensqualität zu verbessern und die Sterblichkeit zu verringern, um einen der vielen ungedeckten medizinischen Bedürfnisse zu decken. Hoher medizinischer Bedarf) innerhalb seltener Krankheiten. So fügt sich das Projekt in eine globale Strategie ein, um neue therapeutische Lösungen nicht nur für Krankheiten zu entwickeln, die einen erheblichen Teil der Bevölkerung betreffen, sondern auch schlecht wahrgenommene, aber oft ebenso schwere und gefährliche Krankheiten. (German)
7 December 2021
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Identifiers
POIR.01.01.01-00-1166/18
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